Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studera för att kontrollera säkerheten hos Fazirsiran och ta reda på om Fazirsiran kan hjälpa personer med leversjukdom och ärrbildning (fibros) på grund av en onormal version av alfa-1 antitrypsinprotein

28 mars 2024 uppdaterad av: Takeda

En randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, fas 3-studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av Fazirsiran vid behandling av alfa-1 antitrypsinbrist-associerad leversjukdom med METAVIR Steg F2 till F4 Fibros

Huvudsyftet med denna studie är att ta reda på om fazirsiran minskar ärrbildning i levern (fibros) jämfört med placebo. Andra syften är att lära sig om fazirsiran bromsar sjukdomens försämring i levern, att få information om hur fazirsiran påverkar kroppen (kallad farmakodynamik), att lära sig om fazirsiran minskar andra leverskador (inflammation) och det onormala Z-AAT-proteinet i levern, för att få information om hur kroppen bearbetar fazirsiran (kallad farmakokinetik), för att testa hur väl fazirsiran fungerar jämfört med placebo för att förbättra mätningar av leverärrbildning inklusive avbildning och leverbiomarkörer (ämnen i blodet som kroppen normalt gör och hjälper till att visa om leverfunktionen förbättras, förblir densamma eller försämras) samt att kontrollera biverkningar hos deltagare som behandlats med fazirsiran jämfört med dem som fick placebo.

Deltagarna får antingen fazirsiran eller placebo. Leverbiopsier, ett sätt att ta ett litet vävnadsprov från levern, kommer att tas två gånger under denna studie.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

160

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Australien
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australien, 5000
        • Rekrytering
        • Royal Adelaide Hospital
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Marc LeMire
    • Victoria
      • Fitzroy, Victoria, Australien, 3065
        • Rekrytering
        • St Vincents Hospital Melbourne - PPDS
        • Huvudutredare:
          • Matthew Conron
        • Kontakt:
  • Belgien
      • Antwerpen, Belgien, 2650
        • Rekrytering
        • UZ Antwerpen
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Sven Francque
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Rekrytering
        • UZ Leuven
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Jef Verbeek
  • Frankrike
      • Clichy, Frankrike, 92110
        • Rekrytering
        • Hopital Beaujon
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Audrey Payancé
      • Lyon, Frankrike, 69317
        • Rekrytering
        • Hôpital de La Croix Rousse
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Teresa Antonini
      • Rennes, Frankrike, 35000
        • Rekrytering
        • Hopital PONTCHAILLOU CHU de Rennes
        • Huvudutredare:
          • Edouard Bardou-Jacquet
        • Kontakt:
      • Toulouse, Frankrike, 31000
        • Rekrytering
        • Hospital Purpan
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Lauren Alric
      • Val-de-Marne, Frankrike, 94805
        • Rekrytering
        • Hopital Paul Brousse
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Audrey Coilly
  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233
        • Rekrytering
        • University of Alabama at Birmingham
        • Huvudutredare:
          • Meagan Gray
        • Kontakt:
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85013
        • Rekrytering
        • St. Joseph's Hospital and Medical Center
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Justin Reynolds
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85054-4502
        • Rekrytering
        • Mayo Clinic
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Hugo Vargas
      • Tucson, Arizona, Förenta staterna, 85724-5136
        • Rekrytering
        • University of Arizona Thomas D. Boyer Liver Institute
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Geoffrey Block
    • California
      • Escondido, California, Förenta staterna, 92025
        • Rekrytering
        • Gastroenterology & Liver Institute
        • Huvudutredare:
          • Naveen Gara
        • Kontakt:
      • La Jolla, California, Förenta staterna, 92093
        • Rekrytering
        • University of California San Diego, Altman Clinical and Translational Institute
        • Huvudutredare:
          • Rohit Loomba
        • Kontakt:
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095-8344
        • Rekrytering
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
        • Huvudutredare:
          • Igor Barjaktarevic
        • Kontakt:
      • Palo Alto, California, Förenta staterna, 94303
        • Rekrytering
        • Stanford University
        • Huvudutredare:
          • Paul Kwo
        • Kontakt:
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94143
        • Rekrytering
        • University of California Benioff Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Philip Rosenthal
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32611
        • Rekrytering
        • University of Florida
        • Huvudutredare:
          • Virginia Clark
        • Kontakt:
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33136-1051
        • Rekrytering
        • Schiff Center for Liver Diseases/University of Miami
        • Huvudutredare:
          • Eugene Schiff
        • Kontakt:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30329
        • Rekrytering
        • Children's Healthcare of Atlanta
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Nitika Gupta
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
        • Rekrytering
        • Indiana University School of Medicine - Indianapolis
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Raj Vuppalanchi
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
        • Rekrytering
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
        • Huvudutredare:
          • Tomohiro Tanaka
        • Kontakt:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Rekrytering
        • Brigham and Womens Hospital
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Nikroo Hashemi
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02118-2908
        • Rekrytering
        • Boston Medical Center
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Arpan Mohanty
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
        • Rekrytering
        • University of Michigan Hospital
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Robert Fontana
      • Novi, Michigan, Förenta staterna, 48377-3600
        • Rekrytering
        • Henry Ford Medical Center - Columbus
        • Huvudutredare:
          • Stuart Gordon
        • Kontakt:
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10016
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032-1559
        • Rekrytering
        • Morgan Stanley Childrens Hospital of New York Presbyterian (CHONY) - PIN
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Dana Goldner
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032-3722
        • Rekrytering
        • Columbia University Irving Medical Center
        • Huvudutredare:
          • Monica Goldklang
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44106-1716
        • Rekrytering
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Seth Sclair
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Förenta staterna, 17033
        • Rekrytering
        • Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
        • Huvudutredare:
          • Timothy Craig
        • Kontakt:
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29425
        • Rekrytering
        • Medical University of South Carolina
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Charlie Strange
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232-0028
        • Rekrytering
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Roman Perri
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78215
        • Rekrytering
        • The Texas Liver Institute
        • Huvudutredare:
          • Eric Lawitz
        • Kontakt:
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Förenta staterna, 23226
        • Rekrytering
        • Bon Secours St. Mary's Hospital
        • Huvudutredare:
          • Mitchell Shiffman
        • Kontakt:
      • Richmond, Virginia, Förenta staterna, 23298-5028
        • Rekrytering
        • VCU Medical Center North Hospital
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Amon Asgharpour
  • Italien
      • Pavia, Italien, 27100
        • Rekrytering
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Angelo Corsico
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5T 3A9
        • Rekrytering
        • Inspiration Research Limited
        • Huvudutredare:
          • Kenneth Chapman
        • Kontakt:
  • Polen
      • Slaskie, Polen, 41-400
        • Rekrytering
        • ID Clinic Arkadiusz Pisula
        • Huvudutredare:
          • Ewa Janczewska
        • Kontakt:
  • Portugal
      • Braga, Portugal, 4710-243
        • Rekrytering
        • CCA Hospital Braga
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Carla Rolanda
      • Funchal, Portugal, 9000-168
        • Rekrytering
        • Hospital Nélio Mendonça
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Vitor Pereira
      • Porto, Portugal, 4099-003
        • Rekrytering
        • Centro Hospitalar do Porto
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Luis Maia
  • Schweiz
      • Bern, Schweiz, 3010
        • Rekrytering
        • Inselspital Bern
        • Huvudutredare:
          • Guido Stirnimann
        • Kontakt:
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 8025
        • Rekrytering
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Monica Pons Delgado
  • Storbritannien
      • Edinburgh, Storbritannien, EH16 4SA
      • Plymouth, Storbritannien, PL6 8DH
        • Rekrytering
        • Derriford Hospital
        • Huvudutredare:
          • Ashwin Dhanda
        • Kontakt:
  • Tyskland
      • Aachen, Tyskland, 52074
        • Rekrytering
        • Universitatsklinikum der RWTH Aachen
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Pavel Strnad
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Rekrytering
        • Charité - Campus Virchow-Klinikum-Ostring 1
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Frank Tacke
      • Tübingen, Tyskland, 72076
  • Österrike
      • Graz, Österrike, 8036
        • Rekrytering
        • LKH-Universitätsklinikum Graz
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Martin Wagner
      • Vienna, Österrike, 1090
        • Rekrytering
        • Medizinische Universitat Wien (Medical University of Vienna)
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Mattias Mandorfer

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 75 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Deltagaren måste ha en diagnos av Z-allelen homozygotes (PiZZ) genotyp AATD. PiZZ-diagnos från källverifierbara journaler är tillåten. Annars måste deltagarna genomgå PiZZ bekräftande testning (genotypning för PiS och PiZ alleler) vid screening. PiMZ- eller PiSZ-genotyper är inte tillåtna.
  • Deltagaren, oavsett kön, är i åldern 18 till 75 år inklusive.
  • Deltagarens kärnprov från leverbiopsi som samlas in bör uppfylla kraven i protokollet.
  • Deltagaren har bevis för leverfibros i METAVIR stadium F2, F3 eller F4, utvärderad genom en centralt avläst leverbiopsi under screeningperioden; eller bekräftas uppfylla alla inträdeskriterier genom central läsning av en tidigare biopsi utförd inom 6 månader före det beräknade inskrivningsdatumet med hjälp av en adekvat leverbiopsi och objektglas enligt definitionen i histopatologihandboken. Histopatologihandboken måste följas för alla leverbiopsier som studiestandard operationsprocedur.
  • Deltagaren har en lungstatus som uppfyller protokollets krav.
  • Det måste bekräftas att deltagaren inte har HCC. Deltagarna kommer att screenas för HCC med alfa-fetoprotein (AFP) och abdominal ultraljud. Om deltagaren har något av följande, kommer de att behöva ha kontrastförstärkt CT- eller MRT-avbildning för att utesluta HCC före randomisering.
  • En vuxen deltagare måste ha ett kroppsmassaindex (BMI) mellan 18,0 och 39,0 kilogram per kvadratmeter (kg^m2), inklusive.
  • Deltagaren är en icke-rökare (definierad som att han inte röker cigaretter dagligen under minst 12 månader före screening) med aktuell rökfri status bekräftad av urinkotinin vid screening.

Exklusions kriterier

  • Deltagaren har en historia av leverdekompenserande händelser (öppen leverencefalopati [West Haven Grade >=2] dokumenterad av läkare, kliniskt signifikant ascites, spontan bakteriell peritonit, gastrointestinala blödningar från varicer, hepatopulmonellt syndrom, hepatorenalt syndrom, portal hypertension eller pulmonär syndrom. portal gastropati).
  • Deltagaren har en historia av förekomst av medelstora eller stora varicer eller varicer med röda wale-tecken baserat på en tidigare esophagogastroduodenoscopy (EGD) inom 6 månader före det beräknade inskrivningsdatumet. För vissa deltagare kommer en EGD att krävas vid screening om det inte finns någon EGD tillgänglig inom 6 månader före det beräknade registreringsdatumet. Förekomst av små varicer utan tecken på EGD och ingen historia av blödning kommer att vara acceptabelt för studieberättigande.
  • Deltagaren har bevis på andra former av kroniska leversjukdomar, inklusive viral hepatit B eller C, primär biliär cirros, primär skleroserande kolangit, Wilsons sjukdom, alkoholhepatit, hemokromatos, levercancer, historia av gallvägsdirigering eller autoimmun hepatit.
  • Deltagaren har nivåer av alanintransaminas (ALT) eller aspartattransaminas (AST) >250 enheter per liter (U/L).
  • Deltagaren har ett blodplättsantal <60 000 per kubikmillimeter (mm^3) (<60 × 10^9 per liter [10^9/L]).
  • Deltagaren har albumin <=2,8 gram per deciliter (g/dL) (28 gram per deciliter [g/L]).
  • Deltagaren har internationellt normaliserat förhållande (INR) >=1,7.
  • Deltagaren förväntas ha allvarlig och oundviklig exponering på hög nivå för inhalerade lunggifter under studien, såsom kan uppstå vid yrkesmässig exponering för mineraldamm eller metaller.
  • Deltagaren har en historia av drogmissbruk (som kokain, fencyklidin) inom 1 år före screeningbesöket eller har en positiv urindrogscreening vid screening. En urinläkemedelsscreening som är positiv för bensodiazepiner, opioider eller tetrahydrocannabinol är acceptabel för inskrivning efter utredarens gottfinnande om det positiva testet beror på en substans som används av medicinska skäl.
  • Deltagaren har tidigare behandlats med fazirsiran eller något annat RNAi för AATD-LD.
  • Deltagaren har portalven trombos.
  • Deltagaren har en tidigare transjugulär portosystemisk shuntprocedur.
  • Deltagaren har en historia av malignitet under de senaste 5 åren, förutom adekvat behandlat basalcellscancer, skivepitelcancer, ytliga blåstumörer eller in situ livmoderhalscancer. Deltagare med andra kurativt behandlade maligniteter som inte har några tecken på metastaserande sjukdom och ett längre sjukdomsfritt intervall än 1 år kan anmälas efter godkännande av medicinsk monitor.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Fazirsiran
Deltagarna kommer att få fazirsiran 200 milligram per milliliter (mg/ml) subkutan (SC) injektion på dag 1, vecka 4, och sedan var 12:e vecka (Q12 W) därefter fram till vecka 196.
Läkemedel: Fazirsiran Injection
Deltagarna kommer att få fazirsiran 200 mg/ml SC-injektion på dag 1, vecka 4 och Q12 W därefter fram till vecka 196.
Andra namn:
  • TAK-999, ARO-AAT, ADS-001
Placebo-jämförare: Placebo
Deltagarna kommer att få placebo på dag 1, vecka 4 och Q12 W därefter fram till vecka 196.
Övrig: Placebo
Deltagarna kommer att få placebo (steril normal koksaltlösning [0,9 % NaCl]) SC-injektion på dag 1, vecka 4, och Q12 W därefter fram till vecka 196.
Andra namn:
  • Natriumklorid

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Minskning från baslinjen av minst 1 stadium av histologisk fibros (METAVIR stadieindelning) i den centralt avlästa leverbiopsien vid vecka 106 i AATD-LD med METAVIR stadie F2 och F3 fibros
Tidsram: Baslinje, vecka 106
Reduktion från baslinjen av minst ett stadium av histologisk fibros METAVIR-stadium i den centralt avlästa leverbiopsien vid vecka 106 i AATD-LD med METAVIR stadium F2 och F3 fibros kommer att bedömas.
Baslinje, vecka 106

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Minskning från baslinjen av minst 1 stadium av histologisk fibros (METAVIR-stadium) i den centralt avlästa leverbiopsien
Tidsram: Baslinje, vecka 106 och vecka 202
Minskning från baslinjen av minst ett stadium av histologisk fibros (METAVIR stadieindelning) i den centralt avlästa leverbiopsien hos deltagare med AATD-LD med METAVIR stadium fibros kommer att bedömas.
Baslinje, vecka 106 och vecka 202
Antal deltagare med leverrelaterade kliniska händelser fram till vecka 202
Tidsram: Baslinje fram till vecka 202
Antal deltagare med eventuella kvalificerande leverrelaterade kliniska händelser fram till vecka 202 i AATD-LD med METAVIR stadium F2 till F4 fibros kommer att bedömas.
Baslinje fram till vecka 202
Ändring från baslinjen i serum Z-Alpha-1 Antitrypsin (Z-AAT) protein
Tidsram: Baslinje, vecka 106, vecka 202
Förändring från baslinjen i serum Z-AAT protein hos deltagare med AATD-LD med METAVIR stadium fibros kommer att bedömas.
Baslinje, vecka 106, vecka 202
Förändring från baslinjen i intrahepatisk Z-AAT-proteinpolymerbelastning bedömd av periodic Acid Schiff Plus Diastase (PAS+D)-färgning
Tidsram: Baslinje, vecka 106, vecka 202
Förändring från baslinjen i intrahepatisk Z-AAT-proteinpolymerbörda bedömd med PAS+D-färgning av leverbiopsi hos deltagare med AATD-LD med METAVIR-stadiumfibros kommer att bedömas.
Baslinje, vecka 106, vecka 202
Förändring från baslinjen vid intrahepatisk portalinflammation
Tidsram: Baslinje, vecka 106, vecka 202
Förändring från baslinjen vid intrahepatisk portalinflammation leverbiopsi hos deltagare med AATD-LD med METAVIR-stadiumfibros kommer att bedömas.
Baslinje, vecka 106, vecka 202
Förändring från baslinjen i vibrationskontrollerad transient elastografi (VCTE)/magnetisk resonanselastografi (MRE)-härledd leverstelhet
Tidsram: Baslinje, vecka 106, vecka 196 och vecka 202
Förändring från baslinjen i VCTE/MRE-härledd leverstelhet hos deltagare med AATD-LD med METAVIR-stadiumfibros kommer att bedömas.
Baslinje, vecka 106, vecka 196 och vecka 202
Förändring från baslinjen i modell för slutstadiet leversjukdom (MELD) poäng
Tidsram: Baslinje, vecka 106 och vecka 202
MELD-poängsystemet används för att bedöma svårighetsgraden av kronisk leversjukdom. MELD-poängen härleds från deltagarens totala serumbilirubin, serumkreatinin och protrombins internationella normaliserade förhållande (INR): 3,78*log e serumbilirubin (milligram per deciliter [mg/dL]) + 11,20* log e INR + 9,57* log e serumkreatinin (mg/dL) + 6,43 (konstant för leversjukdoms etiologi). MELD-poängen varierar från 6 till 40 med högre poäng som indikerar allvarligare leversjukdom och ett sämre resultat. Förändring från baslinjen i MELD-poäng hos deltagare med AATD-LD med METAVIR-stadiumfibros kommer att bedömas.
Baslinje, vecka 106 och vecka 202
Förändring från baslinjen vid leverskada
Tidsram: Baslinje, vecka 106 och vecka 202
Förändring från baslinjen i leverskada hos deltagare med AATD-LD med METAVIR stadium fibros kommer att bedömas.
Baslinje, vecka 106 och vecka 202
Observerade plasmakoncentrationer av Fazirsiran
Tidsram: Fördos upp till vecka 196
Observerade plasmakoncentrationer av Fazirsiran kommer att bedömas.
Fördos upp till vecka 196
Antal deltagare med behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE) och allvarliga TEAE
Tidsram: Från start av studieläkemedelsadministration till slutet av studien (EOS) (vecka 220)
En AE är varje ogynnsam medicinsk händelse i en klinisk undersökningsdeltagare som administrerat en farmaceutisk produkt och som inte nödvändigtvis har ett orsakssamband med denna prövningsprodukt (IP) eller läkemedel. En SAE är varje ogynnsam medicinsk händelse som vid vilken dos som helst uppfyllde ett, flera av följande kriterier: resulterar i dödsfall, livshotande, kräver sjukhusvistelse eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse, resulterar i ihållande, betydande funktionsnedsättning/oförmåga, en medfödd abnormitet/ fosterskada, en viktig medicinsk händelse. En TEAE är varje händelse som uppstår eller manifesterar sig vid eller efter påbörjad behandling med en IP eller ett läkemedel eller någon existerande händelse som förvärras i antingen intensitet eller frekvens efter exponering för IP eller läkemedel. Antal deltagare med TEAE och allvarliga TEAE kommer att bedömas.
Från start av studieläkemedelsadministration till slutet av studien (EOS) (vecka 220)
Antal deltagare med kliniskt signifikant nedgång i lungfunktionsparametrar
Tidsram: Från start av studieläkemedelsadministration upp till EOS (vecka 220)
Standardparametrar för lungfunktion som mäts kommer att användas för att studera lungfunktionen.
Från start av studieläkemedelsadministration upp till EOS (vecka 220)
Förändring från baslinjen i hela lungans PD15 (15:e percentilpunkten) Uppmätt med CT-lungdensitometri
Tidsram: Baslinje upp till EOS (vecka 220)
Förändring från baslinjen i hellung PD15 (15:e percentilpunkten) mätt med CT-lungdensitometri kommer att bedömas.
Baslinje upp till EOS (vecka 220)
Antal deltagare med kliniskt signifikant förändring av vitala tecken
Tidsram: Från start av studieläkemedelsadministration upp till EOS (vecka 220)
Vitala tecken kommer att vara kroppstemperatur, andningsfrekvens, blodtryck, puls och mängden syre i blodet. Alla förändringar i vitala tecken som bedöms som kliniskt signifikanta av utredaren kommer att rapporteras som AE.
Från start av studieläkemedelsadministration upp till EOS (vecka 220)
Antal deltagare med kliniskt signifikanta förändringar i elektrokardiogram (EKG) parametrar
Tidsram: Från start av studieläkemedelsadministration upp till EOS (vecka 220)
12-avlednings-EKG kommer att utvärderas. Varje förändring i EKG-bedömningar som bedöms som kliniskt signifikanta av utredaren kommer att rapporteras som AE.
Från start av studieläkemedelsadministration upp till EOS (vecka 220)
Antal deltagare med kliniskt signifikanta förändringar i kliniska laboratoriebedömningar
Tidsram: Från start av studieläkemedelsadministration upp till EOS (vecka 220)
Kliniska laboratoriebedömningar inkluderar hematologi, serumkemi, koagulation och urinanalys. Förändringar i laboratorievärden kan betraktas som AE om de bedöms vara kliniskt signifikanta.
Från start av studieläkemedelsadministration upp till EOS (vecka 220)
Procentuell förändring från baslinjen i intrahepatisk Z-AAT-protein i alfa-1 antitrypsinbrist-associerad leversjukdom (AATD-LD) med METAVIR Steg F2 till F3 Fibros vid vecka 106
Tidsram: Baslinje, vecka 106
Procentuell förändring från baslinjen i intrahepatiskt Z-AAT-protein i AATD-LD med METAVIR-stadium F2 till F3-fibros kommer att bedömas.
Baslinje, vecka 106
Procentuell förändring från baslinjen i intrahepatiskt Z-AAT-protein i AATD-LD med METAVIR-stadium F2 till F4-fibros
Tidsram: Baslinje, vecka 106 och vecka 202
Procentuell förändring från baslinjen i intrahepatiskt Z-AAT-protein i AATD-LD med METAVIR-stadium F2 till F4-fibros kommer att bedömas.
Baslinje, vecka 106 och vecka 202

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Takeda

Samarbetspartners

Takeda Development Center Americas, Inc.

Utredare

  • Studierektor: Study Director, Takeda

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

6 mars 2023

Primärt slutförande (Beräknad)

31 mars 2027

Avslutad studie (Beräknad)

31 mars 2029

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

28 december 2022

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

28 december 2022

Första postat (Faktisk)

10 januari 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

29 mars 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

28 mars 2024

Senast verifierad

1 mars 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • TAK-999-3001
  • 2022-501943-34 (Annan identifierare: EU CTIS)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Takeda ger tillgång till de avidentifierade individuella deltagardata (IPD) för kvalificerade studier för att hjälpa kvalificerade forskare att ta itu med legitima vetenskapliga mål (Takedas åtagande om datadelning finns tillgängligt på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Dessa IPD:er kommer att tillhandahållas i en säker forskningsmiljö efter godkännande av en begäran om datadelning och under villkoren i ett datadelningsavtal.

Kriterier för IPD Sharing Access

IPD från kvalificerade studier kommer att delas med kvalificerade forskare enligt kriterierna och processen som beskrivs på https://vivli.org/ourmember/takeda/ För godkända förfrågningar kommer forskarna att ges tillgång till anonymiserad data (för att respektera patientens integritet i enlighet med tillämpliga lagar och förordningar) och med information som är nödvändig för att uppnå forskningsmålen enligt villkoren i ett datadelningsavtal.

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAV
  • ICF
  • CSR

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Alpha1-antitrypsinbrist

Kliniska prövningar på Fazirsiran Injection

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Senegal

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera