Soliris 치료를 받은 발작성 야간혈색소뇨증(PNH) 환자에서 NM8074에 대한 연구

포함 기준:

• 동의 시점에 18세 이상의 남성 또는 여성 환자
• 과립구 또는 단핵구 클론 크기가 ~5%인 적혈구(RBC) 및 백혈구(WBC)의 유세포 분석 평가로 PNH 진단 확인
• 스크리닝 3개월 이내에 다음 PNH 관련 징후 또는 증상 중 하나 이상이 존재: 피로, 혈색소뇨증, 복통, 숨가쁨(호흡곤란), 빈혈: 헤모글로빈 < 10g/dL, 주요 혈관 부작용의 병력 (혈전증 포함), 삼킴곤란, 발기부전, PNH 매개 pRBC 수혈
• PNH 환자는 스크리닝 전 최소 3개월 동안 솔리리스로 치료를 받아야 하며, 스크리닝 중 젖산탈수소효소(LDH) 수치가 정상 상한치(ULN)의 1.5배 이상이어야 합니다.
• 정보에 입각한 동의서(ICF)에 서명하고 날짜를 기입하는 것을 포함하여 정보에 입각한 동의 절차를 이해하고 완료할 의지와 능력이 있으며 연구 방문 일정을 준수합니다.
• 가임 여성 피험자는 스크리닝 시 음성 임신 테스트를 받아야 하며 연구 기간 동안 임신을 계획하지 않아야 합니다.
• 가임 여성 피험자와 모든 남성 피험자는 연구 기간 동안 효과적인 피임법 사용에 동의해야 합니다.
• Soliris 치료를 받은 개인은 수막구균 감염에 대한 백신 접종 문서를 제공할 수 있어야 합니다.

제외 기준:

• 스크리닝 시 혈소판 수 < 30,000/µL
• 스크리닝 시 절대 호중구 수(ANC) < 500 cells/µL
• 체중 < 85파운드. (38kg) 스크리닝 시
• 예상 사구체 여과율 < 30 mL/min/1.73m2 신장 질환(MDRD) 방정식의 수정, 크레아티닌 청소율 또는 스크리닝 시 CKD-EPI(만성 신장 질환 역학 협력)에 기초함
• 간 기능 상승 검사: 알라닌 아미노트랜스퍼라제(ALT) > 2xULN 또는 직접 빌리루빈 및 알칼리 포스파타제(ALP) 모두 > 2xULN
• 수막구균성 질병 또는 N. meningitidis 감염의 알려진 병력이 있는 경우
• 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 감염(HIV-1 또는 HIV-2 항체 역가로 분명함) 또는 B형 간염 바이러스를 포함하되 이에 국한되지 않는 급성 또는 만성 감염과 같은 면역 장애가 있습니다. (HBV) 또는 C형 간염 바이러스(HCV)
• 현재 활성 전신 감염 또는 항생제, 항진균제, 구충제 또는 항바이러스 매개체가 필요한 활성 세균, 바이러스 또는 진균 감염이 의심되는 경우
• 스크리닝 전 2주 이상 동안 온도 > 38°C
• 골수 또는 고형 장기 이식 병력
• 임신 중이거나 임신을 계획 중이거나 수유 중인 여성 피험자
• 스크리닝 전 2주 이내에 전신마취를 요하는 최근 수술 또는 12주 치료기간 동안 전신마취를 요하는 수술이 예상되는 경우
• 지난 12개월 이내에 수술, 화학 요법 또는 방사선이 필요한 활동성 악성 종양(악성 병력이 있고 근치적 절제술을 받았거나 재발이 감지되지 않고 스크리닝 전 최소 12개월 동안 치료가 필요하지 않은 피험자는 허용됨)
• 임의의 중요한 주요 의학적 상태(심장, 폐, 신장, e 내분비 또는 간) 또는 조사자의 의견에 따라 피험자가 연구에 참여하기에 적합하지 않게 만드는 정신 장애의 병력
• 현재 Soliris 이외의 보체 차단제 치료를 받고 있는 PNH 환자
• 항응고제 병용은 1일 전 최소 2주 동안 안정적인 요법이 아닌 경우 금지됩니다.
• 1일차 투여 전 60일 이내에 임의의 실험적 소분자 또는 비항체 요법에 참여(관찰 연구 및/또는 등록 연구에 참여가 허용됨)
• 스크리닝 시작 전 1년 이내에 불법 기분전환용 약물 또는 알코올 남용의 알려진 또는 의심되는 이력
• NM8074 제형의 부형제에 대한 과민성 또는 알레르기 병력
• 연구의 요구 사항을 준수할 수 없거나 준수하지 않으려는 경우