Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование VGL101 у пациентов с лейкоэнцефалопатией у взрослых с аксональными сфероидами и пигментированной глией

5 июня 2025 г. обновлено: Vigil Neuroscience, Inc.

Фаза 2 исследования безопасности, переносимости и подтверждения концепции VGL101 у пациентов с лейкоэнцефалопатией у взрослых с аксональными сфероидами и пигментированной глией (ALSP) (исследование Ignite)

Это многоцентровое открытое исследование для оценки безопасности и переносимости VGL101 у субъектов с подтвержденной генной мутацией в гене CSF1R для лечения лейкоэнцефалопатии у взрослых с аксональными сфероидами и пигментированной глией (ALSP), а также для оценки влияние VGL101 на визуализацию и биомаркеры прогрессирования заболевания у субъектов с ALSP. Участники будут получать инфузии VGL101 примерно каждые 4 недели в течение 1 года.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

20

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Германия
      • Leipzig, Германия
        • Investigative Site 7
      • Tübingen, Германия
        • Investigative Site 9
  • Нидерланды
      • Amsterdam, Нидерланды
        • Investigative Site 8
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство
        • Investigative Site 4
  • Соединенные Штаты
    • California
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94158
        • Investigative Site 3
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Соединенные Штаты, 80113
        • Investigative Site 2
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты, 32224
        • Investigative Site 1
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • Investigative Site 5
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Investigative Site 6
  • Франция
      • Paris, Франция
        • Investigative Site 10

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Ключевые критерии включения:

  • Участники, у которых есть документация о генной мутации в гене CSF1R

  • Участники соответствуют обоим (части A и B) из следующих критериев:

    1. Участник имеет более 2 клинических признаков или симптомов в следующих категориях:

      1. Когнитивные нарушения или психиатрическая проблема
      2. Пирамидные признаки при неврологическом осмотре
      3. Экстрапирамидные признаки, такие как ригидность.
      4. эпилепсия
    2. Результаты МРТ соответствуют ALSP, в частности, двусторонние поражения белого вещества головного мозга с истончением мозолистого тела или без него на скрининговой МРТ.
  • У участника должен быть партнер по исследованию (т. е. опекун, член семьи, друг и т. д.), который, по мнению исследователя, имеет частые и достаточные контакты с субъектом, чтобы иметь возможность предоставить точную информацию о здоровье и когнитивных функциях участника. и функциональные способности. Партнер по исследованию должен быть готов подписать ICF партнера по исследованию.

Ключевые критерии исключения:

  • У участника есть какое-либо неврологическое заболевание, которое представляет риск для участника или может вызвать когнитивные, двигательные или поведенческие нарушения, подобные ALSP, включая, помимо прочего, опухоль головного мозга, гидроцефалию, болезнь Альцгеймера, лобно-височную деменцию (ЛВД), БАС, инсульт, болезнь Хантингтона, рассеянный склероз, болезнь Паркинсона и синдром Дауна.
  • Участник с любым состоянием или ситуацией, которая, по мнению исследователя или медицинского персонала спонсора, может подвергнуть субъекта значительному риску, исказить результаты исследования или существенно помешать участию участника в исследовании.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: VGL101
Раствор вводят внутривенно (в/в)
Лекарство: VGL101
Раствор вводят внутривенно (в/в)

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Основные нежелательные явления исследования
Временное ограничение: До 52 недели
Чтобы оценить безопасность и переносимость илузанебарта для лечения лейкоэнцефалопатии для взрослых с аксональными сфероидами и пигментированным глией (ALSP) по нежелательным явлениям в основном исследовании
До 52 недели
Долгосрочные побочные эффекты расширения
Временное ограничение: Неделя 52 по 148 неделя
Чтобы оценить безопасность и переносимость илузанебарта для лечения ALSP по нежелательным явлениям в долгосрочном расширении
Неделя 52 по 148 неделя

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Чтобы оценить влияние Iluzanebart на потерю объема мозга на МРТ у субъектов с ALSP в основном исследовании
Временное ограничение: Базовая линия и неделя 52
Процент субъектов с минимальным рентгенологическим прогрессированием от исходного уровня до 52 недели 52
Базовая линия и неделя 52
Чтобы оценить корреляцию между потерей объема головного мозга по МРТ и клиническими показателями прогрессирования заболевания у субъектов с ALSP в основном исследовании
Временное ограничение: Базовая линия и неделя 52
  • Корреляция между потерей объема головного мозга и Монреальной когнитивной оценкой (MOCA) изменяется от исходного уровня до 52 недели 52
  • Корреляция между потерей объема головного мозга и базальными базальными ганглиями изменяется от базового уровня до 52 недели 52
Базовая линия и неделя 52
Чтобы оценить влияние Iluzanebart на клинические показатели прогрессирования заболевания у субъектов с ALSP в основном исследовании
Временное ограничение: Базовая линия и неделя 52
  • Процент субъектов с минимальным прогрессированием в шкале MOCA, от базовой линии до 52 недели 52
  • Процент субъектов с минимальным прогрессированием в CBF от базовой линии до 52 недели 52
  • Процент субъектов, которые не ухудшились в шкале клинического глобального впечатления - изменения (CGI -C) на 52 -й неделе.
Базовая линия и неделя 52
Чтобы оценить влияние Iluzanebart на биомаркеры нейродегенерации жидкости у субъектов с ALSP в основном исследовании
Временное ограничение: Базовая линия и неделя 52
Переход с исходной линии на 52 неделю в нейрофиламентной светлой цепи (НФЛ) в и крови
Базовая линия и неделя 52
Чтобы оценить фармакокинетику илузанебарта у субъектов с ALSP в основном исследовании
Временное ограничение: До 52 недели
Концентрации илузанебарт в сыворотке и спинномозговой жидкости (CSF)
До 52 недели
Чтобы оценить влияние Iluzanebart на потерю объема головного мозга на МРТ у субъектов с ALSP в долгосрочном расширении
Временное ограничение: Базовая линия и недели 76, 100, 124 и 148
Переход с базовой линии на недели 76, 100, 124 и 148 в потере объема мозга
Базовая линия и недели 76, 100, 124 и 148
Чтобы оценить корреляцию между потерей объема головного мозга по МРТ и клиническими показателями прогрессирования заболевания у субъектов с ALSP в долгосрочном расширении
Временное ограничение: Базовая линия и недели 76, 100, 124 и 148
  • Корреляция между потерей объема головного мозга и изменением MOCA с базовой линии до 76, 100, 124 и 148
  • Корреляция между потерей объема головного мозга и изменением CBFS с базовой линии до 76, 100, 124 и 148
Базовая линия и недели 76, 100, 124 и 148
Чтобы оценить влияние илузанебарта на клинические показатели прогрессирования заболевания у субъектов с ALSP в долгосрочном расширении
Временное ограничение: Базовая линия и недели 64, 76, 88, 100, 112, 124, 136 и 148
  • Переход с базовой линии на недели 64, 76, 88, 100, 112, 124, 136 и 148 в MOCA и CBFS
  • Средний балл CGI-C на 64, 76, 88, 100, 112, 124, 136 и 148
Базовая линия и недели 64, 76, 88, 100, 112, 124, 136 и 148
Чтобы оценить влияние Iluzanebart на биомаркеры нейродегенерации жидкости у субъектов с ALSP в долгосрочном расширении
Временное ограничение: Базовая линия и недели 76, 100, 124 и 148
Переход с базовой линии на недели 76, 100, 124 и 148 в НФЛ в крови
Базовая линия и недели 76, 100, 124 и 148
Чтобы оценить фармакокинетику илузанебарта у субъектов с ALSP в долгосрочном расширении
Временное ограничение: Неделя 52 по 148 неделя
Концентрации илузанебарта в сыворотке и CSF
Неделя 52 по 148 неделя

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Vigil Neuroscience, Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

14 декабря 2022 г.

Первичное завершение (Действительный)

14 февраля 2025 г.

Завершение исследования (Действительный)

4 июня 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

30 ноября 2022 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

22 декабря 2022 г.

Первый опубликованный (Действительный)

10 января 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

11 июня 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

5 июня 2025 г.

Последняя проверка

1 июня 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • VGL101-01.201

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться