Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus Fazirsiranin turvallisuuden tarkistamiseksi ja voiko Fazirsiran auttaa ihmisiä, joilla on maksasairaus ja arpeutuminen (fibroosi) alfa-1-antitrypsiiniproteiinin epänormaalin version vuoksi

torstai 28. maaliskuuta 2024 päivittänyt: Takeda

Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, vaiheen 3 tutkimus Fazirsiranin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi alfa-1-antitrypsiinin puutteeseen liittyvän maksasairauden hoidossa METAVIR-vaiheen F2–F4 fibroosin kanssa

Tämän tutkimuksen päätavoitteena on selvittää, vähentääkö fazirsiraani maksan arpeutumista (fibroosia) lumelääkkeeseen verrattuna. Muita tavoitteita on selvittää, hidastaako fatsirsiraani maksan sairauden pahenemista, saada tietoa siitä, kuinka fatsirsiraani vaikuttaa elimistöön (niin sanottu farmakodynamiikka), selvittää, vähentääkö fatsirsiraani muita maksavaurioita (tulehdusta) ja epänormaalia Z-AAT-proteiinia maksassa. maksan saadakseen tietoa siitä, kuinka keho prosessoi fatsirsiraania (niin sanotaan farmakokinetiikkaksi), testatakseen, kuinka hyvin fazirsiraani tehoaa lumelääkkeeseen verrattuna parantamaan maksan arpeutumista, mukaan lukien kuvantaminen ja maksan biomarkkerit (veressä olevat aineet, joita keho tavallisesti tuottaa ja auttaa näyttämään jos maksan toiminta paranee, pysyy ennallaan tai pahenee) sekä tarkistaa sivuvaikutukset fazirsiraania saaneilla potilailla verrattuna lumelääkettä saaneisiin.

Osallistujat saavat joko fazirsiraania tai lumelääkettä. Maksabiopsiat, tapa kerätä pieni kudosnäyte maksasta, otetaan kahdesti tämän tutkimuksen aikana.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

160

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Australia
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5000
        • Rekrytointi
        • Royal Adelaide Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Marc LeMire
    • Victoria
      • Fitzroy, Victoria, Australia, 3065
        • Rekrytointi
        • St Vincents Hospital Melbourne - PPDS
        • Päätutkija:
          • Matthew Conron
        • Ottaa yhteyttä:
  • Belgia
      • Antwerpen, Belgia, 2650
        • Rekrytointi
        • UZ Antwerpen
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Sven Francque
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Rekrytointi
        • UZ Leuven
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Jef Verbeek
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 8025
        • Rekrytointi
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Monica Pons Delgado
  • Italia
      • Pavia, Italia, 27100
        • Rekrytointi
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Angelo Corsico
  • Itävalta
      • Graz, Itävalta, 8036
        • Rekrytointi
        • LKH-Universitätsklinikum Graz
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Martin Wagner
      • Vienna, Itävalta, 1090
        • Rekrytointi
        • Medizinische Universitat Wien (Medical University of Vienna)
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Mattias Mandorfer
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5T 3A9
        • Rekrytointi
        • Inspiration Research Limited
        • Päätutkija:
          • Kenneth Chapman
        • Ottaa yhteyttä:
  • Portugali
      • Braga, Portugali, 4710-243
        • Rekrytointi
        • CCA Hospital Braga
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Carla Rolanda
      • Funchal, Portugali, 9000-168
        • Rekrytointi
        • Hospital Nélio Mendonça
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Vitor Pereira
      • Porto, Portugali, 4099-003
        • Rekrytointi
        • Centro Hospitalar do Porto
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Luis Maia
  • Puola
      • Slaskie, Puola, 41-400
        • Rekrytointi
        • ID Clinic Arkadiusz Pisula
        • Päätutkija:
          • Ewa Janczewska
        • Ottaa yhteyttä:
  • Ranska
      • Clichy, Ranska, 92110
        • Rekrytointi
        • Hopital Beaujon
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Audrey Payancé
      • Lyon, Ranska, 69317
        • Rekrytointi
        • Hôpital de la Croix Rousse
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Teresa Antonini
      • Rennes, Ranska, 35000
        • Rekrytointi
        • Hopital PONTCHAILLOU CHU de Rennes
        • Päätutkija:
          • Edouard Bardou-Jacquet
        • Ottaa yhteyttä:
      • Toulouse, Ranska, 31000
        • Rekrytointi
        • Hospital Purpan
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Lauren Alric
      • Val-de-Marne, Ranska, 94805
        • Rekrytointi
        • Hopital Paul Brousse
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Audrey Coilly
  • Saksa
      • Aachen, Saksa, 52074
        • Rekrytointi
        • Universitatsklinikum der RWTH Aachen
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Pavel Strnad
      • Berlin, Saksa, 13353
        • Rekrytointi
        • Charité - Campus Virchow-Klinikum-Ostring 1
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Frank Tacke
      • Tübingen, Saksa, 72076
        • Rekrytointi
        • Universitätsklinikum Tübingen
        • Päätutkija:
          • Christoph Berg
        • Ottaa yhteyttä:
  • Sveitsi
      • Bern, Sveitsi, 3010
        • Rekrytointi
        • Inselspital Bern
        • Päätutkija:
          • Guido Stirnimann
        • Ottaa yhteyttä:
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Edinburgh, Yhdistynyt kuningaskunta, EH16 4SA
      • Plymouth, Yhdistynyt kuningaskunta, PL6 8DH
        • Rekrytointi
        • Derriford Hospital
        • Päätutkija:
          • Ashwin Dhanda
        • Ottaa yhteyttä:
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
        • Rekrytointi
        • University of Alabama at Birmingham
        • Päätutkija:
          • Meagan Gray
        • Ottaa yhteyttä:
          • Site Contact
          • Puhelinnumero: 205-934-9999
          • Sähköposti: grayme@uab.edu
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85013
        • Rekrytointi
        • St. Joseph's Hospital and Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Justin Reynolds
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85054-4502
        • Rekrytointi
        • Mayo Clinic
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Hugo Vargas
      • Tucson, Arizona, Yhdysvallat, 85724-5136
        • Rekrytointi
        • University of Arizona Thomas D. Boyer Liver Institute
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Geoffrey Block
    • California
      • Escondido, California, Yhdysvallat, 92025
        • Rekrytointi
        • Gastroenterology & Liver Institute
        • Päätutkija:
          • Naveen Gara
        • Ottaa yhteyttä:
      • La Jolla, California, Yhdysvallat, 92093
        • Rekrytointi
        • University of California San Diego, Altman Clinical and Translational Institute
        • Päätutkija:
          • Rohit Loomba
        • Ottaa yhteyttä:
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095-8344
        • Rekrytointi
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
        • Päätutkija:
          • Igor Barjaktarevic
        • Ottaa yhteyttä:
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94303
        • Rekrytointi
        • Stanford University
        • Päätutkija:
          • Paul Kwo
        • Ottaa yhteyttä:
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
        • Rekrytointi
        • University of California Benioff Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Philip Rosenthal
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32611
        • Rekrytointi
        • University of Florida
        • Päätutkija:
          • Virginia Clark
        • Ottaa yhteyttä:
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136-1051
        • Rekrytointi
        • Schiff Center for Liver Diseases/University of Miami
        • Päätutkija:
          • Eugene Schiff
        • Ottaa yhteyttä:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30329
        • Rekrytointi
        • Children's Healthcare of Atlanta
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Nitika Gupta
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Rekrytointi
        • Indiana University School of Medicine - Indianapolis
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Raj Vuppalanchi
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • Rekrytointi
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
        • Päätutkija:
          • Tomohiro Tanaka
        • Ottaa yhteyttä:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Rekrytointi
        • Brigham and Womens Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Nikroo Hashemi
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02118-2908
        • Rekrytointi
        • Boston Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Arpan Mohanty
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • Rekrytointi
        • University of Michigan Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Robert Fontana
      • Novi, Michigan, Yhdysvallat, 48377-3600
        • Rekrytointi
        • Henry Ford Medical Center - Columbus
        • Päätutkija:
          • Stuart Gordon
        • Ottaa yhteyttä:
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10016
        • Rekrytointi
        • NYU Langone Health
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Viviana Figueroa Diaz
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032-1559
        • Rekrytointi
        • Morgan Stanley Childrens Hospital of New York Presbyterian (CHONY) - PIN
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Dana Goldner
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032-3722
        • Rekrytointi
        • Columbia University Irving Medical Center
        • Päätutkija:
          • Monica Goldklang
        • Ottaa yhteyttä:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106-1716
        • Rekrytointi
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Seth Sclair
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
        • Rekrytointi
        • Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
        • Päätutkija:
          • Timothy Craig
        • Ottaa yhteyttä:
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
        • Rekrytointi
        • Medical University of South Carolina
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Charlie Strange
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232-0028
        • Rekrytointi
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Roman Perri
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78215
        • Rekrytointi
        • The Texas Liver Institute
        • Päätutkija:
          • Eric Lawitz
        • Ottaa yhteyttä:
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23226
        • Rekrytointi
        • Bon Secours St. Mary's Hospital
        • Päätutkija:
          • Mitchell Shiffman
        • Ottaa yhteyttä:
      • Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298-5028
        • Rekrytointi
        • VCU Medical Center North Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Amon Asgharpour

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 75 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Osallistujalla tulee olla Z-alleelihomotsygoottien (PiZZ) genotyypin AATD diagnoosi. PiZZ-diagnoosi lähteen todennettavissa olevista lääketieteellisistä tiedoista on sallittu. Muussa tapauksessa osallistujien on läpäistävä PiZZ-vahvistustesti (PiS- ja PiZ-alleelien genotyypitys) seulonnan yhteydessä. PiMZ- tai PiSZ-genotyypit eivät ole sallittuja.
  • Osallistuja, sukupuolesta riippumatta, on 18-75-vuotias.
  • Osallistujan maksan biopsian ydinnäytteen tulee täyttää protokollan vaatimukset.
  • Osallistujalla on näyttöä METAVIR-vaiheen F2-, F3- tai F4-maksafibroosista, joka on arvioitu keskitetysti luetulla maksan lähtötilanteen biopsialla seulontajakson aikana; tai vahvistettu täyttävän kaikki pääsykriteerit keskuslukemalla edellisen biopsian, joka on suoritettu 6 kuukauden sisällä ennen arvioitua ilmoittautumispäivää käyttäen riittävää maksakoepalaa ja objektilaseja histopatologian käsikirjassa määritellyllä tavalla. Histopatologian käsikirjaa on noudatettava kaikissa maksabiopsioissa tutkimuksen vakiotoimintamenettelynä.
  • Osallistujalla on protokollan vaatimukset täyttävä keuhkotila.
  • On vahvistettava, että osallistujalla ei ole HCC:tä. Osallistujat seulotaan HCC:n varalta alfafetoproteiinilla (AFP) ja vatsan ultraäänellä. Jos osallistujalla on jokin seuraavista, häneltä vaaditaan kontrastitehostettu CT- tai MRI-kuvaus HCC:n sulkemiseksi pois ennen satunnaistamista.
  • Aikuisen osallistujan painoindeksin (BMI) tulee olla 18,0–39,0 kiloa neliömetriä (kg^m2) kohti.
  • Osallistuja on tupakoimaton (määritelty: hän ei polta savukkeita päivittäin vähintään 12 kuukauden ajan ennen seulontaa), jonka nykyinen tupakoimattomuus on vahvistettu virtsan kotiniinilla seulonnassa.

Poissulkemiskriteerit

  • Osallistujalla on ollut maksan vajaatoimintatapahtumia (lääkärin dokumentoima ilmeinen hepaattinen enkefalopatia [West Haven Grade >=2], kliinisesti merkittävä askites, spontaani bakteeriperäinen peritoniitti, maha-suolikanavan verenvuoto suonikohjuista, hepatopulmonaarinen oireyhtymä, hepatorenaalinen oireyhtymä, portaalikeuhkoverenpainetauti tai portaalin gastropatia).
  • Osallistujalla on ollut keskisuuria tai suuria suonikohjuja tai suonikohjuja, joissa on punaisia ​​merkkejä edellisen esophagogastroduodenoscopy (EGD) perusteella, 6 kuukauden sisällä ennen arvioitua ilmoittautumispäivää. Tietyiltä osallistujilta vaaditaan EGD seulonnassa, jos EGD:tä ei ole saatavilla 6 kuukauden sisällä ennen arvioitua ilmoittautumispäivää. Pienten suonikohjujen esiintyminen, joissa ei ole merkkejä EGD:ssä ja joilla ei ole aiempaa verenvuotoa, hyväksytään tutkimuskelpoisuuteen.
  • Osallistujalla on näyttöä muista kroonisista maksasairauden muodoista, mukaan lukien virushepatiitti B tai C, primaarinen biliaarikirroosi, primaarinen sklerosoiva kolangiitti, Wilsonin tauti, alkoholihepatiitti, hemokromatoosi, maksasyövä, sappihaittahäiriö tai autoimmuunihepatiitti.
  • Osallistujan alaniinitransaminaasi (ALT) tai aspartaattitransaminaasi (AST) taso on > 250 yksikköä litrassa (U/L).
  • Osallistujan verihiutaleiden määrä on <60 000 kuutiomillimetriä kohden (mm^3) (<60 × 10^9 litraa kohti [10^9/l]).
  • Osallistujalla on albumiinia <=2,8 grammaa desilitrassa (g/dL) (28 grammaa desilitrassa [g/l]).
  • Osallistujan kansainvälinen normalisoitu suhde (INR) >=1,7.
  • Osallistujan odotetaan olevan vakava ja väistämätön korkeatasoinen altistuminen sisäänhengitetyille keuhkotoksiineille tutkimuksen aikana, kuten voi esiintyä työperäisen altistumisen yhteydessä mineraalipölyille tai metalleille.
  • Osallistujalla on ollut huumeiden väärinkäyttöä (kuten kokaiini, fensyklidiini) vuoden sisällä ennen seulontakäyntiä tai positiivinen virtsan huumeseulonta seulonnassa. Bentsodiatsepiineille, opioideille tai tetrahydrokannabinolille positiivinen virtsan lääkeseulonta voidaan ottaa mukaan tutkijan harkinnan mukaan, jos positiivinen testi johtuu lääketieteellisistä syistä käytetystä aineesta.
  • Osallistuja on aiemmin hoidettu fazirsiranilla tai millä tahansa muulla AATD-LD:n RNAi:lla.
  • Osallistujalla on porttilaskimotukos.
  • Osallistujalla on aiempi transjugulaarinen portosysteeminen shuntti.
  • Osallistujalla on ollut pahanlaatuisia kasvaimia viimeisen 5 vuoden aikana, lukuun ottamatta asianmukaisesti hoidettua tyvisolusyöpää, okasolusyöpää, pinnallisia virtsarakon kasvaimia tai in situ kohdunkaulan syöpää. Osallistujat, joilla on muita parantavasti hoidettuja pahanlaatuisia kasvaimia, joilla ei ole merkkejä etäpesäkkeistä ja joilla taudista on yli 1 vuoden taudista vapaa aika, voidaan osallistua lääkärintarkastajan hyväksynnän jälkeen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Fazirsiran
Osallistujat saavat fazirsiraania 200 milligrammaa millilitraa kohti (mg/ml) ihonalaisesti (SC) päivänä 1, viikolla 4 ja sen jälkeen joka 12. viikko (Q12 W) viikkoon 196 asti.
Lääke: Fazirsiran-injektio
Osallistujat saavat fazirsiraania 200 mg/ml SC-injektiona päivänä 1, viikolla 4 ja Q12 W sen jälkeen viikkoon 196 asti.
Muut nimet:
  • TAK-999, ARO-AAT, ADS-001
Placebo Comparator: Plasebo
Osallistujat saavat lumelääkettä päivänä 1, viikolla 4 ja Q12 W sen jälkeen viikkoon 196 asti.
Muut: Plasebo
Osallistujat saavat lumelääkettä (steriili normaali suolaliuos [0,9 % NaCl]) SC-injektiona päivänä 1, viikolla 4 ja Q12 W sen jälkeen viikkoon 196 asti.
Muut nimet:
  • Natriumkloridia

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vähintään 1 histologisen fibroosin (METAVIR-vaiheen) lähtötasosta vähennetty keskusluettu maksabiopsia viikolla 106 AATD-LD:ssä METAVIRin vaiheen F2 ja F3 fibroosin kanssa
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 106
Vähintään yhden histologisen fibroosin vaiheen väheneminen lähtötasosta METAVIR-vaiheen keskusluketussa maksabiopsiassa viikolla 106 AATD-LD:ssä, jossa on METAVIR-vaiheen F2- ja F3-fibroosi, arvioidaan.
Perustaso, viikko 106

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vähintään 1 histologisen fibroosin (METAVIR-vaiheen) vähentäminen lähtötasosta keskitetysti luetussa maksabiopsiassa
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 106 ja viikko 202
Vähintään yhden histologisen fibroosin vaiheen (METAVIR-vaiheen) väheneminen lähtötasosta keskusluketussa maksabiopsiassa arvioidaan osallistujilla, joilla on AATD-LD ja METAVIR-vaiheen fibroosi.
Perustaso, viikko 106 ja viikko 202
Osallistujien määrä, joilla on maksaan liittyviä kliinisiä tapahtumia viikkoon 202 asti
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 202 asti
Arvioidaan niiden osallistujien lukumäärä, joilla on päteviä maksaan liittyviä kliinisiä tapahtumia viikkoon 202 asti AATD-LD:ssä, jossa on METAVIR-vaiheen F2–F4 fibroosi.
Perustaso viikkoon 202 asti
Muutos lähtötasosta seerumin Z-alfa-1-antitrypsiini (Z-AAT) -proteiinissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 106, viikko 202
Seerumin Z-AAT-proteiinin muutosta lähtötasosta potilailla, joilla on AATD-LD ja METAVIR-vaiheen fibroosi.
Lähtötilanne, viikko 106, viikko 202
Muutos lähtötilanteesta intrahepaattisessa Z-AAT-proteiinipolymeerikuormassa arvioituna Periodic Acid Schiff Plus Diastase (PAS+D) -värjäyksellä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 106, viikko 202
Muutos lähtötasosta maksansisäisessä Z-AAT-proteiinin polymeerikuormituksessa, joka on arvioitu PAS+D-värjäysmaksabiopsialla potilailla, joilla on AATD-LD ja METAVIR-vaiheen fibroosi.
Lähtötilanne, viikko 106, viikko 202
Muutos lähtötilanteesta intrahepaattisen portaalin tulehduksessa
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 106, viikko 202
Muutos lähtötilanteesta intrahepaattisen portaalitulehduksen maksabiopsiassa potilailla, joilla on AATD-LD ja METAVIR-vaiheen fibroosi.
Lähtötilanne, viikko 106, viikko 202
Muutos perustasosta tärinäohjatussa transientissa elastografiassa (VCTE)/magneettiresonanssielastografiassa (MRE) johdetussa maksan jäykkyydessä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 106, viikko 196 ja viikko 202
VCTE/MRE-peräisen maksan jäykkyyden muutos lähtötasosta potilailla, joilla on AATD-LD ja METAVIR-vaiheen fibroosi.
Lähtötilanne, viikko 106, viikko 196 ja viikko 202
Muutos lähtötilanteesta loppuvaiheen maksasairauden mallissa (MELD).
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 106 ja viikko 202
MELD-pisteytysjärjestelmää käytetään kroonisen maksasairauden vakavuuden arvioimiseen. MELD-pistemäärä on johdettu osallistujan seerumin kokonaisbilirubiinin, seerumin kreatiniinin ja protrombiinin kansainvälisestä normalisoidusta suhteesta (INR): 3,78*log e seerumin bilirubiini (milligrammaa desilitraa kohti [mg/dL]) + 11,20* log e INR + 9,57* log e seerumin kreatiniini (mg/dl) + 6,43 (vakio maksasairauden etiologiassa). MELD-pisteet vaihtelevat 6–40, ja korkeammat pisteet osoittavat vakavampaa maksasairautta ja huonompaa lopputulosta. MELD-pistemäärän muutos lähtötasosta potilailla, joilla on AATD-LD ja METAVIR-vaiheen fibroosi.
Perustaso, viikko 106 ja viikko 202
Muutos maksavaurion lähtötasosta
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 106 ja viikko 202
Maksavaurion muutos lähtötasosta potilailla, joilla on AATD-LD ja METAVIR-vaiheen fibroosi.
Perustaso, viikko 106 ja viikko 202
Havaitut Fazirsiranin plasmapitoisuudet
Aikaikkuna: Ennakkoannos viikkoon 196 asti
Havaitut plasman Fazirsiran-pitoisuudet arvioidaan.
Ennakkoannos viikkoon 196 asti
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyvä haittatapahtuma (TEAE) ja vakava TEAE
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen antamisen alusta tutkimuksen loppuun (EOS) (viikko 220)
AE on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma kliinisen tutkimuksen osallistujalle, jolle on annettu lääkevalmistetta ja jolla ei välttämättä ole syy-yhteyttä tähän tutkimustuotteeseen (IP) tai lääkkeeseen. SAE on mikä tahansa epäsuotuisa lääketieteellinen tapahtuma, joka millä tahansa annoksella täytti yhden tai useamman seuraavista kriteereistä: johtaa kuolemaan, hengenvaarallinen, vaatii sairaalahoitoa tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentämistä, johtaa pysyvään, merkittävään vammaisuuteen/työkyvyttömyyteen, synnynnäinen poikkeavuus/ syntymävika, tärkeä lääketieteellinen tapahtuma. TEAE on mikä tahansa tapahtuma, joka ilmenee tai ilmenee IP- tai lääkkeellä hoidon aloittamisen yhteydessä tai sen jälkeen, tai mikä tahansa olemassa oleva tapahtuma, joka pahenee joko intensiteetiltään tai tiheydeltään IP-aineelle tai lääkkeelle altistumisen seurauksena. Osallistujien lukumäärä, joilla on TEAE ja vakava TEAE arvioidaan.
Tutkimuslääkkeen antamisen alusta tutkimuksen loppuun (EOS) (viikko 220)
Osallistujien määrä, joilla keuhkojen toimintaparametrit ovat heikentyneet kliinisesti merkittävästi
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen antamisen alusta EOS:ään (viikko 220)
Mitattuja standardeja keuhkojen toimintaparametreja käytetään keuhkojen toiminnan tutkimiseen.
Tutkimuslääkkeen antamisen alusta EOS:ään (viikko 220)
Koko keuhkon PD15:n muutos lähtötilanteesta (15. prosenttipiste) Mitattu keuhkojen CT-densitometrialla
Aikaikkuna: Perustaso EOS:ään asti (viikko 220)
Koko keuhkon PD15:n (15. prosenttipiste) muutos lähtötasosta CT-keuhkojen densitometrialla mitattuna arvioidaan.
Perustaso EOS:ään asti (viikko 220)
Osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittävä muutos elintoiminnoissa
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen antamisen alusta EOS:ään (viikko 220)
Tärkeitä merkkejä ovat kehon lämpötila, hengitystiheys, verenpaine, pulssi ja hapen määrä veressä. Kaikki elintoimintojen muutokset, jotka tutkija pitää kliinisesti merkittävinä, raportoidaan AE:na.
Tutkimuslääkkeen antamisen alusta EOS:ään (viikko 220)
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia EKG-parametreissa
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen antamisen alusta EOS:ään (viikko 220)
12-kytkentäinen EKG arvioidaan. Kaikki EKG-arvioinnin muutokset, jotka tutkija pitää kliinisesti merkittävinä, raportoidaan AE:na.
Tutkimuslääkkeen antamisen alusta EOS:ään (viikko 220)
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia kliinisissä laboratorioarvioissa
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen antamisen alusta EOS:ään (viikko 220)
Kliiniset laboratoriotutkimukset sisältävät hematologian, seerumikemian, hyytymisen ja virtsaanalyysin. Laboratorioarvojen muutoksia voidaan pitää AE:na, jos ne katsotaan kliinisesti merkittäviksi.
Tutkimuslääkkeen antamisen alusta EOS:ään (viikko 220)
Prosenttimuutos lähtötilanteesta intrahepaattisessa Z-AAT-proteiinissa alfa-1-antitrypsiinipuutoksesta johtuvassa maksasairaudessa (AATD-LD) METAVIR-vaiheen F2-vaiheessa F3-fibroosiin viikolla 106
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 106
Prosenttimuutos lähtötasosta maksansisäisessä Z-AAT-proteiinissa AATD-LD:ssä, jossa on METAVIR-vaiheen F2 fibroosi F3-fibroosiin, arvioidaan.
Perustaso, viikko 106
Prosenttimuutos lähtötasosta intrahepaattisessa Z-AAT-proteiinissa AATD-LD:ssä METAVIR-vaiheen F2:n yhteydessä F4-fibroosiin
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 106 ja viikko 202
Prosenttimuutos lähtötasosta maksansisäisessä Z-AAT-proteiinissa AATD-LD:ssä, jossa on METAVIR-vaiheen F2 fibroosi F4-fibroosiin, arvioidaan.
Perustaso, viikko 106 ja viikko 202

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Takeda

Yhteistyökumppanit

Takeda Development Center Americas, Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Study Director, Takeda

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 6. maaliskuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 31. maaliskuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 31. maaliskuuta 2029

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 28. joulukuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 28. joulukuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 10. tammikuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 29. maaliskuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 28. maaliskuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. maaliskuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • TAK-999-3001
  • 2022-501943-34 (Muu tunniste: EU CTIS)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Takeda tarjoaa pääsyn yksilöimättömiin yksittäisten osallistujien tietoihin (IPD) tukikelpoisia tutkimuksia varten auttaakseen päteviä tutkijoita saavuttamaan oikeutetut tieteelliset tavoitteet (Takedan tietojen jakamissitoumus on saatavilla osoitteessa https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Nämä IPD:t toimitetaan suojatussa tutkimusympäristössä tiedonjakopyynnön hyväksymisen jälkeen ja tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Tukikelpoisten tutkimusten IPD jaetaan pätevien tutkijoiden kanssa osoitteessa https://vivli.org/ourmember/takeda/ kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti. Hyväksyttyjä pyyntöjä varten tutkijoille tarjotaan pääsy anonymisoituihin tietoihin (potilaan yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti) ja tietoihin, joita tarvitaan tutkimustavoitteiden saavuttamiseksi tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA
  • ICF
  • CSR

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Alfa1-antitrypsiinin puutos

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Myanmar

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa