ソリリス治療を受けた発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）患者におけるNM8074の研究

包含基準:

• 同意時に18歳以上の男性または女性の患者
• 顆粒球または単球のクローン サイズが約 5% である赤血球 (RBC) および白血球 (WBC) のフローサイトメトリー評価による PNH 診断の確認
• スクリーニング後3か月以内に、以下のPNH関連の兆候または症状の1つまたは複数の存在：疲労、ヘモグロビン尿、腹痛、息切れ（呼吸困難）、貧血：ヘモグロビン<10 g/dL、重大な血管有害事象の病歴（血栓症を含む）、嚥下障害、勃起不全、PNH介在pRBC輸血
• PNH患者はスクリーニング前に少なくとも3か月間ソリリスによる治療を受けていなければならず、スクリーニング中の乳酸デヒドロゲナーゼ（LDH）レベルが正常上限（ULN）の1.5倍以上でなければなりません。
• インフォームド・コンセント用紙（ICF）への署名と日付記入を含むインフォームド・コンセント手順を理解して完了する意欲と能力があり、治験訪問スケジュールに従う。
• 妊娠の可能性のある女性被験者はスクリーニング時に妊娠検査が陰性でなければならず、研究期間全体を通じて妊娠を計画していてはなりません
• 妊娠の可能性のある女性被験者とすべての男性被験者は、研究中に効果的な避妊法の使用に同意する必要があります。
• ソリリスの治療を受けた人は、髄膜炎菌感染症に対するワクチン接種の文書を提出できなければなりません。

除外基準:

• スクリーニング時の血小板数 < 30,000/µL
• スクリーニング時の好中球絶対数 (ANC) < 500 細胞/μL
• 体重 < 85ポンド。 (38kg) スクリーニング時
• 推定糸球体濾過速度 < 30 mL/min/1.73m2 スクリーニング時の腎疾患における食事の修正（MDRD）方程式、クレアチニンクリアランス、またはCKD-EPI（慢性腎臓病疫学連携）に基づく
• 肝機能の上昇検査: アラニンアミノトランスフェラーゼ (ALT) > 2xULN、または直接ビリルビンとアルカリホスファターゼ (ALP) の両方 > 2xULN
• 髄膜炎菌性疾患または髄膜炎菌感染症の既知の病歴がある
• ヒト免疫不全ウイルス（HIV）感染（HIV-1またはHIV-2抗体力価によって明らか）、またはB型肝炎ウイルスを含む（ただしこれらに限定されない）急性または慢性感染などの免疫学的疾患を患っている(HBV) または C 型肝炎ウイルス (HCV)
• 現在進行中の全身性感染症、または抗生物質、抗真菌薬、抗寄生虫薬、または抗ウイルス薬の介入を必要とする活動性の細菌、ウイルス、または真菌感染症の疑い
• スクリーニング前の 2 週間以上、体温が 38°C 以上である
• 骨髄または固形臓器移植の既往
• 妊娠中、妊娠を計画している、または授乳中の女性被験者
• スクリーニング前の2週間以内に全身麻酔を必要とする最近の手術、または12週間の治療期間中に全身麻酔を必要とする手術が予定されている
• 過去12か月以内に手術、化学療法、または放射線治療を必要とする活動性悪性腫瘍（悪性腫瘍の病歴があり、治癒切除を受けたか、スクリーニング前の少なくとも12か月間に治療を必要とせず、再発が検出されなかった被験者は許可されます）
• -治験責任医師の意見で、被験者が研究に参加するのに不適当であると考えられる重大な病状（心臓、肺、腎臓、内分泌、または肝臓）または精神疾患の病歴
• 現在ソリリス以外の補体ブロッカー治療を受けているPNH患者
• 抗凝固薬の併用は、1 日目の少なくとも 2 週間前から安定したレジメンを使用していない場合は禁止されます。
• -1日目の投与前の60日以内に実験的な小分子または非抗体療法に参加（観察研究および/またはレジストリ研究への参加は許可されます）
• スクリーニング開始前1年以内に違法な娯楽用薬物またはアルコール乱用の既知または疑いのある経歴がある
• NM8074製剤の賦形剤に対する過敏症またはアレルギーの病歴
• 研究の要件に従うことができない、または従う気がない