Een studie van VGL101 bij patiënten met leuko-encefalopathie met aanvang op volwassen leeftijd met axonale sferoïden en gepigmenteerde glia
5 juni 2025 bijgewerkt door: Vigil Neuroscience, Inc.
Een fase 2-onderzoek naar veiligheid, verdraagbaarheid en proof-of-concept van VGL101 bij patiënten met leuko-encefalopathie met aanvang op volwassen leeftijd met axonale sferoïden en gepigmenteerde glia (ALSP) (het Ignite-onderzoek)
Dit is een open-label onderzoek in meerdere centra om de veiligheid en verdraagbaarheid van VGL101 te beoordelen bij proefpersonen met documentatie van een genmutatie in het CSF1R-gen voor de behandeling van leuko-encefalopathie met aanvang op volwassen leeftijd met axonale sferoïden en gepigmenteerde glia (ALSP) en om de effecten van VGL101 op beeldvorming en biomarkers van ziekteprogressie bij personen met ALSP.
De deelnemers krijgen gedurende 1 jaar ongeveer elke 4 weken een infuus met VGL101.
Studie Overzicht
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
20
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Leipzig, Duitsland
- Investigative Site 7
-
Tübingen, Duitsland
- Investigative Site 9
-
-
-
-
-
Paris, Frankrijk
- Investigative Site 10
-
-
-
-
-
Amsterdam, Nederland
- Investigative Site 8
-
-
-
-
-
London, Verenigd Koninkrijk
- Investigative Site 4
-
-
-
-
California
-
San Francisco, California, Verenigde Staten, 94158
- Investigative Site 3
-
-
Colorado
-
Englewood, Colorado, Verenigde Staten, 80113
- Investigative Site 2
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32224
- Investigative Site 1
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
- Investigative Site 5
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
- Investigative Site 6
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Belangrijkste opnamecriteria:
- Deelnemers die documentatie hebben van een genmutatie in het CSF1R-gen
Deelnemers voldoen aan beide (delen A en B) van de volgende criteria:
De deelnemer heeft meer dan 2 bevindingen van klinische tekenen of symptomen in de volgende categorieën:
- Cognitieve stoornis of psychiatrisch probleem
- Piramidetekens bij neurologisch onderzoek
- Extrapiramidale tekens, zoals stijfheid.
- Epilepsie
- MRI-bevindingen consistent met ALSP, in het bijzonder bilaterale cerebrale wittestoflaesies met of zonder verdunning van het corpus callosum, op de screening-MRI.
- De deelnemer moet een onderzoekspartner hebben (d.w.z. verzorger, familielid, vriend, enz.) die, naar het oordeel van de onderzoeker, frequent en voldoende contact heeft met de proefpersoon om nauwkeurige informatie te kunnen verstrekken over de gezondheid en cognitieve aspecten van de deelnemer. en functionele vaardigheden. De studiepartner moet bereid zijn een studiepartner ICF te ondertekenen.
Belangrijkste uitsluitingscriteria:
- De deelnemer heeft een neurologische ziekte die een risico vormt voor de deelnemer of die cognitieve, motorische of gedragsstoornissen kan veroorzaken vergelijkbaar met ALSP, inclusief maar niet beperkt tot hersentumor, hydrocephalus, de ziekte van Alzheimer, frontotemporale dementie (FTD), ALS, beroerte, de ziekte van Huntington, multiple sclerose, de ziekte van Parkinson en het syndroom van Down.
- Deelnemer met een aandoening of situatie die, naar de mening van de onderzoeker of het medisch personeel van de sponsor, de proefpersoon een aanzienlijk risico kan opleveren, de onderzoeksresultaten kan verwarren of de deelname van de deelnemer aan het onderzoek aanzienlijk kan verstoren.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: VGL101
Oplossing toegediend via intraveneuze infusie (IV)
|
Oplossing toegediend via intraveneuze infusie (IV)
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Core Study Bijwerkingen
Tijdsspanne: Tot en met week 52
|
Om de veiligheid en verdraagbaarheid van iluzanebart te evalueren voor de behandeling van volwassen-aanvang leuko-encefalopathie met axonale sferoïden en gepigmenteerde glia (ALSP) door bijwerkingen in de kernstudie
|
Tot en met week 52
|
|
Bijwerkingen op lange termijn verlenging
Tijdsspanne: Week 52 tot en met week 148
|
Om de veiligheid en verdraagbaarheid van iluzanebart te evalueren voor de behandeling van ALSP door bijwerkingen in de langdurige extensie
|
Week 52 tot en met week 148
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Om de effecten van iluzanebart op het verlies van hersenvolume op MRI te evalueren bij proefpersonen met ALSP in de kernstudie
Tijdsspanne: Basislijn en week 52
|
Percentage proefpersonen met minimale radiologische progressie van basislijn tot week 52
|
Basislijn en week 52
|
|
Om de correlatie te beoordelen tussen het verlies van hersenvolume op MRI en klinische maatregelen van ziekteprogressie bij proefpersonen met ALSP in de kernstudie
Tijdsspanne: Basislijn en week 52
|
|
Basislijn en week 52
|
|
Om de effecten van iluzanebart op klinische metingen van ziekteprogressie te evalueren bij proefpersonen met ALSP in de kernstudie
Tijdsspanne: Basislijn en week 52
|
|
Basislijn en week 52
|
|
Om de effecten van iluzanebart op vloeistofbiomarkers van neurodegeneratie te evalueren bij personen met ALSP in de kernstudie
Tijdsspanne: Basislijn en week 52
|
Verander van basislijn naar week 52 in de lichte keten van neurofilament (NFL) in en bloed
|
Basislijn en week 52
|
|
Om de farmacokinetiek van iluzanebart te evalueren bij proefpersonen met ALSP in de kernstudie
Tijdsspanne: Tot en met week 52
|
Serum en cerebrospinale vloeistof (CSF) concentraties van iluzanebart
|
Tot en met week 52
|
|
Om de effecten van iluzanebart op het verlies van hersenvolume op MRI bij personen met ALSP te evalueren in de langdurige extensie
Tijdsspanne: Basislijn en weken 76, 100, 124 en 148
|
Verander van baseline naar weken 76, 100, 124 en 148 in verlies van hersenvolume
|
Basislijn en weken 76, 100, 124 en 148
|
|
Om de correlatie te beoordelen tussen het verlies van hersenvolume op MRI en klinische maatregelen van ziekteprogressie bij proefpersonen met ALSP in de langdurige extensie
Tijdsspanne: Basislijn en weken 76, 100, 124 en 148
|
|
Basislijn en weken 76, 100, 124 en 148
|
|
Om de effecten van iluzanebart op klinische maatregelen van ziekteprogressie te evalueren bij proefpersonen met ALSP in de langdurige extensie
Tijdsspanne: Baseline en weken 64, 76, 88, 100, 112, 124, 136 en 148
|
|
Baseline en weken 64, 76, 88, 100, 112, 124, 136 en 148
|
|
Om de effecten van iluzanebart op vloeistofbiomarkers van neurodegeneratie te evalueren bij personen met ALSP in de langdurige extensie
Tijdsspanne: Basislijn en weken 76, 100, 124 en 148
|
Verander van baseline naar weken 76, 100, 124 en 148 in NFL in bloed
|
Basislijn en weken 76, 100, 124 en 148
|
|
Om de farmacokinetiek van iluzanebart te evalueren bij personen met ALSP in de langdurige extensie
Tijdsspanne: Week 52 tot en met week 148
|
Serum- en CSF -concentraties van iluzanebart
|
Week 52 tot en met week 148
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
14 december 2022
Primaire voltooiing (Werkelijk)
14 februari 2025
Studie voltooiing (Werkelijk)
4 juni 2025
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
30 november 2022
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
22 december 2022
Eerst geplaatst (Werkelijk)
10 januari 2023
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
11 juni 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
5 juni 2025
Laatst geverifieerd
1 juni 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- VGL101-01.201
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .