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軸索スフェロイドと色素性グリアを伴う成人発症型白質脳症患者におけるVGL101の研究

2024年4月22日 更新者：Vigil Neuroscience, Inc.

軸索スフェロイドおよび色素性グリアを伴う成人発症型白質脳症（ALSP）患者における VGL101 の第 2 相安全性、忍容性、および概念実証研究（Ignite 研究）

これは、軸索スフェロイドおよび色素性グリア細胞 (ALSP) を伴う成人発症型白質脳症の治療のための CSF1R 遺伝子の遺伝子変異が記録されている被験者における VGL101 の安全性と忍容性を評価するための多施設非盲検試験です。 ALSP患者の疾患進行のイメージングおよびバイオマーカーに対するVGL101の効果。 参加者は、VGL101 を 1 年間、約 4 週間ごとに点滴を受けます。

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (推定)

20

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • San Francisco、California、アメリカ、94158
        • Investigative Site 3
    • Colorado
      • Englewood、Colorado、アメリカ、80113
        • Investigative Site 2
    • Florida
      • Jacksonville、Florida、アメリカ、32224
        • Investigative Site 1
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
        • Investigative Site 5
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • Investigative Site 6
  • イギリス
      • London、イギリス
        • Investigative Site 4
  • オランダ
      • Amsterdam、オランダ
        • Investigative Site 8
  • ドイツ
      • Leipzig、ドイツ
        • Investigative Site 7
      • Tübingen、ドイツ
        • Investigative Site 9
  • フランス
      • Paris、フランス
        • Investigative Site 10

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

主な採用基準:

  • -CSF1R遺伝子の遺伝子変異の記録がある参加者

  • 参加者は、次の基準の両方 (パート A および B) を満たします。

    1. 参加者は、次のカテゴリーの臨床徴候または症状の所見が 2 つ以上あります。

      1. 認知障害または精神医学的問題
      2. 神経学的検査における錐体路徴候
      3. 硬直などの錐体外路症状。
      4. てんかん
    2. ALSPと一致するMRI所見、具体的には、スクリーニングMRIでの脳梁の菲薄化を伴うまたは伴わない両側大脳白質病変。
  • 参加者には、研究者の判断で、参加者の健康と認知に関する正確な情報を提供できるように、被験者と頻繁かつ十分に接触している研究パートナー（すなわち、介護者、家族、友人など）が必要です。そして機能的能力。 研究パートナーは、研究パートナー ICF に署名する意思がある必要があります。

主な除外基準:

  • -参加者は、参加者にリスクをもたらす、または脳腫瘍、水頭症、アルツハイマー病、前頭側頭型認知症（FTD）、ALS、脳卒中、ハンチントン病、多発性硬化症、パーキンソン病、ダウン症。
  • -研究者またはスポンサーの医療関係者の意見では、被験者を重大なリスクにさらす、研究結果を混乱させる、または研究への参加者の参加を著しく妨げる可能性のある状態または状況の参加者。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：VGL101
静脈内注入（IV）を介して投与される溶液
薬：VGL101
静脈内注入（IV）を介して投与される溶液

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
有害事象
時間枠：24週目
軸索スフェロイドおよび色素性グリア (ALSP) を伴う成人発症型白質脳症の治療における VGL101 の安全性と忍容性を有害事象によって評価すること
24週目

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ALSPの参加者における体積磁気共鳴画像法に対するVGL101の効果を評価する
時間枠：24週目
体積磁気共鳴画像法 (MRI) のベースラインから 24 週に変更します。 この単位はmlです。
24週目
ALSPの参加者の疾患進行のバイオマーカーに対するVGL101の効果を評価する
時間枠：24週目
脳脊髄液 (CSF) および血液中のニューロフィラメント軽鎖 (NfL) のベースラインから 24 週までの変化
24週目
ALSPの参加者における標的関与のバイオマーカーに対するVGL101の効果を評価する
時間枠：24週目
CSF中の可溶性コロニー刺激因子1受容体（sCSF1R）のベースラインから24週までの変化
24週目
ALSP 参加者の MRI に基づく ALSP 重症度スコアに対する VGL101 の効果を評価する
時間枠：第24週
MRI に基づく ALSP 重症度スコアのベースラインから 24 週目への変更。 このスケールの最小スコアは 0、最大スコアは 57 です。 スコアが高いほど、X線撮影による疾患負担が大きいことを表します。
第24週

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Vigil Neuroscience, Inc.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2022年12月14日

一次修了 (推定)

2024年7月31日

研究の完了 (推定)

2027年3月31日

試験登録日

最初に提出

2022年11月30日

QC基準を満たした最初の提出物

2022年12月22日

最初の投稿 (実際)

2023年1月10日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年4月23日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年4月22日

最終確認日

2024年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • VGL101-01.201

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

ALSPの臨床試験

  • Vigil Neuroscience, Inc.
    募集
    軸索スフェロイドと色素性グリアを伴う成人発症型白質脳症の自然史研究 (ALSP)
    ALSP
    アメリカ, カナダ, ドイツ, オランダ, イギリス
  • Mayo Clinic
    招待による登録
    幹細胞移植後の CSF1R 関連白質脳症を評価する研究
    造血幹細胞移植 | CSF1R関連白質脳症 | ALSP | ポルド
    アメリカ
  • Children's Hospital of Philadelphia
    Illumina, Inc.
    積極的、募集していない
    LeukoSEQ: 白質ジストロフィーの第一選択診断ツールとしての全ゲノム配列決定
    ムコ多糖症 | 白質ジストロフィー | 副腎白質ジストロフィー | 副腎脊髄神経障害 | X連鎖副腎白質ジストロフィー | ガングリオシドーシス | 異染性白質ジストロフィー | クラッベ病 | レフサム病 | カダシル | シェーグレン・ラーション症候群 | アラン・ハーンドン・ダドリー症候群 | 白質疾患 | GM2 ガングリオシドーシス | ゼルウィガー症候群 | ALSP | ペリゼウス・メルツバッハ病 | ALD（副腎白質ジストロフィー） | コケイン症候群 | 脳腱黄色腫症 | カナバン病 | CTX | アイカルディ痛風症候群 | AMN | X-ALD | Mct8 (Slc16A2) 特異的甲状腺ホルモン細胞輸送体欠損症 | LBSL | 脳幹と脊髄の関与と乳酸上昇を伴う白質脳症 | PMD | シャルコー・マリー・トゥース | アレクサンダ... およびその他の条件
    アメリカ
  • Children's Hospital of Philadelphia
    Eli Lilly and Company; University of Pennsylvania; Takeda; National Institute of Neurological Disorders... と他の協力者
    募集
    ミエリン障害バイオレポジトリー プロジェクト (MDBP)
    ムコ多糖症 | 白質脳症 | 白質ジストロフィー | 副腎白質ジストロフィー | 副腎脊髄神経障害 | X連鎖副腎白質ジストロフィー | ガングリオシドーシス | 異染性白質ジストロフィー | クラッベ病 | レフサム病 | カダシル | シェーグレン・ラーション症候群 | アラン・ハーンドン・ダドリー症候群 | 白質疾患 | GM2 ガングリオシドーシス | ゼルウィガー症候群 | ALSP | ペリゼウス・メルツバッハ病 | ALD（副腎白質ジストロフィー） | コケイン症候群 | 脳腱黄色腫症 | カナバン病 | CTX | アイカルディ痛風症候群 | AMN | X-ALD | Mct8 (Slc16A2) 特異的甲状腺ホルモン細胞輸送体欠損症 | LBSL | 脳幹と脊髄の関与と乳酸上昇を伴う白質脳症 | PMD | シャルコー・マリ... およびその他の条件
    アメリカ

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