Étude pour vérifier l'innocuité du Fazirsiran et savoir si le Fazirsiran peut aider les personnes atteintes d'une maladie du foie et de cicatrices (fibrose) en raison d'une version anormale de la protéine alpha-1 antitrypsine
8 mai 2026 mis à jour par: Takeda
Une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, de phase 3 pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du fazirsiran dans le traitement de la maladie hépatique associée à un déficit en alpha-1 antitrypsine avec fibrose METAVIR de stade F2 à F4
L'objectif principal de cette étude est de savoir si le fazirsiran réduit la cicatrisation du foie (fibrose) par rapport au placebo. D'autres objectifs sont de savoir si le fazirsiran ralentit l'aggravation de la maladie dans le foie, d'obtenir des informations sur la façon dont le fazirsiran affecte le corps (appelé pharmacodynamique), de savoir si le fazirsiran réduit d'autres lésions hépatiques (inflammation) et la protéine Z-AAT anormale dans le foie, pour obtenir des informations sur la façon dont le corps traite le fazirsiran (appelé pharmacocinétique), pour tester l'efficacité du fazirsiran par rapport à un placebo dans l'amélioration des mesures de la cicatrisation du foie, y compris l'imagerie et les biomarqueurs hépatiques (substances dans le sang que le corps fabrique normalement et aident à montrer si la fonction hépatique s'améliore, reste la même ou s'aggrave) ainsi que pour vérifier les effets secondaires chez les participants traités par le fazirsiran par rapport à ceux qui ont reçu un placebo.
Les participants recevront soit du fazirsiran, soit un placebo. Des biopsies hépatiques, un moyen de prélever un petit échantillon de tissu du foie, seront prélevées deux fois au cours de cette étude.
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
160
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Takeda Contact
- Numéro de téléphone: 1-877-825-3327
- E-mail: medinfoUS@takeda.com
Lieux d'étude
-
-
-
Aachen, Allemagne, 52074
- Recrutement
- Universitatsklinikum der RWTH Aachen
-
Contact:
- Site Contact
- Numéro de téléphone: +492418035324
- E-mail: pstrnad@ukaachen.de
-
Chercheur principal:
- Pavel Strnad
-
Berlin, Allemagne, 13353
- Recrutement
- Charité - Campus Virchow-Klinikum-Ostring 1
-
Contact:
- Site Contact
- Numéro de téléphone: +4939450553022
- E-mail: frank.tacke@charite.de
-
Chercheur principal:
- Frank Tacke
-
Hanover, Allemagne, 30625
- Recrutement
- Hannover Medical School
-
Chercheur principal:
- Heiner Wedemeyer
-
Contact:
- Site Contact
- Numéro de téléphone: +495115323306
- E-mail: wedemeyer.heiner@mh-hannover.de
-
Kiel, Allemagne, 24105
- Recrutement
- Universitatsklinikum Schleswig-Holstein - Campus Kiel
-
Contact:
- Site Contact
- Numéro de téléphone: +4943150022406
- E-mail: rainer.guenther@uksh.de
-
Chercheur principal:
- Rainer Günther
-
Tübingen, Allemagne, 72076
- Recrutement
- Universitatsklinikum Tubingen
-
Chercheur principal:
- Christoph Berg
-
Contact:
- Site Contact
- Numéro de téléphone: +4970712986677
- E-mail: christoph.berg@med.uni-tuebingen.de
-
-
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Australie, 5000
- Retiré
- Royal Adelaide Hospital
-
-
Victoria
-
Fitzroy, Victoria, Australie, 3065
- Recrutement
- St Vincents Hospital Melbourne - PPDS
-
Chercheur principal:
- Matthew Conron
-
Contact:
- Site Contact
- Numéro de téléphone: +61392312211
- E-mail: matthew.conron@svha.org.au
-
-
-
-
-
Antwerp, Belgique, 2650
- Recrutement
- UZ Antwerpen
-
Contact:
- Site Contact
- Numéro de téléphone: +3238213000
- E-mail: sven.francque@uza.be
-
Chercheur principal:
- Sven Francque
-
Leuven, Belgique, 3000
- Recrutement
- UZ Leuven
-
Contact:
- Site Contact
- Numéro de téléphone: +3216345500
- E-mail: jef.verbeek@uzleuven.be
-
Chercheur principal:
- Jef Verbeek
-
-
-
-
-
Brasília, Brésil, 71692-000
- Recrutement
- Hospital de Base do Distrito Federal
-
Contact:
- Site Contact
- Numéro de téléphone: +556184013142
- E-mail: mendesliliana2@gmail.com
-
Chercheur principal:
- Liliana Mendes Sampaio Costa
-
São Paulo, Brésil, 01308-050
- Recrutement
- Hospital Sírio-Libanês
-
Contact:
- Site Contact
- Numéro de téléphone: +551133945297
- E-mail: gildaporta@gmail.com
-
Chercheur principal:
- Gilda Porta
-
São Paulo, Brésil, 18618-687
- Recrutement
- Universidade Estadual Paulista Julio de Mesquita Filho Faculdade de Medicina Campus de Botucatu
-
Contact:
- Site Contact
- Numéro de téléphone: +551438822238
- E-mail: fgromeiro@gmail.com
-
Chercheur principal:
- Fernando Romeiro Gomes
-
-
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Canada, V6Z 2K5
- Recrutement
- GI Research Institute
-
Contact:
- Site Contact
- Numéro de téléphone: 6046886332
- E-mail: hinnih@gmail.com
-
Chercheur principal:
- Hin Hin Ko
-
-
Nova Scotia
-
Halifax, Nova Scotia, Canada, B3H 2Y9
- Recrutement
- Queen Elizabeth II Health Sciences Center
-
Chercheur principal:
- Julie Zhu
-
Contact:
- Site Contact
- E-mail: julie.zhu@nshealth.ca
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5T 3A9
- Recrutement
- Inspiration Research Limited
-
Chercheur principal:
- Kenneth Chapman
-
Contact:
- Site Contact
- Numéro de téléphone: (416) 944-9602
- E-mail: kchapman@inspirationresearch.ca
-
-
-
-
-
Hvidovre, Danemark, 2650
- Recrutement
- Hvidovre Hospital
-
Contact:
- Site Contact
- Numéro de téléphone: +4530527312
- E-mail: elias.badal.rashu@regionh.dk
-
Chercheur principal:
- Elias Rashu
-
-
-
-
-
Barcelona, Espagne, 8025
- Recrutement
- Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
-
Contact:
- Site Contact
- Numéro de téléphone: +34932742779
- E-mail: monica.pons@vhir.org
-
Chercheur principal:
- Monica Pons Delgado
-
Málaga, Espagne, 29071
- Recrutement
- Hospital Universitario Virgen de la Victoria
-
Contact:
- Site Contact
- Numéro de téléphone: +34951022735
- E-mail: andrade@uma.es
-
Chercheur principal:
- Raul Andrade
-
Santander, Espagne, 39008
- Recrutement
- Hospital Universitario Marqués de Valdecilla
-
Contact:
- Site Contact
- Numéro de téléphone: +34942204089
- E-mail: alvaro.diaz@scsalud.es
-
Chercheur principal:
- Alvaro Gonzalez
-
Seville, Espagne, 41013
- Recrutement
- Hospital Universitario Virgen del Rocio - PPDS
-
Chercheur principal:
- Manuel Romero Gomez
-
Contact:
- Site Contact
- Numéro de téléphone: +34955013068
- E-mail: mromerogomez@us.es
-
-
-
-
-
Clichy, France, 92110
- Recrutement
- Hôpital Beaujon
-
Contact:
- Site Contact
- Numéro de téléphone: +33140875875
- E-mail: kathleenlourdes.milord@aphp.fr
-
Chercheur principal:
- Kathleen Milord
-
Lyon, France, 69317
- Recrutement
- Hôpital de la Croix Rousse
-
Contact:
- Site Contact
- Numéro de téléphone: +33426732654
- E-mail: teresa.antonini@chu-lyon.fr
-
Chercheur principal:
- Teresa ANTONINI
-
Pessac, France, 33064
- Recrutement
- Centre Francois Magendie
-
Contact:
- Site Contact
- Numéro de téléphone: +338888888888
- E-mail: maeva.zysman@chu-bordeaux.fr
-
Chercheur principal:
- MAEVA ZYSMAN
-
Rennes, France, 35000
- Recrutement
- Hopital PONTCHAILLOU CHU de Rennes
-
Chercheur principal:
- Edouard BARDOU-JACQUET
-
Contact:
- Site Contact
- Numéro de téléphone: +33299284298
- E-mail: edouard.bardou-jacquet@chu-rennes.fr
-
Toulouse, France, 31000
- Recrutement
- Hospital Purpan
-
Contact:
- Site Contact
- Numéro de téléphone: +33561779105
- E-mail: alric.l@chu-toulouse.fr
-
Chercheur principal:
- Lauren Alric
-
Val-de-Marne, France, 94805
- Recrutement
- Hôpital Paul Brousse
-
Contact:
- Site Contact
- Numéro de téléphone: +33145593336
- E-mail: audrey.coilly@aphp.fr
-
Chercheur principal:
- Audrey COILLY
-
-
-
-
-
Dublin, Irlande, D09 YD60
- Recrutement
- Beaumont Hospital
-
Contact:
- Site Contact
- Numéro de téléphone: +3538888888888
- E-mail: gmcelvaney@rcsi.ie
-
Chercheur principal:
- Noel McElvaney
-
-
-
-
-
Milan, Italie, 20122
- Recrutement
- Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Chercheur principal:
- Luca Valenti
-
Contact:
- Site Contact
- Numéro de téléphone: +390255033516
- E-mail: luca.valenti@policlinico.mi.it
-
Palermo, Italie, 90127
- Recrutement
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Paolo Giaccone
-
Chercheur principal:
- Vincenza Calvaruso
-
Contact:
- Site Contact
- Numéro de téléphone: +3909123890679
- E-mail: vincenza.calvaruso@unipa.it
-
Pavia, Italie, 27100
- Recrutement
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia
-
Contact:
- Site Contact
- Numéro de téléphone: +390382503777
- E-mail: corsico@unipv.it
-
Chercheur principal:
- Angelo Corsico
-
Rozzano, Italie, 20089
- Recrutement
- Irccs Istituto Clinico Humanitas
-
Chercheur principal:
- Alessio Aghemo
-
Contact:
- Site Contact
- Numéro de téléphone: +390282243788
- E-mail: alessio.aghemo@humanitasresearch.it
-
-
-
-
-
Graz, L'Autriche, 8036
- Recrutement
- LKH-Universitätsklinikum Graz
-
Contact:
- Site Contact
- Numéro de téléphone: +4331638580287
- E-mail: martin.wagner@medunigraz.at
-
Chercheur principal:
- Martin Wagner
-
Innsbruck, L'Autriche, 6020
- Recrutement
- Medizinische Universität Innsbruck
-
Contact:
- Site Contact
- Numéro de téléphone: +4351250482830
- E-mail: heinz.zoller@i-med.ac.at; hepa-studyteam@i-med.ac.at
-
Chercheur principal:
- Heinz Zoller
-
Klagenfurt, L'Autriche, 9020
- Recrutement
- Klinikum Klagenfurt am Wörthersee
-
Chercheur principal:
- Markus Peck-Radosavljevic
-
Contact:
- Site Contact
- Numéro de téléphone: +4346353831103
- E-mail: markus@peck.at
-
Vienna, L'Autriche, 1090
- Recrutement
- Medizinische Universitat Wien (Medical University of Vienna)
-
Contact:
- Site Contact
- Numéro de téléphone: +43140400-43910
- E-mail: mattias.mandorfer@meduniwien.ac.at
-
Chercheur principal:
- Mattias Mandorfer
-
-
-
-
-
Braga, Le Portugal, 4710-243
- Recrutement
- CCA Hospital Braga
-
Contact:
- Site Contact
- Numéro de téléphone: +351253027000
- E-mail: crolanda@med.uminho.pt
-
Chercheur principal:
- Carla Rolanda
-
Funchal, Le Portugal, 9000-168
- Recrutement
- Hospital Nélio Mendonça
-
Contact:
- Site Contact
- Numéro de téléphone: +351291705600
- E-mail: magnovitorp@gmail.com
-
Chercheur principal:
- Vitor Pereira
-
Porto, Le Portugal, 4099-003
- Recrutement
- Centro Hospitalar do Porto
-
Contact:
- Site Contact
- Numéro de téléphone: +351222077500
- E-mail: luisazevedomaia@hotmail.com
-
Chercheur principal:
- Luis Maia
-
-
-
-
-
Amsterdam, Pays-Bas, 1081 HV
- Retiré
- Amsterdam UMC - VUmc - De Boelelaan
-
Leiden, Pays-Bas, 2333 ZA
- Recrutement
- Leiden University Medical Center
-
Contact:
- Site Contact
- Numéro de téléphone: +31715296987
- E-mail: e.f.a.van_t_wout@lumc.nl
-
Chercheur principal:
- Emily F.A. van 't Wout
-
-
-
-
-
Warsaw, Pologne, 00-728
- Recrutement
- WIP Warsaw IBD Point Profesor Kierkus
-
Chercheur principal:
- Jaroslaw Kierkus
-
Contact:
- Site Contact
- Numéro de téléphone: +48500111648
- E-mail: j.kierkus@wip.waw.pl
-
Śląskie, Pologne, 41-400
- Retiré
- ID Clinic Arkadiusz Pisula
-
-
-
-
-
Cambridge, Royaume-Uni, CB2 0QQ
- Recrutement
- Addenbrooke's Hospital
-
Contact:
- Site Contact
- Numéro de téléphone: +4401223586891
- E-mail: Bill.griffiths@nhs.net
-
Chercheur principal:
- Willliam Griffiths
-
Edinburgh, Royaume-Uni, EH16 4SA
- Recrutement
- Royal Infirmary of Edinburgh
-
Contact:
- Site Contact
- Numéro de téléphone: +441315361000
- E-mail: michael.williams@nhslothian.scot.nhs.uk
-
Chercheur principal:
- Michael Williams
-
London, Royaume-Uni, SE5 9RS
- Recrutement
- King's College Hospital
-
Chercheur principal:
- Aftab Ala
-
Contact:
- Site Contact
- Numéro de téléphone: +442032991019
- E-mail: aftab.ala1@nhs.net
-
London, Royaume-Uni, NW3 2Q
- Recrutement
- Royal Free Hospital
-
Contact:
- Site Contact
- Numéro de téléphone: +442037582000t35218
- E-mail: aileen.marshall@nhs.net
-
Chercheur principal:
- Aileen Marshall
-
Nottingham, Royaume-Uni, NG7 2UH
- Retiré
- Queen's Medical Centre
-
Plymouth, Royaume-Uni, PL6 8DH
- Recrutement
- Derriford Hospital
-
Chercheur principal:
- Ashwin Dhanda
-
Contact:
- Site Contact
- Numéro de téléphone: +441752792555
- E-mail: ashwin.dhanda@nhs.net
-
-
-
-
-
Bern, Suisse, 3010
- Recrutement
- Inselspital Bern
-
Chercheur principal:
- Guido Stirnimann
-
Contact:
- Site Contact
- Numéro de téléphone: +41 31 632 59 33
- E-mail: studien.hepatologie@insel.ch
-
-
-
-
-
Huddinge, Suède, 14186
- Recrutement
- Karolinska Universitetssjukhuset Huddinge
-
Chercheur principal:
- Staffan Wahlin
-
Contact:
- Site Contact
- Numéro de téléphone: +46858580000
- E-mail: staffan.wahlin@ki.se
-
Linköping, Suède, 581 85
- Recrutement
- Universitetssjukhuset i Linköping
-
Chercheur principal:
- Mattias Ekstedt
-
Contact:
- Site Contact
- Numéro de téléphone: +46101030000
- E-mail: mattias.ekstedt@liu.se
-
-
-
-
-
Prague, Tchéquie, 140 21
- Recrutement
- Institut klinicke a experimentalni mediciny
-
Chercheur principal:
- Jan Sperl
-
Contact:
- Site Contact
- Numéro de téléphone: +420261363387
- E-mail: jan.sperl@ikem.cz
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
- Recrutement
- University of Alabama at Birmingham
-
Chercheur principal:
- Meagan Gray
-
Contact:
- Site Contact
- Numéro de téléphone: 205-934-9999
- E-mail: grayme@uab.edu
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, États-Unis, 85013
- Recrutement
- St. Joseph's Hospital and Medical Center
-
Contact:
- Site Contact
- Numéro de téléphone: 602-406-7791
- E-mail: nilofar.najafian@commonspirit.org
-
Chercheur principal:
- Nilofar Najafian
-
Phoenix, Arizona, États-Unis, 85054-4502
- Recrutement
- Mayo Clinic
-
Contact:
- Site Contact
- Numéro de téléphone: 507-284-9523
- E-mail: vargas.hugo@mayo.edu
-
Chercheur principal:
- Hugo Vargas
-
Tucson, Arizona, États-Unis, 85724-5136
- Retiré
- University of Arizona Thomas D. Boyer Liver Institute
-
-
California
-
Escondido, California, États-Unis, 92025
- Retiré
- Gastroenterology & Liver Institute
-
La Jolla, California, États-Unis, 92093
- Recrutement
- University of California San Diego, Altman Clinical and Translational Institute
-
Chercheur principal:
- Rohit Loomba
-
Contact:
- Site Contact
- Numéro de téléphone: 858-657-7076
- E-mail: roloomba@health.ucsd.edu
-
Los Angeles, California, États-Unis, 90095-8344
- Recrutement
- UCLA Pulmonary and Critical Care
-
Chercheur principal:
- Igor Barjaktarevic
-
Contact:
- Site Contact
- Numéro de téléphone: 310-825-6170
- E-mail: ibarjaktarevic@mednet.ucla.edu
-
Palo Alto, California, États-Unis, 94303
- Recrutement
- Stanford University
-
Chercheur principal:
- Paul Kwo
-
Contact:
- Site Contact
- Numéro de téléphone: 650-723-6381
- E-mail: pkwo@stanford.edu
-
San Francisco, California, États-Unis, 94143
- Recrutement
- University of California Benioff Children's Hospital
-
Contact:
- Site Contact
- Numéro de téléphone: 415-353-7052
- E-mail: PROSENTH@ucsf.edu
-
Chercheur principal:
- Philip Rosenthal
-
-
Colorado
-
Colorado Springs, Colorado, États-Unis, 80907
- Recrutement
- Peak Gastroenterology Associates, PC
-
Chercheur principal:
- Bhaktasharan Patel
-
Contact:
- Site Contact
- Numéro de téléphone: 719-310-6719
- E-mail: bpatel@peakgastro.com
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, États-Unis, 32611
- Recrutement
- University of Florida
-
Chercheur principal:
- Virginia Clark
-
Contact:
- Site Contact
- Numéro de téléphone: 352-294-5152
- E-mail: briana.foerman@medicine.ufl.edu
-
Miami, Florida, États-Unis, 33136-1051
- Recrutement
- Schiff Center for Liver Diseases/University of Miami
-
Chercheur principal:
- Eugene Schiff
-
Contact:
- Site Contact
- Numéro de téléphone: 305-243-1020
- E-mail: eschiff@med.miami.edu
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, États-Unis, 30329
- Retiré
- Children's Healthcare of Atlanta
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
- Recrutement
- Indiana University School of Medicine - Indianapolis
-
Chercheur principal:
- Raj Vuppalanchi
-
Contact:
- Site Contact
- Numéro de téléphone: 317-278-6215
- E-mail: rvuppala@iu.edu; mandcruz@iu.edu
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
- Recrutement
- University of Iowa Hospitals and Clinics
-
Chercheur principal:
- Tomohiro Tanaka
-
Contact:
- Site Contact
- Numéro de téléphone: 319-356-2577
- E-mail: tomohiro-tanaka@uiowa.edu
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70121-2429
- Recrutement
- Ochsner Medical Center
-
Contact:
- Site Contact
- Numéro de téléphone: 504-842-3925
- E-mail: gtherapondos@ochsner.org
-
Chercheur principal:
- George Therapondos
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, États-Unis, 21201-1504
- Recrutement
- University of Maryland Medical Center
-
Chercheur principal:
- Kirti Shetty
-
Contact:
- Site Contact
- Numéro de téléphone: 410-328-1358
- E-mail: kshetty@som.umaryland.edu
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
- Recrutement
- Brigham and Womens Hospital
-
Contact:
- Site Contact
- Numéro de téléphone: 617-525-1267
- E-mail: NHASHEMI@BWH.HARVARD.EDU
-
Chercheur principal:
- Nikroo Hashemi
-
Boston, Massachusetts, États-Unis, 02118-2908
- Recrutement
- Boston Medical Center
-
Contact:
- Site Contact
- Numéro de téléphone: 617-638-8000
- E-mail: amohanty@bu.edu
-
Chercheur principal:
- Arpan Mohanty
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
- Recrutement
- University of Michigan Hospital
-
Contact:
- Site Contact
- Numéro de téléphone: 734-232-3741
- E-mail: rfontana@med.umich.edu
-
Chercheur principal:
- Robert Fontana
-
Novi, Michigan, États-Unis, 48377-3600
- Recrutement
- Henry Ford Medical Center - Columbus
-
Chercheur principal:
- Stuart Gordon
-
Contact:
- Site Contact
- Numéro de téléphone: 248-344-6688
- E-mail: sgordon3@hfhs.org
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905-0001
- Recrutement
- Mayo Clinic - PPDS
-
Contact:
- Site Contact
- Numéro de téléphone: 507-284-0686
- E-mail: malhi.harmeet@mayo.edu
-
Chercheur principal:
- Harmeet Malhi
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, États-Unis, 63110
- Recrutement
- Washington University School of Medicine in St. Louis
-
Chercheur principal:
- Scott McHenry
-
Contact:
- Site Contact
- Numéro de téléphone: 314-454-8025
- E-mail: smeduchenry@wustl.edu
-
St Louis, Missouri, États-Unis, 63104-1003
- Recrutement
- Cardinal Glennon Children's Hospital
-
Contact:
- Site Contact
- Numéro de téléphone: 314-577-5633
- E-mail: jeffrey.teckman@slucare.ssmhealth.com
-
Chercheur principal:
- Jeffery Teckman
-
-
New York
-
New York, New York, États-Unis, 10016
- Recrutement
- NYU Langone Health
-
Contact:
- Site Contact
- Numéro de téléphone: 212-263-3643
- E-mail: viviana.figueroadiaz@nyulangone.org
-
Chercheur principal:
- Viviana Figueroa Diaz
-
New York, New York, États-Unis, 10032-3722
- Recrutement
- Columbia University Irving Medical Center
-
Chercheur principal:
- Monica Goldklang
-
Contact:
- Site Contact
- Numéro de téléphone: 212-305-2862
- E-mail: mpg2124@cumc.columbia.edu
-
New York, New York, États-Unis, 10032-1559
- Retiré
- Morgan Stanley Childrens Hospital of New York Presbyterian (CHONY) - PIN
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, États-Unis, 44106-1716
- Recrutement
- University Hospitals Cleveland Medical Center
-
Contact:
- Site Contact
- Numéro de téléphone: 216-983-0879
- E-mail: seth.sclair@uhhospitals.org
-
Chercheur principal:
- Seth Sclair
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, États-Unis, 17033
- Recrutement
- Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
-
Chercheur principal:
- Timothy Craig
-
Contact:
- Site Contact
- Numéro de téléphone: 717-531-6525
- E-mail: tcraig@pennstatehealth.psu.edu
-
Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19140-5103
- Recrutement
- Temple University Hospital
-
Chercheur principal:
- Yedidya Saiman
-
Contact:
- Site Contact
- Numéro de téléphone: 215-707-5067
- E-mail: yedidya.saiman@tuhs.temple.edu
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
- Recrutement
- Medical University of South Carolina
-
Contact:
- Site Contact
- Numéro de téléphone: 843-792-5300
- E-mail: strangec@musc.edu
-
Chercheur principal:
- Charlie Strange
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232-0028
- Recrutement
- Vanderbilt University Medical Center
-
Contact:
- Site Contact
- Numéro de téléphone: 615-322-8748
- E-mail: roman.perri@vumc.org
-
Chercheur principal:
- Roman Perri
-
-
Texas
-
Denison, Texas, États-Unis, 75020
- Recrutement
- Texoma Liver Center
-
Chercheur principal:
- Hesham Elgouhari
-
Contact:
- Site Contact
- Numéro de téléphone: 903-957-0417
- E-mail: h.elgouhari@somacinicaltrials.com
-
Houston, Texas, États-Unis, 77030-4202
- Recrutement
- Baylor College of Medicine Medical Center
-
Contact:
- Site Contact
- Numéro de téléphone: 832-355-1400
- E-mail: george.cholankeril@bcm.edu
-
Chercheur principal:
- George Cholankeril
-
San Antonio, Texas, États-Unis, 78215
- Recrutement
- The Texas Liver Institute
-
Chercheur principal:
- Eric Lawitz
-
Contact:
- Site Contact
- Numéro de téléphone: 210-253-3426
- E-mail: lawitz@txliver.com
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, États-Unis, 23226
- Recrutement
- Bon Secours St. Mary's Hospital
-
Chercheur principal:
- Mitchell Shiffman
-
Contact:
- Site Contact
- Numéro de téléphone: 804-977-8920
- E-mail: mitchell_shiffman@bshsi.org
-
Richmond, Virginia, États-Unis, 23298-5028
- Recrutement
- VCU Medical Center North Hospital
-
Contact:
- Site Contact
- Numéro de téléphone: 212-824-7587
- E-mail: amon.asgharpour@vcuhealth.org
-
Chercheur principal:
- Amon Asgharpour
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans à 75 ans (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Le participant doit avoir un diagnostic du génotype AATD des homozygotes de l'allèle Z (PiZZ). Le diagnostic de PiZZ à partir de dossiers médicaux vérifiables de source est autorisé. Sinon, les participants doivent subir un test de confirmation PiZZ (génotypage pour les allèles PiS et PiZ) lors de la sélection. Les génotypes PiMZ ou PiSZ ne sont pas autorisés.
- Le participant, de tout sexe, est âgé de 18 à 75 ans inclus.
- L'échantillon central de biopsie hépatique du participant recueilli doit répondre aux exigences du protocole.
- Le participant présente des preuves de fibrose hépatique de stade METAVIR F2, F3 ou F4, évaluée par une biopsie hépatique de base à lecture centrale pendant la période de dépistage ; ou confirmé comme répondant à tous les critères d'entrée par la lecture centrale d'une biopsie précédente effectuée dans les 6 mois précédant la date d'inscription estimée à l'aide d'une biopsie hépatique et de lames adéquates telles que définies dans le manuel d'histopathologie. Le manuel d'histopathologie doit être suivi pour toutes les biopsies hépatiques comme mode opératoire standard de l'étude.
- Le participant a un état pulmonaire répondant aux exigences du protocole.
- Il doit être confirmé que le participant n'a pas de HCC. Les participants seront dépistés pour le CHC avec l'alpha-foetoprotéine (AFP) et l'échographie abdominale. Si le participant présente l'un des éléments suivants, il devra subir une imagerie CT ou IRM à contraste amélioré pour exclure le CHC avant la randomisation.
- Un participant adulte doit avoir un indice de masse corporelle (IMC) compris entre 18,0 et 39,0 kilogrammes par mètre carré (kg^m2), inclus.
- Le participant est un non-fumeur (défini comme ne fumant pas de cigarettes quotidiennement pendant au moins 12 mois avant le dépistage) avec un statut actuel de non-fumeur confirmé par la cotinine urinaire lors du dépistage.
Critère d'exclusion
- Le participant a des antécédents d'événements de décompensation hépatique (encéphalopathie hépatique manifeste [West Haven Grade> = 2] documentée par un médecin, ascite cliniquement significative, péritonite bactérienne spontanée, saignement gastro-intestinal dû à des varices, syndrome hépatopulmonaire, syndrome hépatorénal, hypertension pulmonaire portale ou gastropathie portale).
- Le participant a des antécédents de présence de varices moyennes ou grandes ou de varices avec des signes de baleine rouge basés sur une œsophagogastroduodénoscopie (EGD) précédente dans les 6 mois précédant la date d'inscription estimée. Pour certains participants, un EGD sera requis lors de la sélection s'il n'y a pas d'EGD disponible dans les 6 mois précédant la date d'inscription estimée. La présence de petites varices sans signe de baleine sur l'EGD et sans antécédent de saignement sera acceptable pour l'éligibilité à l'étude.
- Le participant a des preuves d'autres formes de maladies chroniques du foie, y compris l'hépatite virale B ou C, la cirrhose biliaire primitive, la cholangite sclérosante primitive, la maladie de Wilson, l'hépatite alcoolique, l'hémochromatose, le cancer du foie, les antécédents de dérivation biliaire ou l'hépatite auto-immune.
- Le participant a des niveaux d'alanine transaminase (ALT) ou d'aspartate transaminase (AST) > 250 unités par litre (U/L).
- Le participant a un nombre de plaquettes <60 000 par millimètre cube (mm^3) (<60 × 10^9 par litre [10^9/L]).
- Le participant a une albumine <= 2,8 grammes par décilitre (g/dL) (28 grammes par décilitre [g/L]).
- Le participant a un ratio international normalisé (INR)> = 1,7.
- On s'attend à ce que le participant subisse une exposition grave et inévitable à des toxines pulmonaires inhalées pendant l'étude, comme cela peut se produire lors d'une exposition professionnelle à des poussières minérales ou à des métaux.
- Le participant a des antécédents d'abus de drogues (telles que la cocaïne, la phencyclidine) dans l'année précédant la visite de dépistage ou a un dépistage de drogue dans l'urine positif lors du dépistage. Un dépistage de drogue dans l'urine positif pour les benzodiazépines, les opioïdes ou le tétrahydrocannabinol est acceptable pour l'inscription à la discrétion de l'investigateur si le test positif est dû à une substance utilisée à des fins médicales.
- Le participant a déjà été traité avec du fazirsiran ou tout autre ARNi pour AATD-LD.
- Le participant a une thrombose de la veine porte.
- Le participant a déjà subi une procédure de shunt portosystémique transjugulaire.
- Le participant a des antécédents de malignité au cours des 5 dernières années, à l'exception d'un carcinome basocellulaire correctement traité, d'un cancer épidermoïde de la peau, de tumeurs superficielles de la vessie ou d'un cancer du col de l'utérus in situ. Les participants atteints d'autres tumeurs malignes traitées de manière curative qui ne présentent aucun signe de maladie métastatique et un intervalle sans maladie supérieur à 1 an peuvent être inscrits après l'approbation du moniteur médical.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
Expérimental: Fazirsiran
Les participants recevront du fazirsiran 200 milligrammes par millilitre (mg/ml) par injection sous-cutanée (SC) le jour 1, à la semaine 4, puis toutes les 12 semaines (Q12 W) par la suite jusqu'à la semaine 196.
|
Les participants recevront une injection SC de fazirsiran 200 mg/ml le jour 1, à la semaine 4, puis Q12 W par la suite jusqu'à la semaine 196.
Autres noms:
|
|
Comparateur placebo: Placebo
Les participants recevront un placebo le jour 1, à la semaine 4 et Q12 W par la suite jusqu'à la semaine 196.
|
Les participants recevront une injection SC de placebo (solution saline normale stérile [0,9 % de NaCl]) le jour 1, à la semaine 4, puis Q12 W jusqu'à la semaine 196.
Autres noms:
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Réduction par rapport au départ d'au moins 1 stade de fibrose histologique (stadification METAVIR) dans la biopsie hépatique à lecture centrale à la semaine 106 dans l'AATD-LD avec METAVIR stade F2 et F3 fibrose
Délai: Ligne de base, Semaine 106
|
La réduction par rapport au départ d'au moins 1 stade de fibrose histologique La stadification METAVIR dans la biopsie hépatique à lecture centrale à la semaine 106 dans l'AATD-LD avec fibrose METAVIR de stade F2 et F3 sera évaluée.
|
Ligne de base, Semaine 106
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Réduction par rapport au départ d'au moins 1 stade de fibrose histologique (stadification METAVIR) dans la biopsie hépatique à lecture centrale
Délai: Ligne de base, semaine 106 et semaine 202
|
La réduction par rapport au départ d'au moins 1 stade de fibrose histologique (stadification METAVIR) dans la biopsie hépatique à lecture centrale chez les participants atteints d'AATD-LD avec fibrose au stade METAVIR sera évaluée.
|
Ligne de base, semaine 106 et semaine 202
|
|
Nombre de participants présentant des événements cliniques liés au foie jusqu'à la semaine 202
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 202
|
Le nombre de participants présentant des événements cliniques qualifiés liés au foie jusqu'à la semaine 202 dans l'AATD-LD avec une fibrose METAVIR de stade F2 à F4 sera évalué.
|
Ligne de base jusqu'à la semaine 202
|
|
Changement par rapport à la ligne de base de la protéine sérique Z-Alpha-1 antitrypsine (Z-AAT)
Délai: Ligne de base, Semaine 106, Semaine 202
|
Le changement par rapport au départ de la protéine Z-AAT sérique chez les participants atteints d'AATD-LD avec fibrose au stade METAVIR sera évalué.
|
Ligne de base, Semaine 106, Semaine 202
|
|
Changement par rapport à la ligne de base de la charge de polymère de la protéine Z-AAT intrahépatique évaluée par la coloration à l'acide périodique Schiff Plus Diastase (PAS+D)
Délai: Ligne de base, Semaine 106, Semaine 202
|
Le changement par rapport à la ligne de base de la charge de polymère de la protéine Z-AAT intrahépatique évaluée par biopsie hépatique colorée PAS + D chez les participants atteints d'AATD-LD avec fibrose au stade METAVIR sera évalué.
|
Ligne de base, Semaine 106, Semaine 202
|
|
Changement par rapport au départ dans l'inflammation portale intrahépatique
Délai: Ligne de base, Semaine 106, Semaine 202
|
Le changement par rapport au départ dans la biopsie hépatique de l'inflammation portale intrahépatique chez les participants atteints d'AATD-LD avec fibrose au stade METAVIR sera évalué.
|
Ligne de base, Semaine 106, Semaine 202
|
|
Changement par rapport à la ligne de base de la rigidité du foie dérivée de l'élastographie transitoire contrôlée par les vibrations (VCTE) / de l'élastographie par résonance magnétique (MRE)
Délai: Baseline, Semaine 106, Semaine 196 et Semaine 202
|
Le changement par rapport au départ de la raideur hépatique dérivée du VCTE/MRE chez les participants atteints d'AATD-LD avec fibrose au stade METAVIR sera évalué.
|
Baseline, Semaine 106, Semaine 196 et Semaine 202
|
|
Changement par rapport à la ligne de base dans le score du modèle de maladie hépatique en phase terminale (MELD)
Délai: Ligne de base, Semaine 106 et Semaine 202
|
Le système de notation MELD est utilisé pour évaluer la gravité de la maladie hépatique chronique.
Le score MELD est dérivé de la bilirubine totale sérique, de la créatinine sérique et du rapport international normalisé (INR) du participant : 3,78*log e bilirubine sérique (milligramme par décilitre [mg/dL]) + 11,20* log e INR + 9,57* log e créatinine sérique (mg/dL) + 6,43 (constante pour l'étiologie de la maladie hépatique).
Le score MELD varie de 6 à 40, des scores plus élevés indiquant une maladie hépatique plus grave et un résultat pire.
Le changement par rapport au départ du score MELD chez les participants atteints d'AATD-LD avec fibrose au stade METAVIR sera évalué.
|
Ligne de base, Semaine 106 et Semaine 202
|
|
Changement par rapport au départ dans les lésions hépatiques
Délai: Ligne de base, semaine 106 et semaine 202
|
Le changement par rapport à la ligne de base des lésions hépatiques chez les participants atteints d'AATD-LD avec fibrose au stade METAVIR sera évalué.
|
Ligne de base, semaine 106 et semaine 202
|
|
Pourcentage de changement par rapport au départ de la protéine Z-AAT intrahépatique dans la maladie hépatique associée au déficit en alpha-1 antitrypsine (AATD-LD) avec METAVIR stade F2 à F3 fibrose à la semaine 106
Délai: Ligne de base, Semaine 106
|
Le pourcentage de changement par rapport à la ligne de base de la protéine Z-AAT intrahépatique dans l'AATD-LD avec une fibrose METAVIR de stade F2 à F3 sera évalué.
|
Ligne de base, Semaine 106
|
|
Pourcentage de changement par rapport à la ligne de base de la protéine Z-AAT intrahépatique dans l'AATD-LD avec la fibrose METAVIR de stade F2 à F4
Délai: Ligne de base, semaine 106 et semaine 202
|
Le pourcentage de changement par rapport à la ligne de base de la protéine Z-AAT intrahépatique dans l'AATD-LD avec une fibrose METAVIR de stade F2 à F4 sera évalué.
|
Ligne de base, semaine 106 et semaine 202
|
|
Concentrations plasmatiques observées de fazirsiran
Délai: Pré-dose jusqu'à la semaine 220
|
Les concentrations plasmatiques observées de Fazirsiran seront évaluées.
|
Pré-dose jusqu'à la semaine 220
|
|
Nombre de participants présentant des événements indésirables survenus pendant le traitement (TEAE) et des TEAE graves
Délai: Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à la fin de l'étude (EOS) (semaine 230)
|
Un EI est tout événement médical indésirable survenu chez un participant à une enquête clinique ayant reçu un produit pharmaceutique et qui n'a pas nécessairement de relation causale avec ce produit expérimental (PI) ou ce médicament.
Un EIG est tout événement médical indésirable qui, à n'importe quelle dose, répond à un ou plusieurs des critères suivants : entraîne la mort, met la vie en danger, nécessite une hospitalisation ou une prolongation d'une hospitalisation existante, entraîne une invalidité/une incapacité persistante et importante, une anomalie congénitale/ malformation congénitale, un événement médical important.
Un EIIT est tout événement apparaissant ou se manifestant au moment ou après le début du traitement avec un IP ou un médicament ou tout événement existant qui s'aggrave en intensité ou en fréquence après l'exposition à l'IP ou au médicament.
Le nombre de participants atteints de TEAE et de TEAE graves sera évalué.
|
Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à la fin de l'étude (EOS) (semaine 230)
|
|
Nombre de participants présentant une baisse cliniquement significative des paramètres de la fonction pulmonaire
Délai: Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à EOS (semaine 230)
|
Les paramètres standard de la fonction pulmonaire mesurés seront utilisés pour étudier la fonction pulmonaire.
|
Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à EOS (semaine 230)
|
|
Changement par rapport à la valeur initiale dans la PD15 du poumon entier (15e centile) mesuré par densitométrie pulmonaire CT
Délai: Référence jusqu'à la semaine 196
|
Changement par rapport à la valeur initiale de la PD15 du poumon entier (15e centile) telle que mesurée par densitométrie pulmonaire CT sera évaluée.
|
Référence jusqu'à la semaine 196
|
|
Nombre de participants présentant un changement cliniquement significatif des signes vitaux
Délai: Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à EOS (semaine 230)
|
Les signes vitaux comprendront la température corporelle, la fréquence respiratoire, la tension artérielle, le pouls et la quantité d’oxygène dans le sang.
Tout changement dans les signes vitaux jugé cliniquement significatif par l'investigateur sera signalé comme EI.
|
Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à EOS (semaine 230)
|
|
Nombre de participants présentant des modifications cliniquement significatives des paramètres de l'électrocardiogramme (ECG)
Délai: Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à EOS (semaine 230)
|
L'ECG à 12 dérivations sera évalué.
Tout changement dans les évaluations ECG jugé cliniquement significatif par l'investigateur sera signalé comme EI.
|
Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à EOS (semaine 230)
|
|
Nombre de participants présentant des changements cliniquement significatifs dans les évaluations de laboratoire clinique
Délai: Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à EOS (semaine 230)
|
Les évaluations de laboratoire clinique comprennent l'hématologie, la chimie du sérum, la coagulation et l'analyse d'urine.
Les modifications des valeurs de laboratoire peuvent être considérées comme des EI si elles sont jugées cliniquement significatives.
|
Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à EOS (semaine 230)
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Study Director, Takeda
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
6 mars 2023
Achèvement primaire (Estimé)
17 janvier 2029
Achèvement de l'étude (Estimé)
12 décembre 2031
Dates d'inscription aux études
Première soumission
28 décembre 2022
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
28 décembre 2022
Première publication (Réel)
10 janvier 2023
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
13 mai 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
8 mai 2026
Dernière vérification
1 mai 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Processus pathologiques
- Maladies génétiques, innées
- Maladies des voies respiratoires
- Maladies du système digestif
- Maladies pulmonaires
- Maladies du foie
- Emphysème sous-cutané
- Emphysème
- Maladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatales
- Conditions pathologiques, signes et symptômes
- carence en alpha 1-assine
- Produits chimiques inorganiques
- Composés de chlore
- Composés de sodium
- Chlorures
- Acide chlorhydrique
- Chlorure de sodium
Autres numéros d'identification d'étude
- TAK-999-3001
- 2022-501943-34-00 (Ctis: EU CTIS)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
Takeda donne accès aux données anonymisées des participants individuels (DPI) pour les études éligibles afin d'aider les chercheurs qualifiés à atteindre des objectifs scientifiques légitimes (l'engagement de partage de données de Takeda est disponible sur https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Ces IPD seront fournis dans un environnement de recherche sécurisé après l'approbation d'une demande de partage de données et selon les termes d'un accord de partage de données.
Critères d'accès au partage IPD
Les IPD des études éligibles seront partagées avec des chercheurs qualifiés selon les critères et le processus décrits sur https://vivli.org/ourmember/takeda/
Pour les demandes approuvées, les chercheurs auront accès à des données anonymisées (pour respecter la vie privée des patients conformément aux lois et réglementations applicables) et aux informations nécessaires pour répondre aux objectifs de la recherche selon les termes d'un accord de partage de données.
Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD
- PROTOCOLE D'ÉTUDE
- SÈVE
- CIF
- RSE
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .