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ファジルシランの安全性を確認し、ファジルシランがアルファ-1アンチトリプシンタンパク質の異常なバージョンによる肝疾患および瘢痕（線維症）を持つ人々を助けることができるかどうかを調べるための研究

2026年5月8日 更新者：Takeda

METAVIR ステージ F2 から F4 線維症を伴うアルファ 1 アンチトリプシン欠乏関連肝疾患の治療におけるファジルシランの有効性と安全性を評価するための無作為化二重盲検プラセボ対照第 III 相試験

この研究の主な目的は、ファジルシランがプラセボと比較して肝臓の瘢痕化（線維症）を軽減するかどうかを知ることです。 その他の目的は、ファジルシランが肝臓での疾患の悪化を遅らせるかどうかを調べること、ファジルシランが体にどのように影響するか (薬力学と呼ばれる) に関する情報を取得すること、ファジルシランが他の肝障害 (炎症) および異常な Z-AAT タンパク質を減少させるかどうかを調べることです。肝臓、体がどのようにファジルシランを処理するかについての情報を得る（薬物動態と呼ばれる）、ファジルシランがプラセボと比較して、画像や肝臓のバイオマーカー（体が正常に作り、示すのを助ける血液中の物質）を含む肝臓瘢痕の測定を改善する方法をテストする肝機能が改善している、同じままである、または悪化している場合）、およびプラセボを受けた参加者と比較して、ファジルシランで治療された参加者の副作用を確認します。

参加者は、ファジルシランまたはプラセボのいずれかを受け取ります。 肝臓から小さな組織サンプルを採取する方法である肝生検は、この研究中に2回行われます。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (推定)

160

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • アイルランド
      • Dublin、アイルランド、D09 YD60
        • 募集
        • Beaumont Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Noel McElvaney
  • アメリカ
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
        • 募集
        • University of Alabama at Birmingham
        • 主任研究者：
          • Meagan Gray
        • コンタクト：
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、アメリカ、85013
        • 募集
        • St. Joseph's Hospital and Medical Center
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Nilofar Najafian
      • Phoenix、Arizona、アメリカ、85054-4502
        • 募集
        • Mayo Clinic
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Hugo Vargas
      • Tucson、Arizona、アメリカ、85724-5136
        • 引きこもった
        • University of Arizona Thomas D. Boyer Liver Institute
    • California
      • Escondido、California、アメリカ、92025
        • 引きこもった
        • Gastroenterology & Liver Institute
      • La Jolla、California、アメリカ、92093
        • 募集
        • University of California San Diego, Altman Clinical and Translational Institute
        • 主任研究者：
          • Rohit Loomba
        • コンタクト：
      • Los Angeles、California、アメリカ、90095-8344
        • 募集
        • UCLA Pulmonary and Critical Care
        • 主任研究者：
          • Igor Barjaktarevic
        • コンタクト：
      • Palo Alto、California、アメリカ、94303
        • 募集
        • Stanford University
        • 主任研究者：
          • Paul Kwo
        • コンタクト：
      • San Francisco、California、アメリカ、94143
        • 募集
        • University of California Benioff Children's Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Philip Rosenthal
    • Colorado
      • Colorado Springs、Colorado、アメリカ、80907
        • 募集
        • Peak Gastroenterology Associates, PC
        • 主任研究者：
          • Bhaktasharan Patel
        • コンタクト：
    • Florida
      • Gainesville、Florida、アメリカ、32611
        • 募集
        • University of Florida
        • 主任研究者：
          • Virginia Clark
        • コンタクト：
      • Miami、Florida、アメリカ、33136-1051
        • 募集
        • Schiff Center for Liver Diseases/University of Miami
        • 主任研究者：
          • Eugene Schiff
        • コンタクト：
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30329
        • 引きこもった
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
        • 募集
        • Indiana University School of Medicine - Indianapolis
        • 主任研究者：
          • Raj Vuppalanchi
        • コンタクト：
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
        • 募集
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
        • 主任研究者：
          • Tomohiro Tanaka
        • コンタクト：
    • Louisiana
      • New Orleans、Louisiana、アメリカ、70121-2429
        • 募集
        • Ochsner Medical Center
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • George Therapondos
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21201-1504
        • 募集
        • University of Maryland Medical Center
        • 主任研究者：
          • Kirti Shetty
        • コンタクト：
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • 募集
        • Brigham and Womens Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Nikroo Hashemi
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02118-2908
        • 募集
        • Boston Medical Center
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Arpan Mohanty
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
        • 募集
        • University of Michigan Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Robert Fontana
      • Novi、Michigan、アメリカ、48377-3600
        • 募集
        • Henry Ford Medical Center - Columbus
        • 主任研究者：
          • Stuart Gordon
        • コンタクト：
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、アメリカ、55905-0001
        • 募集
        • Mayo Clinic - PPDS
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Harmeet Malhi
    • Missouri
      • St Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • 募集
        • Washington University School of Medicine in St. Louis
        • 主任研究者：
          • Scott McHenry
        • コンタクト：
      • St Louis、Missouri、アメリカ、63104-1003
        • 募集
        • Cardinal Glennon Children's Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Jeffery Teckman
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10016
        • 募集
        • NYU Langone Health
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Viviana Figueroa Diaz
      • New York、New York、アメリカ、10032-3722
        • 募集
        • Columbia University Irving Medical Center
        • 主任研究者：
          • Monica Goldklang
        • コンタクト：
      • New York、New York、アメリカ、10032-1559
        • 引きこもった
        • Morgan Stanley Childrens Hospital of New York Presbyterian (CHONY) - PIN
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44106-1716
        • 募集
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Seth Sclair
    • Pennsylvania
      • Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033
        • 募集
        • Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
        • 主任研究者：
          • Timothy Craig
        • コンタクト：
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19140-5103
        • 募集
        • Temple University Hospital
        • 主任研究者：
          • Yedidya Saiman
        • コンタクト：
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
        • 募集
        • Medical University of South Carolina
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Charlie Strange
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、アメリカ、37232-0028
        • 募集
        • Vanderbilt University Medical Center
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Roman Perri
    • Texas
      • Denison、Texas、アメリカ、75020
        • 募集
        • Texoma Liver Center
        • 主任研究者：
          • Hesham Elgouhari
        • コンタクト：
      • Houston、Texas、アメリカ、77030-4202
        • 募集
        • Baylor College of Medicine Medical Center
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • George Cholankeril
      • San Antonio、Texas、アメリカ、78215
        • 募集
        • The Texas Liver Institute
        • 主任研究者：
          • Eric Lawitz
        • コンタクト：
    • Virginia
      • Richmond、Virginia、アメリカ、23226
        • 募集
        • Bon Secours St. Mary's Hospital
        • 主任研究者：
          • Mitchell Shiffman
        • コンタクト：
      • Richmond、Virginia、アメリカ、23298-5028
        • 募集
        • VCU Medical Center North Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Amon Asgharpour
  • イギリス
      • Cambridge、イギリス、CB2 0QQ
        • 募集
        • Addenbrooke's Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Willliam Griffiths
      • Edinburgh、イギリス、EH16 4SA
      • London、イギリス、SE5 9RS
        • 募集
        • King's College Hospital
        • 主任研究者：
          • Aftab Ala
        • コンタクト：
      • London、イギリス、NW3 2Q
        • 募集
        • Royal Free Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Aileen Marshall
      • Nottingham、イギリス、NG7 2UH
        • 引きこもった
        • Queen's Medical Centre
      • Plymouth、イギリス、Pl6 8DH
        • 募集
        • Derriford Hospital
        • 主任研究者：
          • Ashwin Dhanda
        • コンタクト：
  • イタリア
      • Milan、イタリア、20122
        • 募集
        • Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
        • 主任研究者：
          • Luca Valenti
        • コンタクト：
      • Palermo、イタリア、90127
        • 募集
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Paolo Giaccone
        • 主任研究者：
          • Vincenza Calvaruso
        • コンタクト：
      • Pavia、イタリア、27100
        • 募集
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Angelo Corsico
      • Rozzano、イタリア、20089
        • 募集
        • Irccs Istituto Clinico Humanitas
        • 主任研究者：
          • Alessio Aghemo
        • コンタクト：
  • オランダ
      • Amsterdam、オランダ、1081 HV
        • 引きこもった
        • Amsterdam UMC - VUmc - De Boelelaan
      • Leiden、オランダ、2333 ZA
        • 募集
        • Leiden University Medical Center
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Emily F.A. van 't Wout
  • オーストラリア
    • South Australia
      • Adelaide、South Australia、オーストラリア、5000
        • 引きこもった
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Fitzroy、Victoria、オーストラリア、3065
        • 募集
        • St Vincents Hospital Melbourne - PPDS
        • 主任研究者：
          • Matthew Conron
        • コンタクト：
  • オーストリア
      • Graz、オーストリア、8036
        • 募集
        • LKH-Universitätsklinikum Graz
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Martin Wagner
      • Innsbruck、オーストリア、6020
      • Klagenfurt、オーストリア、9020
        • 募集
        • Klinikum Klagenfurt am Wörthersee
        • 主任研究者：
          • Markus Peck-Radosavljevic
        • コンタクト：
          • Site Contact
          • 電話番号：+4346353831103
          • メール：markus@peck.at
      • Vienna、オーストリア、1090
        • 募集
        • Medizinische Universitat Wien (Medical University of Vienna)
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Mattias Mandorfer
  • カナダ
    • British Columbia
      • Vancouver、British Columbia、カナダ、V6Z 2K5
        • 募集
        • GI Research Institute
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Hin Hin Ko
    • Nova Scotia
      • Halifax、Nova Scotia、カナダ、B3H 2Y9
        • 募集
        • Queen Elizabeth II Health Sciences Center
        • 主任研究者：
          • Julie Zhu
        • コンタクト：
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、カナダ、M5T 3A9
        • 募集
        • Inspiration Research Limited
        • 主任研究者：
          • Kenneth Chapman
        • コンタクト：
  • スイス
      • Bern、スイス、3010
        • 募集
        • Inselspital Bern
        • 主任研究者：
          • Guido Stirnimann
        • コンタクト：
  • スウェーデン
      • Huddinge、スウェーデン、14186
        • 募集
        • Karolinska Universitetssjukhuset Huddinge
        • 主任研究者：
          • Staffan Wahlin
        • コンタクト：
      • Linköping、スウェーデン、581 85
        • 募集
        • Universitetssjukhuset i Linköping
        • 主任研究者：
          • Mattias Ekstedt
        • コンタクト：
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン、8025
        • 募集
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Monica Pons Delgado
      • Málaga、スペイン、29071
        • 募集
        • Hospital Universitario Virgen de La Victoria
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Raul Andrade
      • Santander、スペイン、39008
        • 募集
        • Hospital Universitario Marques de Valdecilla
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Alvaro Gonzalez
      • Seville、スペイン、41013
        • 募集
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio - PPDS
        • 主任研究者：
          • Manuel Romero Gomez
        • コンタクト：
  • チェコ
      • Prague、チェコ、140 21
        • 募集
        • Institut Klinické a Experimentální Medicíny
        • 主任研究者：
          • Jan Sperl
        • コンタクト：
  • デンマーク
      • Hvidovre、デンマーク、2650
        • 募集
        • Hvidovre Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Elias Rashu
  • ドイツ
      • Aachen、ドイツ、52074
        • 募集
        • Universitatsklinikum der RWTH Aachen
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Pavel Strnad
      • Berlin、ドイツ、13353
        • 募集
        • Charité - Campus Virchow-Klinikum-Ostring 1
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Frank Tacke
      • Hanover、ドイツ、30625
        • 募集
        • Hannover Medical School
        • 主任研究者：
          • Heiner Wedemeyer
        • コンタクト：
      • Kiel、ドイツ、24105
        • 募集
        • Universitätsklinikum Schleswig-Holstein - Campus Kiel
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Rainer Günther
      • Tübingen、ドイツ、72076
        • 募集
        • Universitätsklinikum Tübingen
        • 主任研究者：
          • Christoph Berg
        • コンタクト：
  • フランス
      • Clichy、フランス、92110
        • 募集
        • Hôpital Beaujon
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Kathleen Milord
      • Lyon、フランス、69317
        • 募集
        • Hopital de la croix rousse
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Teresa ANTONINI
      • Pessac、フランス、33064
        • 募集
        • Centre Francois Magendie
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • MAEVA ZYSMAN
      • Rennes、フランス、35000
        • 募集
        • Hopital PONTCHAILLOU CHU de Rennes
        • 主任研究者：
          • Edouard BARDOU-JACQUET
        • コンタクト：
      • Toulouse、フランス、31000
        • 募集
        • Hospital Purpan
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Lauren Alric
      • Val-de-Marne、フランス、94805
        • 募集
        • Hôpital Paul Brousse
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Audrey COILLY
  • ブラジル
      • Brasília、ブラジル、71692-000
        • 募集
        • Hospital de Base do Distrito Federal
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Liliana Mendes Sampaio Costa
      • São Paulo、ブラジル、01308-050
        • 募集
        • Hospital Sírio-Libanês
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Gilda Porta
      • São Paulo、ブラジル、18618-687
        • 募集
        • Universidade Estadual Paulista Julio de Mesquita Filho Faculdade de Medicina Campus de Botucatu
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Fernando Romeiro Gomes
  • ベルギー
      • Antwerp、ベルギー、2650
        • 募集
        • UZ Antwerpen
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Sven Francque
      • Leuven、ベルギー、3000
        • 募集
        • UZ Leuven
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Jef Verbeek
  • ポルトガル
      • Braga、ポルトガル、4710-243
        • 募集
        • CCA Hospital Braga
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Carla Rolanda
      • Funchal、ポルトガル、9000-168
        • 募集
        • Hospital Nélio Mendonça
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Vitor Pereira
      • Porto、ポルトガル、4099-003
        • 募集
        • Centro Hospitalar do Porto
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Luis Maia
  • ポーランド
      • Warsaw、ポーランド、00-728
        • 募集
        • WIP Warsaw IBD Point Profesor Kierkus
        • 主任研究者：
          • Jaroslaw Kierkus
        • コンタクト：
      • Śląskie、ポーランド、41-400
        • 引きこもった
        • ID Clinic Arkadiusz Pisula

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年～75年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 参加者は、Z 対立遺伝子ホモ接合体 (PiZZ) 遺伝子型 AATD の診断を受けている必要があります。 ソースの検証可能な医療記録からの PiZZ 診断は許可されています。 それ以外の場合、参加者はスクリーニング時に PiZZ 確認テスト (PiS および PiZ 対立遺伝子のジェノタイピング) を受ける必要があります。 PiMZ または PiSZ 遺伝子型は許可されません。
  • 性別を問わず、参加者は 18 歳から 75 歳までの年齢です。
  • 収集された参加者の肝生検コア サンプルは、プロトコルの要件を満たす必要があります。
  • 参加者は、スクリーニング期間中に一元的に読み取られたベースライン肝生検によって評価された、METAVIR ステージ F2、F3、または F4 肝線維症の証拠を持っています。または、組織病理学マニュアルで定義されている適切な肝生検とスライドを使用して、推定登録日の6か月前に実施された以前の生検の中央読み取りにより、すべての登録基準を満たしていることが確認されました。 研究の標準的な操作手順として、すべての肝生検について組織病理学マニュアルに従わなければなりません。
  • 参加者は、プロトコルの要件を満たす肺の状態を持っています。
  • 参加者がHCCを持っていないことを確認する必要があります。 参加者は、アルファフェトプロテイン（AFP）および腹部超音波によるHCCのスクリーニングを受けます。 参加者が次のいずれかを持っている場合、無作為化の前に HCC を除外するために造影 CT または MRI 画像を取得する必要があります。
  • 成人の参加者は、体格指数 (BMI) が 18.0 ～ 39.0 キログラム/平方メートル (kg^m2) である必要があります。
  • 参加者は非喫煙者であり（スクリーニング前に少なくとも12か月間毎日タバコを吸わないと定義されています）、スクリーニング時に尿コチニンによって現在の禁煙状態が確認されています。

除外基準

  • -参加者は、肝臓代償不全イベントの病歴を持っています（医師によって文書化された明白な肝性脳症[ウェストヘブングレード> = 2]、臨床的に重要な腹水、自発的な細菌性腹膜炎、静脈瘤からの消化管出血、肝肺症候群、肝腎症候群、門脈性肺高血圧症、または門脈胃炎）。
  • -参加者は、推定登録日の6か月前の以前の食道胃十二指腸鏡検査（EGD）に基づいて、中型または大型の静脈瘤または赤いウェールの兆候を伴う静脈瘤の存在の歴史を持っています。 特定の参加者については、入学予定日の 6 か月前に EGD が入手できない場合、スクリーニング時に EGD が必要になります。 EGDにウェールの兆候がなく、出血歴のない小さな静脈瘤の存在は、研究の適格性に受け入れられます。
  • 参加者は、ウイルス性B型またはC型肝炎、原発性胆汁性肝硬変、原発性硬化性胆管炎、ウィルソン病、アルコール性肝炎、ヘモクロマトーシス、肝臓がん、胆道転換の病歴、または自己免疫性肝炎を含む、他の形態の慢性肝疾患の証拠を持っています。
  • -参加者は、アラニントランスアミナーゼ（ALT）またはアスパラギン酸トランスアミナーゼ（AST）レベルが1リットルあたり250単位（U / L）を超えています。
  • 参加者の血小板数は 1 立方ミリメートル (mm^3) あたり <60,000 (1 リットルあたり <60 × 10^9 [10^9/L])。
  • 参加者のアルブミンは 1 デシリットルあたり 2.8 グラム (g/dL) 以下です (1 デシリットルあたり 28 グラム [g/L])。
  • 参加者の国際正規化比率 (INR) >=1.7。
  • 参加者は、鉱物の粉塵や金属への職業上の暴露で発生する可能性があるなど、研究中に吸入された肺毒素への重度かつ避けられない高レベルの暴露を受けることが予想されます。
  • -参加者は、スクリーニング訪問前の1年以内に薬物乱用（コカイン、フェンシクリジンなど）の履歴があるか、スクリーニング時に尿薬物スクリーニングが陽性です。 ベンゾジアゼピン、オピオイド、またはテトラヒドロカンナビノールの尿中薬物スクリーニング陽性は、陽性検査が医学的理由で使用される物質によるものである場合、研究者の裁量で登録に許容されます。
  • -参加者は、以前にAATD-LDのファジルシランまたはその他のRNAiで治療されています。
  • 参加者は門脈血栓症を患っています。
  • -参加者は、以前に経頸静脈門脈体循環シャント手順を持っています。
  • 参加者は、適切に治療された基底細胞癌、扁平上皮皮膚癌、表在性膀胱腫瘍、または上皮内子宮頸癌を除いて、過去5年以内に悪性腫瘍の病歴があります。 転移性疾患の証拠がなく、無病期間が1年を超える他の根治治療を受けた悪性腫瘍の参加者は、医療モニターによる承認後に参加できます。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：ファジルシラン
参加者は、1 日目、4 週目にファジルシラン 200 ミリグラム/ミリリットル (mg/ml) の皮下 (SC) 注射を受け、その後 196 週まで 12 週間ごと (Q12 W) に投与されます。
薬：ファジルシラン注射
参加者は、1日目、4週目、およびその後196週目までQ12 Wにファジルシラン200 mg / ml SC注射を受けます。
他の名前：
  • TAK-999、ARO-AAT、ADS-001
プラセボコンパレーター：プラセボ
参加者は、1 日目、4 週目、および Q12 W 以降、196 週目までプラセボを受け取ります。
他の：プラセボ
参加者は、プラセボ (滅菌生理食塩水 [0.9% NaCl]) を 1 日目、4 週目、および Q12 W 以降 196 週目まで SC 注射で受けます。
他の名前：
  • 塩化ナトリウム

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
METAVIR ステージ F2 および F3 線維症を伴う AATD-LD における 106 週目の中央読み取り肝生検における少なくとも 1 ステージの組織学的線維症 (METAVIR 病期分類) のベースラインからの減少
時間枠：ベースライン、106週目
METAVIRステージF2およびF3線維症を伴うAATD-LDでの106週目の中央読み取り肝生検におけるMETAVIR病期分類の少なくとも1段階の組織学的線維症のベースラインからの減少が評価される。
ベースライン、106週目

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
中央読み取り肝生検における組織学的線維症（METAVIR病期分類）の少なくとも1段階のベースラインからの減少
時間枠：ベースライン、106 週目および 202 週目
METAVIRステージの線維症を伴うAATD-LDの参加者の中央読み取り肝生検における組織学的線維症（METAVIR Staging）の少なくとも1つのステージのベースラインからの減少が評価されます。
ベースライン、106 週目および 202 週目
202週までに肝臓関連の臨床イベントが発生した参加者の数
時間枠：202週までのベースライン
METAVIR ステージ F2 から F4 の線維症を伴う AATD-LD で、202 週までに適格な肝臓関連の臨床イベントが発生した参加者の数が評価されます。
202週までのベースライン
血清 Z-Alpha-1 アンチトリプシン (Z-AAT) タンパク質のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、106週、202週
METAVIR段階の線維症を伴うAATD-LDの参加者の血清Z-AATタンパク質のベースラインからの変化が評価されます。
ベースライン、106週、202週
過ヨウ素酸シッフプラスジアスターゼ（PAS + D）染色によって評価された肝内Z-AATタンパク質ポリマー負荷のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、106週、202週
METAVIR期の線維症を伴うAATD-LDの参加者のPAS + D染色肝生検によって評価される肝内Z-AATタンパク質ポリマー負荷のベースラインからの変化が評価されます。
ベースライン、106週、202週
肝内ポータル炎症のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、106週、202週
METAVIR段階の線維症を伴うAATD-LDの参加者における肝内門脈炎症肝生検のベースラインからの変化が評価されます。
ベースライン、106週、202週
振動制御トランジェント エラストグラフィ (VCTE)/磁気共鳴エラストグラフィ (MRE) 由来の肝硬直のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、106 週、196 週、202 週
METAVIR段階の線維症を伴うAATD-LDの参加者におけるVCTE / MRE由来の肝硬直のベースラインからの変化が評価されます。
ベースライン、106 週、196 週、202 週
末期肝疾患 (MELD) スコアのモデルにおけるベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、106 週、202 週
MELD スコアリング システムは、慢性肝疾患の重症度を評価するために使用されます。 MELD スコアは、参加者の血清総ビリルビン、血清クレアチニン、およびプロトロンビンの国際正規化比 (INR) から導き出されます: 3.78*log e 血清ビリルビン (ミリグラム/デシリットル [mg/dL]) + 11.20* log e INR + 9.57* log e 血清クレアチニン (mg/dL) + 6.43 (肝疾患の病因の定数)。 MELD スコアの範囲は 6 ～ 40 で、スコアが高いほど肝疾患が重度で転帰が悪いことを示します。 METAVIR段階の線維症を伴うAATD-LDの参加者のMELDスコアのベースラインからの変化が評価されます。
ベースライン、106 週、202 週
肝障害のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、106 週目および 202 週目
METAVIR段階の線維症を伴うAATD-LDの参加者における肝損傷のベースラインからの変化が評価されます。
ベースライン、106 週目および 202 週目
METAVIR ステージ F2 から F3 線維症を伴うアルファ-1 アンチトリプシン欠乏症関連肝疾患 (AATD-LD) における肝内 Z-AAT タンパク質のベースラインからの変化率 (106 週目)
時間枠：ベースライン、106 週目
METAVIR ステージ F2 から F3 の線維化を伴う AATD-LD における肝内 Z-AAT タンパク質のベースラインからの変化率を評価します。
ベースライン、106 週目
METAVIR ステージ F2 から F4 線維症を伴う AATD-LD における肝内 Z-AAT タンパク質のベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン、106 週目および 202 週目
METAVIR ステージ F2 から F4 の線維化を伴う AATD-LD における肝内 Z-AAT タンパク質のベースラインからの変化率を評価します。
ベースライン、106 週目および 202 週目
観察されたファジルシランの血漿濃度
時間枠：220週までの投与前
観察されたファジルシランの血漿濃度が評価されます。
220週までの投与前
治療中に発生した有害事象（TEAE）および重篤なTEAEを発症した参加者の数
時間枠：治験薬投与開始から治験終了（EOS）まで（230週）
AE とは、医薬品を投与された臨床調査参加者における望ましくない医学的出来事であり、必ずしもこの治験製品 (IP) または医薬品との因果関係を持っているわけではありません。 SAE とは、どのような量であっても、以下の基準のうち 1 つ以上を満たす、あらゆる望ましくない医学的出来事です: 死亡に至る、生命を脅かす、入院または既存の入院の延長を必要とする、持続的で重大な障害/無能力をもたらす、先天性異常/先天性欠損症、重要な医療イベント。 TEAE は、IP または医薬品による治療の開始時または開始後に出現または発現するイベント、または IP または医薬品への曝露後に強度または頻度が悪化する既存のイベントを指します。 TEAE および重篤な TEAE を有する参加者の数が評価されます。
治験薬投与開始から治験終了（EOS）まで（230週）
肺機能パラメータの臨床的に重大な低下を示した参加者の数
時間枠：治験薬投与開始からEOSまで（230週目）
測定された標準的な肺機能パラメータは、肺機能を研究するために使用されます。
治験薬投与開始からEOSまで（230週目）
肺全体のベースラインからの変化 PD15 (15 パーセンタイル点) CT 肺濃度計で測定
時間枠：196 週目までのベースライン
CT肺濃度測定法で測定した肺全体のPD15（15パーセンタイル点）のベースラインからの変化が評価されます。
196 週目までのベースライン
バイタルサインに臨床的に重大な変化があった参加者の数
時間枠：治験薬投与開始からEOSまで（230週目）
バイタルサインには、体温、呼吸数、血圧、脈拍、血液中の酸素量が含まれます。 研究者によって臨床的に重要であるとみなされるバイタルサインの変化はすべて AE として報告されます。
治験薬投与開始からEOSまで（230週目）
心電図 (ECG) パラメーターに臨床的に重大な変化があった参加者の数
時間枠：治験薬投与開始からEOSまで（230週目）
12誘導心電図が評価されます。 研究者によって臨床的に重要であるとみなされる ECG 評価の変化はすべて AE として報告されます。
治験薬投与開始からEOSまで（230週目）
臨床検査評価において臨床的に重大な変化があった参加者の数
時間枠：治験薬投与開始からEOSまで（230週目）
臨床検査室の評価には、血液学、血清化学、凝固、尿検査が含まれます。 臨床検査値の変化は、臨床的に重要であると判断された場合、AE とみなされる場合があります。
治験薬投与開始からEOSまで（230週目）

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Takeda

協力者

Takeda Development Center Americas, Inc.

捜査官

  • スタディディレクター：Study Director、Takeda

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2023年3月6日

一次修了 (推定)

2029年1月17日

研究の完了 (推定)

2031年12月12日

試験登録日

最初に提出

2022年12月28日

QC基準を満たした最初の提出物

2022年12月28日

最初の投稿 (実際)

2023年1月10日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年5月13日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年5月8日

最終確認日

2026年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • TAK-999-3001
  • 2022-501943-34-00 (Ctis：EU CTIS)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

タケダは、資格のある研究者が正当な科学的目的に取り組むのを支援するために、適格な研究の匿名化された個々の参加者データ (IPD) へのアクセスを提供します (タケダのデータ共有に関するコミットメントは、https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= で入手できます)。 5)。 これらの IPD は、データ共有要求の承認後、データ共有契約の条件の下で、安全な研究環境で提供されます。

IPD 共有アクセス基準

適格な研究からの IPD は、https://vivli.org/ourmember/takeda/ に記載されている基準とプロセスに従って、適格な研究者と共有されます。 リクエストが承認された場合、研究者は匿名化されたデータへのアクセスが提供され (適用される法律および規制に従って患者のプライバシーを尊重するため)、データ共有契約の条件に基づいて研究目的に対処するために必要な情報が提供されます。

IPD 共有サポート情報タイプ

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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