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Studio per verificare la sicurezza del fazirsiran e scoprire se il fazirsiran può aiutare le persone con malattie del fegato e cicatrici (fibrosi) a causa di una versione anormale della proteina alfa-1 antitripsina

28 marzo 2024 aggiornato da: Takeda

Uno studio di fase 3 randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza di Fazirsiran nel trattamento della malattia epatica associata a carenza di alfa-1 antitripsina con fibrosi in stadio METAVIR da F2 a F4

Lo scopo principale di questo studio è sapere se il fazirsiran riduce le cicatrici epatiche (fibrosi) rispetto al placebo. Altri obiettivi sono sapere se il fazirsiran rallenta il peggioramento della malattia nel fegato, ottenere informazioni su come il fazirsiran influisce sul corpo (chiamato farmacodinamica), sapere se il fazirsiran riduce altri danni al fegato (infiammazione) e la proteina Z-AAT anomala nel fegato, per ottenere informazioni su come il corpo processa il fazirsiran (chiamato farmacocinetica), per testare l'efficacia del fazirsiran rispetto a un placebo nel migliorare le misure di cicatrizzazione epatica, compresi l'imaging e i biomarcatori epatici (sostanze nel sangue che il corpo produce normalmente e aiutano a mostrare se la funzionalità epatica sta migliorando, rimanendo invariata o peggiorando) nonché per verificare gli effetti collaterali nei partecipanti trattati con fazirsiran rispetto a quelli che hanno ricevuto il placebo.

I partecipanti riceveranno fazirsiran o placebo. Le biopsie epatiche, un modo per raccogliere un piccolo campione di tessuto dal fegato, verranno prelevate due volte durante questo studio.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

160

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Australia
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5000
        • Reclutamento
        • Royal Adelaide Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Marc LeMire
    • Victoria
      • Fitzroy, Victoria, Australia, 3065
        • Reclutamento
        • St Vincents Hospital Melbourne - PPDS
        • Investigatore principale:
          • Matthew Conron
        • Contatto:
  • Austria
      • Graz, Austria, 8036
        • Reclutamento
        • LKH-Universitätsklinikum Graz
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Martin Wagner
      • Vienna, Austria, 1090
        • Reclutamento
        • Medizinische Universitat Wien (Medical University of Vienna)
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Mattias Mandorfer
  • Belgio
      • Antwerpen, Belgio, 2650
        • Reclutamento
        • UZ Antwerpen
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Sven Francque
      • Leuven, Belgio, 3000
        • Reclutamento
        • UZ Leuven
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Jef Verbeek
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5T 3A9
        • Reclutamento
        • Inspiration Research Limited
        • Investigatore principale:
          • Kenneth Chapman
        • Contatto:
  • Francia
      • Clichy, Francia, 92110
        • Reclutamento
        • Hopital Beaujon
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Audrey Payancé
      • Lyon, Francia, 69317
        • Reclutamento
        • Hôpital de La Croix Rousse
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Teresa Antonini
      • Rennes, Francia, 35000
        • Reclutamento
        • Hopital PONTCHAILLOU CHU de Rennes
        • Investigatore principale:
          • Edouard Bardou-Jacquet
        • Contatto:
      • Toulouse, Francia, 31000
        • Reclutamento
        • Hospital Purpan
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Lauren Alric
      • Val-de-Marne, Francia, 94805
        • Reclutamento
        • Hopital Paul Brousse
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Audrey Coilly
  • Germania
      • Aachen, Germania, 52074
        • Reclutamento
        • Universitatsklinikum der RWTH Aachen
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Pavel Strnad
      • Berlin, Germania, 13353
        • Reclutamento
        • Charité - Campus Virchow-Klinikum-Ostring 1
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Frank Tacke
      • Tübingen, Germania, 72076
        • Reclutamento
        • Universitätsklinikum Tübingen
        • Investigatore principale:
          • Christoph Berg
        • Contatto:
  • Italia
      • Pavia, Italia, 27100
        • Reclutamento
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Angelo Corsico
  • Polonia
      • Slaskie, Polonia, 41-400
        • Reclutamento
        • ID Clinic Arkadiusz Pisula
        • Investigatore principale:
          • Ewa Janczewska
        • Contatto:
  • Portogallo
      • Braga, Portogallo, 4710-243
        • Reclutamento
        • CCA Hospital Braga
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Carla Rolanda
      • Funchal, Portogallo, 9000-168
        • Reclutamento
        • Hospital Nélio Mendonça
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Vitor Pereira
      • Porto, Portogallo, 4099-003
        • Reclutamento
        • Centro Hospitalar do Porto
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Luis Maia
  • Regno Unito
      • Edinburgh, Regno Unito, EH16 4SA
      • Plymouth, Regno Unito, PL6 8DH
        • Reclutamento
        • Derriford Hospital
        • Investigatore principale:
          • Ashwin Dhanda
        • Contatto:
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 8025
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Monica Pons Delgado
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • Reclutamento
        • University of Alabama at Birmingham
        • Investigatore principale:
          • Meagan Gray
        • Contatto:
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85013
        • Reclutamento
        • St. Joseph's Hospital and Medical Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Justin Reynolds
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85054-4502
        • Reclutamento
        • Mayo Clinic
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Hugo Vargas
      • Tucson, Arizona, Stati Uniti, 85724-5136
        • Reclutamento
        • University of Arizona Thomas D. Boyer Liver Institute
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Geoffrey Block
    • California
      • Escondido, California, Stati Uniti, 92025
        • Reclutamento
        • Gastroenterology & Liver Institute
        • Investigatore principale:
          • Naveen Gara
        • Contatto:
      • La Jolla, California, Stati Uniti, 92093
        • Reclutamento
        • University of California San Diego, Altman Clinical and Translational Institute
        • Investigatore principale:
          • Rohit Loomba
        • Contatto:
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095-8344
        • Reclutamento
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
        • Investigatore principale:
          • Igor Barjaktarevic
        • Contatto:
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94303
        • Reclutamento
        • Stanford University
        • Investigatore principale:
          • Paul Kwo
        • Contatto:
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • Reclutamento
        • University of California Benioff Children's Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Philip Rosenthal
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32611
        • Reclutamento
        • University of Florida
        • Investigatore principale:
          • Virginia Clark
        • Contatto:
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136-1051
        • Reclutamento
        • Schiff Center for Liver Diseases/University of Miami
        • Investigatore principale:
          • Eugene Schiff
        • Contatto:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
        • Reclutamento
        • Children's Healthcare of Atlanta
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Nitika Gupta
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Reclutamento
        • Indiana University School of Medicine - Indianapolis
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Raj Vuppalanchi
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • Reclutamento
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
        • Investigatore principale:
          • Tomohiro Tanaka
        • Contatto:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Reclutamento
        • Brigham and Womens Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Nikroo Hashemi
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02118-2908
        • Reclutamento
        • Boston Medical Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Arpan Mohanty
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • Reclutamento
        • University of Michigan Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Robert Fontana
      • Novi, Michigan, Stati Uniti, 48377-3600
        • Reclutamento
        • Henry Ford Medical Center - Columbus
        • Investigatore principale:
          • Stuart Gordon
        • Contatto:
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • Reclutamento
        • NYU Langone Health
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Viviana Figueroa Diaz
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032-1559
        • Reclutamento
        • Morgan Stanley Childrens Hospital of New York Presbyterian (CHONY) - PIN
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Dana Goldner
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032-3722
        • Reclutamento
        • Columbia University Irving Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Monica Goldklang
        • Contatto:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106-1716
        • Reclutamento
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Seth Sclair
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • Reclutamento
        • Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Timothy Craig
        • Contatto:
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Reclutamento
        • Medical University of South Carolina
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Charlie Strange
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232-0028
        • Reclutamento
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Roman Perri
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78215
        • Reclutamento
        • The Texas Liver Institute
        • Investigatore principale:
          • Eric Lawitz
        • Contatto:
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23226
        • Reclutamento
        • Bon Secours St. Mary's Hospital
        • Investigatore principale:
          • Mitchell Shiffman
        • Contatto:
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298-5028
        • Reclutamento
        • VCU Medical Center North Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Amon Asgharpour
  • Svizzera
      • Bern, Svizzera, 3010
        • Reclutamento
        • Inselspital Bern
        • Investigatore principale:
          • Guido Stirnimann
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 75 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il partecipante deve avere una diagnosi del genotipo AATD dell'allele Z (PiZZ). È consentita la diagnosi PiZZ da cartelle cliniche verificabili alla fonte. In caso contrario, i partecipanti devono sottoporsi a test di conferma PiZZ (genotipizzazione per alleli PiS e PiZ) durante lo screening. I genotipi PiMZ o PiSZ non sono consentiti.
  • Il partecipante, di qualsiasi sesso, ha un'età compresa tra i 18 ei 75 anni compresi.
  • Il campione di base della biopsia epatica del partecipante raccolto deve soddisfare i requisiti del protocollo.
  • - Il partecipante ha evidenza di fibrosi epatica in stadio METAVIR F2, F3 o F4, valutata da una biopsia epatica basale letta centralmente durante il periodo di screening; o confermato che soddisfi tutti i criteri di ammissione mediante lettura centrale di una precedente biopsia condotta entro 6 mesi prima della data di iscrizione stimata utilizzando un'adeguata biopsia epatica e vetrini come definito nel manuale di istopatologia. Il manuale di istopatologia deve essere seguito per tutte le biopsie epatiche come procedura operativa standard dello studio.
  • Il partecipante ha uno stato polmonare che soddisfa i requisiti del protocollo.
  • Deve essere confermato che il partecipante non ha l'HCC. I partecipanti saranno sottoposti a screening per HCC con alfa-fetoproteina (AFP) ed ecografia addominale. Se il partecipante presenta una delle seguenti condizioni, gli verrà richiesto di sottoporsi a imaging TC o RM con contrasto per escludere l'HCC prima della randomizzazione.
  • Un partecipante adulto deve avere un indice di massa corporea (BMI) compreso tra 18,0 e 39,0 chilogrammi per metro quadrato (kg^m2), inclusi.
  • Il partecipante è un non fumatore (definito come non fuma sigarette ogni giorno per almeno 12 mesi prima dello screening) con attuale stato di non fumatore confermato dalla cotinina urinaria allo screening.

Criteri di esclusione

  • Il partecipante ha una storia di eventi di scompenso epatico (encefalopatia epatica manifesta [grado West Haven >=2] documentata da un medico, ascite clinicamente significativa, peritonite batterica spontanea, sanguinamento gastrointestinale da varici, sindrome epatopolmonare, sindrome epatorenale, ipertensione polmonare portale o gastropatia portale).
  • Il partecipante ha una storia di presenza di varici medie o grandi o varici con segni di wale rosso sulla base di una precedente esofagogastroduodenoscopia (EGD) entro 6 mesi prima della data di iscrizione stimata. Per alcuni partecipanti, sarà richiesto un EGD allo screening se non è disponibile alcun EGD entro 6 mesi prima della data di iscrizione stimata. La presenza di piccole varici senza segni di wale su EGD e nessuna storia di sanguinamento sarà accettabile per l'ammissibilità allo studio.
  • Il partecipante ha prove di altre forme di malattie epatiche croniche, tra cui epatite virale B o C, cirrosi biliare primaria, colangite sclerosante primitiva, malattia di Wilson, epatite alcolica, emocromatosi, cancro del fegato, anamnesi di diversione biliare o epatite autoimmune.
  • Il partecipante ha livelli di alanina transaminasi (ALT) o aspartato transaminasi (AST) >250 unità per litro (U/L).
  • Il partecipante ha una conta piastrinica <60.000 per millimetro cubo (mm^3) (<60 × 10^9 per litro [10^9/L]).
  • Il partecipante ha albumina <=2,8 grammi per decilitro (g/dL) (28 grammi per decilitro [g/L]).
  • Il partecipante ha un rapporto normalizzato internazionale (INR) >=1,7.
  • Si prevede che il partecipante abbia un'esposizione grave e inevitabile di alto livello a tossine polmonari inalate durante lo studio come può verificarsi con l'esposizione professionale a polveri minerali o metalli.
  • Il partecipante ha una storia di abuso di droghe (come cocaina, fenciclidina) entro 1 anno prima della visita di screening o ha uno screening positivo per la droga nelle urine allo screening. Uno screening farmacologico delle urine positivo per benzodiazepine, oppioidi o tetraidrocannabinolo è accettabile per l'arruolamento a discrezione dello sperimentatore se il test positivo è dovuto a una sostanza utilizzata per motivi medici.
  • Il partecipante è stato precedentemente trattato con fazirsiran o qualsiasi altro RNAi per AATD-LD.
  • Il partecipante ha una trombosi della vena porta.
  • Il partecipante ha una precedente procedura di shunt portosistemico transgiugulare.
  • - Il partecipante ha una storia di malignità negli ultimi 5 anni, ad eccezione di carcinoma basocellulare adeguatamente trattato, carcinoma cutaneo a cellule squamose, tumori superficiali della vescica o carcinoma cervicale in situ. I partecipanti con altre neoplasie trattate in modo curativo che non hanno evidenza di malattia metastatica e un intervallo libero da malattia superiore a 1 anno possono essere inseriti dopo l'approvazione da parte del monitor medico.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Fazirsiran
I partecipanti riceveranno fazirsiran 200 milligrammi per millilitro (mg/ml) iniezione sottocutanea (SC) il giorno 1, alla settimana 4, e successivamente ogni 12 settimane (Q12 W) fino alla settimana 196.
Droga: Iniezione di Fazirsiran
I partecipanti riceveranno l'iniezione SC di fazirsiran 200 mg/ml il giorno 1, alla settimana 4 e successivamente Q12 W fino alla settimana 196.
Altri nomi:
  • TAK-999, ARO-AAT, ADS-001
Comparatore placebo: Placebo
I partecipanti riceveranno placebo il giorno 1, alla settimana 4 e Q12 W successivamente fino alla settimana 196.
Altro: Placebo
I partecipanti riceveranno placebo (soluzione fisiologica sterile [0,9% NaCl]) iniezione SC il giorno 1, alla settimana 4 e successivamente Q12 W fino alla settimana 196.
Altri nomi:
  • Cloruro di sodio

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Riduzione dal basale di almeno 1 stadio di fibrosi istologica (stadiazione METAVIR) nella biopsia epatica a lettura centrale alla settimana 106 in AATD-LD con fibrosi in stadio METAVIR F2 e F3
Lasso di tempo: Basale, settimana 106
Verrà valutata la riduzione dal basale di almeno 1 stadio della stadiazione METAVIR della fibrosi istologica nella biopsia epatica a lettura centrale alla settimana 106 in AATD-LD con fibrosi METAVIR in stadio F2 e F3.
Basale, settimana 106

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Riduzione dal basale di almeno 1 stadio di fibrosi istologica (stadiazione METAVIR) nella biopsia epatica a lettura centrale
Lasso di tempo: Basale, settimana 106 e settimana 202
Verrà valutata la riduzione dal basale di almeno 1 stadio di fibrosi istologica (stadiazione METAVIR) nella biopsia epatica a lettura centrale nei partecipanti con AATD-LD con fibrosi in stadio METAVIR.
Basale, settimana 106 e settimana 202
Numero di partecipanti con eventi clinici correlati al fegato fino alla settimana 202
Lasso di tempo: Linea di base fino alla settimana 202
Verrà valutato il numero di partecipanti con qualsiasi evento clinico correlato al fegato qualificato fino alla settimana 202 in AATD-LD con fibrosi in stadio METAVIR da F2 a F4.
Linea di base fino alla settimana 202
Variazione rispetto al basale della proteina sierica Z-alfa-1 antitripsina (Z-AAT).
Lasso di tempo: Basale, settimana 106, settimana 202
Verrà valutata la variazione rispetto al basale della proteina Z-AAT sierica nei partecipanti con AATD-LD con fibrosi in stadio METAVIR.
Basale, settimana 106, settimana 202
Variazione rispetto al basale del carico di polimero proteico Z-AAT intraepatico valutato mediante colorazione con acido periodico Schiff Plus diastasi (PAS+D)
Lasso di tempo: Basale, settimana 106, settimana 202
Verrà valutata la variazione rispetto al basale del carico di polimero proteico Z-AAT intraepatico valutato mediante biopsia epatica con colorazione PAS + D nei partecipanti con AATD-LD con fibrosi in stadio METAVIR.
Basale, settimana 106, settimana 202
Variazione rispetto al basale nell'infiammazione del portale intraepatico
Lasso di tempo: Basale, settimana 106, settimana 202
Verrà valutata la variazione rispetto al basale nella biopsia epatica dell'infiammazione portale intraepatica nei partecipanti con AATD-LD con fibrosi in stadio METAVIR.
Basale, settimana 106, settimana 202
Variazione rispetto al basale dell'elastografia transitoria controllata da vibrazioni (VCTE)/elastografia a risonanza magnetica (MRE) derivata dalla rigidità epatica
Lasso di tempo: Basale, settimana 106, settimana 196 e settimana 202
Verrà valutata la variazione rispetto al basale della rigidità epatica derivata da VCTE/MRE nei partecipanti con AATD-LD con fibrosi in stadio METAVIR.
Basale, settimana 106, settimana 196 e settimana 202
Variazione rispetto al basale nel punteggio del modello di malattia epatica allo stadio terminale (MELD).
Lasso di tempo: Basale, settimana 106 e settimana 202
Il sistema di punteggio MELD viene utilizzato per valutare la gravità della malattia epatica cronica. Il punteggio MELD deriva dalla bilirubina totale sierica, dalla creatinina sierica e dal rapporto internazionale normalizzato della protrombina (INR) del partecipante: 3,78*log e bilirubina sierica (milligrammi per decilitro [mg/dL]) + 11,20* log e INR + 9,57* log e creatinina sierica (mg/dL) + 6,43 (costante per l'eziologia della malattia epatica). Il punteggio MELD varia da 6 a 40 con punteggi più alti che indicano una malattia epatica più grave e un esito peggiore. Verrà valutata la variazione rispetto al basale del punteggio MELD nei partecipanti con AATD-LD con fibrosi in stadio METAVIR.
Basale, settimana 106 e settimana 202
Variazione rispetto al basale nel danno epatico
Lasso di tempo: Basale, settimana 106 e settimana 202
Verrà valutata la variazione rispetto al basale del danno epatico nei partecipanti con AATD-LD con fibrosi in stadio METAVIR.
Basale, settimana 106 e settimana 202
Concentrazioni plasmatiche osservate di Fazirsiran
Lasso di tempo: Pre-dose fino alla settimana 196
Saranno valutate le concentrazioni plasmatiche osservate di Fazirsiran.
Pre-dose fino alla settimana 196
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) e TEAE gravi
Lasso di tempo: Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino alla fine dello studio (EOS) (Settimana 220)
Un evento avverso è qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante a un'indagine clinica a cui è stato somministrato un prodotto farmaceutico e che non ha necessariamente una relazione causale con questo prodotto sperimentale (IP) o medicinale. Un SAE è qualsiasi evento medico sfavorevole che, a qualsiasi dose, soddisfi uno o più dei seguenti criteri: provochi la morte, metta in pericolo la vita, richieda il ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero esistente, provochi una disabilità/incapacità persistente e significativa, un'anomalia congenita/ difetto alla nascita, un importante evento medico. Un TEAE è qualsiasi evento che emerga o si manifesti all'inizio o dopo l'inizio del trattamento con un IP o un medicinale o qualsiasi evento esistente che peggiori in intensità o frequenza a seguito dell'esposizione all'IP o al medicinale. Verrà valutato il numero di partecipanti con TEAE e TEAE gravi.
Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino alla fine dello studio (EOS) (Settimana 220)
Numero di partecipanti con diminuzioni clinicamente significative dei parametri di funzionalità polmonare
Lasso di tempo: Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a EOS (Settimana 220)
I parametri di funzionalità polmonare standard misurati saranno utilizzati per studiare la funzionalità polmonare.
Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a EOS (Settimana 220)
Variazione rispetto al basale della PD15 del polmone intero (15° percentile) misurata mediante densitometria polmonare TC
Lasso di tempo: Linea di base fino a EOS (settimana 220)
Verrà valutata la variazione rispetto al basale della PD15 del polmone intero (15° percentile) misurata mediante densitometria polmonare TC.
Linea di base fino a EOS (settimana 220)
Numero di partecipanti con cambiamento clinicamente significativo dei segni vitali
Lasso di tempo: Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a EOS (Settimana 220)
I segni vitali includeranno la temperatura corporea, la frequenza respiratoria, la pressione sanguigna, il polso e la quantità di ossigeno nel sangue. Qualsiasi cambiamento nei segni vitali ritenuto clinicamente significativo dallo sperimentatore verrà segnalato come AE.
Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a EOS (Settimana 220)
Numero di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi nei parametri dell'elettrocardiogramma (ECG).
Lasso di tempo: Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a EOS (Settimana 220)
Verrà valutato l'ECG a 12 derivazioni. Qualsiasi cambiamento nelle valutazioni dell'ECG ritenuto clinicamente significativo dallo sperimentatore sarà segnalato come AE.
Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a EOS (Settimana 220)
Numero di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi nelle valutazioni cliniche di laboratorio
Lasso di tempo: Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a EOS (Settimana 220)
Le valutazioni cliniche di laboratorio includono ematologia, chimica del siero, coagulazione e analisi delle urine. Le variazioni dei valori di laboratorio possono essere considerate eventi avversi se giudicate clinicamente significative.
Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a EOS (Settimana 220)
Variazione percentuale rispetto al basale della proteina Z-AAT intraepatica nella malattia epatica associata a carenza di alfa-1 antitripsina (AATD-LD) con fibrosi in stadio METAVIR da F2 a F3 alla settimana 106
Lasso di tempo: Basale, settimana 106
Verrà valutata la variazione percentuale rispetto al basale della proteina Z-AAT intraepatica in AATD-LD con fibrosi in stadio METAVIR da F2 a F3.
Basale, settimana 106
Variazione percentuale rispetto al basale della proteina Z-AAT intraepatica in AATD-LD con fibrosi in stadio METAVIR da F2 a F4
Lasso di tempo: Basale, settimana 106 e settimana 202
Verrà valutata la variazione percentuale rispetto al basale della proteina Z-AAT intraepatica in AATD-LD con fibrosi in stadio METAVIR da F2 a F4.
Basale, settimana 106 e settimana 202

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Takeda

Collaboratori

Takeda Development Center Americas, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Study Director, Takeda

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

6 marzo 2023

Completamento primario (Stimato)

31 marzo 2027

Completamento dello studio (Stimato)

31 marzo 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

28 dicembre 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

28 dicembre 2022

Primo Inserito (Effettivo)

10 gennaio 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

29 marzo 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

28 marzo 2024

Ultimo verificato

1 marzo 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • TAK-999-3001
  • 2022-501943-34 (Altro identificatore: EU CTIS)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Takeda fornisce l'accesso ai dati anonimizzati dei singoli partecipanti (IPD) per gli studi ammissibili per aiutare i ricercatori qualificati ad affrontare obiettivi scientifici legittimi (l'impegno di Takeda per la condivisione dei dati è disponibile su https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Questi DPI saranno forniti in un ambiente di ricerca sicuro dopo l'approvazione di una richiesta di condivisione dei dati e secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

IPD da studi ammissibili saranno condivisi con ricercatori qualificati secondo i criteri e il processo descritto su https://vivli.org/ourmember/takeda/ Per le richieste approvate, i ricercatori avranno accesso a dati resi anonimi (per rispettare la privacy del paziente in linea con le leggi e i regolamenti applicabili) e con le informazioni necessarie per raggiungere gli obiettivi di ricerca secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Deficit di alfa1-antitripsina

Prove cliniche su Iniezione di Fazirsiran

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