Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie NM8074 u pacjentów leczonych preparatem Soliris z napadową nocną hemoglobinurią (PNH)

28 marca 2025 zaktualizowane przez: NovelMed Therapeutics

Faza II, otwarta próba, wielodawkowe badanie NM8074 u pacjentów leczonych Solirisem z napadową nocną hemoglobinurią (PNH)

Proponowane badanie, NM8074-PNH-101, jest jednoośrodkowym badaniem fazy II, otwartym, wielodawkowym, mającym na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności NM8074 u pacjentów z PNH leczonych produktem Soliris.

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Proponowane badanie, NM8074-PNH-101, oceni bezpieczeństwo i skuteczność NM8074 u pacjentów z PNH leczonych preparatem Soliris. Lek będzie podawany we wlewie dożylnym (IV) dorosłym pacjentom, którzy kwalifikują się na podstawie kryteriów włączenia/wyłączenia. W ośrodku badawczym zostanie włączonych łącznie co najmniej 6 pacjentów (maksymalnie 10) z udokumentowaną PNH i co najmniej 3-miesięcznym leczeniem produktem Soliris przed badaniem przesiewowym. Całkowity czas trwania okresu badania dla wszystkich uczestników wyniesie do 22 tygodni, w tym okres przesiewowy do 8 tygodni, 12-tygodniowy okres leczenia i 2 tygodnie okresu wypłukiwania. Wszyscy osobniki otrzymają dawkę 15 mg/kg NM8074 co dwa tygodnie, w sumie 6 dawek, od dnia 1 do dnia 84 podczas okresu leczenia.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

6

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 65 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci płci męskiej lub żeńskiej w wieku ≥ 18 lat w chwili wyrażenia zgody
  • Potwierdzenie rozpoznania PNH za pomocą cytometrii przepływowej oceny krwinek czerwonych (RBC) i krwinek białych (WBC), z wielkością klonu granulocytów lub monocytów ~5%
  • Obecność co najmniej jednego z następujących objawów przedmiotowych lub podmiotowych związanych z PNH w ciągu 3 miesięcy od badania przesiewowego: zmęczenie, hemoglobinuria, ból brzucha, duszność, niedokrwistość: stężenie hemoglobiny < 10 g/dl, poważne niepożądane zdarzenie naczyniowe w wywiadzie (w tym zakrzepica), dysfagia, zaburzenia erekcji, transfuzje pRBC za pośrednictwem PNH
  • Pacjenci z PNH muszą być leczeni produktem Soliris przez co najmniej 3 miesiące przed badaniem przesiewowym, a podczas badania przesiewowego poziom dehydrogenazy mleczanowej (LDH) musi być ≥ 1,5 razy wyższy niż górna granica normy (GGN).
  • Chęć i zdolność zrozumienia i wypełnienia procedur świadomej zgody, w tym podpisania i datowania formularza świadomej zgody (ICF) oraz przestrzegania harmonogramu wizyty studyjnej.
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego podczas badania przesiewowego i nie mogą planować ciąży przez cały okres badania
  • Kobiety w wieku rozrodczym i wszyscy mężczyźni muszą wyrazić zgodę na stosowanie skutecznej antykoncepcji podczas badania
  • Osoby leczone produktem Soliris muszą być w stanie przedstawić dokumentację szczepienia przeciwko zakażeniom meningokokowym.

Kryteria wyłączenia:

  • Liczba płytek krwi < 30 000/µl podczas badania przesiewowego
  • Bezwzględna liczba neutrofilów (ANC) < 500 komórek/µl podczas badania przesiewowego
  • Masa ciała < 85 funtów. (38 kg) na pokazie
  • Szacowany współczynnik przesączania kłębuszkowego < 30 ml/min/1,73 m2 na podstawie równania modyfikacji diety w chorobach nerek (MDRD), klirensu kreatyniny lub CKD-EPI (współpraca w zakresie epidemiologii przewlekłej choroby nerek) podczas badań przesiewowych
  • Podwyższone wyniki testów czynnościowych wątroby: aminotransferaza alaninowa (ALT) > 2 x GGN lub bilirubina bezpośrednia i fosfataza alkaliczna (ALP) > 2 x GGN
  • Ma znaną historię choroby meningokokowej lub zakażenia N. meningitidis
  • Ma zaburzenie immunologiczne, takie jak między innymi zakażenie ludzkim wirusem upośledzenia odporności (HIV) (co widać na podstawie miana przeciwciał HIV-1 lub HIV-2) lub jakiekolwiek ostre lub przewlekłe zakażenie, w tym między innymi wirusowe zapalenie wątroby typu B (HBV) lub wirus zapalenia wątroby typu C (HCV)
  • Obecnie aktywne zakażenie ogólnoustrojowe lub podejrzenie aktywnego zakażenia bakteryjnego, wirusowego lub grzybiczego, które wymaga zastosowania antybiotyków, środków przeciwgrzybiczych, przeciwpasożytniczych lub przeciwwirusowych
  • Temperatura > 38°C przez ponad dwa tygodnie przed badaniem przesiewowym
  • Historia przeszczepu szpiku kostnego lub narządu miąższowego
  • Kobiety w ciąży, planujące zajście w ciążę lub karmiące piersią
  • Niedawna operacja wymagająca znieczulenia ogólnego w ciągu 2 tygodni przed badaniem przesiewowym lub spodziewana operacja wymagająca znieczulenia ogólnego podczas 12-tygodniowego okresu leczenia
  • Czynna choroba nowotworowa wymagająca operacji, chemioterapii lub radioterapii w ciągu ostatnich 12 miesięcy (dozwolone są osoby z nowotworem złośliwym w wywiadzie, które przeszły radykalną resekcję lub z innego powodu nie wymagały leczenia przez co najmniej 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym bez wykrywalnych nawrotów)
  • Historia jakichkolwiek istotnych poważnych schorzeń (sercowych, płucnych, nerkowych, endokrynologicznych lub wątrobowych) lub zaburzeń psychicznych, które w opinii badacza uczyniłyby osobę nienadającą się do udziału w badaniu
  • Pacjenci z PNH aktualnie leczeni blokerami dopełniacza innymi niż Soliris
  • Jednoczesne stosowanie leków przeciwzakrzepowych jest zabronione, jeśli nie stosuje się stabilnego schematu przez co najmniej 2 tygodnie przed 1. dniem
  • Uczestnictwo w dowolnej eksperymentalnej terapii małocząsteczkowej lub bezprzeciwciałowej w ciągu 60 dni przed podaniem dawki w dniu 1 (dozwolony jest udział w badaniach obserwacyjnych i/lub badaniach rejestracyjnych)
  • Znana lub podejrzewana historia nielegalnego rekreacyjnego nadużywania narkotyków lub alkoholu w ciągu 1 roku przed rozpoczęciem badań przesiewowych
  • Nadwrażliwość lub alergia w wywiadzie na substancje pomocnicze preparatu NM8074
  • Niezdolność lub niechęć do spełnienia wymagań badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: NM8074
Wszyscy osobniki otrzymają dawkę 15 mg/kg NM8074 co dwa tygodnie, w sumie 6 dawek, od dnia 1 do dnia 84 podczas okresu leczenia.
Lek: NM8074

NM8074 będzie podawany we wlewie dożylnym. Wszyscy włączeni pacjenci otrzymają dawkę 15 mg/kg NM8074 raz na dwa tygodnie, łącznie 6 dawek od dnia 1 do dnia 84.

W przypadku pacjentów z PNH leczonych produktem Soliris przyjęcie i podanie dawki NM8074 w dniu 1. powinno zbiegać się z kolejną zaplanowaną dawką produktu Soliris (tj. 14 ± 2 dni po ostatniej dawce produktu Soliris). Soliris NIE powinien być podawany w dniu 1. ani w żadnym późniejszym czasie w trakcie badania.

Osobnicy w leczonych grupach otrzymają dawkę 15 mg/kg NM8074 w dniu 1, która zostanie podana podczas wizyty studyjnej przez personel ośrodka. Przez pozostałą część okresu leczenia pacjentom będzie podawana kolejna dawka 15 mg/kg co dwa tygodnie mniej więcej w tym samym czasie. W dniach zaplanowanych wizyt studyjnych w ośrodku badawczym dawkę należy podać po zakończeniu badań krwi.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Normalizacja poziomu LDH (dehydrogenazy mleczanowej) w surowicy w stosunku do poziomu wyjściowego
Ramy czasowe: Do 12 tygodnia
Do 12 tygodnia
Zmiana od wartości początkowej lub zmiana procentowa od wartości początkowej w całkowitym poziomie hemoglobiny (g/dl)
Ramy czasowe: Do 12 tygodnia
Do 12 tygodnia
Zmiana w stosunku do wartości początkowej lub zmiana procentowa w stosunku do wartości początkowej całkowitej liczby jednostek koncentratu krwinek czerwonych (pRBC) przetoczonych do 12. tygodnia
Ramy czasowe: Do 12 tygodnia
Do 12 tygodnia
Zmiana w stosunku do wartości początkowej lub zmiana procentowa w stosunku do wartości wyjściowej w liczbie transfuzji
Ramy czasowe: Do 12 tygodnia
Do 12 tygodnia
Procentowa zmiana od wartości wyjściowych w poziomach MAC poprzez ścieżkę alternatywną (AP) aktywności dopełniacza w porównaniu do zmiany procentowej od wartości wyjściowych w poziomach MAC poprzez ścieżkę klasyczną (CP) aktywności dopełniacza
Ramy czasowe: Do 12 tygodnia
Do 12 tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Normalizacja niedokrwistości
Ramy czasowe: Do 12 tygodnia
Zmiana w stosunku do wartości początkowej lub zmiana procentowa liczby retikulocytów w stosunku do wartości wyjściowej
Do 12 tygodnia
Normalizacja niedokrwistości
Ramy czasowe: Do 12 tygodnia
Zmiana od linii bazowej lub procentowa zmiana od linii bazowej w poziomach bilirubiny
Do 12 tygodnia
Zmiana od wartości początkowej lub zmiana procentowa od wartości wyjściowej osadzania C3b na krwinkach czerwonych PNH typu II i typu III za pomocą cytometrii przepływowej
Ramy czasowe: Do 12 tygodnia
Do 12 tygodnia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

NovelMed Therapeutics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 czerwca 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 września 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 marca 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

1 lutego 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 lutego 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

16 lutego 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

30 marca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

28 marca 2025

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NM8074-PNH-101

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj