Исследование, чтобы проверить безопасность фазирсирана и узнать, может ли фазирсиран помочь людям с заболеванием печени и рубцеванием (фиброзом) из-за аномальной версии белка альфа-1 антитрипсина
8 мая 2026 г. обновлено: Takeda
Рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование фазы 3 по оценке эффективности и безопасности фазирсирана при лечении заболевания печени, связанного с дефицитом альфа-1-антитрипсина, с фиброзом METAVIR на стадиях от F2 до F4
Основная цель этого исследования — узнать, уменьшает ли фазирсиран рубцевание печени (фиброз) по сравнению с плацебо. Другие цели заключаются в том, чтобы узнать, замедляет ли фазирсиран прогрессирование заболевания в печени, получить информацию о том, как фазирсиран влияет на организм (так называемая фармакодинамика), узнать, уменьшает ли фазиран другие повреждения печени (воспаление) и аномальный белок Z-AAT в печени. печени, чтобы получить информацию о том, как организм перерабатывает фазирсиран (так называемая фармакокинетика), чтобы проверить, насколько хорошо действует фазиран по сравнению с плацебо в улучшении показателей рубцевания печени, включая визуализацию и биомаркеры печени (вещества в крови, которые в норме вырабатываются организмом и помогают показать если функция печени улучшается, остается неизменной или ухудшается), а также для проверки побочных эффектов у участников, получавших фазирсиран, по сравнению с теми, кто получал плацебо.
Участники получат либо фазирсиран, либо плацебо. Биопсия печени, способ сбора небольшого образца ткани из печени, будет взята дважды в ходе этого исследования.
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
160
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Takeda Contact
- Номер телефона: 1-877-825-3327
- Электронная почта: medinfoUS@takeda.com
Места учебы
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Австралия, 5000
- Отозван
- Royal Adelaide Hospital
-
-
Victoria
-
Fitzroy, Victoria, Австралия, 3065
- Рекрутинг
- St Vincents Hospital Melbourne - PPDS
-
Главный следователь:
- Matthew Conron
-
Контакт:
- Site Contact
- Номер телефона: +61392312211
- Электронная почта: matthew.conron@svha.org.au
-
-
-
-
-
Graz, Австрия, 8036
- Рекрутинг
- LKH-Universitätsklinikum Graz
-
Контакт:
- Site Contact
- Номер телефона: +4331638580287
- Электронная почта: martin.wagner@medunigraz.at
-
Главный следователь:
- Martin Wagner
-
Innsbruck, Австрия, 6020
- Рекрутинг
- Medizinische Universität Innsbruck
-
Контакт:
- Site Contact
- Номер телефона: +4351250482830
- Электронная почта: heinz.zoller@i-med.ac.at; hepa-studyteam@i-med.ac.at
-
Главный следователь:
- Heinz Zoller
-
Klagenfurt, Австрия, 9020
- Рекрутинг
- Klinikum Klagenfurt am Wörthersee
-
Главный следователь:
- Markus Peck-Radosavljevic
-
Контакт:
- Site Contact
- Номер телефона: +4346353831103
- Электронная почта: markus@peck.at
-
Vienna, Австрия, 1090
- Рекрутинг
- Medizinische Universitat Wien (Medical University of Vienna)
-
Контакт:
- Site Contact
- Номер телефона: +43140400-43910
- Электронная почта: mattias.mandorfer@meduniwien.ac.at
-
Главный следователь:
- Mattias Mandorfer
-
-
-
-
-
Antwerp, Бельгия, 2650
- Рекрутинг
- UZ Antwerpen
-
Контакт:
- Site Contact
- Номер телефона: +3238213000
- Электронная почта: sven.francque@uza.be
-
Главный следователь:
- Sven Francque
-
Leuven, Бельгия, 3000
- Рекрутинг
- UZ Leuven
-
Контакт:
- Site Contact
- Номер телефона: +3216345500
- Электронная почта: jef.verbeek@uzleuven.be
-
Главный следователь:
- Jef Verbeek
-
-
-
-
-
Brasília, Бразилия, 71692-000
- Рекрутинг
- Hospital de Base do Distrito Federal
-
Контакт:
- Site Contact
- Номер телефона: +556184013142
- Электронная почта: mendesliliana2@gmail.com
-
Главный следователь:
- Liliana Mendes Sampaio Costa
-
São Paulo, Бразилия, 01308-050
- Рекрутинг
- Hospital Sírio-Libanês
-
Контакт:
- Site Contact
- Номер телефона: +551133945297
- Электронная почта: gildaporta@gmail.com
-
Главный следователь:
- Gilda Porta
-
São Paulo, Бразилия, 18618-687
- Рекрутинг
- Universidade Estadual Paulista Julio de Mesquita Filho Faculdade de Medicina Campus de Botucatu
-
Контакт:
- Site Contact
- Номер телефона: +551438822238
- Электронная почта: fgromeiro@gmail.com
-
Главный следователь:
- Fernando Romeiro Gomes
-
-
-
-
-
Aachen, Германия, 52074
- Рекрутинг
- Universitatsklinikum der RWTH Aachen
-
Контакт:
- Site Contact
- Номер телефона: +492418035324
- Электронная почта: pstrnad@ukaachen.de
-
Главный следователь:
- Pavel Strnad
-
Berlin, Германия, 13353
- Рекрутинг
- Charité - Campus Virchow-Klinikum-Ostring 1
-
Контакт:
- Site Contact
- Номер телефона: +4939450553022
- Электронная почта: frank.tacke@charite.de
-
Главный следователь:
- Frank Tacke
-
Hanover, Германия, 30625
- Рекрутинг
- Hannover Medical School
-
Главный следователь:
- Heiner Wedemeyer
-
Контакт:
- Site Contact
- Номер телефона: +495115323306
- Электронная почта: wedemeyer.heiner@mh-hannover.de
-
Kiel, Германия, 24105
- Рекрутинг
- Universitätsklinikum Schleswig-Holstein - Campus Kiel
-
Контакт:
- Site Contact
- Номер телефона: +4943150022406
- Электронная почта: rainer.guenther@uksh.de
-
Главный следователь:
- Rainer Günther
-
Tübingen, Германия, 72076
- Рекрутинг
- Universitätsklinikum Tübingen
-
Главный следователь:
- Christoph Berg
-
Контакт:
- Site Contact
- Номер телефона: +4970712986677
- Электронная почта: christoph.berg@med.uni-tuebingen.de
-
-
-
-
-
Hvidovre, Дания, 2650
- Рекрутинг
- Hvidovre Hospital
-
Контакт:
- Site Contact
- Номер телефона: +4530527312
- Электронная почта: elias.badal.rashu@regionh.dk
-
Главный следователь:
- Elias Rashu
-
-
-
-
-
Dublin, Ирландия, D09 YD60
- Рекрутинг
- Beaumont Hospital
-
Контакт:
- Site Contact
- Номер телефона: +3538888888888
- Электронная почта: gmcelvaney@rcsi.ie
-
Главный следователь:
- Noel McElvaney
-
-
-
-
-
Barcelona, Испания, 8025
- Рекрутинг
- Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
-
Контакт:
- Site Contact
- Номер телефона: +34932742779
- Электронная почта: monica.pons@vhir.org
-
Главный следователь:
- Monica Pons Delgado
-
Málaga, Испания, 29071
- Рекрутинг
- Hospital Universitario Virgen de La Victoria
-
Контакт:
- Site Contact
- Номер телефона: +34951022735
- Электронная почта: andrade@uma.es
-
Главный следователь:
- Raul Andrade
-
Santander, Испания, 39008
- Рекрутинг
- Hospital Universitario Marqués de Valdecilla
-
Контакт:
- Site Contact
- Номер телефона: +34942204089
- Электронная почта: alvaro.diaz@scsalud.es
-
Главный следователь:
- Alvaro Gonzalez
-
Seville, Испания, 41013
- Рекрутинг
- Hospital Universitario Virgen del Rocio - PPDS
-
Главный следователь:
- Manuel Romero Gomez
-
Контакт:
- Site Contact
- Номер телефона: +34955013068
- Электронная почта: mromerogomez@us.es
-
-
-
-
-
Milan, Италия, 20122
- Рекрутинг
- Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Главный следователь:
- Luca Valenti
-
Контакт:
- Site Contact
- Номер телефона: +390255033516
- Электронная почта: luca.valenti@policlinico.mi.it
-
Palermo, Италия, 90127
- Рекрутинг
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Paolo Giaccone
-
Главный следователь:
- Vincenza Calvaruso
-
Контакт:
- Site Contact
- Номер телефона: +3909123890679
- Электронная почта: vincenza.calvaruso@unipa.it
-
Pavia, Италия, 27100
- Рекрутинг
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia
-
Контакт:
- Site Contact
- Номер телефона: +390382503777
- Электронная почта: corsico@unipv.it
-
Главный следователь:
- Angelo Corsico
-
Rozzano, Италия, 20089
- Рекрутинг
- IRCCS Istituto Clinico Humanitas
-
Главный следователь:
- Alessio Aghemo
-
Контакт:
- Site Contact
- Номер телефона: +390282243788
- Электронная почта: alessio.aghemo@humanitasresearch.it
-
-
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Канада, V6Z 2K5
- Рекрутинг
- GI Research Institute
-
Контакт:
- Site Contact
- Номер телефона: 6046886332
- Электронная почта: hinnih@gmail.com
-
Главный следователь:
- Hin Hin Ko
-
-
Nova Scotia
-
Halifax, Nova Scotia, Канада, B3H 2Y9
- Рекрутинг
- Queen Elizabeth II Health Sciences Center
-
Главный следователь:
- Julie Zhu
-
Контакт:
- Site Contact
- Электронная почта: julie.zhu@nshealth.ca
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Канада, M5T 3A9
- Рекрутинг
- Inspiration Research Limited
-
Главный следователь:
- Kenneth Chapman
-
Контакт:
- Site Contact
- Номер телефона: (416) 944-9602
- Электронная почта: kchapman@inspirationresearch.ca
-
-
-
-
-
Amsterdam, Нидерланды, 1081 HV
- Отозван
- Amsterdam UMC - VUmc - De Boelelaan
-
Leiden, Нидерланды, 2333 ZA
- Рекрутинг
- Leiden University Medical Center
-
Контакт:
- Site Contact
- Номер телефона: +31715296987
- Электронная почта: e.f.a.van_t_wout@lumc.nl
-
Главный следователь:
- Emily F.A. van 't Wout
-
-
-
-
-
Warsaw, Польша, 00-728
- Рекрутинг
- WIP Warsaw IBD Point Profesor Kierkus
-
Главный следователь:
- Jaroslaw Kierkus
-
Контакт:
- Site Contact
- Номер телефона: +48500111648
- Электронная почта: j.kierkus@wip.waw.pl
-
Śląskie, Польша, 41-400
- Отозван
- ID Clinic Arkadiusz Pisula
-
-
-
-
-
Braga, Португалия, 4710-243
- Рекрутинг
- CCA Hospital Braga
-
Контакт:
- Site Contact
- Номер телефона: +351253027000
- Электронная почта: crolanda@med.uminho.pt
-
Главный следователь:
- Carla Rolanda
-
Funchal, Португалия, 9000-168
- Рекрутинг
- Hospital Nélio Mendonça
-
Контакт:
- Site Contact
- Номер телефона: +351291705600
- Электронная почта: magnovitorp@gmail.com
-
Главный следователь:
- Vitor Pereira
-
Porto, Португалия, 4099-003
- Рекрутинг
- Centro Hospitalar do Porto
-
Контакт:
- Site Contact
- Номер телефона: +351222077500
- Электронная почта: luisazevedomaia@hotmail.com
-
Главный следователь:
- Luis Maia
-
-
-
-
-
Cambridge, Соединенное Королевство, CB2 0QQ
- Рекрутинг
- Addenbrooke's Hospital
-
Контакт:
- Site Contact
- Номер телефона: +4401223586891
- Электронная почта: Bill.griffiths@nhs.net
-
Главный следователь:
- Willliam Griffiths
-
Edinburgh, Соединенное Королевство, EH16 4SA
- Рекрутинг
- Royal Infirmary of Edinburgh
-
Контакт:
- Site Contact
- Номер телефона: +441315361000
- Электронная почта: michael.williams@nhslothian.scot.nhs.uk
-
Главный следователь:
- Michael Williams
-
London, Соединенное Королевство, SE5 9RS
- Рекрутинг
- King's College Hospital
-
Главный следователь:
- Aftab Ala
-
Контакт:
- Site Contact
- Номер телефона: +442032991019
- Электронная почта: aftab.ala1@nhs.net
-
London, Соединенное Королевство, NW3 2Q
- Рекрутинг
- Royal Free Hospital
-
Контакт:
- Site Contact
- Номер телефона: +442037582000t35218
- Электронная почта: aileen.marshall@nhs.net
-
Главный следователь:
- Aileen Marshall
-
Nottingham, Соединенное Королевство, NG7 2UH
- Отозван
- Queen's Medical Centre
-
Plymouth, Соединенное Королевство, PL6 8DH
- Рекрутинг
- Derriford Hospital
-
Главный следователь:
- Ashwin Dhanda
-
Контакт:
- Site Contact
- Номер телефона: +441752792555
- Электронная почта: ashwin.dhanda@nhs.net
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35233
- Рекрутинг
- University of Alabama at Birmingham
-
Главный следователь:
- Meagan Gray
-
Контакт:
- Site Contact
- Номер телефона: 205-934-9999
- Электронная почта: grayme@uab.edu
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85013
- Рекрутинг
- St. Joseph's Hospital and Medical Center
-
Контакт:
- Site Contact
- Номер телефона: 602-406-7791
- Электронная почта: nilofar.najafian@commonspirit.org
-
Главный следователь:
- Nilofar Najafian
-
Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85054-4502
- Рекрутинг
- Mayo Clinic
-
Контакт:
- Site Contact
- Номер телефона: 507-284-9523
- Электронная почта: vargas.hugo@mayo.edu
-
Главный следователь:
- Hugo Vargas
-
Tucson, Arizona, Соединенные Штаты, 85724-5136
- Отозван
- University of Arizona Thomas D. Boyer Liver Institute
-
-
California
-
Escondido, California, Соединенные Штаты, 92025
- Отозван
- Gastroenterology & Liver Institute
-
La Jolla, California, Соединенные Штаты, 92093
- Рекрутинг
- University of California San Diego, Altman Clinical and Translational Institute
-
Главный следователь:
- Rohit Loomba
-
Контакт:
- Site Contact
- Номер телефона: 858-657-7076
- Электронная почта: roloomba@health.ucsd.edu
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095-8344
- Рекрутинг
- UCLA Pulmonary and Critical Care
-
Главный следователь:
- Igor Barjaktarevic
-
Контакт:
- Site Contact
- Номер телефона: 310-825-6170
- Электронная почта: ibarjaktarevic@mednet.ucla.edu
-
Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94303
- Рекрутинг
- Stanford University
-
Главный следователь:
- Paul Kwo
-
Контакт:
- Site Contact
- Номер телефона: 650-723-6381
- Электронная почта: pkwo@stanford.edu
-
San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94143
- Рекрутинг
- University of California Benioff Children's Hospital
-
Контакт:
- Site Contact
- Номер телефона: 415-353-7052
- Электронная почта: PROSENTH@ucsf.edu
-
Главный следователь:
- Philip Rosenthal
-
-
Colorado
-
Colorado Springs, Colorado, Соединенные Штаты, 80907
- Рекрутинг
- Peak Gastroenterology Associates, PC
-
Главный следователь:
- Bhaktasharan Patel
-
Контакт:
- Site Contact
- Номер телефона: 719-310-6719
- Электронная почта: bpatel@peakgastro.com
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32611
- Рекрутинг
- University of Florida
-
Главный следователь:
- Virginia Clark
-
Контакт:
- Site Contact
- Номер телефона: 352-294-5152
- Электронная почта: briana.foerman@medicine.ufl.edu
-
Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136-1051
- Рекрутинг
- Schiff Center for Liver Diseases/University of Miami
-
Главный следователь:
- Eugene Schiff
-
Контакт:
- Site Contact
- Номер телефона: 305-243-1020
- Электронная почта: eschiff@med.miami.edu
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30329
- Отозван
- Children's Healthcare of Atlanta
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
- Рекрутинг
- Indiana University School of Medicine - Indianapolis
-
Главный следователь:
- Raj Vuppalanchi
-
Контакт:
- Site Contact
- Номер телефона: 317-278-6215
- Электронная почта: rvuppala@iu.edu; mandcruz@iu.edu
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
- Рекрутинг
- University of Iowa Hospitals and Clinics
-
Главный следователь:
- Tomohiro Tanaka
-
Контакт:
- Site Contact
- Номер телефона: 319-356-2577
- Электронная почта: tomohiro-tanaka@uiowa.edu
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Соединенные Штаты, 70121-2429
- Рекрутинг
- Ochsner Medical Center
-
Контакт:
- Site Contact
- Номер телефона: 504-842-3925
- Электронная почта: gtherapondos@ochsner.org
-
Главный следователь:
- George Therapondos
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21201-1504
- Рекрутинг
- University of Maryland Medical Center
-
Главный следователь:
- Kirti Shetty
-
Контакт:
- Site Contact
- Номер телефона: 410-328-1358
- Электронная почта: kshetty@som.umaryland.edu
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
- Рекрутинг
- Brigham and Womens Hospital
-
Контакт:
- Site Contact
- Номер телефона: 617-525-1267
- Электронная почта: NHASHEMI@BWH.HARVARD.EDU
-
Главный следователь:
- Nikroo Hashemi
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02118-2908
- Рекрутинг
- Boston Medical Center
-
Контакт:
- Site Contact
- Номер телефона: 617-638-8000
- Электронная почта: amohanty@bu.edu
-
Главный следователь:
- Arpan Mohanty
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109
- Рекрутинг
- University of Michigan Hospital
-
Контакт:
- Site Contact
- Номер телефона: 734-232-3741
- Электронная почта: rfontana@med.umich.edu
-
Главный следователь:
- Robert Fontana
-
Novi, Michigan, Соединенные Штаты, 48377-3600
- Рекрутинг
- Henry Ford Medical Center - Columbus
-
Главный следователь:
- Stuart Gordon
-
Контакт:
- Site Contact
- Номер телефона: 248-344-6688
- Электронная почта: sgordon3@hfhs.org
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905-0001
- Рекрутинг
- Mayo Clinic - PPDS
-
Контакт:
- Site Contact
- Номер телефона: 507-284-0686
- Электронная почта: malhi.harmeet@mayo.edu
-
Главный следователь:
- Harmeet Malhi
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
- Рекрутинг
- Washington University School of Medicine in St. Louis
-
Главный следователь:
- Scott McHenry
-
Контакт:
- Site Contact
- Номер телефона: 314-454-8025
- Электронная почта: smeduchenry@wustl.edu
-
St Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63104-1003
- Рекрутинг
- Cardinal Glennon Children's Hospital
-
Контакт:
- Site Contact
- Номер телефона: 314-577-5633
- Электронная почта: jeffrey.teckman@slucare.ssmhealth.com
-
Главный следователь:
- Jeffery Teckman
-
-
New York
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10016
- Рекрутинг
- NYU Langone Health
-
Контакт:
- Site Contact
- Номер телефона: 212-263-3643
- Электронная почта: viviana.figueroadiaz@nyulangone.org
-
Главный следователь:
- Viviana Figueroa Diaz
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10032-3722
- Рекрутинг
- Columbia University Irving Medical Center
-
Главный следователь:
- Monica Goldklang
-
Контакт:
- Site Contact
- Номер телефона: 212-305-2862
- Электронная почта: mpg2124@cumc.columbia.edu
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10032-1559
- Отозван
- Morgan Stanley Childrens Hospital of New York Presbyterian (CHONY) - PIN
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44106-1716
- Рекрутинг
- University Hospitals Cleveland Medical Center
-
Контакт:
- Site Contact
- Номер телефона: 216-983-0879
- Электронная почта: seth.sclair@uhhospitals.org
-
Главный следователь:
- Seth Sclair
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 17033
- Рекрутинг
- Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
-
Главный следователь:
- Timothy Craig
-
Контакт:
- Site Contact
- Номер телефона: 717-531-6525
- Электронная почта: tcraig@pennstatehealth.psu.edu
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19140-5103
- Рекрутинг
- Temple University Hospital
-
Главный следователь:
- Yedidya Saiman
-
Контакт:
- Site Contact
- Номер телефона: 215-707-5067
- Электронная почта: yedidya.saiman@tuhs.temple.edu
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты, 29425
- Рекрутинг
- Medical University of South Carolina
-
Контакт:
- Site Contact
- Номер телефона: 843-792-5300
- Электронная почта: strangec@musc.edu
-
Главный следователь:
- Charlie Strange
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232-0028
- Рекрутинг
- Vanderbilt University Medical Center
-
Контакт:
- Site Contact
- Номер телефона: 615-322-8748
- Электронная почта: roman.perri@vumc.org
-
Главный следователь:
- Roman Perri
-
-
Texas
-
Denison, Texas, Соединенные Штаты, 75020
- Рекрутинг
- Texoma Liver Center
-
Главный следователь:
- Hesham Elgouhari
-
Контакт:
- Site Contact
- Номер телефона: 903-957-0417
- Электронная почта: h.elgouhari@somacinicaltrials.com
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030-4202
- Рекрутинг
- Baylor College of Medicine Medical Center
-
Контакт:
- Site Contact
- Номер телефона: 832-355-1400
- Электронная почта: george.cholankeril@bcm.edu
-
Главный следователь:
- George Cholankeril
-
San Antonio, Texas, Соединенные Штаты, 78215
- Рекрутинг
- The Texas Liver Institute
-
Главный следователь:
- Eric Lawitz
-
Контакт:
- Site Contact
- Номер телефона: 210-253-3426
- Электронная почта: lawitz@txliver.com
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Соединенные Штаты, 23226
- Рекрутинг
- Bon Secours St. Mary's Hospital
-
Главный следователь:
- Mitchell Shiffman
-
Контакт:
- Site Contact
- Номер телефона: 804-977-8920
- Электронная почта: mitchell_shiffman@bshsi.org
-
Richmond, Virginia, Соединенные Штаты, 23298-5028
- Рекрутинг
- VCU Medical Center North Hospital
-
Контакт:
- Site Contact
- Номер телефона: 212-824-7587
- Электронная почта: amon.asgharpour@vcuhealth.org
-
Главный следователь:
- Amon Asgharpour
-
-
-
-
-
Clichy, Франция, 92110
- Рекрутинг
- Hôpital Beaujon
-
Контакт:
- Site Contact
- Номер телефона: +33140875875
- Электронная почта: kathleenlourdes.milord@aphp.fr
-
Главный следователь:
- Kathleen Milord
-
Lyon, Франция, 69317
- Рекрутинг
- Hopital de la croix rousse
-
Контакт:
- Site Contact
- Номер телефона: +33426732654
- Электронная почта: teresa.antonini@chu-lyon.fr
-
Главный следователь:
- Teresa ANTONINI
-
Pessac, Франция, 33064
- Рекрутинг
- Centre Francois Magendie
-
Контакт:
- Site Contact
- Номер телефона: +338888888888
- Электронная почта: maeva.zysman@chu-bordeaux.fr
-
Главный следователь:
- MAEVA ZYSMAN
-
Rennes, Франция, 35000
- Рекрутинг
- Hopital PONTCHAILLOU CHU de Rennes
-
Главный следователь:
- Edouard BARDOU-JACQUET
-
Контакт:
- Site Contact
- Номер телефона: +33299284298
- Электронная почта: edouard.bardou-jacquet@chu-rennes.fr
-
Toulouse, Франция, 31000
- Рекрутинг
- Hospital Purpan
-
Контакт:
- Site Contact
- Номер телефона: +33561779105
- Электронная почта: alric.l@chu-toulouse.fr
-
Главный следователь:
- Lauren Alric
-
Val-de-Marne, Франция, 94805
- Рекрутинг
- Hôpital Paul Brousse
-
Контакт:
- Site Contact
- Номер телефона: +33145593336
- Электронная почта: audrey.coilly@aphp.fr
-
Главный следователь:
- Audrey COILLY
-
-
-
-
-
Prague, Чехия, 140 21
- Рекрутинг
- Institut Klinické a Experimentální Medicíny
-
Главный следователь:
- Jan Sperl
-
Контакт:
- Site Contact
- Номер телефона: +420261363387
- Электронная почта: jan.sperl@ikem.cz
-
-
-
-
-
Bern, Швейцария, 3010
- Рекрутинг
- Inselspital Bern
-
Главный следователь:
- Guido Stirnimann
-
Контакт:
- Site Contact
- Номер телефона: +41 31 632 59 33
- Электронная почта: studien.hepatologie@insel.ch
-
-
-
-
-
Huddinge, Швеция, 14186
- Рекрутинг
- Karolinska Universitetssjukhuset Huddinge
-
Главный следователь:
- Staffan Wahlin
-
Контакт:
- Site Contact
- Номер телефона: +46858580000
- Электронная почта: staffan.wahlin@ki.se
-
Linköping, Швеция, 581 85
- Рекрутинг
- Universitetssjukhuset i Linköping
-
Главный следователь:
- Mattias Ekstedt
-
Контакт:
- Site Contact
- Номер телефона: +46101030000
- Электронная почта: mattias.ekstedt@liu.se
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 18 лет до 75 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Участник должен иметь диагноз гомозиготного аллеля Z (PiZZ) генотипа AATD. Разрешена диагностика PiZZ на основании медицинских записей, поддающихся проверке. В противном случае участники должны пройти подтверждающее тестирование PiZZ (генотипирование аллелей PiS и PiZ) при скрининге. Генотипы PiMZ или PiSZ не допускаются.
- Возраст участника любого пола от 18 до 75 лет включительно.
- Собранный образец биопсии печени участника должен соответствовать требованиям протокола.
- У участника есть признаки фиброза печени стадии F2, F3 или F4 по METAVIR, оцененные с помощью центральной биопсии печени в период скрининга; или подтверждено соответствие всем критериям включения центральным чтением предыдущей биопсии, проведенной в течение 6 месяцев до предполагаемой даты включения, с использованием адекватной биопсии печени и предметных стекол, как определено в руководстве по гистопатологии. Руководство по гистопатологии должно соблюдаться для всех биопсий печени в качестве стандартной операционной процедуры исследования.
- Участник имеет легочный статус, отвечающий требованиям протокола.
- Необходимо подтвердить, что у участника нет ГЦК. Участники будут обследованы на наличие ГЦК с помощью альфа-фетопротеина (АФП) и УЗИ брюшной полости. Если у участника есть что-либо из следующего, ему потребуется пройти КТ или МРТ с контрастным усилением, чтобы исключить ГЦР перед рандомизацией.
- Взрослый участник должен иметь индекс массы тела (ИМТ) от 18,0 до 39,0 кг на квадратный метр (кг^м2) включительно.
- Участник является некурящим (определяется как не курящий сигареты ежедневно в течение как минимум 12 месяцев до скрининга) с текущим статусом некурения, подтвержденным содержанием котинина в моче при скрининге.
Критерий исключения
- У участника в анамнезе были случаи декомпенсации печени (явная печеночная энцефалопатия [уровень West Haven >=2], подтвержденная врачом, клинически значимый асцит, спонтанный бактериальный перитонит, желудочно-кишечное кровотечение из варикозно расширенных вен, гепатопульмональный синдром, гепаторенальный синдром, портальная легочная гипертензия или портальная гастропатия).
- У участника в анамнезе было наличие средних или больших варикозных узлов или варикозных узлов с признаками красных ворот на основании предыдущей эзофагогастродуоденоскопии (ЭГДС) в течение 6 месяцев до предполагаемой даты зачисления. Некоторым участникам потребуется ЭГДС при скрининге, если ЭГДС не будет доступна в течение 6 месяцев до предполагаемой даты регистрации. Наличие небольшого варикозного расширения вен без признаков расширения вен при ЭГДС и отсутствие кровотечения в анамнезе будет приемлемым для включения в исследование.
- У участника есть признаки других форм хронических заболеваний печени, включая вирусный гепатит B или C, первичный билиарный цирроз, первичный склерозирующий холангит, болезнь Вильсона, алкогольный гепатит, гемохроматоз, рак печени, отведение желчи в анамнезе или аутоиммунный гепатит.
- У участника уровень аланинтрансаминазы (АЛТ) или аспартатаминотрансферазы (АСТ) >250 единиц на литр (Ед/л).
- У участника количество тромбоцитов <60 000 на кубический миллиметр (мм^3) (<60 × 10^9 на литр [10^9/л]).
- У участника альбумин <=2,8 грамма на децилитр (г/дл) (28 грамм на децилитр [г/л]).
- У участника международный нормализованный коэффициент (МНО) >=1,7.
- Ожидается, что участник подвергнется серьезному и неизбежному высокому воздействию вдыхаемых легочных токсинов во время исследования, что может произойти при профессиональном воздействии минеральной пыли или металлов.
- У участника есть история злоупотребления наркотиками (такими как кокаин, фенциклидин) в течение 1 года до визита для скрининга или у него положительный результат анализа мочи на наркотики во время скрининга. Положительный результат скрининга на наркотики в моче на бензодиазепины, опиоиды или тетрагидроканнабинол приемлем для регистрации по усмотрению исследователя, если положительный результат теста связан с употреблением вещества по медицинским показаниям.
- Участник ранее лечился фазирсираном или любой другой РНКи для AATD-LD.
- У участника тромбоз воротной вены.
- У участника ранее была процедура трансюгулярного портосистемного шунтирования.
- У участника в анамнезе были злокачественные новообразования в течение последних 5 лет, за исключением адекватно леченного базально-клеточного рака, плоскоклеточного рака кожи, поверхностных опухолей мочевого пузыря или рака шейки матки in situ. Участники с другими радикально леченными злокачественными новообразованиями, у которых нет признаков метастатического заболевания и период без признаков заболевания более 1 года, могут быть включены после одобрения медицинским наблюдателем.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Фазирсиран
Участники будут получать фазирсиран в дозе 200 мг на миллилитр (мг/мл) подкожно (п/к) в день 1, на неделе 4, а затем каждые 12 недель (Q12 W) до недели 196.
|
Участники будут получать фазирсиран 200 мг/мл подкожно в 1-й день, на 4-й неделе и затем каждые 12 недель до 196-й недели.
Другие имена:
|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо
Участники будут получать плацебо в 1-й день, на 4-й неделе и затем в Q12 W до 196-й недели.
|
Участники будут получать плацебо (стерильный физиологический раствор [0,9% NaCl]) подкожно в 1-й день, на 4-й неделе и затем каждые 12 недель до 196-й недели.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Уменьшение по сравнению с исходным уровнем как минимум 1 стадии гистологического фиброза (стадия METAVIR) в биоптате печени с центральным считыванием на 106-й неделе при AATD-LD с фиброзом F2 и F3 по METAVIR
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 106
|
Будет оцениваться снижение по сравнению с исходным уровнем по крайней мере 1 стадии гистологического фиброза по METAVIR в биоптате печени, прочитанном централизованно на 106-й неделе в AATD-LD с METAVIR стадиями фиброза F2 и F3.
|
Исходный уровень, неделя 106
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Уменьшение по сравнению с исходным уровнем по крайней мере 1 стадии гистологического фиброза (стадия METAVIR) в центрально прочитанной биопсии печени
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 106 и неделя 202
|
Будет оцениваться уменьшение по сравнению с исходным уровнем по крайней мере 1 стадии гистологического фиброза (стадия METAVIR) в биопсии печени с центральным считыванием у участников с AATD-LD с фиброзом на стадии METAVIR.
|
Исходный уровень, неделя 106 и неделя 202
|
|
Количество участников с клиническими проявлениями, связанными с печенью, до недели 202
Временное ограничение: Исходный уровень до 202 недели
|
Будет оцениваться количество участников с любыми квалификационными клиническими явлениями, связанными с печенью, до недели 202 в AATD-LD с фиброзом METAVIR стадии от F2 до F4.
|
Исходный уровень до 202 недели
|
|
Изменение сывороточного белка Z-альфа-1-антитрипсина (Z-AAT) по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 106, неделя 202
|
Будет оцениваться изменение по сравнению с исходным уровнем белка Z-AAT в сыворотке у участников с AATD-LD с фиброзом на стадии METAVIR.
|
Исходный уровень, неделя 106, неделя 202
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем внутрипеченочной белковой полимерной нагрузки Z-AAT, оцененное с помощью окрашивания периодической кислотой Шиффа плюс диастаза (PAS+D)
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 106, неделя 202
|
Будут оцениваться изменения по сравнению с исходным уровнем внутрипеченочной полимерной нагрузки белка Z-AAT, оцененной с помощью окрашивания PAS+D биопсии печени у участников с AATD-LD с фиброзом на стадии METAVIR.
|
Исходный уровень, неделя 106, неделя 202
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем воспаления внутрипеченочных ворот
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 106, неделя 202
|
Будут оцениваться изменения по сравнению с исходным уровнем биопсии печени с внутрипеченочным портальным воспалением у участников с AATD-LD с фиброзом на стадии METAVIR.
|
Исходный уровень, неделя 106, неделя 202
|
|
Изменение жесткости печени по сравнению с исходным уровнем при переходной эластографии с контролируемой вибрацией (VCTE)/магнитно-резонансной эластографии (MRE)
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 106, неделя 196 и неделя 202
|
Будет оцениваться изменение по сравнению с исходным уровнем жесткости печени, полученной по данным VCTE/MRE, у участников с AATD-LD с фиброзом на стадии METAVIR.
|
Исходный уровень, неделя 106, неделя 196 и неделя 202
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем оценки модели терминальной стадии заболевания печени (MELD)
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 106 и неделя 202
|
Шкала MELD используется для оценки тяжести хронического заболевания печени.
Оценка MELD выводится из общего билирубина в сыворотке, креатинина в сыворотке и международного нормализованного отношения протромбина (МНО): 3,78*log e билирубина сыворотки (миллиграмм на децилитр [мг/дл]) + 11,20* log e МНО + 9,57* log e креатинин сыворотки (мг/дл) + 6,43 (константа для этиологии заболевания печени).
Оценка MELD колеблется от 6 до 40, при этом более высокие баллы указывают на более тяжелое заболевание печени и худший исход.
Будет оцениваться изменение балла MELD по сравнению с исходным уровнем у участников с AATD-LD с фиброзом на стадии METAVIR.
|
Исходный уровень, неделя 106 и неделя 202
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем повреждения печени
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 106 и неделя 202
|
Будет оцениваться изменение повреждения печени по сравнению с исходным уровнем у участников с AATD-LD со стадией фиброза METAVIR.
|
Исходный уровень, неделя 106 и неделя 202
|
|
Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем внутрипеченочного белка Z-AAT при заболевании печени, связанном с дефицитом альфа-1-антитрипсина (AATD-LD) с фиброзом по METAVIR на стадиях от F2 до F3 на 106-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 106
|
Будет оцениваться процентное изменение внутрипеченочного белка Z-AAT по сравнению с исходным уровнем при AATD-LD с фиброзом METAVIR стадии от F2 до F3.
|
Исходный уровень, неделя 106
|
|
Процентное изменение внутрипеченочного белка Z-AAT по сравнению с исходным уровнем при AATD-LD с фиброзом METAVIR на стадии F2–F4
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 106 и неделя 202
|
Будет оцениваться процентное изменение внутрипеченочного белка Z-AAT по сравнению с исходным уровнем при AATD-LD с фиброзом METAVIR стадии от F2 до F4.
|
Исходный уровень, неделя 106 и неделя 202
|
|
Наблюдаемые концентрации Фазирсирана в плазме
Временное ограничение: Предварительная доза до 220 недели
|
Будет оценена наблюдаемая концентрация Фазирсирана в плазме.
|
Предварительная доза до 220 недели
|
|
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими во время лечения (TEAE) и серьезными TEAE
Временное ограничение: От начала приема исследуемого препарата до окончания исследования (EOS) (230-я неделя)
|
НЯ – это любое неблагоприятное медицинское явление у участника клинического исследования, принимавшего фармацевтический продукт, которое не обязательно имеет причинно-следственную связь с этим исследуемым продуктом (ИП) или лекарственным препаратом.
SAE – это любое неблагоприятное медицинское явление, которое при любой дозе соответствует одному или более из следующих критериев: приводит к смерти, угрожает жизни, требует стационарной госпитализации или продления существующей госпитализации, приводит к стойкой значительной инвалидности/недееспособности, врожденной аномалии/ врожденный дефект, важное медицинское событие.
TEAE — это любое событие, возникающее или проявляющееся в начале или после начала лечения ИП или лекарственным препаратом, или любое существующее событие, интенсивность или частота которого ухудшается после воздействия ИП или лекарственного препарата.
Будет оценено количество участников с TEAE и серьезными TEAE.
|
От начала приема исследуемого препарата до окончания исследования (EOS) (230-я неделя)
|
|
Количество участников с клинически значимым снижением параметров функции легких
Временное ограничение: От начала приема исследуемого препарата до EOS (230-я неделя)
|
Измеренные стандартные параметры функции легких будут использоваться для изучения функции легких.
|
От начала приема исследуемого препарата до EOS (230-я неделя)
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем PD15 всего легкого (15-й процентиль), измеренное с помощью КТ-денситометрии легких
Временное ограничение: Исходный уровень до 196 недели
|
Будет оцениваться изменение по сравнению с исходным уровнем PD15 всего легкого (15-й процентиль), измеренное с помощью КТ-денситометрии легких.
|
Исходный уровень до 196 недели
|
|
Количество участников с клинически значимыми изменениями показателей жизнедеятельности
Временное ограничение: От начала приема исследуемого препарата до EOS (230-я неделя)
|
Жизненно важные признаки будут включать температуру тела, частоту дыхания, артериальное давление, пульс и количество кислорода в крови.
Любое изменение жизненно важных показателей, которое исследователь считает клинически значимым, будет отмечено как НЯ.
|
От начала приема исследуемого препарата до EOS (230-я неделя)
|
|
Количество участников с клинически значимыми изменениями параметров электрокардиограммы (ЭКГ)
Временное ограничение: От начала приема исследуемого препарата до EOS (230-я неделя)
|
Будет оценена ЭКГ в 12 отведениях.
Любое изменение в оценках ЭКГ, которое исследователь считает клинически значимым, будет отмечено как НЯ.
|
От начала приема исследуемого препарата до EOS (230-я неделя)
|
|
Количество участников с клинически значимыми изменениями в клинических лабораторных оценках
Временное ограничение: От начала приема исследуемого препарата до EOS (230-я неделя)
|
Клинические лабораторные исследования включают гематологические, биохимические исследования сыворотки, коагуляцию и анализ мочи.
Изменения лабораторных показателей можно рассматривать как НЯ, если они признаны клинически значимыми.
|
От начала приема исследуемого препарата до EOS (230-я неделя)
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Study Director, Takeda
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
6 марта 2023 г.
Первичное завершение (Оцененный)
17 января 2029 г.
Завершение исследования (Оцененный)
12 декабря 2031 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
28 декабря 2022 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
28 декабря 2022 г.
Первый опубликованный (Действительный)
10 января 2023 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
13 мая 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
8 мая 2026 г.
Последняя проверка
1 мая 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Патологические процессы
- Генетические заболевания, врожденные
- Заболевания дыхательных путей
- Заболевания пищеварительной системы
- Легочные заболевания
- Заболевания печени
- Подкожная эмфизема
- Эмфизема
- Врожденные, наследственные и неонатальные заболевания и аномалии
- Патологические состояния, признаки и симптомы
- Альфа 1-антитрипсин дефицит
- Неорганические химические вещества
- Хлорные соединения
- Соединения натрия
- Хлориды
- Соляная кислота
- Хлорид натрия
Другие идентификационные номера исследования
- TAK-999-3001
- 2022-501943-34-00 (Ктис: EU CTIS)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Takeda предоставляет доступ к деидентифицированным данным отдельных участников (IPD) для соответствующих исследований, чтобы помочь квалифицированным исследователям в решении законных научных задач (обязательство Takeda по обмену данными доступно на https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Эти IPD будут предоставляться в безопасной исследовательской среде после утверждения запроса на обмен данными и в соответствии с условиями соглашения об обмене данными.
Критерии совместного доступа к IPD
IPD из подходящих исследований будет передан квалифицированным исследователям в соответствии с критериями и процессом, описанным на https://vivli.org/ourmember/takeda/
По утвержденным запросам исследователям будет предоставлен доступ к анонимным данным (для соблюдения конфиденциальности пациентов в соответствии с применимыми законами и правилами) и к информации, необходимой для достижения целей исследования в соответствии с условиями соглашения об обмене данными.
Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации
- STUDY_PROTOCOL
- САП
- МКФ
- КСО
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .