Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studer for å sjekke sikkerheten til Fazirsiran og finne ut om Fazirsiran kan hjelpe mennesker med leversykdom og arrdannelse (fibrose) på grunn av en unormal versjon av Alpha-1 Antitrypsin Protein

28. mars 2024 oppdatert av: Takeda

En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, fase 3-studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til Fazirsiran ved behandling av alfa-1 antitrypsin-mangel-assosiert leversykdom med METAVIR stadium F2 til F4 fibrose

Hovedmålet med denne studien er å finne ut om fazirsiran reduserer arrdannelse i leveren (fibrose) sammenlignet med placebo. Andre mål er å finne ut om fazirsiran bremser sykdomsforverringen i leveren, å få informasjon om hvordan fazirsiran påvirker kroppen (kalt farmakodynamikk), for å finne ut om fazirsiran reduserer annen leverskade (betennelse) og det unormale Z-AAT-proteinet i lever, for å få informasjon om hvordan kroppen behandler fazirsiran (kalt farmakokinetikk), for å teste hvor godt fazirsiran virker sammenlignet med placebo for å forbedre målene for arrdannelse i leveren, inkludert bildediagnostikk og leverbiomarkører (stoffer i blodet som kroppen normalt lager og hjelper til med å vise hvis leverfunksjonen forbedres, forblir den samme eller forverres), samt å se etter bivirkninger hos deltakere behandlet med fazirsiran sammenlignet med de som fikk placebo.

Deltakerne vil enten motta fazirsiran eller placebo. Leverbiopsier, en måte å samle en liten vevsprøve fra leveren på, vil bli tatt to ganger i løpet av denne studien.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

160

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Australia
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5000
        • Rekruttering
        • Royal Adelaide Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Marc LeMire
    • Victoria
      • Fitzroy, Victoria, Australia, 3065
        • Rekruttering
        • St Vincents Hospital Melbourne - PPDS
        • Hovedetterforsker:
          • Matthew Conron
        • Ta kontakt med:
  • Belgia
      • Antwerpen, Belgia, 2650
        • Rekruttering
        • UZ Antwerpen
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Sven Francque
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Rekruttering
        • UZ Leuven
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Jef Verbeek
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5T 3A9
        • Rekruttering
        • Inspiration Research Limited
        • Hovedetterforsker:
          • Kenneth Chapman
        • Ta kontakt med:
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
        • Rekruttering
        • University of Alabama at Birmingham
        • Hovedetterforsker:
          • Meagan Gray
        • Ta kontakt med:
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85013
        • Rekruttering
        • St. Joseph's Hospital and Medical Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Justin Reynolds
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85054-4502
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Hugo Vargas
      • Tucson, Arizona, Forente stater, 85724-5136
        • Rekruttering
        • University of Arizona Thomas D. Boyer Liver Institute
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Geoffrey Block
    • California
      • Escondido, California, Forente stater, 92025
        • Rekruttering
        • Gastroenterology & Liver Institute
        • Hovedetterforsker:
          • Naveen Gara
        • Ta kontakt med:
      • La Jolla, California, Forente stater, 92093
        • Rekruttering
        • University of California San Diego, Altman Clinical and Translational Institute
        • Hovedetterforsker:
          • Rohit Loomba
        • Ta kontakt med:
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095-8344
        • Rekruttering
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
        • Hovedetterforsker:
          • Igor Barjaktarevic
        • Ta kontakt med:
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94303
        • Rekruttering
        • Stanford University
        • Hovedetterforsker:
          • Paul Kwo
        • Ta kontakt med:
      • San Francisco, California, Forente stater, 94143
        • Rekruttering
        • University of California Benioff Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Philip Rosenthal
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32611
        • Rekruttering
        • University of Florida
        • Hovedetterforsker:
          • Virginia Clark
        • Ta kontakt med:
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136-1051
        • Rekruttering
        • Schiff Center for Liver Diseases/University of Miami
        • Hovedetterforsker:
          • Eugene Schiff
        • Ta kontakt med:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30329
        • Rekruttering
        • Children's Healthcare of Atlanta
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Nitika Gupta
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Rekruttering
        • Indiana University School of Medicine - Indianapolis
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Raj Vuppalanchi
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • Rekruttering
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
        • Hovedetterforsker:
          • Tomohiro Tanaka
        • Ta kontakt med:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Rekruttering
        • Brigham and Womens Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Nikroo Hashemi
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02118-2908
        • Rekruttering
        • Boston Medical Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Arpan Mohanty
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
        • Rekruttering
        • University of Michigan Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Robert Fontana
      • Novi, Michigan, Forente stater, 48377-3600
        • Rekruttering
        • Henry Ford Medical Center - Columbus
        • Hovedetterforsker:
          • Stuart Gordon
        • Ta kontakt med:
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10016
        • Rekruttering
        • NYU Langone Health
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Viviana Figueroa Diaz
      • New York, New York, Forente stater, 10032-1559
        • Rekruttering
        • Morgan Stanley Childrens Hospital of New York Presbyterian (CHONY) - PIN
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Dana Goldner
      • New York, New York, Forente stater, 10032-3722
        • Rekruttering
        • Columbia University Irving Medical Center
        • Hovedetterforsker:
          • Monica Goldklang
        • Ta kontakt med:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106-1716
        • Rekruttering
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Seth Sclair
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17033
        • Rekruttering
        • Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
        • Hovedetterforsker:
          • Timothy Craig
        • Ta kontakt med:
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
        • Rekruttering
        • Medical University of South Carolina
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Charlie Strange
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232-0028
        • Rekruttering
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Roman Perri
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78215
        • Rekruttering
        • The Texas Liver Institute
        • Hovedetterforsker:
          • Eric Lawitz
        • Ta kontakt med:
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forente stater, 23226
        • Rekruttering
        • Bon Secours St. Mary's Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Mitchell Shiffman
        • Ta kontakt med:
      • Richmond, Virginia, Forente stater, 23298-5028
        • Rekruttering
        • VCU Medical Center North Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Amon Asgharpour
  • Frankrike
      • Clichy, Frankrike, 92110
        • Rekruttering
        • Hopital Beaujon
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Audrey Payancé
      • Lyon, Frankrike, 69317
        • Rekruttering
        • Hôpital de La Croix Rousse
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Teresa Antonini
      • Rennes, Frankrike, 35000
        • Rekruttering
        • Hopital PONTCHAILLOU CHU de Rennes
        • Hovedetterforsker:
          • Edouard Bardou-Jacquet
        • Ta kontakt med:
      • Toulouse, Frankrike, 31000
        • Rekruttering
        • Hospital Purpan
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Lauren Alric
      • Val-de-Marne, Frankrike, 94805
        • Rekruttering
        • Hopital Paul Brousse
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Audrey Coilly
  • Italia
      • Pavia, Italia, 27100
        • Rekruttering
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Angelo Corsico
  • Polen
      • Slaskie, Polen, 41-400
        • Rekruttering
        • ID Clinic Arkadiusz Pisula
        • Hovedetterforsker:
          • Ewa Janczewska
        • Ta kontakt med:
  • Portugal
      • Braga, Portugal, 4710-243
        • Rekruttering
        • CCA Hospital Braga
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Carla Rolanda
      • Funchal, Portugal, 9000-168
        • Rekruttering
        • Hospital Nélio Mendonça
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Vitor Pereira
      • Porto, Portugal, 4099-003
        • Rekruttering
        • Centro Hospitalar do Porto
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Luis Maia
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 8025
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Monica Pons Delgado
  • Storbritannia
      • Edinburgh, Storbritannia, EH16 4SA
      • Plymouth, Storbritannia, PL6 8DH
        • Rekruttering
        • Derriford Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Ashwin Dhanda
        • Ta kontakt med:
  • Sveits
      • Bern, Sveits, 3010
        • Rekruttering
        • Inselspital Bern
        • Hovedetterforsker:
          • Guido Stirnimann
        • Ta kontakt med:
  • Tyskland
      • Aachen, Tyskland, 52074
        • Rekruttering
        • Universitatsklinikum der RWTH Aachen
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Pavel Strnad
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Rekruttering
        • Charité - Campus Virchow-Klinikum-Ostring 1
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Frank Tacke
      • Tübingen, Tyskland, 72076
        • Rekruttering
        • Universitätsklinikum Tübingen
        • Hovedetterforsker:
          • Christoph Berg
        • Ta kontakt med:
  • Østerrike
      • Graz, Østerrike, 8036
        • Rekruttering
        • LKH-Universitätsklinikum Graz
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Martin Wagner
      • Vienna, Østerrike, 1090
        • Rekruttering
        • Medizinische Universitat Wien (Medical University of Vienna)
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Mattias Mandorfer

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 75 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Deltakeren må ha en diagnose av Z allele homozygotes (PiZZ) genotypen AATD. PiZZ-diagnose fra kildeverifiserbare medisinske journaler er tillatt. Ellers må deltakerne gjennomgå PiZZ bekreftende testing (genotyping for PiS og PiZ alleler) ved screening. PiMZ- eller PiSZ-genotyper er ikke tillatt.
  • Deltakeren, uansett kjønn, er i alderen 18 til 75 år inklusive.
  • Deltakerens leverbiopsi-kjerneprøve som samles inn, skal oppfylle kravene i protokollen.
  • Deltakeren har bevis på leverfibrose i METAVIR stadium F2, F3 eller F4, evaluert ved en sentralt avlest baseline leverbiopsi i løpet av screeningsperioden; eller bekreftet å oppfylle alle inngangskriteriene ved sentral lesing av en tidligere biopsi utført innen 6 måneder før estimert registreringsdato ved bruk av en adekvat leverbiopsi og lysbilder som definert i histopatologihåndboken. Histopatologihåndboken må følges for alle leverbiopsier som studiestandard operasjonsprosedyre.
  • Deltakeren har en lungestatus som oppfyller protokollens krav.
  • Det må bekreftes at deltaker ikke har HCC. Deltakerne vil bli screenet for HCC med alfa-fetoprotein (AFP) og abdominal ultralyd. Hvis deltakeren har noe av det følgende, vil de bli pålagt å ha kontrastforsterket CT- eller MR-avbildning for å utelukke HCC før randomisering.
  • En voksen deltaker må ha en kroppsmasseindeks (BMI) mellom 18,0 og 39,0 kilogram per kvadratmeter (kg^m2), inklusive.
  • Deltakeren er ikke-røyker (definert som ikke røyker sigaretter daglig i minst 12 måneder før screening) med gjeldende ikke-røykerstatus bekreftet av urinkotinin ved screening.

Eksklusjonskriterier

  • Deltakeren har en historie med leverdekompenserende hendelser (åpen hepatisk encefalopati [West Haven Grade >=2] dokumentert av lege, klinisk signifikant ascites, spontan bakteriell peritonitt, GI-blødning fra varices, hepatopulmonært syndrom, hepatorenalt syndrom, portal pulmonal syndrom, hypertensjon. portal gastropati).
  • Deltakeren har en historie med tilstedeværelse av middels eller store varicer eller varicer med røde wale-tegn basert på en tidligere esophagogastroduodenoscopy (EGD) innen 6 måneder før estimert påmeldingsdato. For enkelte deltakere vil en EGD kreves ved screening hvis det ikke er noen EGD tilgjengelig innen 6 måneder før estimert påmeldingsdato. Tilstedeværelse av små varicer uten tegn på EGD og ingen historie med blødning vil være akseptabelt for studiekvalifisering.
  • Deltakeren har bevis på andre former for kroniske leversykdommer, inkludert viral hepatitt B eller C, primær biliær cirrhose, primær skleroserende kolangitt, Wilson sykdom, alkoholisk hepatitt, hemokromatose, leverkreft, historie med biliær avledning eller autoimmun hepatitt.
  • Deltakeren har nivåer av alanintransaminase (ALT) eller aspartattransaminase (AST) >250 enheter per liter (U/L).
  • Deltakeren har et blodplateantall <60 000 per kubikkmillimeter (mm^3) (<60 × 10^9 per liter [10^9/L]).
  • Deltakeren har albumin <=2,8 gram per desiliter (g/dL) (28 gram per desiliter [g/L]).
  • Deltakeren har internasjonal normalisert ratio (INR) >=1,7.
  • Deltakeren forventes å ha alvorlig og uunngåelig eksponering på høyt nivå for inhalerte lungetoksiner i løpet av studien, slik som kan oppstå ved yrkeseksponering for mineralstøv eller metaller.
  • Deltakeren har en historie med narkotikamisbruk (som kokain, fencyklidin) innen 1 år før screeningbesøket eller har en positiv urinstoffscreening ved screening. En urinlegemiddelscreening som er positiv for benzodiazepiner, opioider eller tetrahydrocannabinol er akseptabel for registrering etter etterforskerens skjønn dersom den positive testen skyldes et stoff som brukes av medisinske årsaker.
  • Deltakeren har tidligere blitt behandlet med fazirsiran eller andre RNAi for AATD-LD.
  • Deltakeren har portalvenetrombose.
  • Deltakeren har en tidligere transjugulær portosystemisk shuntprosedyre.
  • Deltakeren har en historie med malignitet i løpet av de siste 5 årene, bortsett fra tilstrekkelig behandlet basalcellekarsinom, plateepitelhudkreft, overfladiske blæresvulster eller in situ livmorhalskreft. Deltakere med andre kurativt behandlede maligniteter som ikke har tegn på metastatisk sykdom og mer enn 1 års sykdomsfritt intervall kan legges inn etter godkjenning av medisinsk monitor.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Fazirsiran
Deltakerne vil motta fazirsiran 200 milligram per milliliter (mg/ml) subkutan (SC) injeksjon på dag 1, ved uke 4, og deretter hver 12. uke (Q12 W) deretter frem til uke 196.
Legemiddel: Fazirsiran injeksjon
Deltakerne vil motta fazirsiran 200 mg/ml SC-injeksjon på dag 1, ved uke 4, og Q12 W deretter frem til uke 196.
Andre navn:
  • TAK-999, ARO-AAT, ADS-001
Placebo komparator: Placebo
Deltakerne vil motta placebo på dag 1, ved uke 4, og Q12 W deretter frem til uke 196.
Annen: Placebo
Deltakerne vil motta placebo (sterilt normalt saltvann [0,9 % NaCl]) SC-injeksjon på dag 1, ved uke 4, og Q12 W deretter frem til uke 196.
Andre navn:
  • Natriumklorid

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Reduksjon fra baseline av minst 1 stadium av histologisk fibrose (METAVIR stadieinndeling) i den sentralt leste leverbiopsien ved uke 106 i AATD-LD med METAVIR stadie F2 og F3 fibrose
Tidsramme: Baseline, uke 106
Reduksjon fra baseline av minst 1 stadium av histologisk fibrose METAVIR-stadie i sentralt avlest leverbiopsi ved uke 106 i AATD-LD med METAVIR stadium F2 og F3 fibrose vil bli vurdert.
Baseline, uke 106

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Reduksjon fra baseline av minst 1 stadium av histologisk fibrose (METAVIR-stadie) i den sentralt leste leverbiopsien
Tidsramme: Baseline, uke 106 og uke 202
Reduksjon fra baseline av minst 1 stadium av histologisk fibrose (METAVIR Staging) i den sentralt avleste leverbiopsien hos deltakere med AATD-LD med METAVIR stadium fibrose vil bli vurdert.
Baseline, uke 106 og uke 202
Antall deltakere med leverrelaterte kliniske hendelser frem til uke 202
Tidsramme: Baseline frem til uke 202
Antall deltakere med kvalifiserende leverrelaterte kliniske hendelser frem til uke 202 i AATD-LD med METAVIR stadium F2 til F4 fibrose vil bli vurdert.
Baseline frem til uke 202
Endring fra baseline i serum Z-Alpha-1 Antitrypsin (Z-AAT) protein
Tidsramme: Grunnlinje, uke 106, uke 202
Endring fra baseline i serum Z-AAT protein hos deltakere med AATD-LD med METAVIR stadium fibrose vil bli vurdert.
Grunnlinje, uke 106, uke 202
Endring fra baseline i intrahepatisk Z-AAT proteinpolymerbyrde vurdert av periodisk syre Schiff Plus Diastase (PAS+D)-farging
Tidsramme: Grunnlinje, uke 106, uke 202
Endring fra baseline i intrahepatisk Z-AAT-proteinpolymerbyrde vurdert ved PAS+D-farging av leverbiopsi hos deltakere med AATD-LD med METAVIR-stadiumfibrose vil bli vurdert.
Grunnlinje, uke 106, uke 202
Endring fra baseline i intrahepatisk portalbetennelse
Tidsramme: Grunnlinje, uke 106, uke 202
Endring fra baseline i intrahepatisk portal inflammasjon leverbiopsi hos deltakere med AATD-LD med METAVIR stadium fibrose vil bli vurdert.
Grunnlinje, uke 106, uke 202
Endring fra baseline i vibrasjonskontrollert transient elastografi (VCTE)/magnetisk resonanselastografi (MRE)-avledet leverstivhet
Tidsramme: Baseline, uke 106, uke 196 og uke 202
Endring fra baseline i VCTE/MRE-avledet leverstivhet hos deltakere med AATD-LD med METAVIR stadium fibrose vil bli vurdert.
Baseline, uke 106, uke 196 og uke 202
Endring fra baseline i modell for sluttstadium leversykdom (MELD)-score
Tidsramme: Grunnlinje, uke 106 og uke 202
MELD-scoringssystemet brukes til å vurdere alvorlighetsgraden av kronisk leversykdom. MELD-score er utledet fra deltakerens totale serumbilirubin, serumkreatinin og protrombin internasjonalt normalisert forhold (INR): 3,78*log e serumbilirubin (milligram per desiliter [mg/dL]) + 11,20* log e INR + 9,57* log e serum kreatinin (mg/dL) + 6,43 (konstant for leversykdom etiologi). MELD-skåren varierer fra 6 til 40 med høyere skåre som indikerer mer alvorlig leversykdom og et dårligere resultat. Endring fra baseline i MELD-score hos deltakere med AATD-LD med METAVIR stadium fibrose vil bli vurdert.
Grunnlinje, uke 106 og uke 202
Endring fra baseline ved leverskade
Tidsramme: Baseline, uke 106 og uke 202
Endring fra baseline i leverskade hos deltakere med AATD-LD med METAVIR stadium fibrose vil bli vurdert.
Baseline, uke 106 og uke 202
Observerte plasmakonsentrasjoner av Fazirsiran
Tidsramme: Fordose opp til uke 196
Observerte plasmakonsentrasjoner av Fazirsiran vil bli vurdert.
Fordose opp til uke 196
Antall deltakere med behandlingsfremkallende bivirkning (TEAE) og alvorlige TEAE
Tidsramme: Fra start av studiemedikamentadministrasjon til slutten av studien (EOS) (Uke 220)
En AE er enhver uheldig medisinsk hendelse i en klinisk undersøkelsesdeltaker som har administrert et farmasøytisk produkt og som ikke nødvendigvis har en årsakssammenheng med dette undersøkelsesproduktet (IP) eller legemidlet. En SAE er enhver uheldig medisinsk hendelse som ved en hvilken som helst dose oppfyller ett, flere av følgende kriterier: resulterer i død, livstruende, krever innleggelse på sykehus eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse, resulterer i vedvarende, betydelig funksjonshemming/uførhet, en medfødt abnormitet/ fødselsdefekt, en viktig medisinsk hendelse. En TEAE er enhver hendelse som dukker opp eller manifesterer seg ved eller etter oppstart av behandling med en IP eller et legemiddel eller enhver eksisterende hendelse som forverres i enten intensitet eller frekvens etter eksponering for IP eller legemiddel. Antall deltakere med TEAE og seriøse TEAE vil bli vurdert.
Fra start av studiemedikamentadministrasjon til slutten av studien (EOS) (Uke 220)
Antall deltakere med klinisk signifikant reduksjon i lungefunksjonsparametre
Tidsramme: Fra start av studielegemiddeladministrasjon opp til EOS (uke 220)
Standard målte lungefunksjonsparametere vil bli brukt til å studere lungefunksjon.
Fra start av studielegemiddeladministrasjon opp til EOS (uke 220)
Endring fra baseline i hele lunge PD15 (15. persentilpunkt) Målt ved CT-lungetensitometri
Tidsramme: Baseline opp til EOS (uke 220)
Endring fra baseline i hellunge PD15 (15. persentilpunkt) målt ved CT-lungetensitometri vil bli vurdert.
Baseline opp til EOS (uke 220)
Antall deltakere med klinisk signifikant endring i vitale tegn
Tidsramme: Fra start av studielegemiddeladministrasjon opp til EOS (uke 220)
Vitale tegn vil inkludere kroppstemperatur, respirasjonsfrekvens, blodtrykk, puls og oksygenmengde i blodet. Enhver endring i vitale tegn som anses som klinisk signifikant av etterforskeren vil bli rapportert som AE.
Fra start av studielegemiddeladministrasjon opp til EOS (uke 220)
Antall deltakere med klinisk signifikante endringer i elektrokardiogram (EKG) parametere
Tidsramme: Fra start av studielegemiddeladministrasjon opp til EOS (uke 220)
12-avlednings EKG vil bli evaluert. Enhver endring i EKG-vurderinger som vurderes som klinisk signifikant av etterforskeren vil bli rapportert som AE.
Fra start av studielegemiddeladministrasjon opp til EOS (uke 220)
Antall deltakere med klinisk signifikante endringer i kliniske laboratorievurderinger
Tidsramme: Fra start av studielegemiddeladministrasjon opp til EOS (uke 220)
Kliniske laboratorievurderinger inkluderer hematologi, serumkjemi, koagulasjon og urinanalyse. Endringer i laboratorieverdier kan betraktes som AE hvis de ble vurdert til å være klinisk signifikante.
Fra start av studielegemiddeladministrasjon opp til EOS (uke 220)
Prosentvis endring fra baseline i intrahepatisk Z-AAT-protein i alfa-1 antitrypsin-defekt-assosiert leversykdom (AATD-LD) med METAVIR stadium F2 til F3 fibrose ved uke 106
Tidsramme: Baseline, uke 106
Prosentvis endring fra baseline i intrahepatisk Z-AAT-protein i AATD-LD med METAVIR stadium F2 til F3 fibrose vil bli vurdert.
Baseline, uke 106
Prosentvis endring fra baseline i intrahepatisk Z-AAT-protein i AATD-LD med METAVIR-stadium F2 til F4-fibrose
Tidsramme: Baseline, uke 106 og uke 202
Prosentvis endring fra baseline i intrahepatisk Z-AAT-protein i AATD-LD med METAVIR stadium F2 til F4 fibrose vil bli vurdert.
Baseline, uke 106 og uke 202

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Takeda

Samarbeidspartnere

Takeda Development Center Americas, Inc.

Etterforskere

  • Studieleder: Study Director, Takeda

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

6. mars 2023

Primær fullføring (Antatt)

31. mars 2027

Studiet fullført (Antatt)

31. mars 2029

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

28. desember 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

28. desember 2022

Først lagt ut (Faktiske)

10. januar 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

29. mars 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

28. mars 2024

Sist bekreftet

1. mars 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • TAK-999-3001
  • 2022-501943-34 (Annen identifikator: EU CTIS)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Takeda gir tilgang til de avidentifiserte individuelle deltakerdataene (IPD) for kvalifiserte studier for å hjelpe kvalifiserte forskere med å adressere legitime vitenskapelige mål (Takedas forpliktelse om datadeling er tilgjengelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Disse IPD-ene vil bli levert i et sikkert forskningsmiljø etter godkjenning av en forespørsel om datadeling, og under vilkårene i en datadelingsavtale.

Tilgangskriterier for IPD-deling

IPD fra kvalifiserte studier vil bli delt med kvalifiserte forskere i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/ For godkjente forespørsler vil forskerne få tilgang til anonymiserte data (for å respektere pasientens personvern i tråd med gjeldende lover og forskrifter) og informasjon som er nødvendig for å imøtekomme forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsavtale.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • ICF
  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Alpha1-antitrypsinmangel

Kliniske studier på Fazirsiran injeksjon

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Lebanon

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere