Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Zbadaj, aby sprawdzić bezpieczeństwo Fazirsiranu i dowiedzieć się, czy Fazirsiran może pomóc ludziom z chorobą wątroby i bliznami (zwłóknieniem) z powodu nieprawidłowej wersji białka alfa-1-antytrypsyny

28 marca 2024 zaktualizowane przez: Takeda

Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie fazy 3 oceniające skuteczność i bezpieczeństwo stosowania fazirsiranu w leczeniu choroby wątroby związanej z niedoborem alfa-1 antytrypsyny ze zwłóknieniem METAVIR w stadium od F2 do F4

Głównym celem tego badania jest sprawdzenie, czy fazirsiran zmniejsza bliznowacenie wątroby (zwłóknienie) w porównaniu z placebo. Inne cele to sprawdzenie, czy fazirsiran spowalnia postęp choroby w wątrobie, uzyskanie informacji na temat wpływu fazirsiranu na organizm (tzw. wątroby, aby uzyskać informacje o tym, jak organizm przetwarza fazirsiran (tzw. farmakokinetykę), aby sprawdzić, jak działa fazirsiran w porównaniu z placebo w poprawie pomiarów bliznowacenia wątroby, w tym badań obrazowych i biomarkerów wątrobowych (substancje we krwi normalnie wytwarzane przez organizm i pomagające czy czynność wątroby poprawia się, pozostaje na tym samym poziomie lub się pogarsza), jak również w celu sprawdzenia działań niepożądanych u uczestników leczonych fazirsiranem w porównaniu z tymi, którzy otrzymywali placebo.

Uczestnicy otrzymają fazirsiran lub placebo. Biopsje wątroby, sposób pobrania małej próbki tkanki z wątroby, zostaną pobrane dwukrotnie podczas tego badania.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

160

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5000
        • Rekrutacyjny
        • Royal Adelaide Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Marc LeMire
    • Victoria
      • Fitzroy, Victoria, Australia, 3065
        • Rekrutacyjny
        • St Vincents Hospital Melbourne - PPDS
        • Główny śledczy:
          • Matthew Conron
        • Kontakt:
  • Austria
      • Graz, Austria, 8036
        • Rekrutacyjny
        • LKH-Universitätsklinikum Graz
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Martin Wagner
      • Vienna, Austria, 1090
        • Rekrutacyjny
        • Medizinische Universitat Wien (Medical University of Vienna)
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Mattias Mandorfer
  • Belgia
      • Antwerpen, Belgia, 2650
        • Rekrutacyjny
        • UZ Antwerpen
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Sven Francque
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Rekrutacyjny
        • UZ Leuven
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Jef Verbeek
  • Francja
      • Clichy, Francja, 92110
        • Rekrutacyjny
        • Hopital Beaujon
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Audrey Payancé
      • Lyon, Francja, 69317
        • Rekrutacyjny
        • Hôpital de La Croix Rousse
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Teresa Antonini
      • Rennes, Francja, 35000
        • Rekrutacyjny
        • Hopital PONTCHAILLOU CHU de Rennes
        • Główny śledczy:
          • Edouard Bardou-Jacquet
        • Kontakt:
      • Toulouse, Francja, 31000
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Purpan
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Lauren Alric
      • Val-de-Marne, Francja, 94805
        • Rekrutacyjny
        • Hopital Paul Brousse
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Audrey Coilly
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 8025
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Monica Pons Delgado
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5T 3A9
        • Rekrutacyjny
        • Inspiration Research Limited
        • Główny śledczy:
          • Kenneth Chapman
        • Kontakt:
  • Niemcy
      • Aachen, Niemcy, 52074
        • Rekrutacyjny
        • Universitatsklinikum der RWTH Aachen
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Pavel Strnad
      • Berlin, Niemcy, 13353
        • Rekrutacyjny
        • Charité - Campus Virchow-Klinikum-Ostring 1
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Frank Tacke
      • Tübingen, Niemcy, 72076
        • Rekrutacyjny
        • Universitätsklinikum Tübingen
        • Główny śledczy:
          • Christoph Berg
        • Kontakt:
  • Polska
      • Slaskie, Polska, 41-400
        • Rekrutacyjny
        • ID Clinic Arkadiusz Pisula
        • Główny śledczy:
          • Ewa Janczewska
        • Kontakt:
  • Portugalia
      • Braga, Portugalia, 4710-243
        • Rekrutacyjny
        • CCA Hospital Braga
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Carla Rolanda
      • Funchal, Portugalia, 9000-168
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Nélio Mendonça
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Vitor Pereira
      • Porto, Portugalia, 4099-003
        • Rekrutacyjny
        • Centro Hospitalar do Porto
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Luis Maia
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • Rekrutacyjny
        • University of Alabama at Birmingham
        • Główny śledczy:
          • Meagan Gray
        • Kontakt:
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85013
        • Rekrutacyjny
        • St. Joseph's Hospital and Medical Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Justin Reynolds
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85054-4502
        • Rekrutacyjny
        • Mayo Clinic
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Hugo Vargas
      • Tucson, Arizona, Stany Zjednoczone, 85724-5136
        • Rekrutacyjny
        • University of Arizona Thomas D. Boyer Liver Institute
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Geoffrey Block
    • California
      • Escondido, California, Stany Zjednoczone, 92025
        • Rekrutacyjny
        • Gastroenterology & Liver Institute
        • Główny śledczy:
          • Naveen Gara
        • Kontakt:
      • La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92093
        • Rekrutacyjny
        • University of California San Diego, Altman Clinical and Translational Institute
        • Główny śledczy:
          • Rohit Loomba
        • Kontakt:
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095-8344
        • Rekrutacyjny
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
        • Główny śledczy:
          • Igor Barjaktarevic
        • Kontakt:
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94303
        • Rekrutacyjny
        • Stanford University
        • Główny śledczy:
          • Paul Kwo
        • Kontakt:
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • Rekrutacyjny
        • University of California Benioff Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Philip Rosenthal
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32611
        • Rekrutacyjny
        • University of Florida
        • Główny śledczy:
          • Virginia Clark
        • Kontakt:
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136-1051
        • Rekrutacyjny
        • Schiff Center for Liver Diseases/University of Miami
        • Główny śledczy:
          • Eugene Schiff
        • Kontakt:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
        • Rekrutacyjny
        • Children's Healthcare of Atlanta
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Nitika Gupta
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Rekrutacyjny
        • Indiana University School of Medicine - Indianapolis
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Raj Vuppalanchi
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • Rekrutacyjny
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
        • Główny śledczy:
          • Tomohiro Tanaka
        • Kontakt:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Rekrutacyjny
        • Brigham and Womens Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Nikroo Hashemi
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02118-2908
        • Rekrutacyjny
        • Boston Medical Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Arpan Mohanty
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • Rekrutacyjny
        • University of Michigan Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Robert Fontana
      • Novi, Michigan, Stany Zjednoczone, 48377-3600
        • Rekrutacyjny
        • Henry Ford Medical Center - Columbus
        • Główny śledczy:
          • Stuart Gordon
        • Kontakt:
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032-1559
        • Rekrutacyjny
        • Morgan Stanley Childrens Hospital of New York Presbyterian (CHONY) - PIN
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Dana Goldner
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032-3722
        • Rekrutacyjny
        • Columbia University Irving Medical Center
        • Główny śledczy:
          • Monica Goldklang
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106-1716
        • Rekrutacyjny
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Seth Sclair
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
        • Rekrutacyjny
        • Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
        • Główny śledczy:
          • Timothy Craig
        • Kontakt:
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Rekrutacyjny
        • Medical University of South Carolina
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Charlie Strange
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232-0028
        • Rekrutacyjny
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Roman Perri
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78215
        • Rekrutacyjny
        • The Texas Liver Institute
        • Główny śledczy:
          • Eric Lawitz
        • Kontakt:
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23226
        • Rekrutacyjny
        • Bon Secours St. Mary's Hospital
        • Główny śledczy:
          • Mitchell Shiffman
        • Kontakt:
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298-5028
        • Rekrutacyjny
        • VCU Medical Center North Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Amon Asgharpour
  • Szwajcaria
      • Bern, Szwajcaria, 3010
        • Rekrutacyjny
        • Inselspital Bern
        • Główny śledczy:
          • Guido Stirnimann
        • Kontakt:
  • Włochy
      • Pavia, Włochy, 27100
        • Rekrutacyjny
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Angelo Corsico
  • Zjednoczone Królestwo
      • Edinburgh, Zjednoczone Królestwo, EH16 4SA
      • Plymouth, Zjednoczone Królestwo, PL6 8DH
        • Rekrutacyjny
        • Derriford Hospital
        • Główny śledczy:
          • Ashwin Dhanda
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 75 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnik musi mieć zdiagnozowany homozygotyczny allel Z (PiZZ) w genotypie AATD. Dozwolona jest diagnostyka PiZZ na podstawie weryfikowalnej dokumentacji medycznej. W przeciwnym razie uczestnicy muszą przejść testy potwierdzające PiZZ (genotypowanie pod kątem alleli PiS i PiZ) podczas screeningu. Genotypy PiMZ lub PiSZ są niedozwolone.
  • Uczestnik, niezależnie od płci, jest w wieku od 18 do 75 lat włącznie.
  • Pobrana od uczestnika próbka rdzeniowa biopsji wątroby powinna spełniać wymagania protokołu.
  • Uczestnik ma dowody zwłóknienia wątroby F2, F3 lub F4 METAVIR, ocenione przez centralnie odczytaną wyjściową biopsję wątroby podczas okresu przesiewowego; lub potwierdzone jako spełniające wszystkie kryteria wstępne na podstawie centralnego odczytu poprzedniej biopsji przeprowadzonej w ciągu 6 miesięcy przed przewidywaną datą włączenia przy użyciu odpowiedniej biopsji wątroby i preparatów, jak określono w podręczniku histopatologicznym. W przypadku wszystkich biopsji wątroby należy postępować zgodnie z podręcznikiem histopatologii jako standardową procedurą operacyjną badania.
  • Stan płuc uczestnika spełnia wymagania protokołu.
  • Należy potwierdzić, że uczestnik nie ma HCC. Uczestnicy zostaną przebadani pod kątem HCC za pomocą alfa-fetoproteiny (AFP) i USG jamy brzusznej. Jeśli uczestnik ma którykolwiek z poniższych objawów, przed randomizacją będzie musiał wykonać obrazowanie CT lub MRI ze wzmocnieniem kontrastowym w celu wykluczenia HCC.
  • Dorosły uczestnik musi mieć wskaźnik masy ciała (BMI) między 18,0 a 39,0 kilogramów na metr kwadratowy (kg^m2) włącznie.
  • Uczestnik jest osobą niepalącą (zdefiniowaną jako niepaląca codziennie papierosów przez co najmniej 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym) z aktualnym statusem niepalącym potwierdzonym przez kotyninę w moczu podczas badania przesiewowego.

Kryteria wyłączenia

  • U uczestnika występowały w przeszłości zdarzenia powodujące dekompensację czynności wątroby (potwierdzona przez lekarza jawna encefalopatia wątrobowa [stopnia West Haven >=2], klinicznie istotne wodobrzusze, samoistne bakteryjne zapalenie otrzewnej, krwawienie z przewodu pokarmowego z żylaków, zespół wątrobowo-płucny, zespół wątrobowo-nerkowy, nadciśnienie płucne wrotne lub gastropatia wrotna).
  • U uczestnika występowały w wywiadzie średnie lub duże żylaki lub żylaki z objawami czerwonej róży na podstawie wcześniejszej esophagogastroduodenoskopii (EGD) w ciągu 6 miesięcy przed szacowaną datą włączenia. W przypadku niektórych uczestników EGD będzie wymagane podczas badania przesiewowego, jeśli EGD nie będzie dostępne w ciągu 6 miesięcy przed przewidywaną datą rejestracji. Obecność małych żylaków bez śladów blizny na EGD i bez historii krwawień będzie akceptowalna dla zakwalifikowania do badania.
  • U uczestnika występują inne formy przewlekłych chorób wątroby, w tym wirusowe zapalenie wątroby typu B lub C, pierwotna marskość żółciowa, pierwotne stwardniające zapalenie dróg żółciowych, choroba Wilsona, alkoholowe zapalenie wątroby, hemochromatoza, rak wątroby, niedrożność dróg żółciowych w wywiadzie lub autoimmunologiczne zapalenie wątroby.
  • Uczestnik ma poziom transaminazy alaninowej (ALT) lub transaminazy asparaginianowej (AST) >250 jednostek na litr (U/L).
  • Uczestnik ma liczbę płytek krwi <60 000 na milimetr sześcienny (mm^3) (<60 × 10^9 na litr [10^9/l]).
  • Uczestnik ma albuminę <=2,8 grama na decylitr (g/dl) (28 gramów na decylitr [g/l]).
  • Uczestnik ma międzynarodowy współczynnik znormalizowany (INR) >=1,7.
  • Oczekuje się, że uczestnik będzie narażony na poważne i nieuniknione wysokie narażenie na wdychane toksyny płucne podczas badania, jakie może wystąpić w przypadku narażenia zawodowego na pyły mineralne lub metale.
  • Uczestnik ma historię nadużywania narkotyków (takich jak kokaina, fencyklidyna) w ciągu 1 roku przed wizytą przesiewową lub ma pozytywny wynik testu na obecność narkotyków w moczu podczas badania przesiewowego. Pozytywny wynik testu przesiewowego moczu na obecność benzodiazepin, opioidów lub tetrahydrokannabinolu jest dopuszczalny do włączenia według uznania badacza, jeśli pozytywny wynik testu jest spowodowany substancją używaną ze względów medycznych.
  • Uczestnik był wcześniej leczony fazirsiranem lub jakimkolwiek innym RNAi z powodu AATD-LD.
  • Uczestnik ma zakrzepicę żyły wrotnej.
  • Uczestnik ma wcześniej wykonaną procedurę przezszyjnego zespolenia wrotno-systemowego.
  • U uczestniczki występowały nowotwory złośliwe w ciągu ostatnich 5 lat, z wyjątkiem odpowiednio leczonego raka podstawnokomórkowego, raka płaskonabłonkowego skóry, powierzchownych guzów pęcherza moczowego lub raka szyjki macicy in situ. Uczestnicy z innymi wyleczonymi nowotworami złośliwymi, u których nie stwierdzono przerzutów i z przerwą wolną od choroby dłuższą niż 1 rok, mogą zostać zgłoszeni po zatwierdzeniu przez monitora medycznego.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Fazirsiran
Uczestnicy otrzymają fazirsiran w dawce 200 miligramów na mililitr (mg/ml) we wstrzyknięciu podskórnym (SC) w dniu 1, w tygodniu 4, a następnie co 12 tygodni (Q12 W) aż do tygodnia 196.
Lek: Wstrzyknięcie Fazirsiranu
Uczestnicy otrzymają fazirsiran w dawce 200 mg/ml we wstrzyknięciu podskórnym w dniu 1, w tygodniu 4, a następnie Q12 W, aż do tygodnia 196.
Inne nazwy:
  • TAK-999, ARO-AAT, ADS-001
Komparator placebo: Placebo
Uczestnicy otrzymają placebo w dniu 1, w tygodniu 4, a następnie Q12 W aż do tygodnia 196.
Inny: Placebo
Uczestnicy otrzymają placebo (sterylny roztwór soli fizjologicznej [0,9% NaCl]) we wstrzyknięciu podskórnym w dniu 1, w tygodniu 4, a następnie co 12 tygodni do tygodnia 196.
Inne nazwy:
  • Chlorek sodu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmniejszenie co najmniej 1 stopnia zwłóknienia histologicznego w stosunku do wartości wyjściowych (stopnia METAVIR) w centralnie odczytanej biopsji wątroby w 106. tygodniu w badaniu AATD-LD ze zwłóknieniem w stadium F2 i F3 METAVIR
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 106
Oceniona zostanie redukcja co najmniej 1 stadium histologicznego zwłóknienia w stosunku do stanu początkowego. Stopień zaawansowania METAVIR w centralnie odczytanej biopsji wątroby w 106. tygodniu w badaniu AATD-LD ze zwłóknieniem F2 i F3 w stadium METAVIR zostanie oceniony.
Punkt wyjściowy, tydzień 106

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Redukcja co najmniej 1 stadium zwłóknienia histologicznego w stosunku do wartości wyjściowych (metavir METAVIR) w centralnie odczytanej biopsji wątroby
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 106 i tydzień 202
Oceniona zostanie redukcja co najmniej 1 stadium zwłóknienia histologicznego w stosunku do stanu początkowego (stopniowanie METAVIR) w centralnie odczytanej biopsji wątroby u uczestników z AATD-LD ze zwłóknieniem w stadium METAVIR.
Punkt wyjściowy, tydzień 106 i tydzień 202
Liczba uczestników ze zdarzeniami klinicznymi związanymi z wątrobą do tygodnia 202
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 202
Oceniona zostanie liczba uczestników z kwalifikującymi się zdarzeniami klinicznymi związanymi z wątrobą do 202. tygodnia w badaniu AATD-LD ze zwłóknieniem w stadium od F2 do F4 w skali METAVIR.
Wartość wyjściowa do tygodnia 202
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w białku Z-alfa-1 antytrypsyny (Z-AAT) w surowicy
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 106, tydzień 202
Oceniona zostanie zmiana w stosunku do wartości wyjściowych stężenia białka Z-AAT w surowicy u uczestników z AATD-LD ze zwłóknieniem w stadium METAVIR.
Wartość wyjściowa, tydzień 106, tydzień 202
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w wewnątrzwątrobowym obciążeniu polimerem białka Z-AAT oceniana przez barwienie kwasem nadjodowym Schiffa plus diastazą (PAS+D)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 106, tydzień 202
Oceniona zostanie zmiana obciążenia wewnątrzwątrobowym polimerem białkowym Z-AAT w stosunku do wartości wyjściowych, oceniana na podstawie biopsji wątroby z barwieniem PAS+D u uczestników z AATD-LD ze zwłóknieniem w stadium METAVIR.
Wartość wyjściowa, tydzień 106, tydzień 202
Zmiana w stosunku do stanu początkowego w zapaleniu wrotnym wewnątrzwątrobowym
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 106, tydzień 202
Oceniona zostanie zmiana od wartości wyjściowych w biopsji wątroby zapalenia wrotnego wewnątrzwątrobowego u uczestników z AATD-LD ze zwłóknieniem w stadium METAVIR.
Wartość wyjściowa, tydzień 106, tydzień 202
Zmiana w stosunku do stanu wyjściowego w kontrolowanej wibracjami przejściowej elastografii (VCTE)/elastografii rezonansu magnetycznego (MRE) pochodzącej ze sztywności wątroby
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 106, tydzień 196 i tydzień 202
Oceniona zostanie zmiana w stosunku do wartości początkowej sztywności wątroby na podstawie VCTE/MRE u uczestników z AATD-LD ze zwłóknieniem w stadium METAVIR.
Punkt wyjściowy, tydzień 106, tydzień 196 i tydzień 202
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w skali modelu schyłkowej niewydolności wątroby (MELD).
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 106 i tydzień 202
System punktacji MELD służy do oceny ciężkości przewlekłej choroby wątroby. Wynik MELD pochodzi z bilirubiny całkowitej w surowicy, kreatyniny w surowicy i międzynarodowego współczynnika znormalizowanego protrombiny (INR): 3,78*log e bilirubina w surowicy (miligram na decylitr [mg/dl]) + 11,20* log e INR + 9,57* log e kreatynina w surowicy (mg/dl) + 6,43 (stała dla etiologii choroby wątroby). Wynik MELD mieści się w zakresie od 6 do 40, przy czym wyższe wyniki wskazują na cięższą chorobę wątroby i gorszy wynik. Oceniona zostanie zmiana wyniku MELD w stosunku do wartości wyjściowych u uczestników z AATD-LD ze zwłóknieniem w stadium METAVIR.
Punkt wyjściowy, tydzień 106 i tydzień 202
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w urazie wątroby
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 106 i tydzień 202
Oceniona zostanie zmiana w stosunku do wartości wyjściowych uszkodzenia wątroby u uczestników z AATD-LD ze zwłóknieniem w stadium METAVIR.
Punkt wyjściowy, tydzień 106 i tydzień 202
Obserwowane stężenia fazirsiranu w osoczu
Ramy czasowe: Dawkowanie wstępne do 196. tygodnia
Ocenione zostanie obserwowane stężenie fazirsiranu w osoczu.
Dawkowanie wstępne do 196. tygodnia
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (TEAE) i poważnymi TEAE
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia podawania badanego leku do zakończenia badania (EOS) (tydzień 220)
AE to każde niepożądane zdarzenie medyczne u uczestnika badania klinicznego, któremu podano produkt farmaceutyczny i które niekoniecznie ma związek przyczynowy z tym badanym produktem (IP) lub produktem leczniczym. SAE to każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne, które przy dowolnej dawce spełniło jedno lub więcej z następujących kryteriów: prowadzi do zgonu, zagraża życiu, wymaga hospitalizacji w szpitalu lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji, powoduje trwałą, znaczną niepełnosprawność/niesprawność, wadę wrodzoną/ wada wrodzona, ważne zdarzenie medyczne. TEAE to każde zdarzenie pojawiające się lub ujawniające się w momencie lub po rozpoczęciu leczenia IP lub produktem leczniczym lub każde istniejące zdarzenie, które nasila się pod względem intensywności lub częstotliwości po ekspozycji na IP lub produkt leczniczy. Oceniona zostanie liczba uczestników z TEAE i poważnymi TEAE.
Od rozpoczęcia podawania badanego leku do zakończenia badania (EOS) (tydzień 220)
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi spadkami parametrów czynnościowych płuc
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia podawania badanego leku do EOS (tydzień 220)
Zmierzone standardowe parametry czynności płuc zostaną wykorzystane do badania czynności płuc.
Od rozpoczęcia podawania badanego leku do EOS (tydzień 220)
Zmiana od wartości początkowej PD15 w całym płucu (punkt 15. percentyla) mierzona za pomocą densytometrii TK płuc
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do EOS (tydzień 220)
Oceniona zostanie zmiana w stosunku do wartości początkowej PD15 w całym płucu (punkt 15. percentyla) mierzona za pomocą densytometrii CT płuc.
Wartość wyjściowa do EOS (tydzień 220)
Liczba uczestników z klinicznie istotną zmianą parametrów życiowych
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia podawania badanego leku do EOS (tydzień 220)
Oznaki życiowe obejmują temperaturę ciała, częstość oddechów, ciśnienie krwi, tętno i ilość tlenu we krwi. Wszelkie zmiany parametrów życiowych, które badacz uzna za istotne klinicznie, będą zgłaszane jako AE.
Od rozpoczęcia podawania badanego leku do EOS (tydzień 220)
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi zmianami parametrów elektrokardiogramu (EKG).
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia podawania badanego leku do EOS (tydzień 220)
Ocenione zostanie 12-odprowadzeniowe EKG. Wszelkie zmiany w ocenach EKG, które badacz uzna za istotne klinicznie, będą zgłaszane jako AE.
Od rozpoczęcia podawania badanego leku do EOS (tydzień 220)
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi zmianami w klinicznych ocenach laboratoryjnych
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia podawania badanego leku do EOS (tydzień 220)
Kliniczne oceny laboratoryjne obejmują hematologię, chemię surowicy, krzepnięcie i analizę moczu. Zmiany wartości laboratoryjnych można uznać za zdarzenia niepożądane, jeśli zostały uznane za istotne klinicznie.
Od rozpoczęcia podawania badanego leku do EOS (tydzień 220)
Procentowa zmiana od wartości początkowej wewnątrzwątrobowego białka Z-AAT w chorobie wątroby związanej z niedoborem alfa-1-antytrypsyny (AATD-LD) ze zwłóknieniem METAVIR w stadium od F2 do F3 w 106. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 106
Oceniona zostanie procentowa zmiana wewnątrzwątrobowego białka Z-AAT w stosunku do wartości wyjściowej w badaniu AATD-LD ze zwłóknieniem w stadium F2 do F3 METAVIR.
Punkt wyjściowy, tydzień 106
Procentowa zmiana od wartości początkowej wewnątrzwątrobowego białka Z-AAT w badaniu AATD-LD ze zwłóknieniem METAVIR w stadium od F2 do F4
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 106 i tydzień 202
Oceniona zostanie procentowa zmiana wewnątrzwątrobowego białka Z-AAT w stosunku do wartości wyjściowej w badaniu AATD-LD ze zwłóknieniem w stadium F2 do F4 METAVIR.
Punkt wyjściowy, tydzień 106 i tydzień 202

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Takeda

Współpracownicy

Takeda Development Center Americas, Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Study Director, Takeda

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

6 marca 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 marca 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 marca 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

28 grudnia 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

28 grudnia 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

10 stycznia 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

29 marca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

28 marca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • TAK-999-3001
  • 2022-501943-34 (Inny identyfikator: EU CTIS)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Takeda zapewnia dostęp do zanonimizowanych danych poszczególnych uczestników (IPD) kwalifikujących się badań, aby pomóc wykwalifikowanym naukowcom w realizacji uzasadnionych celów naukowych (zobowiązanie firmy Takeda do udostępniania danych jest dostępne na stronie https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Te WRZ zostaną dostarczone w bezpiecznym środowisku badawczym po zatwierdzeniu wniosku o udostępnienie danych i zgodnie z warunkami umowy o udostępnieniu danych.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

WRZZ z kwalifikujących się badań zostaną udostępnione wykwalifikowanym naukowcom zgodnie z kryteriami i procesem opisanym na stronie https://vivli.org/ourmember/takeda/ W przypadku zatwierdzonych wniosków naukowcy otrzymają dostęp do zanonimizowanych danych (w celu poszanowania prywatności pacjentów zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa i regulacjami) oraz do informacji niezbędnych do realizacji celów badawczych zgodnie z warunkami umowy o udostępnianiu danych.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Wstrzyknięcie Fazirsiranu

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Denmark

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj