Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøg for at kontrollere sikkerheden af ​​Fazirsiran og finde ud af, om Fazirsiran kan hjælpe mennesker med leversygdomme og ardannelse (fibrose) på grund af en unormal version af Alpha-1 Antitrypsin Protein

28. marts 2024 opdateret af: Takeda

Et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, fase 3-studie for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​Fazirsiran i behandlingen af ​​alfa-1 antitrypsin-mangel-associeret leversygdom med METAVIR Stage F2 til F4 Fibrose

Hovedformålet med denne undersøgelse er at lære, om fazirsiran reducerer leverardannelse (fibrose) sammenlignet med placebo. Andre formål er at lære, om fazirsiran bremser sygdomsforværringen i leveren, at få information om, hvordan fazirsiran påvirker kroppen (kaldet farmakodynamik), at lære, om fazirsiran reducerer anden leverskade (inflammation) og det unormale Z-AAT-protein i lever, for at få information om, hvordan kroppen behandler fazirsiran (kaldet farmakokinetik), for at teste, hvor godt fazirsiran virker sammenlignet med placebo til at forbedre målene for leverardannelse, herunder billeddannelse og leverbiomarkører (stoffer i blodet, som kroppen normalt fremstiller og hjælper med at vise hvis leverfunktionen forbedres, forbliver den samme eller forværres) samt at tjekke for bivirkninger hos deltagere behandlet med fazirsiran sammenlignet med dem, der fik placebo.

Deltagerne vil enten modtage fazirsiran eller placebo. Leverbiopsier, en måde at indsamle en lille vævsprøve fra leveren, vil blive taget to gange i løbet af denne undersøgelse.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

160

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Australien
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australien, 5000
        • Rekruttering
        • Royal Adelaide Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Marc LeMire
    • Victoria
      • Fitzroy, Victoria, Australien, 3065
        • Rekruttering
        • St Vincents Hospital Melbourne - PPDS
        • Ledende efterforsker:
          • Matthew Conron
        • Kontakt:
  • Belgien
      • Antwerpen, Belgien, 2650
        • Rekruttering
        • UZ Antwerpen
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Sven Francque
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Rekruttering
        • UZ Leuven
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Jef Verbeek
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5T 3A9
        • Rekruttering
        • Inspiration Research Limited
        • Ledende efterforsker:
          • Kenneth Chapman
        • Kontakt:
  • Det Forenede Kongerige
      • Edinburgh, Det Forenede Kongerige, EH16 4SA
      • Plymouth, Det Forenede Kongerige, PL6 8DH
        • Rekruttering
        • Derriford Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Ashwin Dhanda
        • Kontakt:
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • Rekruttering
        • University of Alabama at Birmingham
        • Ledende efterforsker:
          • Meagan Gray
        • Kontakt:
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85013
        • Rekruttering
        • St. Joseph's Hospital and Medical Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Justin Reynolds
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85054-4502
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Hugo Vargas
      • Tucson, Arizona, Forenede Stater, 85724-5136
        • Rekruttering
        • University of Arizona Thomas D. Boyer Liver Institute
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Geoffrey Block
    • California
      • Escondido, California, Forenede Stater, 92025
        • Rekruttering
        • Gastroenterology & Liver Institute
        • Ledende efterforsker:
          • Naveen Gara
        • Kontakt:
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92093
        • Rekruttering
        • University of California San Diego, Altman Clinical and Translational Institute
        • Ledende efterforsker:
          • Rohit Loomba
        • Kontakt:
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095-8344
        • Rekruttering
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
        • Ledende efterforsker:
          • Igor Barjaktarevic
        • Kontakt:
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94303
        • Rekruttering
        • Stanford University
        • Ledende efterforsker:
          • Paul Kwo
        • Kontakt:
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • Rekruttering
        • University of California Benioff Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Philip Rosenthal
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32611
        • Rekruttering
        • University of Florida
        • Ledende efterforsker:
          • Virginia Clark
        • Kontakt:
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136-1051
        • Rekruttering
        • Schiff Center for Liver Diseases/University of Miami
        • Ledende efterforsker:
          • Eugene Schiff
        • Kontakt:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
        • Rekruttering
        • Children's Healthcare of Atlanta
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Nitika Gupta
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Rekruttering
        • Indiana University School of Medicine - Indianapolis
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Raj Vuppalanchi
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • Rekruttering
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
        • Ledende efterforsker:
          • Tomohiro Tanaka
        • Kontakt:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Rekruttering
        • Brigham and Womens Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Nikroo Hashemi
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02118-2908
        • Rekruttering
        • Boston Medical Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Arpan Mohanty
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • Rekruttering
        • University of Michigan Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Robert Fontana
      • Novi, Michigan, Forenede Stater, 48377-3600
        • Rekruttering
        • Henry Ford Medical Center - Columbus
        • Ledende efterforsker:
          • Stuart Gordon
        • Kontakt:
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032-1559
        • Rekruttering
        • Morgan Stanley Childrens Hospital of New York Presbyterian (CHONY) - PIN
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Dana Goldner
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032-3722
        • Rekruttering
        • Columbia University Irving Medical Center
        • Ledende efterforsker:
          • Monica Goldklang
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106-1716
        • Rekruttering
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Seth Sclair
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
        • Rekruttering
        • Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
        • Ledende efterforsker:
          • Timothy Craig
        • Kontakt:
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Rekruttering
        • Medical University of South Carolina
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Charlie Strange
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232-0028
        • Rekruttering
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Roman Perri
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78215
        • Rekruttering
        • The Texas Liver Institute
        • Ledende efterforsker:
          • Eric Lawitz
        • Kontakt:
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23226
        • Rekruttering
        • Bon Secours St. Mary's Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Mitchell Shiffman
        • Kontakt:
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298-5028
        • Rekruttering
        • VCU Medical Center North Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Amon Asgharpour
  • Frankrig
      • Clichy, Frankrig, 92110
        • Rekruttering
        • Hopital Beaujon
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Audrey Payancé
      • Lyon, Frankrig, 69317
        • Rekruttering
        • Hôpital de la Croix Rousse
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Teresa Antonini
      • Rennes, Frankrig, 35000
        • Rekruttering
        • Hopital PONTCHAILLOU CHU de Rennes
        • Ledende efterforsker:
          • Edouard Bardou-Jacquet
        • Kontakt:
      • Toulouse, Frankrig, 31000
        • Rekruttering
        • Hospital Purpan
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Lauren Alric
      • Val-de-Marne, Frankrig, 94805
        • Rekruttering
        • Hopital Paul Brousse
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Audrey Coilly
  • Italien
      • Pavia, Italien, 27100
        • Rekruttering
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Angelo Corsico
  • Polen
      • Slaskie, Polen, 41-400
        • Rekruttering
        • ID Clinic Arkadiusz Pisula
        • Ledende efterforsker:
          • Ewa Janczewska
        • Kontakt:
  • Portugal
      • Braga, Portugal, 4710-243
        • Rekruttering
        • CCA Hospital Braga
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Carla Rolanda
      • Funchal, Portugal, 9000-168
        • Rekruttering
        • Hospital Nélio Mendonça
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Vitor Pereira
      • Porto, Portugal, 4099-003
        • Rekruttering
        • Centro Hospitalar do Porto
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Luis Maia
  • Schweiz
      • Bern, Schweiz, 3010
        • Rekruttering
        • Inselspital Bern
        • Ledende efterforsker:
          • Guido Stirnimann
        • Kontakt:
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 8025
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Monica Pons Delgado
  • Tyskland
      • Aachen, Tyskland, 52074
        • Rekruttering
        • Universitatsklinikum der RWTH Aachen
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Pavel Strnad
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Rekruttering
        • Charité - Campus Virchow-Klinikum-Ostring 1
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Frank Tacke
      • Tübingen, Tyskland, 72076
        • Rekruttering
        • Universitätsklinikum Tübingen
        • Ledende efterforsker:
          • Christoph Berg
        • Kontakt:
  • Østrig
      • Graz, Østrig, 8036
        • Rekruttering
        • LKH-Universitätsklinikum Graz
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Martin Wagner
      • Vienna, Østrig, 1090
        • Rekruttering
        • Medizinische Universitat Wien (Medical University of Vienna)
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Mattias Mandorfer

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 75 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltageren skal have en diagnose af Z allele homozygotes (PiZZ) genotypen AATD. PiZZ-diagnose fra kildeverificerbare lægejournaler er tilladt. Ellers skal deltagerne gennemgå PiZZ bekræftende test (genotypning for PiS og PiZ alleler) ved screening. PiMZ- eller PiSZ-genotyper er ikke tilladt.
  • Deltageren, uanset køn, er i alderen 18 til 75 år inklusive.
  • Deltagerens leverbiopsikerneprøve, der indsamles, skal opfylde kravene i protokollen.
  • Deltageren har tegn på METAVIR-stadium F2, F3 eller F4 leverfibrose, evalueret ved en centralt aflæst baseline leverbiopsi under screeningsperioden; eller bekræftet som opfylder alle adgangskriterierne ved central læsning af en tidligere biopsi udført inden for 6 måneder før den estimerede tilmeldingsdato ved hjælp af en passende leverbiopsi og objektglas som defineret i histopatologimanualen. Den histopatologiske manual skal følges for alle leverbiopsier som undersøgelsesstandard operationsprocedure.
  • Deltageren har en lungestatus, der opfylder protokollens krav.
  • Det skal bekræftes, at deltageren ikke har HCC. Deltagerne vil blive screenet for HCC med alfa-føtoprotein (AFP) og abdominal ultralyd. Hvis deltageren har nogen af ​​følgende, skal de have kontrastforstærket CT- eller MR-billeddannelse for at udelukke HCC før randomisering.
  • En voksen deltager skal have et kropsmasseindeks (BMI) mellem 18,0 og 39,0 kg pr. kvadratmeter (kg^m2), inklusive.
  • Deltageren er ikke-ryger (defineret som ikke ryger cigaretter dagligt i mindst 12 måneder før screening) med nuværende ikke-ryger status bekræftet af urin cotinin ved screening.

Eksklusionskriterier

  • Deltageren har en historie med leverdekompenserende hændelser (åbenlys hepatisk encefalopati [West Haven Grade >=2] dokumenteret af en læge, klinisk signifikant ascites, spontan bakteriel peritonitis, GI-blødning fra varicer, hepatopulmonært syndrom, hepatorenalt syndrom, hypertensions- og pulmonal syndrom portal gastropati).
  • Deltageren har en historie med tilstedeværelsen af ​​mellemstore eller store varicer eller varicer med røde wale-tegn baseret på en tidligere esophagogastroduodenoscopy (EGD) inden for 6 måneder før den estimerede tilmeldingsdato. For visse deltagere kræves en EGD ved screening, hvis der ikke er nogen EGD tilgængelig inden for 6 måneder før den estimerede tilmeldingsdato. Tilstedeværelsen af ​​små varicer uden wale-tegn på EGD og ingen historie med blødning vil være acceptabel for undersøgelsesberettigelse.
  • Deltageren har bevis for andre former for kroniske leversygdomme, herunder viral hepatitis B eller C, primær biliær cirrhose, primær skleroserende kolangitis, Wilsons sygdom, alkoholisk hepatitis, hæmokromatose, leverkræft, historie med galdeafledning eller autoimmun hepatitis.
  • Deltageren har niveauer af alanintransaminase (ALT) eller aspartattransaminase (AST) >250 enheder pr. liter (U/L).
  • Deltageren har et blodpladetal <60.000 pr. kubikmillimeter (mm^3) (<60 × 10^9 pr. liter [10^9/L]).
  • Deltageren har albumin <=2,8 gram pr. deciliter (g/dL) (28 gram pr. deciliter [g/L]).
  • Deltageren har international normaliseret ratio (INR) >=1,7.
  • Deltageren forventes at have alvorlig og uundgåelig eksponering på højt niveau for inhalerede lungetoksiner under undersøgelsen, som kan forekomme ved erhvervsmæssig eksponering for mineralstøv eller metaller.
  • Deltageren har en historie med stofmisbrug (såsom kokain, phencyclidin) inden for 1 år før screeningsbesøget eller har en positiv urinstofscreening ved screening. En urinmedicinsk screening positiv for benzodiazepiner, opioider eller tetrahydrocannabinol er acceptabel til tilmelding efter investigatorens skøn, hvis den positive test skyldes et stof, der er brugt af medicinske årsager.
  • Deltageren er tidligere blevet behandlet med fazirsiran eller et hvilket som helst andet RNAi for AATD-LD.
  • Deltageren har portalvenetrombose.
  • Deltageren har en forudgående transjugulær portosystemisk shuntprocedure.
  • Deltageren har en historie med malignitet inden for de sidste 5 år, bortset fra tilstrækkeligt behandlet basalcellekarcinom, pladecellehudkræft, overfladiske blæretumorer eller in situ livmoderhalskræft. Deltagere med andre kurativt behandlede maligne sygdomme, som ikke har tegn på metastatisk sygdom og et længere sygdomsfrit interval på mere end 1 år, kan optages efter godkendelse af den medicinske monitor.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Fazirsiran
Deltagerne vil modtage fazirsiran 200 milligram per milliliter (mg/ml) subkutan (SC) injektion på dag 1, i uge 4, og derefter hver 12. uge (Q12 W) derefter op til uge 196.
Medicin: Fazirsiran injektion
Deltagerne vil modtage fazirsiran 200 mg/ml SC-injektion på dag 1, i uge 4 og Q12 W derefter op til uge 196.
Andre navne:
  • TAK-999, ARO-AAT, ADS-001
Placebo komparator: Placebo
Deltagerne vil modtage placebo på dag 1, i uge 4 og Q12 W derefter op til uge 196.
Andet: Placebo
Deltagerne vil modtage placebo (steril normal saltvand [0,9% NaCl]) SC-injektion på dag 1, i uge 4 og Q12 W derefter op til uge 196.
Andre navne:
  • Natriumchlorid

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Reduktion fra baseline af mindst 1 stadie af histologisk fibrose (METAVIR stadieinddeling) i den centralt aflæste leverbiopsi i uge 106 i AATD-LD med METAVIR stadie F2 og F3 fibrose
Tidsramme: Baseline, uge ​​106
Reduktion fra baseline af mindst 1 stadium af histologisk fibrose METAVIR stadieinddeling i den centralt aflæste leverbiopsi ved uge 106 i AATD-LD med METAVIR stadie F2 og F3 fibrose vil blive vurderet.
Baseline, uge ​​106

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Reduktion fra baseline af mindst 1 stadium af histologisk fibrose (METAVIR-stadieinddeling) i den centralt aflæste leverbiopsi
Tidsramme: Baseline, uge ​​106 og uge 202
Reduktion fra baseline af mindst 1 stadium af histologisk fibrose (METAVIR stadieinddeling) i den centralt aflæste leverbiopsi hos deltagere med AATD-LD med METAVIR stadium fibrose vil blive vurderet.
Baseline, uge ​​106 og uge 202
Antal deltagere med leverrelaterede kliniske hændelser op til uge 202
Tidsramme: Baseline op til uge 202
Antallet af deltagere med eventuelle kvalificerende leverrelaterede kliniske hændelser op til uge 202 i AATD-LD med METAVIR fase F2 til F4 fibrose vil blive vurderet.
Baseline op til uge 202
Ændring fra baseline i serum Z-Alpha-1 Antitrypsin (Z-AAT) protein
Tidsramme: Baseline, uge ​​106, uge ​​202
Ændring fra baseline i serum Z-AAT-protein hos deltagere med AATD-LD med METAVIR-stadiefibrose vil blive vurderet.
Baseline, uge ​​106, uge ​​202
Ændring fra baseline i intrahepatisk Z-AAT proteinpolymerbyrde vurderet ved periodisk syre Schiff Plus Diastase (PAS+D) farvning
Tidsramme: Baseline, uge ​​106, uge ​​202
Ændring fra baseline i intrahepatisk Z-AAT-proteinpolymerbyrde vurderet ved PAS+D-farvning af leverbiopsi hos deltagere med AATD-LD med METAVIR-stadiefibrose vil blive vurderet.
Baseline, uge ​​106, uge ​​202
Ændring fra baseline i intrahepatisk portalinflammation
Tidsramme: Baseline, uge ​​106, uge ​​202
Ændring fra baseline i intrahepatisk portal inflammation leverbiopsi hos deltagere med AATD-LD med METAVIR-stadium fibrose vil blive vurderet.
Baseline, uge ​​106, uge ​​202
Ændring fra baseline i vibrationsstyret transient elastografi (VCTE)/magnetisk resonanselastografi (MRE)-afledt leverstivhed
Tidsramme: Baseline, uge ​​106, uge ​​196 og uge 202
Ændring fra baseline i VCTE/MRE-afledt leverstivhed hos deltagere med AATD-LD med METAVIR stadium fibrose vil blive vurderet.
Baseline, uge ​​106, uge ​​196 og uge 202
Ændring fra baseline i model for slutstadie leversygdom (MELD) score
Tidsramme: Baseline, uge ​​106 og uge 202
MELD-scoresystemet bruges til at vurdere sværhedsgraden af ​​kronisk leversygdom. MELD-scoren er afledt af deltagerens totale serumbilirubin, serumkreatinin og protrombin internationalt normaliseret ratio (INR): 3,78*log e serumbilirubin (milligram pr. deciliter [mg/dL]) + 11,20* log e INR + 9,57* log e serumkreatinin (mg/dL) + 6,43 (konstant for leversygdomsætiologi). MELD-scoren varierer fra 6 til 40 med højere score, der indikerer mere alvorlig leversygdom og et værre resultat. Ændring fra baseline i MELD-score hos deltagere med AATD-LD med METAVIR-stadiefibrose vil blive vurderet.
Baseline, uge ​​106 og uge 202
Ændring fra baseline ved leverskade
Tidsramme: Baseline, uge ​​106 og uge 202
Ændring fra baseline i leverskade hos deltagere med AATD-LD med METAVIR stadium fibrose vil blive vurderet.
Baseline, uge ​​106 og uge 202
Observerede plasmakoncentrationer af Fazirsiran
Tidsramme: Fordosis op til uge 196
Observerede plasmakoncentrationer af Fazirsiran vil blive vurderet.
Fordosis op til uge 196
Antal deltagere med behandlings-emergent bivirkning (TEAE) og alvorlige TEAE'er
Tidsramme: Fra start på studiets lægemiddeladministration til studiets afslutning (EOS) (uge 220)
En AE er enhver uønsket medicinsk hændelse i en klinisk undersøgelsesdeltager, der har administreret et farmaceutisk produkt, og som ikke nødvendigvis har en årsagssammenhæng med dette forsøgsprodukt (IP) eller lægemiddel. En SAE er enhver uheldig medicinsk hændelse, der ved enhver dosis opfyldte et eller flere af følgende kriterier: resulterer i dødsfald, livstruende, kræver hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, resulterer i vedvarende, betydelig invaliditet/inhabilitet, en medfødt abnormitet/ fødselsdefekt, en vigtig medicinsk begivenhed. En TEAE er enhver hændelse, der opstår eller manifesterer sig ved eller efter påbegyndelse af behandling med en IP eller et lægemiddel eller enhver eksisterende hændelse, der forværres i enten intensitet eller hyppighed efter eksponering for IP eller lægemidlet. Antallet af deltagere med TEAE'er og seriøse TEAE'er vil blive vurderet.
Fra start på studiets lægemiddeladministration til studiets afslutning (EOS) (uge 220)
Antal deltagere med klinisk signifikante fald i lungefunktionsparametre
Tidsramme: Fra start af studiemedicinsadministration op til EOS (uge 220)
Standardmålte lungefunktionsparametre vil blive brugt til at studere lungefunktionen.
Fra start af studiemedicinsadministration op til EOS (uge 220)
Ændring fra baseline i hele lunge-PD15 (15. percentilpunkt) Målt ved CT-lungedensitometri
Tidsramme: Baseline op til EOS (uge 220)
Ændring fra baseline i hellunge-PD15 (15. percentilpunkt) målt ved CT-lungedensitometri vil blive vurderet.
Baseline op til EOS (uge 220)
Antal deltagere med klinisk signifikant ændring i vitale tegn
Tidsramme: Fra start af studiemedicinsadministration op til EOS (uge 220)
Vitale tegn vil omfatte kropstemperatur, åndedrætsfrekvens, blodtryk, puls og mængden af ​​ilt i blodet. Enhver ændring i vitale tegn, som vurderes klinisk signifikant af investigator, vil blive rapporteret som AE.
Fra start af studiemedicinsadministration op til EOS (uge 220)
Antal deltagere med klinisk signifikante ændringer i elektrokardiogram (EKG) parametre
Tidsramme: Fra start af studiemedicinsadministration op til EOS (uge 220)
12-aflednings EKG vil blive evalueret. Enhver ændring i EKG-vurderinger, som vurderes klinisk signifikant af investigator, vil blive rapporteret som AE.
Fra start af studiemedicinsadministration op til EOS (uge 220)
Antal deltagere med klinisk signifikante ændringer i kliniske laboratorievurderinger
Tidsramme: Fra start af studiemedicinsadministration op til EOS (uge 220)
Kliniske laboratorievurderinger omfatter hæmatologi, serumkemi, koagulation og urinanalyse. Ændringer i laboratorieværdier kan betragtes som AE, hvis de vurderes at være klinisk signifikante.
Fra start af studiemedicinsadministration op til EOS (uge 220)
Procent ændring fra baseline i intrahepatisk Z-AAT-protein i alfa-1 antitrypsin-deficiens-associeret leversygdom (AATD-LD) med METAVIR Stage F2 til F3 Fibrose i uge 106
Tidsramme: Baseline, uge ​​106
Procentvis ændring fra baseline i intrahepatisk Z-AAT-protein i AATD-LD med METAVIR stadium F2 til F3 fibrose vil blive vurderet.
Baseline, uge ​​106
Procent ændring fra baseline i intrahepatisk Z-AAT-protein i AATD-LD med METAVIR Stage F2 til F4 Fibrose
Tidsramme: Baseline, uge ​​106 og uge 202
Procentvis ændring fra baseline i intrahepatisk Z-AAT-protein i AATD-LD med METAVIR stadium F2 til F4 fibrose vil blive vurderet.
Baseline, uge ​​106 og uge 202

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Takeda

Samarbejdspartnere

Takeda Development Center Americas, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Study Director, Takeda

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

6. marts 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. marts 2027

Studieafslutning (Anslået)

31. marts 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

28. december 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

28. december 2022

Først opslået (Faktiske)

10. januar 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

29. marts 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

28. marts 2024

Sidst verificeret

1. marts 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • TAK-999-3001
  • 2022-501943-34 (Anden identifikator: EU CTIS)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Takeda giver adgang til de afidentificerede individuelle deltagerdata (IPD) for kvalificerede undersøgelser for at hjælpe kvalificerede forskere med at løse legitime videnskabelige mål (Takedas tilsagn om datadeling er tilgængelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Disse IPD'er vil blive leveret i et sikkert forskningsmiljø efter godkendelse af en anmodning om datadeling og under betingelserne i en datadelingsaftale.

IPD-delingsadgangskriterier

IPD fra kvalificerede undersøgelser vil blive delt med kvalificerede forskere i henhold til kriterierne og processen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/ For godkendte anmodninger vil forskerne få adgang til anonymiserede data (for at respektere patientens privatliv i overensstemmelse med gældende love og regler) og med oplysninger, der er nødvendige for at opfylde forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsaftale.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Alpha1-Antitrypsin mangel

Kliniske forsøg med Fazirsiran injektion

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Thailand

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner