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파지르시란의 안전성을 확인하고 파지르시란이 알파-1 항트립신 단백질의 비정상적인 버전으로 인해 간 질환 및 반흔(섬유증) 환자를 도울 수 있는지 알아보기 위한 연구

2026년 5월 8일 업데이트: Takeda

METAVIR F2~F4기 섬유증을 동반한 알파-1 항트립신 결핍 관련 간 질환 치료에서 파지르시란의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 3상 연구

이 연구의 주요 목적은 fazirsiran이 위약에 비해 간 흉터(섬유증)를 감소시키는지 알아보는 것입니다. 다른 목표는 파지르시란이 간에서 악화되는 질병을 늦추는지 알아보고, 파지르시란이 신체에 미치는 영향에 대한 정보를 얻고(약력학이라고 함), 파지르시란이 다른 간 손상(염증) 및 비정상적인 Z-AAT 단백질을 감소시키는지 알아보는 것입니다. 신체가 파지르시란을 어떻게 처리하는지에 대한 정보를 얻기 위해(약동학이라고 함), 영상 및 간 바이오마커(신체가 정상적으로 만들고 보여주는 혈액 내 물질)를 포함한 간 흉터 측정을 개선하는 데 있어 위약과 ​​비교하여 파지르시란이 얼마나 잘 작용하는지 테스트하기 위해 간 기능이 개선되는지, 동일하게 유지되는지 또는 악화되는지) 뿐만 아니라 위약을 받은 참가자와 비교하여 파지르시란으로 치료받은 참가자의 부작용을 확인합니다.

참가자는 파지르시란 또는 위약을 받습니다. 간에서 작은 조직 샘플을 수집하는 방법인 간 생검은 이 연구 동안 두 번 수행됩니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

160

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 네덜란드
      • Amsterdam, 네덜란드, 1081 HV
        • 빼는
        • Amsterdam UMC - VUmc - De Boelelaan
      • Leiden, 네덜란드, 2333 ZA
        • 모병
        • Leiden University Medical Center
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Emily F.A. van 't Wout
  • 덴마크
      • Hvidovre, 덴마크, 2650
        • 모병
        • Hvidovre Hospital
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Elias Rashu
  • 독일
      • Aachen, 독일, 52074
        • 모병
        • Universitätsklinikum der RWTH Aachen
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Pavel Strnad
      • Berlin, 독일, 13353
        • 모병
        • Charité - Campus Virchow-Klinikum-Ostring 1
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Frank Tacke
      • Hanover, 독일, 30625
        • 모병
        • Hannover Medical School
        • 수석 연구원:
          • Heiner Wedemeyer
        • 연락하다:
      • Kiel, 독일, 24105
        • 모병
        • Universitätsklinikum Schleswig-Holstein - Campus Kiel
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Rainer Günther
      • Tübingen, 독일, 72076
        • 모병
        • Universitätsklinikum Tübingen
        • 수석 연구원:
          • Christoph Berg
        • 연락하다:
  • 미국
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, 미국, 35233
        • 모병
        • University of Alabama at Birmingham
        • 수석 연구원:
          • Meagan Gray
        • 연락하다:
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, 미국, 85013
        • 모병
        • St. Joseph's Hospital and Medical Center
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Nilofar Najafian
      • Phoenix, Arizona, 미국, 85054-4502
        • 모병
        • Mayo Clinic
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Hugo Vargas
      • Tucson, Arizona, 미국, 85724-5136
        • 빼는
        • University of Arizona Thomas D. Boyer Liver Institute
    • California
      • Escondido, California, 미국, 92025
        • 빼는
        • Gastroenterology & Liver Institute
      • La Jolla, California, 미국, 92093
        • 모병
        • University of California San Diego, Altman Clinical and Translational Institute
        • 수석 연구원:
          • Rohit Loomba
        • 연락하다:
      • Los Angeles, California, 미국, 90095-8344
        • 모병
        • UCLA Pulmonary and Critical Care
        • 수석 연구원:
          • Igor Barjaktarevic
        • 연락하다:
      • Palo Alto, California, 미국, 94303
        • 모병
        • Stanford University
        • 수석 연구원:
          • Paul Kwo
        • 연락하다:
      • San Francisco, California, 미국, 94143
        • 모병
        • University of California Benioff Children's Hospital
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Philip Rosenthal
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, 미국, 80907
        • 모병
        • Peak Gastroenterology Associates, PC
        • 수석 연구원:
          • Bhaktasharan Patel
        • 연락하다:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, 미국, 32611
        • 모병
        • University of Florida
        • 수석 연구원:
          • Virginia Clark
        • 연락하다:
      • Miami, Florida, 미국, 33136-1051
        • 모병
        • Schiff Center for Liver Diseases/University of Miami
        • 수석 연구원:
          • Eugene Schiff
        • 연락하다:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30329
        • 빼는
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
        • 모병
        • Indiana University School of Medicine - Indianapolis
        • 수석 연구원:
          • Raj Vuppalanchi
        • 연락하다:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, 미국, 52242
        • 모병
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
        • 수석 연구원:
          • Tomohiro Tanaka
        • 연락하다:
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, 미국, 70121-2429
        • 모병
        • Ochsner Medical Center
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • George Therapondos
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21201-1504
        • 모병
        • University of Maryland Medical Center
        • 수석 연구원:
          • Kirti Shetty
        • 연락하다:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02115
        • 모병
        • Brigham and Womens Hospital
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Nikroo Hashemi
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02118-2908
        • 모병
        • Boston Medical Center
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Arpan Mohanty
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
        • 모병
        • University of Michigan Hospital
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Robert Fontana
      • Novi, Michigan, 미국, 48377-3600
        • 모병
        • Henry Ford Medical Center - Columbus
        • 수석 연구원:
          • Stuart Gordon
        • 연락하다:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, 미국, 55905-0001
        • 모병
        • Mayo Clinic - PPDS
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Harmeet Malhi
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, 미국, 63110
        • 모병
        • Washington University School of Medicine in St. Louis
        • 수석 연구원:
          • Scott McHenry
        • 연락하다:
      • St Louis, Missouri, 미국, 63104-1003
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10016
      • New York, New York, 미국, 10032-3722
        • 모병
        • Columbia University Irving Medical Center
        • 수석 연구원:
          • Monica Goldklang
        • 연락하다:
      • New York, New York, 미국, 10032-1559
        • 빼는
        • Morgan Stanley Childrens Hospital of New York Presbyterian (CHONY) - PIN
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, 미국, 44106-1716
        • 모병
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Seth Sclair
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, 미국, 17033
        • 모병
        • Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
        • 수석 연구원:
          • Timothy Craig
        • 연락하다:
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19140-5103
        • 모병
        • Temple University Hospital
        • 수석 연구원:
          • Yedidya Saiman
        • 연락하다:
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, 미국, 29425
        • 모병
        • Medical University of South Carolina
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Charlie Strange
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, 미국, 37232-0028
        • 모병
        • Vanderbilt University Medical Center
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Roman Perri
    • Texas
      • Denison, Texas, 미국, 75020
      • Houston, Texas, 미국, 77030-4202
        • 모병
        • Baylor College of Medicine Medical Center
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • George Cholankeril
      • San Antonio, Texas, 미국, 78215
        • 모병
        • The Texas Liver Institute
        • 수석 연구원:
          • Eric Lawitz
        • 연락하다:
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, 미국, 23226
        • 모병
        • Bon Secours St. Mary's Hospital
        • 수석 연구원:
          • Mitchell Shiffman
        • 연락하다:
      • Richmond, Virginia, 미국, 23298-5028
        • 모병
        • VCU Medical Center North Hospital
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Amon Asgharpour
  • 벨기에
      • Antwerp, 벨기에, 2650
        • 모병
        • UZ Antwerpen
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Sven Francque
      • Leuven, 벨기에, 3000
        • 모병
        • UZ Leuven
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Jef Verbeek
  • 브라질
      • Brasília, 브라질, 71692-000
        • 모병
        • Hospital de Base do Distrito Federal
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Liliana Mendes Sampaio Costa
      • São Paulo, 브라질, 01308-050
        • 모병
        • Hospital Sirio-Libanes
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Gilda Porta
      • São Paulo, 브라질, 18618-687
        • 모병
        • Universidade Estadual Paulista Julio de Mesquita Filho Faculdade de Medicina Campus de Botucatu
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Fernando Romeiro Gomes
  • 스웨덴
      • Huddinge, 스웨덴, 14186
        • 모병
        • Karolinska Universitetssjukhuset Huddinge
        • 수석 연구원:
          • Staffan Wahlin
        • 연락하다:
      • Linköping, 스웨덴, 581 85
        • 모병
        • Universitetssjukhuset i Linköping
        • 수석 연구원:
          • Mattias Ekstedt
        • 연락하다:
  • 스위스
      • Bern, 스위스, 3010
        • 모병
        • Inselspital Bern
        • 수석 연구원:
          • Guido Stirnimann
        • 연락하다:
  • 스페인
      • Barcelona, 스페인, 8025
        • 모병
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Monica Pons Delgado
      • Málaga, 스페인, 29071
        • 모병
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Raul Andrade
      • Santander, 스페인, 39008
        • 모병
        • Hospital Universitario Marques de Valdecilla
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Alvaro Gonzalez
      • Seville, 스페인, 41013
        • 모병
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio - PPDS
        • 수석 연구원:
          • Manuel Romero Gomez
        • 연락하다:
  • 아일랜드
      • Dublin, 아일랜드, D09 YD60
        • 모병
        • Beaumont Hospital
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Noel McElvaney
  • 영국
      • Cambridge, 영국, CB2 0QQ
        • 모병
        • Addenbrooke's Hospital
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Willliam Griffiths
      • Edinburgh, 영국, EH16 4SA
      • London, 영국, SE5 9RS
        • 모병
        • King's College Hospital
        • 수석 연구원:
          • Aftab Ala
        • 연락하다:
      • London, 영국, NW3 2Q
        • 모병
        • Royal Free Hospital
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Aileen Marshall
      • Nottingham, 영국, NG7 2UH
        • 빼는
        • Queen's Medical Centre
      • Plymouth, 영국, PL6 8DH
        • 모병
        • Derriford Hospital
        • 수석 연구원:
          • Ashwin Dhanda
        • 연락하다:
  • 오스트리아
      • Graz, 오스트리아, 8036
        • 모병
        • LKH-Universitätsklinikum Graz
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Martin Wagner
      • Innsbruck, 오스트리아, 6020
      • Klagenfurt, 오스트리아, 9020
        • 모병
        • Klinikum Klagenfurt am Wörthersee
        • 수석 연구원:
          • Markus Peck-Radosavljevic
        • 연락하다:
      • Vienna, 오스트리아, 1090
        • 모병
        • Medizinische Universität Wien (Medical University of Vienna)
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Mattias Mandorfer
  • 이탈리아
      • Milan, 이탈리아, 20122
        • 모병
        • Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico
        • 수석 연구원:
          • Luca Valenti
        • 연락하다:
      • Palermo, 이탈리아, 90127
        • 모병
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Paolo Giaccone
        • 수석 연구원:
          • Vincenza Calvaruso
        • 연락하다:
      • Pavia, 이탈리아, 27100
        • 모병
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Angelo Corsico
      • Rozzano, 이탈리아, 20089
        • 모병
        • IRCCS Istituto Clinico Humanitas
        • 수석 연구원:
          • Alessio Aghemo
        • 연락하다:
  • 체코
      • Prague, 체코, 140 21
        • 모병
        • Institut klinicke a experimentalni mediciny
        • 수석 연구원:
          • Jan Sperl
        • 연락하다:
  • 캐나다
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, 캐나다, V6Z 2K5
        • 모병
        • GI Research Institute
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Hin Hin Ko
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, 캐나다, B3H 2Y9
        • 모병
        • Queen Elizabeth II Health Sciences Center
        • 수석 연구원:
          • Julie Zhu
        • 연락하다:
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, 캐나다, M5T 3A9
        • 모병
        • Inspiration Research Limited
        • 수석 연구원:
          • Kenneth Chapman
        • 연락하다:
  • 포르투갈
      • Braga, 포르투갈, 4710-243
        • 모병
        • CCA Hospital Braga
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Carla Rolanda
      • Funchal, 포르투갈, 9000-168
        • 모병
        • Hospital Nélio Mendonça
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Vitor Pereira
      • Porto, 포르투갈, 4099-003
        • 모병
        • Centro Hospitalar do Porto
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Luis Maia
  • 폴란드
      • Warsaw, 폴란드, 00-728
        • 모병
        • WIP Warsaw IBD Point Profesor Kierkuś
        • 수석 연구원:
          • Jaroslaw Kierkus
        • 연락하다:
      • Śląskie, 폴란드, 41-400
        • 빼는
        • ID Clinic Arkadiusz Pisula
  • 프랑스
      • Clichy, 프랑스, 92110
        • 모병
        • Hôpital Beaujon
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Kathleen Milord
      • Lyon, 프랑스, 69317
        • 모병
        • Hopital de la croix rousse
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Teresa Antonini
      • Pessac, 프랑스, 33064
        • 모병
        • Centre Francois Magendie
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • MAEVA ZYSMAN
      • Rennes, 프랑스, 35000
        • 모병
        • Hopital PONTCHAILLOU CHU de Rennes
        • 수석 연구원:
          • Edouard BARDOU-JACQUET
        • 연락하다:
      • Toulouse, 프랑스, 31000
        • 모병
        • Hospital Purpan
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Lauren Alric
      • Val-de-Marne, 프랑스, 94805
        • 모병
        • Hôpital Paul Brousse
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Audrey Coilly
  • 호주
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, 호주, 5000
        • 빼는
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Fitzroy, Victoria, 호주, 3065
        • 모병
        • St Vincents Hospital Melbourne - PPDS
        • 수석 연구원:
          • Matthew Conron
        • 연락하다:

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 참가자는 Z 대립형질 동형접합체(PiZZ) 유전자형 AATD 진단을 받아야 합니다. 출처를 확인할 수 있는 의료 기록에서 PiZZ 진단이 허용됩니다. 그렇지 않으면 참가자는 스크리닝 시 PiZZ 확인 테스트(PiS 및 PiZ 대립유전자에 대한 유전자형 분석)를 거쳐야 합니다. PiMZ 또는 PiSZ 유전자형은 허용되지 않습니다.
  • 모든 성별의 참가자는 18세에서 75세 사이입니다.
  • 수집된 참가자의 간 생검 코어 샘플은 프로토콜의 요구 사항을 충족해야 합니다.
  • 참가자는 스크리닝 기간 동안 중앙 판독 기준선 간 생검으로 평가된 METAVIR 병기 F2, F3 또는 F4 간 섬유증의 증거가 있습니다. 또는 조직병리학 매뉴얼에 정의된 대로 적절한 간 생검 및 슬라이드를 사용하여 예상 등록 날짜 전 6개월 이내에 수행된 이전 생검의 중앙 판독에 의해 모든 등록 기준을 충족하는 것으로 확인되었습니다. 연구 표준 운영 절차로 모든 간 생검에 대해 조직병리학 매뉴얼을 따라야 합니다.
  • 참가자는 프로토콜의 요구 사항을 충족하는 폐 상태가 있습니다.
  • 참가자에게 HCC가 없는지 확인해야 합니다. 참가자는 알파-태아단백(AFP) 및 복부 초음파로 HCC 검사를 받게 됩니다. 참가자가 다음 중 하나라도 있는 경우 무작위 배정 전에 HCC를 배제하기 위해 조영 증강 CT 또는 MRI 영상을 받아야 합니다.
  • 성인 참가자는 체질량지수(BMI)가 18.0~39.0kg/m²(kg^m2) 사이여야 합니다.
  • 참가자는 스크리닝 시 소변 코티닌으로 현재 비흡연 상태가 확인된 비흡연자(스크리닝 전 최소 12개월 동안 매일 담배를 피우지 않는 것으로 정의됨)입니다.

제외 기준

  • 참가자는 간 비대상 사건(의사가 문서화한 명백한 간성 뇌병증[West Haven Grade >=2], 임상적으로 유의한 복수, 자발성 세균성 복막염, 정맥류로 인한 GI 출혈, 간폐 증후군, 간신 증후군, 문맥 폐 고혈압, 또는 문맥 위병증).
  • 참가자는 예상 등록 날짜 전 6개월 이내에 이전 식도위십이지장경검사(EGD)를 기반으로 한 빨간색 웨일 징후가 있는 중간 또는 큰 정맥류 또는 정맥류의 존재 이력이 있습니다. 특정 참가자의 경우, 예상 등록 날짜 전 6개월 이내에 EGD가 없는 경우 심사 시 EGD가 필요합니다. EGD에 웨일 징후가 없고 출혈 병력이 없는 작은 정맥류의 존재는 연구 적격성으로 허용될 것입니다.
  • 참가자는 바이러스성 B형 또는 C형 간염, 원발성 담즙성 간경변증, 원발성 경화성 담관염, 윌슨병, 알코올성 간염, 혈색소침착증, 간암, 담즙 전환 병력 또는 자가면역 간염을 포함한 다른 형태의 만성 간 질환에 대한 증거가 있습니다.
  • 참가자는 ALT(알라닌 트랜스아미나제) 또는 AST(아스파르트산 트랜스아미나제) 수준이 >250U/L(리터당 단위)입니다.
  • 참가자의 혈소판 수는 세제곱 밀리미터(mm^3)당 <60,000(리터당 <60 × 10^9[10^9/L])입니다.
  • 참가자는 알부민 <=2.8g/dL(데시리터당 28g[g/L])을 가지고 있습니다.
  • 참가자의 국제 정규화 비율(INR) >=1.7입니다.
  • 참가자는 광물 먼지 또는 금속에 대한 직업적 노출로 발생할 수 있는 것과 같이 연구 중에 흡입된 폐 독소에 심각하고 피할 수 없는 높은 수준의 노출이 있을 것으로 예상됩니다.
  • 참여자는 스크리닝 방문 전 1년 이내에 약물 남용(예: 코카인, 펜시클리딘) 이력이 있거나 스크리닝 시 양성 소변 약물 스크리닝을 받았습니다. 벤조디아제핀, 오피오이드 또는 테트라하이드로카나비놀에 대해 양성인 소변 약물 스크린은 양성 테스트가 의학적 이유로 사용된 물질로 인한 경우 조사자의 재량에 따라 등록에 허용됩니다.
  • 참가자는 이전에 AATD-LD에 대해 fazirsiran 또는 다른 RNAi로 치료를 받았습니다.
  • 참가자는 문맥 혈전증이 있습니다.
  • 참가자는 사전 경정맥 문맥전신 단락술을 받았습니다.
  • 참가자는 적절하게 치료된 기저 세포 암종, 편평 세포 피부암, 표재성 방광 종양 또는 제자리 자궁경부암을 제외하고 지난 5년 이내에 악성 병력이 있습니다. 전이성 질환의 증거가 없고 무병 기간이 1년을 초과하는 치료적으로 치료된 다른 악성 종양이 있는 참가자는 의료 모니터의 승인을 받은 후 참가할 수 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 파지르시란
참가자는 파지르시란 200밀리그램/밀리그램(mg/ml) 피하(SC) 주사를 1일차, 4주차, 이후 196주차까지 12주마다(Q12 W) 받게 됩니다.
의약품: 파지르시란 주사
참가자는 1일차, 4주차 및 그 후 196주차까지 12주차에 파지르시란 200 mg/ml SC 주사를 받게 됩니다.
다른 이름들:
  • TAK-999, ARO-AAT, ADS-001
위약 비교기: 위약
참가자는 1일째, 4주째, 12주차부터 196주차까지 위약을 받게 됩니다.
다른: 위약
참가자는 1일차, 4주차, 그 후 196주차까지 12주차에 위약(멸균 생리 식염수[0.9% NaCl]) SC 주사를 받게 됩니다.
다른 이름들:
  • 염화나트륨

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
METAVIR 병기 F2 및 F3 섬유증이 있는 AATD-LD에서 106주째 중앙 판독 간 생검에서 조직 섬유증의 최소 1개 병기(METAVIR 병기)의 기준선으로부터 감소
기간: 기준선, 106주차
METAVIR 병기 F2 및 F3 섬유증이 있는 AATD-LD에서 106주에 중앙 판독 간 생검에서 조직학적 섬유증의 적어도 1개 병기의 기준선으로부터 감소 METAVIR 병기가 평가될 것입니다.
기준선, 106주차

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
중앙 판독 간 생검에서 조직학적 섬유증의 최소 1기(METAVIR 병기)의 기준선에서 감소
기간: 기준선, 106주 및 202주
METAVIR 병기 섬유증이 있는 AATD-LD 참가자의 중앙 판독 간 생검에서 조직학적 섬유증(METAVIR 병기)의 기준선으로부터 최소 1개 병기의 감소가 평가될 것입니다.
기준선, 106주 및 202주
202주차까지 간 관련 임상 사건이 있는 참가자 수
기간: 202주까지의 기준선
METAVIR 병기 F2~F4 섬유증이 있는 AATD-LD에서 202주까지 적격한 간 관련 임상 사건이 있는 참가자의 수를 평가합니다.
202주까지의 기준선
혈청 Z-Alpha-1 항트립신(Z-AAT) 단백질의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 106주차, 202주차
METAVIR 병기 섬유증이 있는 AATD-LD 참가자의 혈청 Z-AAT 단백질의 기준선으로부터의 변화를 평가합니다.
기준선, 106주차, 202주차
PAS+D(Periodic Acid Schiff Plus Diastase) 염색으로 평가한 간내 Z-AAT 단백질 폴리머 부담의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 106주차, 202주차
METAVIR 병기 섬유증이 있는 AATD-LD 참가자에서 PAS+D 염색 간 생검에 의해 평가된 간내 Z-AAT 단백질 중합체 부하의 기준선으로부터의 변화를 평가할 것이다.
기준선, 106주차, 202주차
간내 문맥 염증의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 106주차, 202주차
METAVIR 단계 섬유증이 있는 AATD-LD 참가자의 간내 문맥 염증 간 생검에서 기준선으로부터의 변화를 평가합니다.
기준선, 106주차, 202주차
VCTE(Vibration-Controlled Transient Elastography)/MRE(Magnetic Resonance Elastography) 기반 간 경직도의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 106주차, 196주차 및 202주차
METAVIR 병기 섬유증이 있는 AATD-LD 참가자의 VCTE/MRE 유래 간 경직의 기준선으로부터의 변화를 평가합니다.
기준선, 106주차, 196주차 및 202주차
말기 간 질환(MELD) 점수 모델의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 106주 및 202주
MELD 점수 체계는 만성 간 질환의 중증도를 평가하는 데 사용됩니다. MELD 점수는 참가자의 혈청 총 빌리루빈, 혈청 크레아티닌 및 프로트롬빈 국제 표준화 비율(INR)에서 파생됩니다: 3.78* log e 혈청 빌리루빈(데시리터당 밀리그램[mg/dL]) + 11.20* log e INR + 9.57* log e 혈청 크레아티닌(mg/dL) + 6.43(간 질환 병인에 대한 상수). MELD 점수 범위는 6~40점이며 점수가 높을수록 간 질환이 심하고 결과가 좋지 않음을 나타냅니다. METAVIR 병기 섬유증이 있는 AATD-LD 참가자의 MELD 점수 기준선으로부터의 변화를 평가합니다.
기준선, 106주 및 202주
간 손상의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 106주 및 202주
METAVIR 병기 섬유증이 있는 AATD-LD 참가자의 간 손상 기준선으로부터의 변화를 평가합니다.
기준선, 106주 및 202주
106주차에 METAVIR 병기 F2에서 F3 섬유증으로 알파-1 항트립신 결핍 관련 간 질환(AATD-LD)에서 간내 Z-AAT 단백질의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 기준선, 106주차
METAVIR 병기 F2에서 F3 섬유증으로의 AATD-LD에서 간내 Z-AAT 단백질의 기준선으로부터 백분율 변화를 평가할 것이다.
기준선, 106주차
METAVIR 병기 F2에서 F4로의 섬유증이 있는 AATD-LD에서 간내 Z-AAT 단백질의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 기준선, 106주 및 202주
METAVIR 병기 F2에서 F4 섬유증으로의 AATD-LD에서 간내 Z-AAT 단백질의 기준선으로부터 백분율 변화를 평가할 것이다.
기준선, 106주 및 202주
Fazirsiran의 관찰된 혈장 농도
기간: 220주까지 사전 투여
파지르시란의 관찰된 혈장 농도가 평가됩니다.
220주까지 사전 투여
치료로 인한 부작용(TEAE) 및 심각한 TEAE가 발생한 참가자 수
기간: 연구 약물 투여 시작부터 연구 종료(EOS)까지(230주차)
AE는 의약품을 투여받은 임상 조사 참가자에게 발생하는 바람직하지 않은 의학적 사건이며, 이는 반드시 이 임상시험용 제품(IP) 또는 의약품과 인과관계가 있을 필요는 없습니다. SAE는 어떤 용량에서든 다음 기준 중 하나 이상을 충족하는 바람직하지 않은 의학적 사건입니다: 사망, 생명을 위협함, 입원 환자 입원 또는 기존 입원 연장 필요, 지속적이고 심각한 장애/무능력, 선천적 이상/기형을 초래함 선천적 결함은 중요한 의학적 사건입니다. TEAE는 IP 또는 의약품으로 치료를 시작한 시점이나 이후에 나타나거나 나타나는 모든 사건, 또는 IP 또는 의약품에 노출된 후 강도나 빈도가 악화되는 기존 사건입니다. TEAE 및 심각한 TEAE가 있는 참가자 수를 평가합니다.
연구 약물 투여 시작부터 연구 종료(EOS)까지(230주차)
폐 기능 매개변수가 임상적으로 유의하게 감소한 참가자 수
기간: 연구 약물 투여 시작부터 EOS까지(230주차)
측정된 표준 폐 기능 매개변수는 폐 기능을 연구하는 데 사용됩니다.
연구 약물 투여 시작부터 EOS까지(230주차)
CT 폐 농도계로 측정한 전체 폐 PD15(15번째 백분위수 지점)의 기준선 대비 변화
기간: 196주차까지의 기준선
CT 폐 농도계로 측정한 전체 폐 PD15(15번째 백분위수 지점)의 기준선으로부터의 변화를 평가합니다.
196주차까지의 기준선
활력 징후에 임상적으로 유의미한 변화가 있는 참가자 수
기간: 연구 약물 투여 시작부터 EOS까지(230주차)
활력 징후에는 체온, 호흡수, 혈압, 맥박 및 혈액 내 산소량이 포함됩니다. 조사자가 임상적으로 중요하다고 간주하는 활력 징후의 모든 변화는 AE로 보고됩니다.
연구 약물 투여 시작부터 EOS까지(230주차)
심전도(ECG) 매개변수에 임상적으로 유의미한 변화가 있는 참가자 수
기간: 연구 약물 투여 시작부터 EOS까지(230주차)
12리드 ECG가 평가됩니다. 조사자가 임상적으로 유의하다고 간주하는 ECG 평가의 모든 변화는 AE로 보고됩니다.
연구 약물 투여 시작부터 EOS까지(230주차)
임상 실험실 평가에서 임상적으로 중요한 변화가 있는 참가자 수
기간: 연구 약물 투여 시작부터 EOS까지(230주차)
임상 실험실 평가에는 혈액학, 혈청 화학, 응고 및 소변 검사가 포함됩니다. 실험실 수치의 변화는 임상적으로 유의하다고 판단되는 경우 AE로 간주될 수 있습니다.
연구 약물 투여 시작부터 EOS까지(230주차)

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Takeda

협력자

Takeda Development Center Americas, Inc.

수사관

  • 연구 책임자: Study Director, Takeda

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2023년 3월 6일

기본 완료 (추정된)

2029년 1월 17일

연구 완료 (추정된)

2031년 12월 12일

연구 등록 날짜

최초 제출

2022년 12월 28일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2022년 12월 28일

처음 게시됨 (실제)

2023년 1월 10일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 5월 13일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 5월 8일

마지막으로 확인됨

2026년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • TAK-999-3001
  • 2022-501943-34-00 (씨티스: EU CTIS)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

Takeda는 자격을 갖춘 연구자가 적법한 과학적 목표를 달성하는 데 도움이 되도록 적격한 연구에 대해 비식별화된 개인 참가자 데이터(IPD)에 대한 액세스를 제공합니다(Takeda의 데이터 공유 약속은 https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=에서 확인할 수 있습니다. 5). 이러한 IPD는 데이터 공유 요청 승인 후 데이터 공유 계약 조건에 따라 안전한 연구 환경에서 제공됩니다.

IPD 공유 액세스 기준

적격 연구의 IPD는 https://vivli.org/ourmember/takeda/에 설명된 기준 및 프로세스에 따라 자격을 갖춘 연구자와 공유됩니다. 승인된 요청의 경우 연구원은 데이터 공유 계약 조건에 따라 익명 데이터(해당 법률 및 규정에 따라 환자 개인정보 보호를 위해) 및 연구 목표를 해결하는 데 필요한 정보에 대한 액세스 권한을 제공받습니다.

IPD 공유 지원 정보 유형

  • 연구_프로토콜
  • 수액
  • ICF
  • CSR

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

알파1-항트립신 결핍증에 대한 임상 시험

파지르시란 주사에 대한 임상 시험

유사한 임상시험 검색

스폰서 및 공동 작업자

건강 상태

약물 개입

CROs by country

CROs in Philippines

정황

희귀 질병

약물 개입

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