Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k ověření bezpečnosti Fazirsiranu a zjištění, zda Fazirsiran může pomoci lidem s onemocněním jater a zjizvením (fibrózou) kvůli abnormální verzi alfa-1 antitrypsinového proteinu

10. června 2024 aktualizováno: Takeda

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 3 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti Fazirsiranu při léčbě jaterního onemocnění spojeného s deficitem alfa-1 antitrypsinu s METAVIREM ve stádiu F2 až F4 fibróze

Hlavním cílem této studie je zjistit, zda fazirsiran snižuje zjizvení jater (fibrózu) ve srovnání s placebem. Dalšími cíli je zjistit, zda fazirsiran zpomaluje zhoršování onemocnění v játrech, získat informace o tom, jak fazirsiran ovlivňuje tělo (tzv. farmakodynamika), zjistit, zda fazirsiran snižuje jiné poškození jater (zánět) a abnormální protein Z-AAT v játra, získat informace o tom, jak tělo zpracovává fazirsiran (tzv. farmakokinetika), otestovat, jak dobře fazirsiran funguje ve srovnání s placebem při zlepšování měření jaterních jizev včetně zobrazování a jaterních biomarkerů (látky v krvi, které tělo normálně tvoří a pomáhají ukázat pokud se jaterní funkce zlepšuje, zůstává stejná nebo se zhoršuje) a také ke kontrole nežádoucích účinků u účastníků léčených fazirsiranem ve srovnání s těmi, kteří dostávali placebo.

Účastníci dostanou buď fazirsiran, nebo placebo. Během této studie budou dvakrát odebrány jaterní biopsie, což je způsob odběru malého vzorku tkáně z jater.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

160

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Austrálie
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Austrálie, 5000
        • Nábor
        • Royal Adelaide Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Marc LeMire
    • Victoria
      • Fitzroy, Victoria, Austrálie, 3065
        • Nábor
        • St Vincents Hospital Melbourne - PPDS
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Matthew Conron
        • Kontakt:
  • Belgie
      • Antwerpen, Belgie, 2650
        • Nábor
        • UZ Antwerpen
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Sven Francque
      • Leuven, Belgie, 3000
        • Nábor
        • UZ Leuven
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jef Verbeek
  • Brazílie
      • São Paulo, Brazílie, 18618-687
        • Nábor
        • Universidade Estadual Paulista Julio de Mesquita Filho Faculdade de Medicina Campus de Botucatu
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Fernando Romeiro Gomes
  • Francie
      • Clichy, Francie, 92110
        • Nábor
        • Hôpital Beaujon
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Audrey Payancé
      • Lyon, Francie, 69317
        • Nábor
        • Hôpital de La Croix Rousse
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Teresa ANTONINI
      • Rennes, Francie, 35000
        • Nábor
        • Hopital PONTCHAILLOU CHU de Rennes
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Edouard Bardou-Jacquet
        • Kontakt:
      • Toulouse, Francie, 31000
        • Nábor
        • Hospital Purpan
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Lauren Alric
      • Val-de-Marne, Francie, 94805
        • Nábor
        • Hopital Paul Brousse
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Audrey Coilly
  • Itálie
      • Pavia, Itálie, 27100
        • Nábor
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Angelo Corsico
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5T 3A9
        • Nábor
        • Inspiration Research Limited
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Kenneth Chapman
        • Kontakt:
  • Německo
      • Aachen, Německo, 52074
        • Nábor
        • Universitätsklinikum der RWTH Aachen
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Pavel Strnad
      • Berlin, Německo, 13353
        • Nábor
        • Charité - Campus Virchow-Klinikum-Ostring 1
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Frank Tacke
      • Hannover, Německo, 30625
        • Nábor
        • Hannover Medical School
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Heiner Wedemeyer
        • Kontakt:
      • Tübingen, Německo, 72076
        • Nábor
        • Universitätsklinikum Tübingen
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Christoph Berg
        • Kontakt:
  • Polsko
      • Slaskie, Polsko, 41-400
        • Nábor
        • ID Clinic Arkadiusz Pisula
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Ewa Janczewska
        • Kontakt:
  • Portugalsko
      • Braga, Portugalsko, 4710-243
        • Nábor
        • CCA Hospital Braga
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Carla Rolanda
      • Funchal, Portugalsko, 9000-168
        • Nábor
        • Hospital Nélio Mendonça
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Vitor Pereira
      • Porto, Portugalsko, 4099-003
        • Nábor
        • Centro Hospitalar do Porto
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Luis Maia
  • Rakousko
      • Graz, Rakousko, 8036
        • Nábor
        • LKH-Universitätsklinikum Graz
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Martin Wagner
      • Klagenfurt, Rakousko, 9020
        • Nábor
        • Klinikum Klagenfurt am Wörthersee
        • Kontakt:
          • Site Contact
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Markus Peck-Radosavljevic
      • Vienna, Rakousko, 1090
        • Nábor
        • Medizinische Universitat Wien (Medical University of Vienna)
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Mattias Mandorfer
  • Spojené království
      • Edinburgh, Spojené království, EH16 4SA
      • Plymouth, Spojené království, PL6 8DH
        • Nábor
        • Derriford Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Ashwin Dhanda
        • Kontakt:
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • Nábor
        • University of Alabama at Birmingham
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Meagan Gray
        • Kontakt:
          • Site Contact
          • Telefonní číslo: 205-934-9999
          • E-mail: grayme@uab.edu
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85013
        • Nábor
        • St. Joseph's Hospital and Medical Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Justin Reynolds
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85054-4502
        • Nábor
        • Mayo Clinic
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Hugo Vargas
      • Tucson, Arizona, Spojené státy, 85724-5136
        • Nábor
        • University of Arizona Thomas D. Boyer Liver Institute
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Geoffrey Block
    • California
      • Escondido, California, Spojené státy, 92025
        • Nábor
        • Gastroenterology & Liver Institute
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Naveen Gara
        • Kontakt:
      • La Jolla, California, Spojené státy, 92093
        • Nábor
        • University of California San Diego, Altman Clinical and Translational Institute
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Rohit Loomba
        • Kontakt:
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095-8344
        • Nábor
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Igor Barjaktarevic
        • Kontakt:
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94303
        • Nábor
        • Stanford University
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Paul Kwo
        • Kontakt:
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • Nábor
        • University of California Benioff Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Philip Rosenthal
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32611
        • Nábor
        • University of Florida
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Virginia Clark
        • Kontakt:
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136-1051
        • Nábor
        • Schiff Center for Liver Diseases/University of Miami
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Eugene Schiff
        • Kontakt:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
        • Nábor
        • Children's Healthcare of Atlanta
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Nitika Gupta
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Nábor
        • Indiana University School of Medicine - Indianapolis
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Raj Vuppalanchi
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • Nábor
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Tomohiro Tanaka
        • Kontakt:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Nábor
        • Brigham and Womens Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Nikroo Hashemi
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02118-2908
        • Nábor
        • Boston Medical Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Arpan Mohanty
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • Nábor
        • University of Michigan Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Robert Fontana
      • Novi, Michigan, Spojené státy, 48377-3600
        • Nábor
        • Henry Ford Medical Center - Columbus
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Stuart Gordon
        • Kontakt:
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Nábor
        • Washington University School of Medicine in St. Louis
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Scott McHenry
        • Kontakt:
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
      • New York, New York, Spojené státy, 10032-1559
        • Nábor
        • Morgan Stanley Childrens Hospital of New York Presbyterian (CHONY) - PIN
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Dana Goldner
      • New York, New York, Spojené státy, 10032-3722
        • Nábor
        • Columbia University Irving Medical Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Monica Goldklang
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106-1716
        • Nábor
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Seth Sclair
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
        • Nábor
        • Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Timothy Craig
        • Kontakt:
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Nábor
        • Medical University of South Carolina
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Charlie Strange
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232-0028
        • Nábor
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Roman Perri
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78215
        • Nábor
        • The Texas Liver Institute
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Eric Lawitz
        • Kontakt:
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23226
        • Nábor
        • Bon Secours St. Mary's Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Mitchell Shiffman
        • Kontakt:
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298-5028
        • Nábor
        • VCU Medical Center North Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Amon Asgharpour
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 8025
        • Nábor
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Monica Pons Delgado
  • Švýcarsko
      • Bern, Švýcarsko, 3010
        • Nábor
        • Inselspital Bern
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Guido Stirnimann
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 75 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastník musí mít diagnózu homozygotů alely Z (PiZZ) genotypu AATD. Diagnostika PiZZ ze zdravotních záznamů, které lze ověřit zdrojem, je povolena. V opačném případě musí účastníci při screeningu podstoupit potvrzující testování PiZZ (genotypizace pro alely PiS a PiZ). Genotypy PiMZ nebo PiSZ nejsou povoleny.
  • Účastník jakéhokoli pohlaví je ve věku 18 až 75 let včetně.
  • Odebraný základní vzorek jaterní biopsie účastníka by měl splňovat požadavky protokolu.
  • Účastník má známky jaterní fibrózy F2, F3 nebo F4 ve stadiu METAVIR, hodnocené centrálně odečtenou výchozí jaterní biopsií během období screeningu; nebo potvrzeno jako splnění všech vstupních kritérií centrálním čtením předchozí biopsie provedené během 6 měsíců před odhadovaným datem zařazení s použitím adekvátní jaterní biopsie a sklíček, jak je definováno v histopatologické příručce. U všech jaterních biopsií musí být jako standardní operační postup studie dodržován histopatologický manuál.
  • Účastník má plicní stav splňující požadavky protokolu.
  • Musí být potvrzeno, že účastník nemá HCC. Účastníci budou vyšetřeni na HCC pomocí alfa-fetoproteinu (AFP) a ultrazvukem břicha. Pokud má účastník některý z následujících stavů, bude před randomizací vyžadováno zobrazení CT nebo MRI s kontrastem k vyloučení HCC.
  • Dospělý účastník musí mít index tělesné hmotnosti (BMI) mezi 18,0 a 39,0 kilogramy na metr čtvereční (kg^m2), včetně.
  • Účastníkem je nekuřák (definovaný jako nekuřák cigaret denně po dobu minimálně 12 měsíců před screeningem) s aktuálním nekuřáckým statusem potvrzeným kotininem v moči při screeningu.

Kritéria vyloučení

  • Účastník má v anamnéze jaterní dekompenzační příhody (otevřená jaterní encefalopatie [stupeň West Haven >=2] doložená lékařem, klinicky významný ascites, spontánní bakteriální peritonitida, GI krvácení z varixů, hepatopulmonální syndrom, hepatorenální syndrom, portální plicní hypertenze, popř. portální gastropatie).
  • Účastník má v anamnéze přítomnost středních nebo velkých varixů nebo varixů s červenými příznaky na základě předchozí esofagogastroduodenoscopy (EGD) během 6 měsíců před odhadovaným datem zápisu. U některých účastníků bude při screeningu vyžadováno EGD, pokud nebude EGD k dispozici do 6 měsíců před odhadovaným datem zápisu. Přítomnost malých varixů bez příznaků na EGD a bez anamnézy krvácení bude přijatelná pro způsobilost ke studii.
  • Účastník má důkazy o jiných formách chronických onemocnění jater, včetně virové hepatitidy B nebo C, primární biliární cirhózy, primární sklerotizující cholangitidy, Wilsonovy choroby, alkoholické hepatitidy, hemochromatózy, rakoviny jater, anamnézy biliární diverze nebo autoimunitní hepatitidy.
  • Účastník má hladiny alanintransaminázy (ALT) nebo aspartáttransaminázy (AST) >250 jednotek na litr (U/L).
  • Účastník má počet krevních destiček <60 000 na krychlový milimetr (mm^3) (<60 × 10^9 na litr [10^9/L]).
  • Účastník má albumin <=2,8 gramu na decilitr (g/dl) (28 gramů na decilitr [g/l]).
  • Účastník má mezinárodní normalizovaný poměr (INR) >=1,7.
  • Očekává se, že účastník bude mít během studie závažnou a nevyhnutelnou vysokou úroveň expozice vdechovaným plicním toxinům, k níž může dojít při pracovní expozici minerálnímu prachu nebo kovům.
  • Účastník měl v anamnéze zneužívání drog (jako je kokain, fencyklidin) během 1 roku před screeningovou návštěvou nebo má pozitivní screening na drogy v moči při screeningu. Pozitivní test na drogy v moči na benzodiazepiny, opioidy nebo tetrahydrokanabinol je přijatelný pro zařazení na základě uvážení zkoušejícího, pokud je pozitivní test způsoben látkou používanou ze zdravotních důvodů.
  • Účastník byl dříve léčen fazirsiranem nebo jakoukoli jinou RNAi pro AATD-LD.
  • Účastník má trombózu portální žíly.
  • Účastník má předchozí transjugulární portosystémový zkrat.
  • Účastník má za posledních 5 let v anamnéze malignitu, s výjimkou adekvátně léčeného bazaliomu, spinocelulárního karcinomu kůže, povrchových nádorů močového měchýře nebo in situ karcinomu děložního čípku. Účastníci s jinými kurativními zhoubnými nádory, kteří nemají žádné známky metastatického onemocnění a delší než 1letý interval bez onemocnění, mohou být zařazeni po schválení lékařským monitorem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Fazirsiran
Účastníci dostanou fazirsiran 200 miligramů na mililitr (mg/ml) subkutánní (SC) injekce v den 1, ve 4. týdnu a poté každých 12 týdnů (Q12 W) až do týdne 196.
Lék: Injekce Fazirsiran
Účastníci dostanou fazirsiran 200 mg/ml SC injekce v den 1, v týdnu 4, a Q12 W poté až do týdne 196.
Ostatní jména:
  • TAK-999, ARO-AAT, ADS-001
Komparátor placeba: Placebo
Účastníci dostanou placebo v den 1, v týdnu 4 a Q12 W poté až do týdne 196.
Jiný: Placebo
Účastníci dostanou placebo (sterilní normální fyziologický roztok [0,9% NaCl]) SC injekci v den 1, v týdnu 4, a Q12 W poté až do týdne 196.
Ostatní jména:
  • Chlorid sodný

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Snížení alespoň 1 stadia histologické fibrózy od výchozího stavu (staging METAVIR) v centrálně čtené jaterní biopsii v týdnu 106 v AATD-LD s fibrózou METAVIR stadia F2 a F3
Časové okno: Výchozí stav, týden 106
Snížení alespoň 1 stadia histologické fibrózy od výchozího stagingu METAVIR staging v centrálně odečítané jaterní biopsii v týdnu 106 v AATD-LD s fibrózou METAVIR stadia F2 a F3 bude hodnocen.
Výchozí stav, týden 106

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Snížení alespoň 1 stadia histologické fibrózy (staging METAVIR) od výchozí hodnoty v centrálně čtené jaterní biopsii
Časové okno: Výchozí stav, týden 106 a týden 202
Bude hodnoceno snížení alespoň 1 stadia histologické fibrózy (staging METAVIR) od výchozí hodnoty v centrálně odečítané jaterní biopsii u účastníků s AATD-LD s fibrózou stadia METAVIR.
Výchozí stav, týden 106 a týden 202
Počet účastníků s klinickými událostmi souvisejícími s játry do 202. týdne
Časové okno: Základní stav do týdne 202
Bude hodnocen počet účastníků s jakýmikoli kvalifikovanými klinickými příhodami souvisejícími s játry až do týdne 202 v AATD-LD s fibrózou METAVIR stadia F2 až F4.
Základní stav do týdne 202
Změna od výchozí hodnoty v sérovém proteinu Z-Alpha-1 antitrypsinu (Z-AAT).
Časové okno: Výchozí stav, týden 106, týden 202
Bude hodnocena změna od výchozí hodnoty v sérovém proteinu Z-AAT u účastníků s AATD-LD s fibrózou stadia METAVIR.
Výchozí stav, týden 106, týden 202
Změna od výchozí hodnoty v intrahepatické zátěži proteinu Z-AAT polymerem hodnocená barvením periodickou kyselinou Schiff plus diastáza (PAS+D)
Časové okno: Výchozí stav, týden 106, týden 202
Bude hodnocena změna od výchozí hodnoty v intrahepatální zátěži proteinu Z-AAT hodnocenou jaterní biopsií barvením PAS+D u účastníků s AATD-LD s fibrózou ve stádiu METAVIR.
Výchozí stav, týden 106, týden 202
Změna od výchozí hodnoty u intrahepatálního portálního zánětu
Časové okno: Výchozí stav, týden 106, týden 202
Bude hodnocena změna od výchozí hodnoty v jaterní biopsii intrahepatálního portálního zánětu u účastníků s AATD-LD s fibrózou stadia METAVIR.
Výchozí stav, týden 106, týden 202
Změna od základní hodnoty u přechodné elastografie řízené vibracemi (VCTE)/magnetické rezonanční elastografie (MRE) odvozená ztuhlost jater
Časové okno: Výchozí stav, týden 106, týden 196 a týden 202
Bude hodnocena změna od výchozí hodnoty ve ztuhlosti jater odvozené od VCTE/MRE u účastníků s AATD-LD s fibrózou stadia METAVIR.
Výchozí stav, týden 106, týden 196 a týden 202
Změna od výchozí hodnoty v modelu skóre konečného stádia jaterního onemocnění (MELD).
Časové okno: Výchozí stav, týden 106 a týden 202
Bodovací systém MELD se používá k hodnocení závažnosti chronického onemocnění jater. Skóre MELD je odvozeno z celkového sérového bilirubinu, sérového kreatininu a protrombinového mezinárodního normalizovaného poměru (INR): 3,78*log e sérového bilirubinu (miligram na decilitr [mg/dl]) + 11,20* log e INR + 9,57* log e sérový kreatinin (mg/dl) + 6,43 (konstanta pro etiologii onemocnění jater). Skóre MELD se pohybuje od 6 do 40, přičemž vyšší skóre ukazuje na závažnější onemocnění jater a horší výsledek. Bude hodnocena změna skóre MELD od výchozí hodnoty u účastníků s AATD-LD s fibrózou stadia METAVIR.
Výchozí stav, týden 106 a týden 202
Změna od základní hodnoty u poranění jater
Časové okno: Výchozí stav, týden 106 a týden 202
Bude hodnocena změna od výchozí hodnoty v poškození jater u účastníků s AATD-LD s fibrózou stadia METAVIR.
Výchozí stav, týden 106 a týden 202
Pozorované plazmatické koncentrace Fazirsiranu
Časové okno: Předdávkování do 196. týdne
Budou vyhodnoceny pozorované plazmatické koncentrace Fazirsiranu.
Předdávkování do 196. týdne
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE) a vážnými TEAE
Časové okno: Od začátku podávání studijního léku do konce studie (EOS) (týden 220)
AE je jakákoli neobvyklá lékařská událost u účastníka klinického hodnocení, kterému byl podán farmaceutický produkt, a která nemusí mít nutně příčinnou souvislost s tímto hodnoceným produktem (IP) nebo léčivým přípravkem. SAE je jakákoli neobvyklá lékařská událost, která při jakékoli dávce splnila jedno nebo více z následujících kritérií: má za následek smrt, ohrožení života, vyžaduje hospitalizaci v nemocnici nebo prodloužení stávající hospitalizace, má za následek přetrvávající, významnou invaliditu/neschopnost, vrozenou abnormalitu/ vrozená vada, důležitá lékařská událost. TEAE je jakákoli událost objevující se nebo projevující se při nebo po zahájení léčby IP nebo léčivým přípravkem nebo jakákoli existující událost, která se zhoršuje v intenzitě nebo frekvenci po expozici IP nebo léčivému přípravku. Bude hodnocen počet účastníků s TEAE a vážnými TEAE.
Od začátku podávání studijního léku do konce studie (EOS) (týden 220)
Počet účastníků s klinicky významným poklesem funkčních parametrů plic
Časové okno: Od začátku podávání studijního léku až do EOS (týden 220)
Standardní měřené parametry funkce plic budou použity ke studiu funkce plic.
Od začátku podávání studijního léku až do EOS (týden 220)
Změna od výchozí hodnoty u PD15 celých plic (15. percentilový bod) měřeno CT plicní denzitometrií
Časové okno: Základní až EOS (týden 220)
Bude hodnocena změna od výchozí hodnoty PD15 celých plic (15. percentilový bod) měřená pomocí CT plicní denzitometrie.
Základní až EOS (týden 220)
Počet účastníků s klinicky významnou změnou vitálních funkcí
Časové okno: Od začátku podávání studijního léku až do EOS (týden 220)
Vitální funkce budou zahrnovat tělesnou teplotu, dechovou frekvenci, krevní tlak, puls a množství kyslíku v krvi. Jakákoli změna vitálních funkcí, kterou zkoušející považuje za klinicky významnou, bude hlášena jako AE.
Od začátku podávání studijního léku až do EOS (týden 220)
Počet účastníků s klinicky významnými změnami parametrů elektrokardiogramu (EKG).
Časové okno: Od začátku podávání studijního léku až do EOS (týden 220)
Bude vyhodnoceno 12svodové EKG. Jakákoli změna v hodnocení EKG, kterou zkoušející považuje za klinicky významnou, bude hlášena jako AE.
Od začátku podávání studijního léku až do EOS (týden 220)
Počet účastníků s klinicky významnými změnami v klinických laboratorních hodnoceních
Časové okno: Od začátku podávání studijního léku až do EOS (týden 220)
Klinická laboratorní vyšetření zahrnují hematologii, chemii séra, koagulaci a analýzu moči. Změny laboratorních hodnot lze považovat za AE, pokud byly posouzeny jako klinicky významné.
Od začátku podávání studijního léku až do EOS (týden 220)
Procentuální změna od výchozí hodnoty v intrahepatálním proteinu Z-AAT u jaterního onemocnění spojeného s deficitem alfa-1 antitrypsinu (AATD-LD) s METAVIR F2 až F3 fibrózou v týdnu 106
Časové okno: Výchozí stav, týden 106
Bude hodnocena procentuální změna od výchozí hodnoty v intrahepatálním proteinu Z-AAT u AATD-LD s fibrózou METAVIR stadia F2 až F3.
Výchozí stav, týden 106
Procentuální změna od výchozí hodnoty v intrahepatálním proteinu Z-AAT u AATD-LD s METAVIR Fibrózou F2 až F4
Časové okno: Výchozí stav, týden 106 a týden 202
Bude hodnocena procentuální změna od výchozí hodnoty v intrahepatálním proteinu Z-AAT u AATD-LD s fibrózou METAVIR stadia F2 až F4.
Výchozí stav, týden 106 a týden 202

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Takeda

Spolupracovníci

Takeda Development Center Americas, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Study Director, Takeda

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

6. března 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. března 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. března 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

28. prosince 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

28. prosince 2022

První zveřejněno (Aktuální)

10. ledna 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

11. června 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

10. června 2024

Naposledy ověřeno

1. června 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • TAK-999-3001
  • 2022-501943-34 (Jiný identifikátor: EU CTIS)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Takeda poskytuje přístup k deidentifikovaným údajům jednotlivých účastníků (IPD) pro způsobilé studie, aby pomohla kvalifikovaným výzkumníkům při řešení legitimních vědeckých cílů (závazek společnosti Takeda sdílet data je k dispozici na https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Tyto IPD budou poskytovány v bezpečném výzkumném prostředí po schválení žádosti o sdílení dat a za podmínek dohody o sdílení dat.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

IPD ze způsobilých studií bude sdílena s kvalifikovanými výzkumníky podle kritérií a procesu popsaného na https://vivli.org/ourmember/takeda/ V případě schválených žádostí bude výzkumníkům poskytnut přístup k anonymizovaným údajům (za účelem respektování soukromí pacientů v souladu s platnými zákony a předpisy) a k informacím nezbytným k řešení cílů výzkumu podle podmínek dohody o sdílení údajů.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Injekce Fazirsiran

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Suriname

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit