此页面是自动翻译的，不保证翻译的准确性。请参阅 英文版 对于源文本。

研究检查 Fazirsiran 的安全性并了解 Fazirsiran 是否可以帮助因 α-1 抗胰蛋白酶蛋白异常版本而患有肝病和疤痕（纤维化）的人

2026年5月8日 更新者：Takeda

一项随机、双盲、安慰剂对照的 3 期研究，以评估 Fazirsiran 治疗具有 METAVIR F2 至 F4 期纤维化的 α-1 抗胰蛋白酶缺乏相关肝病的疗效和安全性

本研究的主要目的是了解与安慰剂相比，fazirsiran 是否能减少肝脏瘢痕形成（纤维化）。 其他目的是了解 fazirsiran 是否能减缓肝脏疾病的恶化，获得有关 fazirsiran 如何影响身体的信息（称为药效学），了解 fazirsiran 是否能减少其他肝损伤（炎症）和肝脏中异常的 Z-AAT 蛋白肝脏，获取有关身体如何处理 fazirsiran 的信息（称为药代动力学），以测试 fazirsiran 与安慰剂相比在改善肝脏瘢痕形成方面的效果，包括成像和肝脏生物标志物（身体通常在血液中产生并帮助显示的物质）如果肝功能正在改善、保持不变或变得更糟），以及检查接受 fazirsiran 治疗的参与者与接受安慰剂的参与者相比的副作用。

参与者将接受 fazirsiran 或安慰剂。 肝脏活检是一种从肝脏收集小组织样本的方法，将在本研究期间进行两次。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (估计的)

160

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 丹麦
      • Hvidovre、丹麦、2650
        • 招聘中
        • Hvidovre Hospital
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Elias Rashu
  • 加拿大
    • British Columbia
      • Vancouver、British Columbia、加拿大、V6Z 2K5
        • 招聘中
        • GI Research Institute
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Hin Hin Ko
    • Nova Scotia
      • Halifax、Nova Scotia、加拿大、B3H 2Y9
        • 招聘中
        • Queen Elizabeth II Health Sciences Center
        • 首席研究员：
          • Julie Zhu
        • 接触：
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、加拿大、M5T 3A9
        • 招聘中
        • Inspiration Research Limited
        • 首席研究员：
          • Kenneth Chapman
        • 接触：
  • 奥地利
      • Graz、奥地利、8036
        • 招聘中
        • LKH-Universitätsklinikum Graz
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Martin Wagner
      • Innsbruck、奥地利、6020
      • Klagenfurt、奥地利、9020
        • 招聘中
        • Klinikum Klagenfurt Am Worthersee
        • 首席研究员：
          • Markus Peck-Radosavljevic
        • 接触：
      • Vienna、奥地利、1090
        • 招聘中
        • Medizinische Universitat Wien (Medical University of Vienna)
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Mattias Mandorfer
  • 巴西
      • Brasília、巴西、71692-000
        • 招聘中
        • Hospital de Base do Distrito Federal
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Liliana Mendes Sampaio Costa
      • São Paulo、巴西、01308-050
        • 招聘中
        • Hospital Sírio-Libanês
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Gilda Porta
      • São Paulo、巴西、18618-687
        • 招聘中
        • Universidade Estadual Paulista Julio de Mesquita Filho Faculdade de Medicina Campus de Botucatu
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Fernando Romeiro Gomes
  • 德国
      • Aachen、德国、52074
        • 招聘中
        • Universitatsklinikum der RWTH Aachen
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Pavel Strnad
      • Berlin、德国、13353
        • 招聘中
        • Charité - Campus Virchow-Klinikum-Ostring 1
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Frank Tacke
      • Hanover、德国、30625
        • 招聘中
        • Hannover Medical School
        • 首席研究员：
          • Heiner Wedemeyer
        • 接触：
      • Kiel、德国、24105
        • 招聘中
        • Universitätsklinikum Schleswig-Holstein - Campus Kiel
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Rainer Günther
      • Tübingen、德国、72076
  • 意大利
      • Milan、意大利、20122
        • 招聘中
        • Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
        • 首席研究员：
          • Luca Valenti
        • 接触：
      • Palermo、意大利、90127
        • 招聘中
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Paolo Giaccone
        • 首席研究员：
          • Vincenza Calvaruso
        • 接触：
      • Pavia、意大利、27100
        • 招聘中
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Angelo Corsico
      • Rozzano、意大利、20089
        • 招聘中
        • IRCCS Istituto Clinico Humanitas
        • 首席研究员：
          • Alessio Aghemo
        • 接触：
  • 捷克语
      • Prague、捷克语、140 21
        • 招聘中
        • Institut klinicke a experimentalni mediciny
        • 首席研究员：
          • Jan Sperl
        • 接触：
  • 比利时
      • Antwerp、比利时、2650
        • 招聘中
        • UZ Antwerpen
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Sven Francque
      • Leuven、比利时、3000
        • 招聘中
        • UZ Leuven
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Jef Verbeek
  • 法国
      • Clichy、法国、92110
        • 招聘中
        • Hopital Beaujon
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Kathleen Milord
      • Lyon、法国、69317
        • 招聘中
        • Hôpital de La Croix Rousse
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Teresa ANTONINI
      • Pessac、法国、33064
        • 招聘中
        • Centre Francois Magendie
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • MAEVA ZYSMAN
      • Rennes、法国、35000
        • 招聘中
        • Hopital PONTCHAILLOU CHU de Rennes
        • 首席研究员：
          • Edouard BARDOU-JACQUET
        • 接触：
      • Toulouse、法国、31000
        • 招聘中
        • Hospital Purpan
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Lauren Alric
      • Val-de-Marne、法国、94805
        • 招聘中
        • Hôpital Paul Brousse
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Audrey COILLY
  • 波兰
      • Warsaw、波兰、00-728
        • 招聘中
        • WIP Warsaw IBD Point Profesor Kierkus
        • 首席研究员：
          • Jaroslaw Kierkus
        • 接触：
      • Śląskie、波兰、41-400
        • 撤销
        • ID Clinic Arkadiusz Pisula
  • 澳大利亚
    • South Australia
      • Adelaide、South Australia、澳大利亚、5000
        • 撤销
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Fitzroy、Victoria、澳大利亚、3065
        • 招聘中
        • St Vincents Hospital Melbourne - PPDS
        • 首席研究员：
          • Matthew Conron
        • 接触：
  • 爱尔兰
      • Dublin、爱尔兰、D09 YD60
        • 招聘中
        • Beaumont Hospital
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Noel McElvaney
  • 瑞典
      • Huddinge、瑞典、14186
        • 招聘中
        • Karolinska Universitetssjukhuset Huddinge
        • 首席研究员：
          • Staffan Wahlin
        • 接触：
      • Linköping、瑞典、581 85
        • 招聘中
        • Universitetssjukhuset i Linköping
        • 首席研究员：
          • Mattias Ekstedt
        • 接触：
  • 瑞士
      • Bern、瑞士、3010
        • 招聘中
        • Inselspital Bern
        • 首席研究员：
          • Guido Stirnimann
        • 接触：
  • 美国
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、美国、35233
        • 招聘中
        • University of Alabama at Birmingham
        • 首席研究员：
          • Meagan Gray
        • 接触：
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、美国、85013
        • 招聘中
        • St. Joseph's Hospital and Medical Center
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Nilofar Najafian
      • Phoenix、Arizona、美国、85054-4502
        • 招聘中
        • Mayo Clinic
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Hugo Vargas
      • Tucson、Arizona、美国、85724-5136
        • 撤销
        • University of Arizona Thomas D. Boyer Liver Institute
    • California
      • Escondido、California、美国、92025
        • 撤销
        • Gastroenterology & Liver Institute
      • La Jolla、California、美国、92093
        • 招聘中
        • University of California San Diego, Altman Clinical and Translational Institute
        • 首席研究员：
          • Rohit Loomba
        • 接触：
      • Los Angeles、California、美国、90095-8344
        • 招聘中
        • UCLA Pulmonary and Critical Care
        • 首席研究员：
          • Igor Barjaktarevic
        • 接触：
      • Palo Alto、California、美国、94303
        • 招聘中
        • Stanford University
        • 首席研究员：
          • Paul Kwo
        • 接触：
      • San Francisco、California、美国、94143
        • 招聘中
        • University of California Benioff Children's Hospital
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Philip Rosenthal
    • Colorado
      • Colorado Springs、Colorado、美国、80907
        • 招聘中
        • Peak Gastroenterology Associates, PC
        • 首席研究员：
          • Bhaktasharan Patel
        • 接触：
    • Florida
      • Gainesville、Florida、美国、32611
        • 招聘中
        • University of Florida
        • 首席研究员：
          • Virginia Clark
        • 接触：
      • Miami、Florida、美国、33136-1051
        • 招聘中
        • Schiff Center for Liver Diseases/University of Miami
        • 首席研究员：
          • Eugene Schiff
        • 接触：
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30329
        • 撤销
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、美国、46202
        • 招聘中
        • Indiana University School of Medicine - Indianapolis
        • 首席研究员：
          • Raj Vuppalanchi
        • 接触：
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、美国、52242
        • 招聘中
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
        • 首席研究员：
          • Tomohiro Tanaka
        • 接触：
    • Louisiana
      • New Orleans、Louisiana、美国、70121-2429
        • 招聘中
        • Ochsner Medical Center
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • George Therapondos
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、美国、21201-1504
        • 招聘中
        • University of Maryland Medical Center
        • 首席研究员：
          • Kirti Shetty
        • 接触：
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02115
        • 招聘中
        • Brigham and Womens Hospital
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Nikroo Hashemi
      • Boston、Massachusetts、美国、02118-2908
        • 招聘中
        • Boston Medical Center
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Arpan Mohanty
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、美国、48109
        • 招聘中
        • University of Michigan Hospital
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Robert Fontana
      • Novi、Michigan、美国、48377-3600
        • 招聘中
        • Henry Ford Medical Center - Columbus
        • 首席研究员：
          • Stuart Gordon
        • 接触：
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、美国、55905-0001
        • 招聘中
        • Mayo Clinic - PPDS
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Harmeet Malhi
    • Missouri
      • St Louis、Missouri、美国、63110
        • 招聘中
        • Washington University School of Medicine in St. Louis
        • 首席研究员：
          • Scott McHenry
        • 接触：
      • St Louis、Missouri、美国、63104-1003
    • New York
      • New York、New York、美国、10016
      • New York、New York、美国、10032-3722
        • 招聘中
        • Columbia University Irving Medical Center
        • 首席研究员：
          • Monica Goldklang
        • 接触：
      • New York、New York、美国、10032-1559
        • 撤销
        • Morgan Stanley Childrens Hospital of New York Presbyterian (CHONY) - PIN
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、美国、44106-1716
        • 招聘中
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Seth Sclair
    • Pennsylvania
      • Hershey、Pennsylvania、美国、17033
        • 招聘中
        • Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
        • 首席研究员：
          • Timothy Craig
        • 接触：
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19140-5103
        • 招聘中
        • Temple University Hospital
        • 首席研究员：
          • Yedidya Saiman
        • 接触：
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、美国、29425
        • 招聘中
        • Medical University of South Carolina
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Charlie Strange
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、美国、37232-0028
        • 招聘中
        • Vanderbilt University Medical Center
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Roman Perri
    • Texas
      • Denison、Texas、美国、75020
      • Houston、Texas、美国、77030-4202
        • 招聘中
        • Baylor College of Medicine Medical Center
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • George Cholankeril
      • San Antonio、Texas、美国、78215
        • 招聘中
        • The Texas Liver Institute
        • 首席研究员：
          • Eric Lawitz
        • 接触：
    • Virginia
      • Richmond、Virginia、美国、23226
        • 招聘中
        • Bon Secours St. Mary's Hospital
        • 首席研究员：
          • Mitchell Shiffman
        • 接触：
      • Richmond、Virginia、美国、23298-5028
        • 招聘中
        • VCU Medical Center North Hospital
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Amon Asgharpour
  • 英国
      • Cambridge、英国、CB2 0QQ
        • 招聘中
        • Addenbrooke's Hospital
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Willliam Griffiths
      • Edinburgh、英国、EH16 4SA
      • London、英国、SE5 9RS
        • 招聘中
        • King's College Hospital
        • 首席研究员：
          • Aftab Ala
        • 接触：
      • London、英国、NW3 2Q
        • 招聘中
        • Royal Free Hospital
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Aileen Marshall
      • Nottingham、英国、NG7 2UH
        • 撤销
        • Queen's Medical Centre
      • Plymouth、英国、PL6 8DH
        • 招聘中
        • Derriford Hospital
        • 首席研究员：
          • Ashwin Dhanda
        • 接触：
  • 荷兰
      • Amsterdam、荷兰、1081 HV
        • 撤销
        • Amsterdam UMC - VUmc - De Boelelaan
      • Leiden、荷兰、2333 ZA
        • 招聘中
        • Leiden University Medical Center
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Emily F.A. van 't Wout
  • 葡萄牙
      • Braga、葡萄牙、4710-243
        • 招聘中
        • CCA Hospital Braga
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Carla Rolanda
      • Funchal、葡萄牙、9000-168
        • 招聘中
        • Hospital Nélio Mendonça
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Vitor Pereira
      • Porto、葡萄牙、4099-003
        • 招聘中
        • Centro Hospitalar do Porto
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Luis Maia
  • 西班牙
      • Barcelona、西班牙、8025
        • 招聘中
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Monica Pons Delgado
      • Málaga、西班牙、29071
        • 招聘中
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Raul Andrade
      • Santander、西班牙、39008
        • 招聘中
        • Hospital Universitario Marqués de Valdecilla
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Alvaro Gonzalez
      • Seville、西班牙、41013
        • 招聘中
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio - PPDS
        • 首席研究员：
          • Manuel Romero Gomez
        • 接触：

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 至 75年 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 参与者必须诊断为 Z 等位基因纯合子 (PiZZ) 基因型 AATD。 允许从来源可验证的医疗记录进行 PiZZ 诊断。 否则，参与者必须在筛选时接受 PiZZ 确认测试（PiS 和 PiZ 等位基因的基因分型）。 不允许使用 PiMZ 或 PiSZ 基因型。
  • 参与者年龄在 18 至 75 岁之间，不限性别。
  • 采集的参与者肝活检核心样本应符合方案要求。
  • 参与者有 METAVIR F2、F3 或 F4 期肝纤维化的证据，在筛选期间通过集中读取的基线肝活检进行评估；或通过集中阅读在估计入组日期前 6 个月内使用组织病理学手册中定义的充分肝活检和载玻片进行的先前活检，确认满足所有入组标准。 所有肝脏活检必须遵循组织病理学手册作为研究标准操作程序。
  • 参与者的肺部状态符合协议的要求。
  • 必须确认参与者没有 HCC。 将使用甲胎蛋白 (AFP) 和腹部超声对参与者进行 HCC 筛查。 如果参与者有以下任何一项，他们将被要求在随机化之前进行对比增强 CT 或 MRI 成像以排除 HCC。
  • 成人参与者的体重指数 (BMI) 必须在每平方米 18.0 至 39.0 千克 (kg^m2) 之间，包括首尾在内。
  • 参与者是不吸烟者（定义为在筛选前至少 12 个月内不每天吸烟），筛选时通过尿液可替宁确认当前不吸烟状态。

排除标准

  • 参与者有肝脏失代偿事件史（由医生记录的明显肝性脑病 [West Haven 等级 >=2]、临床显着腹水、自发性细菌性腹膜炎、胃肠道静脉曲张出血、肝肺综合征、肝肾综合征、门脉性肺动脉高压，或门脉性胃病）。
  • 根据在估计入组日期前 6 个月内的先前食管胃十二指肠镜检查 (EGD)，参与者有中型或大型静脉曲张或带有红色条纹征的静脉曲张的病史。 对于某些参与者，如果在预计入组日期前 6 个月内没有可用的 EGD，则筛选时需要提供 EGD。 存在 EGD 上无纵行征象且无出血史的小静脉曲张对于研究资格而言是可接受的。
  • 参与者有其他形式慢性肝病的证据，包括病毒性乙型或丙型肝炎、原发性胆汁性肝硬化、原发性硬化性胆管炎、威尔逊病、酒精性肝炎、血色素沉着症、肝癌、胆道改道病史或自身免疫性肝炎。
  • 参与者的丙氨酸转氨酶 (ALT) 或天冬氨酸转氨酶 (AST) 水平 >250 单位/升 (U/L)。
  • 参与者的血小板计数 <60,000 每立方毫米 (mm^3)（<60 × 10^9 每升 [10^9/L]）。
  • 参与者的白蛋白 <=2.8 克每分升 (g/dL)（28 克每分升 [g/L]）。
  • 参与者的国际标准化比率 (INR) >=1.7。
  • 预计参与者在研究期间会严重且不可避免地大量接触吸入的肺部毒素，例如职业接触矿物粉尘或金属可能会发生这种情况。
  • 参与者在筛查访视前 1 年内有药物滥用史（如可卡因、苯环利定）或筛查时尿液药物筛查呈阳性。 苯二氮卓类药物、阿片类药物或四氢大麻酚的尿液药物筛查呈阳性是可接受的，如果阳性测试是由于出于医疗原因使用的物质，则由研究者酌情决定。
  • 参与者之前曾接受过 fazirsiran 或任何其他用于 AATD-LD 的 RNAi 治疗。
  • 参与者患有门静脉血栓形成。
  • 参与者之前有经颈静脉门体分流术。
  • 参与者在过去 5 年内有恶性肿瘤病史，但经过充分治疗的基底细胞癌、鳞状细胞皮肤癌、浅表性膀胱肿瘤或原位宫颈癌除外。 没有转移性疾病证据且无病间隔期超过 1 年且患有其他治愈性恶性肿瘤的参与者可在医疗监督员批准后进入。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：法齐西兰
参与者将在第 1 天、第 4 周接受 fazirsiran 200 毫克每毫升 (mg/ml) 皮下 (SC) 注射，然后每 12 周 (Q12 W) 接受注射，直至第 196 周。
药品：法齐兰注射液
参与者将在第 1 天、第 4 周和之后的第 12 周接受 fazirsiran 200 mg/ml SC 注射，直至第 196 周。
其他名称：
  • TAK-999、ARO-AAT、ADS-001
安慰剂比较：安慰剂
参与者将在第 1 天、第 4 周和之后的第 12 周接受安慰剂，直至第 196 周。
其他：安慰剂
参与者将在第 1 天、第 4 周和之后的第 12 周接受安慰剂（无菌生理盐水 [0.9% NaCl]）SC 注射，直至第 196 周。
其他名称：
  • 氯化钠

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
在使用 METAVIR F2 和 F3 期纤维化的 AATD-LD 中，第 106 周集中读取的肝活检组织学纤维化（METAVIR 分期）较基线减少
大体时间：基线，第 106 周
将评估在第 106 周的 AATD-LD 中，METAVIR 分期为 F2 和 F3 纤维化的集中读取肝活检中至少 1 阶段组织学纤维化 METAVIR 分期从基线减少。
基线，第 106 周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
中央读取肝活检组织学纤维化（METAVIR 分期）较基线减少至少 1 个阶段
大体时间：基线、第 106 周和第 202 周
将评估具有 METAVIR 分期纤维化的 AATD-LD 参与者的中央读取肝活检中至少 1 期组织学纤维化（METAVIR 分期）相对于基线的减少。
基线、第 106 周和第 202 周
截至第 202 周发生肝脏相关临床事件的参与者人数
大体时间：截至第 202 周的基线
将评估具有 METAVIR F2 至 F4 期纤维化的 AATD-LD 中截至第 202 周出现任何符合条件的肝脏相关临床事件的参与者人数。
截至第 202 周的基线
血清 Z-Alpha-1 抗胰蛋白酶 (Z-AAT) 蛋白相对于基线的变化
大体时间：基线、第 106 周、第 202 周
将评估具有 METAVIR 阶段纤维化的 AATD-LD 参与者血清 Z-AAT 蛋白相对于基线的变化。
基线、第 106 周、第 202 周
通过高碘酸席夫加淀粉酶 (PAS+D) 染色评估的肝内 Z-AAT 蛋白聚合物负荷相对于基线的变化
大体时间：基线、第 106 周、第 202 周
将评估肝内 Z-AAT 蛋白多聚体负荷相对于基线的变化，通过 PAS+D 染色肝活检评估具有 METAVIR 阶段纤维化的 AATD-LD 参与者。
基线、第 106 周、第 202 周
肝内门静脉炎症相对于基线的变化
大体时间：基线、第 106 周、第 202 周
将评估具有 METAVIR 阶段纤维化的 AATD-LD 参与者的肝内门静脉炎症肝活检相对于基线的变化。
基线、第 106 周、第 202 周
振动控制瞬时弹性成像 (VCTE)/磁共振弹性成像 (MRE) 衍生的肝脏硬度相对于基线的变化
大体时间：基线、第 106 周、第 196 周和第 202 周
将评估具有 METAVIR 阶段纤维化的 AATD-LD 参与者的 VCTE/MRE 衍生肝硬度相对于基线的变化。
基线、第 106 周、第 196 周和第 202 周
终末期肝病 (MELD) 评分模型相对于基线的变化
大体时间：基线、第 106 周和第 202 周
MELD 评分系统用于评估慢性肝病的严重程度。 MELD 评分源自参与者的血清总胆红素、血清肌酐和凝血酶原国际标准化比率 (INR)：3.78*log e 血清胆红素（毫克每分升 [mg/dL]）+ 11.20* log e INR + 9.57* log e 血清肌酐 (mg/dL) + 6.43（肝病病因常数）。 MELD 评分范围为 6 至 40，评分越高表明肝病越严重，预后越差。 将评估具有 METAVIR 阶段纤维化的 AATD-LD 参与者的 MELD 评分相对于基线的变化。
基线、第 106 周和第 202 周
肝损伤相对于基线的变化
大体时间：基线、第 106 周和第 202 周
将评估具有 METAVIR 阶段纤维化的 AATD-LD 参与者的肝损伤相对于基线的变化。
基线、第 106 周和第 202 周
106 周时，使用 METAVIR F2 期至 F3 期纤维化的 Alpha-1 抗胰蛋白酶缺乏相关性肝病 (AATD-LD) 中肝内 Z-AAT 蛋白相对于基线的百分比变化
大体时间：基线，第 106 周
将评估 METAVIR F2 期至 F3 期纤维化 AATD-LD 中肝内 Z-AAT 蛋白相对于基线的百分比变化。
基线，第 106 周
METAVIR F2 期至 F4 期纤维化 AATD-LD 中肝内 Z-AAT 蛋白相对于基线的百分比变化
大体时间：基线、第 106 周和第 202 周
将评估 METAVIR F2 期至 F4 期纤维化 AATD-LD 中肝内 Z-AAT 蛋白相对于基线的百分比变化。
基线、第 106 周和第 202 周
观察到的 Fazirsiran 血浆浓度
大体时间：预服药至第 220 周
将评估观察到的 Fazirsiran 血浆浓度。
预服药至第 220 周
出现治疗引起的不良事件 (TEAE) 和严重 TEAE 的参与者人数
大体时间：从研究开始给药到研究结束 (EOS)（第 230 周）
AE 是指临床研究参与者在服用药品时发生的任何不良医疗事件，并且不一定与该研究产品 (IP) 或药品有因果关系。 SAE 是指在任何剂量下满足以下一个或多个标准的任何不良医疗事件：导致死亡、危及生命、需要住院治疗或延长现有住院时间、导致持续、严重残疾/丧失能力、先天性异常/出生缺陷，一个重要的医学事件。 TEAE 是指在开始使用 IP 或药品治疗时或之后出现或显现的任何事件，或任何在暴露于 IP 或药品后强度或频率恶化的现有事件。 将评估患有 TEAE 和严重 TEAE 的参与者数量。
从研究开始给药到研究结束 (EOS)（第 230 周）
肺功能参数出现临床显着下降的参与者人数
大体时间：从研究开始给药到 EOS（第 230 周）
测量的标准肺功能参数将用于研究肺功能。
从研究开始给药到 EOS（第 230 周）
通过 CT 肺密度测定法测量的全肺 PD15（第 15 个百分位点）相对于基线的变化
大体时间：基线至第 196 周
将评估通过 CT 肺密度测定法测量的全肺 PD15（第 15 个百分位点）相对于基线的变化。
基线至第 196 周
生命体征出现临床显着变化的参与者人数
大体时间：从研究开始给药到 EOS（第 230 周）
生命体征包括体温、呼吸频率、血压、脉搏和血氧量。 研究者认为有临床意义的任何生命体征变化都将报告为 AE。
从研究开始给药到 EOS（第 230 周）
心电图 (ECG) 参数出现临床显着变化的参与者人数
大体时间：从研究开始给药到 EOS（第 230 周）
将评估 12 导联心电图。 研究者认为具有临床意义的心电图评估的任何变化都将报告为 AE。
从研究开始给药到 EOS（第 230 周）
临床实验室评估发生临床显着变化的参与者数量
大体时间：从研究开始给药到 EOS（第 230 周）
临床实验室评估包括血液学、血清化学、凝血和尿液分析。 如果实验室值的变化被判断为具有临床意义，则可以将其视为 AE。
从研究开始给药到 EOS（第 230 周）

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Takeda

合作者

Takeda Development Center Americas, Inc.

调查人员

  • 研究主任：Study Director、Takeda

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2023年3月6日

初级完成 (估计的)

2029年1月17日

研究完成 (估计的)

2031年12月12日

研究注册日期

首次提交

2022年12月28日

首先提交符合 QC 标准的

2022年12月28日

首次发布 (实际的)

2023年1月10日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年5月13日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年5月8日

最后验证

2026年5月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • TAK-999-3001
  • 2022-501943-34-00 (克蒂斯：EU CTIS)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

武田为符合条件的研究提供去识别化个体参与者数据 (IPD) 的访问权限，以帮助合格的研究人员实现合法的科学目标（武田的数据共享承诺可在 https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). 这些 IPD 将在数据共享请求获得批准后并根据数据共享协议的条款在安全的研究环境中提供。

IPD 共享访问标准

符合条件的研究的 IPD 将根据 https://vivli.org/ourmember/takeda/ 中描述的标准和流程与合格的研究人员共享 对于获得批准的请求，研究人员将能够访问匿名数据（以根据适用的法律法规尊重患者隐私）以及根据数据共享协议的条款实现研究目标所需的信息。

IPD 共享支持信息类型

  • 研究方案
  • 树液
  • 国际碳纤维联合会
  • 企业社会责任

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

订阅