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軸索スフェロイドと色素性グリアを伴う成人発症型白質脳症患者におけるVGL101の研究

2025年6月5日 更新者：Vigil Neuroscience, Inc.

軸索スフェロイドおよび色素性グリアを伴う成人発症型白質脳症（ALSP）患者における VGL101 の第 2 相安全性、忍容性、および概念実証研究（Ignite 研究）

これは、軸索スフェロイドおよび色素性グリア細胞 (ALSP) を伴う成人発症型白質脳症の治療のための CSF1R 遺伝子の遺伝子変異が記録されている被験者における VGL101 の安全性と忍容性を評価するための多施設非盲検試験です。 ALSP患者の疾患進行のイメージングおよびバイオマーカーに対するVGL101の効果。 参加者は、VGL101 を 1 年間、約 4 週間ごとに点滴を受けます。

調査の概要

状態

終了しました

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

20

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • San Francisco、California、アメリカ、94158
        • Investigative Site 3
    • Colorado
      • Englewood、Colorado、アメリカ、80113
        • Investigative Site 2
    • Florida
      • Jacksonville、Florida、アメリカ、32224
        • Investigative Site 1
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
        • Investigative Site 5
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • Investigative Site 6
  • イギリス
      • London、イギリス
        • Investigative Site 4
  • オランダ
      • Amsterdam、オランダ
        • Investigative Site 8
  • ドイツ
      • Leipzig、ドイツ
        • Investigative Site 7
      • Tübingen、ドイツ
        • Investigative Site 9
  • フランス
      • Paris、フランス
        • Investigative Site 10

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

主な採用基準:

  • -CSF1R遺伝子の遺伝子変異の記録がある参加者

  • 参加者は、次の基準の両方 (パート A および B) を満たします。

    1. 参加者は、次のカテゴリーの臨床徴候または症状の所見が 2 つ以上あります。

      1. 認知障害または精神医学的問題
      2. 神経学的検査における錐体路徴候
      3. 硬直などの錐体外路症状。
      4. てんかん
    2. ALSPと一致するMRI所見、具体的には、スクリーニングMRIでの脳梁の菲薄化を伴うまたは伴わない両側大脳白質病変。
  • 参加者には、研究者の判断で、参加者の健康と認知に関する正確な情報を提供できるように、被験者と頻繁かつ十分に接触している研究パートナー（すなわち、介護者、家族、友人など）が必要です。そして機能的能力。 研究パートナーは、研究パートナー ICF に署名する意思がある必要があります。

主な除外基準:

  • -参加者は、参加者にリスクをもたらす、または脳腫瘍、水頭症、アルツハイマー病、前頭側頭型認知症（FTD）、ALS、脳卒中、ハンチントン病、多発性硬化症、パーキンソン病、ダウン症。
  • -研究者またはスポンサーの医療関係者の意見では、被験者を重大なリスクにさらす、研究結果を混乱させる、または研究への参加者の参加を著しく妨げる可能性のある状態または状況の参加者。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：VGL101
静脈内注入（IV）を介して投与される溶液
薬：VGL101
静脈内注入（IV）を介して投与される溶液

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
コア研究の有害事象
時間枠：52週目まで
コア研究の有害事象による軸索スフェロイドおよび色素性グリア（ALSP）による成人発症白血球脳症の治療のためのイルザネバートの安全性と忍容性を評価するために
52週目まで
長期拡張有害事象
時間枠：52週目から148週目
長期拡張における有害事象によるALSPの治療のためのIluzaneBARTの安全性と忍容性を評価する
52週目から148週目

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
コア研究でALSPを持つ被験者のMRIに対する脳体積損失に対するイルザネバートの影響を評価する
時間枠：ベースラインと52週
ベースラインから52週目までの放射線学的進行が最小限の被験者の割合
ベースラインと52週
MRIの脳体積損失と、コア研究におけるALSPを有する被験者の疾患進行の臨床測定値との相関を評価する
時間枠：ベースラインと52週
  • 脳体積の喪失とモントリオール認知評価（MOCA）の相関関係は、ベースラインから52週に変化します
  • 脳容積の喪失と皮質大脳基底核機能スケール（CBFS）との相関は、ベースラインから52週に変化します
ベースラインと52週
コア研究でALSPを有する被験者の疾患進行の臨床測定に対するイルザネバートの効果を評価する
時間枠：ベースラインと52週
  • ベースラインから52週目まで、MOCAスケールの進行が最小限の被験者の割合
  • ベースラインから52週目までのCBFの進行が最小限の被験者の割合
  • 臨床的世界的な印象で悪化しなかった被験者の割合 - 52週目の変化（CGI -C）スケール
ベースラインと52週
コア研究でALSPを有する被験者の神経変性の流体バイオマーカーに対するイルザネバートの効果を評価する
時間枠：ベースラインと52週
ニューロフィラメントライトチェーン（NFL）のベースラインから52週目に変化し、血液
ベースラインと52週
コア研究でALSPを持つ被験者におけるイルザネバートの薬物動態を評価する
時間枠：52週目まで
血清および脳脊髄液（CSF）濃度のイルザンバート
52週目まで
長期拡張中のALSPを持つ被験者のMRIに対する脳容量損失に対するイルザネバートの影響を評価する
時間枠：ベースラインと週76、100、124、および148
脳の体積損失において、ベースラインから76、100、124、および148に変更
ベースラインと週76、100、124、および148
MRIの脳容量損失と、長期拡張におけるALSPを有する被験者の疾患進行の臨床測定値との相関を評価する
時間枠：ベースラインと週76、100、124、および148
  • 脳体積の損失とMOCAの相関関係は、ベースラインから76、100、124、および148に変化します
  • 脳体積の損失とCBFSの相関関係は、ベースラインから76、100、124、および148に変化します
ベースラインと週76、100、124、および148
長期拡張中のALSPを持つ被験者の疾患進行の臨床測定に対するイルザネバートの効果を評価する
時間枠：ベースラインと週64、76、88、100、112、124、136、および148
  • MOCAおよびCBFSでベースライン64、76、88、100、112、124、136、および148に変更
  • 64、76、88、100、112、124、136、および148での平均CGI-Cスコア
ベースラインと週64、76、88、100、112、124、136、および148
長期拡張中のALSPを持つ被験者の神経変性の流体バイオマーカーに対するイルザネバートの効果を評価する
時間枠：ベースラインと週76、100、124、および148
血液中のNFLのベースラインから76、100、124、および148に変更
ベースラインと週76、100、124、および148
長期拡張中のALSPを持つ被験者のイルザネバートの薬物動態を評価する
時間枠：52週目から148週目
イルザネバートの血清およびCSF濃度
52週目から148週目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Vigil Neuroscience, Inc.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2022年12月14日

一次修了 (実際)

2025年2月14日

研究の完了 (実際)

2025年6月4日

試験登録日

最初に提出

2022年11月30日

QC基準を満たした最初の提出物

2022年12月22日

最初の投稿 (実際)

2023年1月10日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2025年6月11日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年6月5日

最終確認日

2025年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • VGL101-01.201

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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