Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus Fazirsiranin turvallisuuden tarkistamiseksi ja voiko Fazirsiran auttaa ihmisiä, joilla on maksasairaus ja arpeutuminen (fibroosi) alfa-1-antitrypsiiniproteiinin epänormaalin version vuoksi

perjantai 8. toukokuuta 2026 päivittänyt: Takeda

Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, vaiheen 3 tutkimus Fazirsiranin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi alfa-1-antitrypsiinin puutteeseen liittyvän maksasairauden hoidossa METAVIR-vaiheen F2–F4 fibroosin kanssa

Tämän tutkimuksen päätavoitteena on selvittää, vähentääkö fazirsiraani maksan arpeutumista (fibroosia) lumelääkkeeseen verrattuna. Muita tavoitteita on selvittää, hidastaako fatsirsiraani maksan sairauden pahenemista, saada tietoa siitä, kuinka fatsirsiraani vaikuttaa elimistöön (niin sanottu farmakodynamiikka), selvittää, vähentääkö fatsirsiraani muita maksavaurioita (tulehdusta) ja epänormaalia Z-AAT-proteiinia maksassa. maksan saadakseen tietoa siitä, kuinka keho prosessoi fatsirsiraania (niin sanotaan farmakokinetiikkaksi), testatakseen, kuinka hyvin fazirsiraani tehoaa lumelääkkeeseen verrattuna parantamaan maksan arpeutumista, mukaan lukien kuvantaminen ja maksan biomarkkerit (veressä olevat aineet, joita keho tavallisesti tuottaa ja auttaa näyttämään jos maksan toiminta paranee, pysyy ennallaan tai pahenee) sekä tarkistaa sivuvaikutukset fazirsiraania saaneilla potilailla verrattuna lumelääkettä saaneisiin.

Osallistujat saavat joko fazirsiraania tai lumelääkettä. Maksabiopsiat, tapa kerätä pieni kudosnäyte maksasta, otetaan kahdesti tämän tutkimuksen aikana.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

160

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Amsterdam, Alankomaat, 1081 HV
        • Peruutettu
        • Amsterdam UMC - VUmc - De Boelelaan
      • Leiden, Alankomaat, 2333 ZA
        • Rekrytointi
        • Leiden University Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Emily F.A. van 't Wout
  • Australia
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5000
        • Peruutettu
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Fitzroy, Victoria, Australia, 3065
        • Rekrytointi
        • St Vincents Hospital Melbourne - PPDS
        • Päätutkija:
          • Matthew Conron
        • Ottaa yhteyttä:
  • Belgia
      • Antwerp, Belgia, 2650
        • Rekrytointi
        • UZ Antwerpen
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Sven Francque
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Rekrytointi
        • UZ Leuven
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Jef Verbeek
  • Brasilia
      • Brasília, Brasilia, 71692-000
        • Rekrytointi
        • Hospital de Base do Distrito Federal
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Liliana Mendes Sampaio Costa
      • São Paulo, Brasilia, 01308-050
        • Rekrytointi
        • Hospital Sirio-Libanes
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Gilda Porta
      • São Paulo, Brasilia, 18618-687
        • Rekrytointi
        • Universidade Estadual Paulista Julio de Mesquita Filho Faculdade de Medicina Campus de Botucatu
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Fernando Romeiro Gomes
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 8025
        • Rekrytointi
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Monica Pons Delgado
      • Málaga, Espanja, 29071
        • Rekrytointi
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
        • Ottaa yhteyttä:
          • Site Contact
          • Puhelinnumero: +34951022735
          • Sähköposti: andrade@uma.es
        • Päätutkija:
          • Raul Andrade
      • Santander, Espanja, 39008
        • Rekrytointi
        • Hospital Universitario Marqués de Valdecilla
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Alvaro Gonzalez
      • Seville, Espanja, 41013
        • Rekrytointi
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio - PPDS
        • Päätutkija:
          • Manuel Romero Gomez
        • Ottaa yhteyttä:
  • Irlanti
      • Dublin, Irlanti, D09 YD60
        • Rekrytointi
        • Beaumont Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Noel McElvaney
  • Italia
      • Milan, Italia, 20122
        • Rekrytointi
        • Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico
        • Päätutkija:
          • Luca Valenti
        • Ottaa yhteyttä:
      • Palermo, Italia, 90127
        • Rekrytointi
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Paolo Giaccone
        • Päätutkija:
          • Vincenza Calvaruso
        • Ottaa yhteyttä:
      • Pavia, Italia, 27100
        • Rekrytointi
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Angelo Corsico
      • Rozzano, Italia, 20089
        • Rekrytointi
        • Irccs Istituto Clinico Humanitas
        • Päätutkija:
          • Alessio Aghemo
        • Ottaa yhteyttä:
  • Itävalta
      • Graz, Itävalta, 8036
        • Rekrytointi
        • LKH-Universitätsklinikum Graz
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Martin Wagner
      • Innsbruck, Itävalta, 6020
      • Klagenfurt, Itävalta, 9020
        • Rekrytointi
        • Klinikum Klagenfurt am Wörthersee
        • Päätutkija:
          • Markus Peck-Radosavljevic
        • Ottaa yhteyttä:
          • Site Contact
          • Puhelinnumero: +4346353831103
          • Sähköposti: markus@peck.at
      • Vienna, Itävalta, 1090
        • Rekrytointi
        • Medizinische Universitat Wien (Medical University of Vienna)
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Mattias Mandorfer
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6Z 2K5
        • Rekrytointi
        • GI Research Institute
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Hin Hin Ko
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 2Y9
        • Rekrytointi
        • Queen Elizabeth II Health Sciences Center
        • Päätutkija:
          • Julie Zhu
        • Ottaa yhteyttä:
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5T 3A9
        • Rekrytointi
        • Inspiration Research Limited
        • Päätutkija:
          • Kenneth Chapman
        • Ottaa yhteyttä:
  • Portugali
      • Braga, Portugali, 4710-243
        • Rekrytointi
        • CCA Hospital Braga
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Carla Rolanda
      • Funchal, Portugali, 9000-168
        • Rekrytointi
        • Hospital Nélio Mendonça
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Vitor Pereira
      • Porto, Portugali, 4099-003
        • Rekrytointi
        • Centro Hospitalar do Porto
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Luis Maia
  • Puola
      • Warsaw, Puola, 00-728
        • Rekrytointi
        • WIP Warsaw IBD Point Profesor Kierkus
        • Päätutkija:
          • Jaroslaw Kierkus
        • Ottaa yhteyttä:
      • Śląskie, Puola, 41-400
        • Peruutettu
        • ID Clinic Arkadiusz Pisula
  • Ranska
      • Clichy, Ranska, 92110
        • Rekrytointi
        • Hôpital Beaujon
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Kathleen Milord
      • Lyon, Ranska, 69317
        • Rekrytointi
        • Hopital de la croix rousse
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Teresa ANTONINI
      • Pessac, Ranska, 33064
        • Rekrytointi
        • Centre Francois Magendie
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • MAEVA ZYSMAN
      • Rennes, Ranska, 35000
        • Rekrytointi
        • Hopital PONTCHAILLOU CHU de Rennes
        • Päätutkija:
          • Edouard BARDOU-JACQUET
        • Ottaa yhteyttä:
      • Toulouse, Ranska, 31000
        • Rekrytointi
        • Hospital Purpan
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Lauren Alric
      • Val-de-Marne, Ranska, 94805
        • Rekrytointi
        • Hôpital Paul Brousse
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Audrey COILLY
  • Ruotsi
      • Huddinge, Ruotsi, 14186
        • Rekrytointi
        • Karolinska Universitetssjukhuset Huddinge
        • Päätutkija:
          • Staffan Wahlin
        • Ottaa yhteyttä:
      • Linköping, Ruotsi, 581 85
        • Rekrytointi
        • Universitetssjukhuset i Linköping
        • Päätutkija:
          • Mattias Ekstedt
        • Ottaa yhteyttä:
  • Saksa
      • Aachen, Saksa, 52074
        • Rekrytointi
        • Universitatsklinikum der RWTH Aachen
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Pavel Strnad
      • Berlin, Saksa, 13353
        • Rekrytointi
        • Charité - Campus Virchow-Klinikum-Ostring 1
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Frank Tacke
      • Hanover, Saksa, 30625
        • Rekrytointi
        • Hannover Medical School
        • Päätutkija:
          • Heiner Wedemeyer
        • Ottaa yhteyttä:
      • Kiel, Saksa, 24105
        • Rekrytointi
        • Universitätsklinikum Schleswig-Holstein - Campus Kiel
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Rainer Günther
      • Tübingen, Saksa, 72076
        • Rekrytointi
        • Universitätsklinikum Tübingen
        • Päätutkija:
          • Christoph Berg
        • Ottaa yhteyttä:
  • Sveitsi
      • Bern, Sveitsi, 3010
        • Rekrytointi
        • Inselspital Bern
        • Päätutkija:
          • Guido Stirnimann
        • Ottaa yhteyttä:
  • Tanska
      • Hvidovre, Tanska, 2650
        • Rekrytointi
        • Hvidovre Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Elias Rashu
  • Tšekki
      • Prague, Tšekki, 140 21
        • Rekrytointi
        • Institut klinicke a experimentalni mediciny
        • Päätutkija:
          • Jan Sperl
        • Ottaa yhteyttä:
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta, CB2 0QQ
        • Rekrytointi
        • Addenbrooke's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Willliam Griffiths
      • Edinburgh, Yhdistynyt kuningaskunta, EH16 4SA
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE5 9RS
        • Rekrytointi
        • King's College Hospital
        • Päätutkija:
          • Aftab Ala
        • Ottaa yhteyttä:
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW3 2Q
        • Rekrytointi
        • Royal Free Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Aileen Marshall
      • Nottingham, Yhdistynyt kuningaskunta, NG7 2UH
        • Peruutettu
        • Queen's Medical Centre
      • Plymouth, Yhdistynyt kuningaskunta, Pl6 8DH
        • Rekrytointi
        • Derriford Hospital
        • Päätutkija:
          • Ashwin Dhanda
        • Ottaa yhteyttä:
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
        • Rekrytointi
        • University of Alabama at Birmingham
        • Päätutkija:
          • Meagan Gray
        • Ottaa yhteyttä:
          • Site Contact
          • Puhelinnumero: 205-934-9999
          • Sähköposti: grayme@uab.edu
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85013
        • Rekrytointi
        • St. Joseph's Hospital and Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Nilofar Najafian
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85054-4502
        • Rekrytointi
        • Mayo Clinic
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Hugo Vargas
      • Tucson, Arizona, Yhdysvallat, 85724-5136
        • Peruutettu
        • University of Arizona Thomas D. Boyer Liver Institute
    • California
      • Escondido, California, Yhdysvallat, 92025
        • Peruutettu
        • Gastroenterology & Liver Institute
      • La Jolla, California, Yhdysvallat, 92093
        • Rekrytointi
        • University of California San Diego, Altman Clinical and Translational Institute
        • Päätutkija:
          • Rohit Loomba
        • Ottaa yhteyttä:
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095-8344
        • Rekrytointi
        • UCLA Pulmonary and Critical Care
        • Päätutkija:
          • Igor Barjaktarevic
        • Ottaa yhteyttä:
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94303
        • Rekrytointi
        • Stanford University
        • Päätutkija:
          • Paul Kwo
        • Ottaa yhteyttä:
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
        • Rekrytointi
        • University of California Benioff Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Philip Rosenthal
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Yhdysvallat, 80907
        • Rekrytointi
        • Peak Gastroenterology Associates, PC
        • Päätutkija:
          • Bhaktasharan Patel
        • Ottaa yhteyttä:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32611
        • Rekrytointi
        • University of Florida
        • Päätutkija:
          • Virginia Clark
        • Ottaa yhteyttä:
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136-1051
        • Rekrytointi
        • Schiff Center for Liver Diseases/University of Miami
        • Päätutkija:
          • Eugene Schiff
        • Ottaa yhteyttä:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30329
        • Peruutettu
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Rekrytointi
        • Indiana University School of Medicine - Indianapolis
        • Päätutkija:
          • Raj Vuppalanchi
        • Ottaa yhteyttä:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • Rekrytointi
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
        • Päätutkija:
          • Tomohiro Tanaka
        • Ottaa yhteyttä:
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70121-2429
        • Rekrytointi
        • Ochsner Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • George Therapondos
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21201-1504
        • Rekrytointi
        • University of Maryland Medical Center
        • Päätutkija:
          • Kirti Shetty
        • Ottaa yhteyttä:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Rekrytointi
        • Brigham and Womens Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Nikroo Hashemi
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02118-2908
        • Rekrytointi
        • Boston Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Arpan Mohanty
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • Rekrytointi
        • University of Michigan Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Robert Fontana
      • Novi, Michigan, Yhdysvallat, 48377-3600
        • Rekrytointi
        • Henry Ford Medical Center - Columbus
        • Päätutkija:
          • Stuart Gordon
        • Ottaa yhteyttä:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905-0001
        • Rekrytointi
        • Mayo Clinic - PPDS
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Harmeet Malhi
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Rekrytointi
        • Washington University School of Medicine in St. Louis
        • Päätutkija:
          • Scott McHenry
        • Ottaa yhteyttä:
      • St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63104-1003
        • Rekrytointi
        • Cardinal Glennon Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Jeffery Teckman
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10016
        • Rekrytointi
        • NYU Langone Health
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Viviana Figueroa Diaz
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032-3722
        • Rekrytointi
        • Columbia University Irving Medical Center
        • Päätutkija:
          • Monica Goldklang
        • Ottaa yhteyttä:
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032-1559
        • Peruutettu
        • Morgan Stanley Childrens Hospital of New York Presbyterian (CHONY) - PIN
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106-1716
        • Rekrytointi
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Seth Sclair
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
        • Rekrytointi
        • Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
        • Päätutkija:
          • Timothy Craig
        • Ottaa yhteyttä:
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19140-5103
        • Rekrytointi
        • Temple University Hospital
        • Päätutkija:
          • Yedidya Saiman
        • Ottaa yhteyttä:
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
        • Rekrytointi
        • Medical University of South Carolina
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Charlie Strange
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232-0028
        • Rekrytointi
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Roman Perri
    • Texas
      • Denison, Texas, Yhdysvallat, 75020
        • Rekrytointi
        • Texoma Liver Center
        • Päätutkija:
          • Hesham Elgouhari
        • Ottaa yhteyttä:
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030-4202
        • Rekrytointi
        • Baylor College of Medicine Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • George Cholankeril
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78215
        • Rekrytointi
        • The Texas Liver Institute
        • Päätutkija:
          • Eric Lawitz
        • Ottaa yhteyttä:
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23226
        • Rekrytointi
        • Bon Secours St. Mary's Hospital
        • Päätutkija:
          • Mitchell Shiffman
        • Ottaa yhteyttä:
      • Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298-5028
        • Rekrytointi
        • VCU Medical Center North Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Amon Asgharpour

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 75 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Osallistujalla tulee olla Z-alleelihomotsygoottien (PiZZ) genotyypin AATD diagnoosi. PiZZ-diagnoosi lähteen todennettavissa olevista lääketieteellisistä tiedoista on sallittu. Muussa tapauksessa osallistujien on läpäistävä PiZZ-vahvistustesti (PiS- ja PiZ-alleelien genotyypitys) seulonnan yhteydessä. PiMZ- tai PiSZ-genotyypit eivät ole sallittuja.
  • Osallistuja, sukupuolesta riippumatta, on 18-75-vuotias.
  • Osallistujan maksan biopsian ydinnäytteen tulee täyttää protokollan vaatimukset.
  • Osallistujalla on näyttöä METAVIR-vaiheen F2-, F3- tai F4-maksafibroosista, joka on arvioitu keskitetysti luetulla maksan lähtötilanteen biopsialla seulontajakson aikana; tai vahvistettu täyttävän kaikki pääsykriteerit keskuslukemalla edellisen biopsian, joka on suoritettu 6 kuukauden sisällä ennen arvioitua ilmoittautumispäivää käyttäen riittävää maksakoepalaa ja objektilaseja histopatologian käsikirjassa määritellyllä tavalla. Histopatologian käsikirjaa on noudatettava kaikissa maksabiopsioissa tutkimuksen vakiotoimintamenettelynä.
  • Osallistujalla on protokollan vaatimukset täyttävä keuhkotila.
  • On vahvistettava, että osallistujalla ei ole HCC:tä. Osallistujat seulotaan HCC:n varalta alfafetoproteiinilla (AFP) ja vatsan ultraäänellä. Jos osallistujalla on jokin seuraavista, häneltä vaaditaan kontrastitehostettu CT- tai MRI-kuvaus HCC:n sulkemiseksi pois ennen satunnaistamista.
  • Aikuisen osallistujan painoindeksin (BMI) tulee olla 18,0–39,0 kiloa neliömetriä (kg^m2) kohti.
  • Osallistuja on tupakoimaton (määritelty: hän ei polta savukkeita päivittäin vähintään 12 kuukauden ajan ennen seulontaa), jonka nykyinen tupakoimattomuus on vahvistettu virtsan kotiniinilla seulonnassa.

Poissulkemiskriteerit

  • Osallistujalla on ollut maksan vajaatoimintatapahtumia (lääkärin dokumentoima ilmeinen hepaattinen enkefalopatia [West Haven Grade >=2], kliinisesti merkittävä askites, spontaani bakteeriperäinen peritoniitti, maha-suolikanavan verenvuoto suonikohjuista, hepatopulmonaarinen oireyhtymä, hepatorenaalinen oireyhtymä, portaalikeuhkoverenpainetauti tai portaalin gastropatia).
  • Osallistujalla on ollut keskisuuria tai suuria suonikohjuja tai suonikohjuja, joissa on punaisia ​​merkkejä edellisen esophagogastroduodenoscopy (EGD) perusteella, 6 kuukauden sisällä ennen arvioitua ilmoittautumispäivää. Tietyiltä osallistujilta vaaditaan EGD seulonnassa, jos EGD:tä ei ole saatavilla 6 kuukauden sisällä ennen arvioitua ilmoittautumispäivää. Pienten suonikohjujen esiintyminen, joissa ei ole merkkejä EGD:ssä ja joilla ei ole aiempaa verenvuotoa, hyväksytään tutkimuskelpoisuuteen.
  • Osallistujalla on näyttöä muista kroonisista maksasairauden muodoista, mukaan lukien virushepatiitti B tai C, primaarinen biliaarikirroosi, primaarinen sklerosoiva kolangiitti, Wilsonin tauti, alkoholihepatiitti, hemokromatoosi, maksasyövä, sappihaittahäiriö tai autoimmuunihepatiitti.
  • Osallistujan alaniinitransaminaasi (ALT) tai aspartaattitransaminaasi (AST) taso on > 250 yksikköä litrassa (U/L).
  • Osallistujan verihiutaleiden määrä on <60 000 kuutiomillimetriä kohden (mm^3) (<60 × 10^9 litraa kohti [10^9/l]).
  • Osallistujalla on albumiinia <=2,8 grammaa desilitrassa (g/dL) (28 grammaa desilitrassa [g/l]).
  • Osallistujan kansainvälinen normalisoitu suhde (INR) >=1,7.
  • Osallistujan odotetaan olevan vakava ja väistämätön korkeatasoinen altistuminen sisäänhengitetyille keuhkotoksiineille tutkimuksen aikana, kuten voi esiintyä työperäisen altistumisen yhteydessä mineraalipölyille tai metalleille.
  • Osallistujalla on ollut huumeiden väärinkäyttöä (kuten kokaiini, fensyklidiini) vuoden sisällä ennen seulontakäyntiä tai positiivinen virtsan huumeseulonta seulonnassa. Bentsodiatsepiineille, opioideille tai tetrahydrokannabinolille positiivinen virtsan lääkeseulonta voidaan ottaa mukaan tutkijan harkinnan mukaan, jos positiivinen testi johtuu lääketieteellisistä syistä käytetystä aineesta.
  • Osallistuja on aiemmin hoidettu fazirsiranilla tai millä tahansa muulla AATD-LD:n RNAi:lla.
  • Osallistujalla on porttilaskimotukos.
  • Osallistujalla on aiempi transjugulaarinen portosysteeminen shuntti.
  • Osallistujalla on ollut pahanlaatuisia kasvaimia viimeisen 5 vuoden aikana, lukuun ottamatta asianmukaisesti hoidettua tyvisolusyöpää, okasolusyöpää, pinnallisia virtsarakon kasvaimia tai in situ kohdunkaulan syöpää. Osallistujat, joilla on muita parantavasti hoidettuja pahanlaatuisia kasvaimia, joilla ei ole merkkejä etäpesäkkeistä ja joilla taudista on yli 1 vuoden taudista vapaa aika, voidaan osallistua lääkärintarkastajan hyväksynnän jälkeen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Fazirsiran
Osallistujat saavat fazirsiraania 200 milligrammaa millilitraa kohti (mg/ml) ihonalaisesti (SC) päivänä 1, viikolla 4 ja sen jälkeen joka 12. viikko (Q12 W) viikkoon 196 asti.
Lääke: Fazirsiran-injektio
Osallistujat saavat fazirsiraania 200 mg/ml SC-injektiona päivänä 1, viikolla 4 ja Q12 W sen jälkeen viikkoon 196 asti.
Muut nimet:
  • TAK-999, ARO-AAT, ADS-001
Placebo Comparator: Plasebo
Osallistujat saavat lumelääkettä päivänä 1, viikolla 4 ja Q12 W sen jälkeen viikkoon 196 asti.
Muut: Plasebo
Osallistujat saavat lumelääkettä (steriili normaali suolaliuos [0,9 % NaCl]) SC-injektiona päivänä 1, viikolla 4 ja Q12 W sen jälkeen viikkoon 196 asti.
Muut nimet:
  • Natriumkloridia

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vähintään 1 histologisen fibroosin (METAVIR-vaiheen) lähtötasosta vähennetty keskusluettu maksabiopsia viikolla 106 AATD-LD:ssä METAVIRin vaiheen F2 ja F3 fibroosin kanssa
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 106
Vähintään yhden histologisen fibroosin vaiheen väheneminen lähtötasosta METAVIR-vaiheen keskusluketussa maksabiopsiassa viikolla 106 AATD-LD:ssä, jossa on METAVIR-vaiheen F2- ja F3-fibroosi, arvioidaan.
Perustaso, viikko 106

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vähintään 1 histologisen fibroosin (METAVIR-vaiheen) vähentäminen lähtötasosta keskitetysti luetussa maksabiopsiassa
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 106 ja viikko 202
Vähintään yhden histologisen fibroosin vaiheen (METAVIR-vaiheen) väheneminen lähtötasosta keskusluketussa maksabiopsiassa arvioidaan osallistujilla, joilla on AATD-LD ja METAVIR-vaiheen fibroosi.
Perustaso, viikko 106 ja viikko 202
Osallistujien määrä, joilla on maksaan liittyviä kliinisiä tapahtumia viikkoon 202 asti
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 202 asti
Arvioidaan niiden osallistujien lukumäärä, joilla on päteviä maksaan liittyviä kliinisiä tapahtumia viikkoon 202 asti AATD-LD:ssä, jossa on METAVIR-vaiheen F2–F4 fibroosi.
Perustaso viikkoon 202 asti
Muutos lähtötasosta seerumin Z-alfa-1-antitrypsiini (Z-AAT) -proteiinissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 106, viikko 202
Seerumin Z-AAT-proteiinin muutosta lähtötasosta potilailla, joilla on AATD-LD ja METAVIR-vaiheen fibroosi.
Lähtötilanne, viikko 106, viikko 202
Muutos lähtötilanteesta intrahepaattisessa Z-AAT-proteiinipolymeerikuormassa arvioituna Periodic Acid Schiff Plus Diastase (PAS+D) -värjäyksellä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 106, viikko 202
Muutos lähtötasosta maksansisäisessä Z-AAT-proteiinin polymeerikuormituksessa, joka on arvioitu PAS+D-värjäysmaksabiopsialla potilailla, joilla on AATD-LD ja METAVIR-vaiheen fibroosi.
Lähtötilanne, viikko 106, viikko 202
Muutos lähtötilanteesta intrahepaattisen portaalin tulehduksessa
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 106, viikko 202
Muutos lähtötilanteesta intrahepaattisen portaalitulehduksen maksabiopsiassa potilailla, joilla on AATD-LD ja METAVIR-vaiheen fibroosi.
Lähtötilanne, viikko 106, viikko 202
Muutos perustasosta tärinäohjatussa transientissa elastografiassa (VCTE)/magneettiresonanssielastografiassa (MRE) johdetussa maksan jäykkyydessä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 106, viikko 196 ja viikko 202
VCTE/MRE-peräisen maksan jäykkyyden muutos lähtötasosta potilailla, joilla on AATD-LD ja METAVIR-vaiheen fibroosi.
Lähtötilanne, viikko 106, viikko 196 ja viikko 202
Muutos lähtötilanteesta loppuvaiheen maksasairauden mallissa (MELD).
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 106 ja viikko 202
MELD-pisteytysjärjestelmää käytetään kroonisen maksasairauden vakavuuden arvioimiseen. MELD-pistemäärä on johdettu osallistujan seerumin kokonaisbilirubiinin, seerumin kreatiniinin ja protrombiinin kansainvälisestä normalisoidusta suhteesta (INR): 3,78*log e seerumin bilirubiini (milligrammaa desilitraa kohti [mg/dL]) + 11,20* log e INR + 9,57* log e seerumin kreatiniini (mg/dl) + 6,43 (vakio maksasairauden etiologiassa). MELD-pisteet vaihtelevat 6–40, ja korkeammat pisteet osoittavat vakavampaa maksasairautta ja huonompaa lopputulosta. MELD-pistemäärän muutos lähtötasosta potilailla, joilla on AATD-LD ja METAVIR-vaiheen fibroosi.
Perustaso, viikko 106 ja viikko 202
Muutos maksavaurion lähtötasosta
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 106 ja viikko 202
Maksavaurion muutos lähtötasosta potilailla, joilla on AATD-LD ja METAVIR-vaiheen fibroosi.
Perustaso, viikko 106 ja viikko 202
Prosenttimuutos lähtötilanteesta intrahepaattisessa Z-AAT-proteiinissa alfa-1-antitrypsiinipuutoksesta johtuvassa maksasairaudessa (AATD-LD) METAVIR-vaiheen F2-vaiheessa F3-fibroosiin viikolla 106
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 106
Prosenttimuutos lähtötasosta maksansisäisessä Z-AAT-proteiinissa AATD-LD:ssä, jossa on METAVIR-vaiheen F2 fibroosi F3-fibroosiin, arvioidaan.
Perustaso, viikko 106
Prosenttimuutos lähtötasosta intrahepaattisessa Z-AAT-proteiinissa AATD-LD:ssä METAVIR-vaiheen F2:n yhteydessä F4-fibroosiin
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 106 ja viikko 202
Prosenttimuutos lähtötasosta maksansisäisessä Z-AAT-proteiinissa AATD-LD:ssä, jossa on METAVIR-vaiheen F2 fibroosi F4-fibroosiin, arvioidaan.
Perustaso, viikko 106 ja viikko 202
Havaitut Fazirsiranin plasmapitoisuudet
Aikaikkuna: Ennakkoannos viikkoon 220 asti
Havaitut plasman Fazirsiran-pitoisuudet arvioidaan.
Ennakkoannos viikkoon 220 asti
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyvä haittatapahtuma (TEAE) ja vakava TEAE
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen antamisen alusta tutkimuksen loppuun (EOS) (viikko 230)
AE on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma kliinisen tutkimuksen osallistujalle, jolle on annettu lääkevalmistetta ja jolla ei välttämättä ole syy-yhteyttä tähän tutkimustuotteeseen (IP) tai lääkkeeseen. SAE on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma, joka millä tahansa annoksella täytti yhden tai useamman seuraavista kriteereistä: johtaa kuolemaan, hengenvaarallinen, vaatii sairaalahoitoa tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentämistä, johtaa pysyvään, merkittävään vammaisuuteen/työkyvyttömyyteen, synnynnäinen poikkeavuus/ syntymävika, tärkeä lääketieteellinen tapahtuma. TEAE on mikä tahansa tapahtuma, joka ilmenee tai ilmenee IP- tai lääkkeellä hoidon aloittamisen yhteydessä tai sen jälkeen, tai mikä tahansa olemassa oleva tapahtuma, joka pahenee joko intensiteetiltään tai esiintymistiheydeltään IP-aineelle tai lääkkeelle altistumisen jälkeen. Osallistujien lukumäärä, joilla on TEAE ja vakava TEAE arvioidaan.
Tutkimuslääkkeen antamisen alusta tutkimuksen loppuun (EOS) (viikko 230)
Osallistujien määrä, joilla keuhkojen toimintaparametrit ovat heikentyneet kliinisesti merkittävästi
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen antamisen alusta EOS:ään (viikko 230)
Mitattuja standardeja keuhkojen toimintaparametreja käytetään keuhkojen toiminnan tutkimiseen.
Tutkimuslääkkeen antamisen alusta EOS:ään (viikko 230)
Muutos lähtötasosta koko keuhkon PD15:ssä (15. prosenttipiste) Mitattu keuhkojen CT-densitometrialla
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 196 asti
Koko keuhkon PD15:n (15. prosenttipiste) muutos lähtötasosta CT-keuhkojen densitometrialla mitattuna arvioidaan.
Perustaso viikkoon 196 asti
Osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittävä muutos elintoiminnoissa
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen antamisen alusta EOS:ään (viikko 230)
Tärkeitä merkkejä ovat kehon lämpötila, hengitystiheys, verenpaine, pulssi ja hapen määrä veressä. Kaikki elintoimintojen muutokset, jotka tutkija pitää kliinisesti merkittävinä, raportoidaan AE:na.
Tutkimuslääkkeen antamisen alusta EOS:ään (viikko 230)
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia EKG-parametreissa
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen antamisen alusta EOS:ään (viikko 230)
12-kytkentäinen EKG arvioidaan. Kaikki EKG-arvioinnin muutokset, jotka tutkija pitää kliinisesti merkittävinä, raportoidaan AE:na.
Tutkimuslääkkeen antamisen alusta EOS:ään (viikko 230)
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia kliinisissä laboratorioarvioissa
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen antamisen alusta EOS:ään (viikko 230)
Kliiniset laboratoriotutkimukset sisältävät hematologian, seerumikemian, hyytymisen ja virtsaanalyysin. Laboratorioarvojen muutoksia voidaan pitää haitallisina haittavaikutuksina, jos ne katsotaan kliinisesti merkittäviksi.
Tutkimuslääkkeen antamisen alusta EOS:ään (viikko 230)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Takeda

Yhteistyökumppanit

Takeda Development Center Americas, Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Study Director, Takeda

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 6. maaliskuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 17. tammikuuta 2029

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 12. joulukuuta 2031

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 28. joulukuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 28. joulukuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 10. tammikuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 13. toukokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 8. toukokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. toukokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • TAK-999-3001
  • 2022-501943-34-00 (Ctis: EU CTIS)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Takeda tarjoaa pääsyn yksilöimättömiin yksittäisten osallistujien tietoihin (IPD) tukikelpoisia tutkimuksia varten auttaakseen päteviä tutkijoita saavuttamaan oikeutetut tieteelliset tavoitteet (Takedan tietojen jakamissitoumus on saatavilla osoitteessa https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Nämä IPD:t toimitetaan suojatussa tutkimusympäristössä tiedonjakopyynnön hyväksymisen jälkeen ja tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Tukikelpoisten tutkimusten IPD jaetaan pätevien tutkijoiden kanssa osoitteessa https://vivli.org/ourmember/takeda/ kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti. Hyväksyttyjä pyyntöjä varten tutkijoille tarjotaan pääsy anonymisoituihin tietoihin (potilaan yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti) ja tietoihin, joita tarvitaan tutkimustavoitteiden saavuttamiseksi tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA
  • ICF
  • CSR

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa