Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

NM8074-tutkimus Soliris-hoidetuilla potilailla, joilla on kohtauksellinen yöllinen hemoglobinuria (PNH)

keskiviikko 20. maaliskuuta 2024 päivittänyt: NovelMed Therapeutics

Vaihe II, avoin, moniannostutkimus NM8074:stä Soliris-hoidetuilla potilailla, joilla on kohtauksellinen yöllinen hemoglobinuria (PNH)

Ehdotettu tutkimus, NM8074-PNH-101, on vaiheen II, avoin, usean annoksen yksikkötutkimus, jolla arvioidaan NM8074:n turvallisuutta ja tehoa Soliris-hoidetuilla PNH-potilailla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ei vielä rekrytointia

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Ehdotettu tutkimus, NM8074-PNH-101, arvioi NM8074:n turvallisuutta ja tehoa Soliris-hoidetuilla PNH-potilailla. Lääkettä annetaan suonensisäisenä (IV) infuusiona aikuispotilaille, jotka täyttävät sisällyttäminen/poissulkemiskriteerit. Tutkimuspaikalle otetaan yhteensä vähintään 6 potilasta (enintään 10), joilla on dokumentoitu PNH ja vähintään 3 kuukautta Soliris-hoitoa ennen seulontaa. Tutkimusjakson osallistumisen kokonaiskesto kaikille koehenkilöille on enintään 22 viikkoa, mukaan lukien enintään 8 viikon seulontajakso, 12 viikon hoitojakso ja 2 viikkoa poistumisjakso. Kaikki kohteet saavat annoksen 15 mg/kg NM8074 joka toinen viikko yhteensä 6 annoksella päivästä 1 päivään 84 hoitojakson aikana.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

6

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 65 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Mies- tai naispotilaat ≥ 18 vuotta suostumushetkellä
  • PNH-diagnoosin vahvistaminen punasolujen (RBC) ja valkosolujen (WBC) virtaussytometrisellä arvioinnilla granulosyytti- tai monosyyttikloonien koon ollessa ~5 %
  • Yhden tai useamman seuraavista PNH:hen liittyvistä merkeistä tai oireista 3 kuukauden sisällä seulonnasta: väsymys, hemoglobinuria, vatsakipu, hengenahdistus (hengenahdistus), anemia: hemoglobiini < 10 g/dl, merkittävä haitallinen verisuonitapahtuma historiassa (mukaan lukien tromboosi), dysfagia, erektiohäiriöt, PNH-välitteiset pRBC-siirrot
  • PNH-potilaiden on saatava Soliris-hoitoa vähintään 3 kuukauden ajan ennen seulontaa, ja heidän laktaattidehydrogenaasin (LDH) tason on oltava ≥ 1,5 kertaa normaalin yläraja (ULN) seulonnan aikana.
  • Halukas ja kykenevä ymmärtämään ja suorittamaan tietoisen suostumuksen menettelyt, mukaan lukien tietoisen suostumuslomakkeen (ICF) allekirjoittaminen ja päivämäärä, sekä noudattamaan opintovierailuaikataulua.
  • Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen raskaustesti seulonnassa, eivätkä he saa suunnitella raskautta koko tutkimusjakson ajan
  • Hedelmällisessä iässä olevien naispuolisten ja kaikkien miespuolisten koehenkilöiden on suostuttava tehokkaan ehkäisyn käyttöön tutkimuksen aikana
  • Soliris-hoitoa saaneiden henkilöiden on kyettävä toimittamaan asiakirjat meningokokki-infektioita vastaan ​​annetusta rokotuksesta.

Poissulkemiskriteerit:

  • Verihiutalemäärä < 30 000/µL seulonnassa
  • Absoluuttinen neutrofiilien määrä (ANC) < 500 solua/µL seulonnassa
  • Kehon paino < 85 lbs. (38 kg) seulonnassa
  • Arvioitu glomerulussuodatusnopeus < 30 ml/min/1,73 m2 perustuu ruokavalion muuttamiseen munuaissairauden (MDRD) yhtälön, kreatiniinipuhdistuman tai CKD-EPI:n (chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration) seulonnassa
  • Maksan toimintakokeiden kohoaminen: alaniiniaminotransferaasi (ALT) > 2xULN tai suora bilirubiini ja alkalinen fosfataasi (ALP) molemmat > 2xULN
  • Hänellä on tiedossa meningokokkitauti tai N. meningitidis -infektio
  • Hänellä on immunologinen häiriö, kuten, mutta ei rajoittuen, ihmisen immuunikatovirus (HIV) -infektio (joka ilmenee HIV-1- tai HIV-2-vasta-ainetiitterinä) tai mikä tahansa akuutti tai krooninen infektio, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, hepatiitti B -virus (HBV) tai hepatiitti C -virus (HCV)
  • Tällä hetkellä aktiivinen systeeminen infektio tai epäily aktiivisesta bakteeri-, virus- tai sieni-infektiosta, joka vaatii antibiootti-, sieni-, lois- tai viruslääkkeitä
  • Lämpötila > 38°C yli kahden viikon ajan ennen seulontaa
  • Luuytimen tai kiinteän elimen siirto historiassa
  • Raskaana oleva, raskaaksi tulemista suunnitteleva tai imettävä nainen
  • Viimeaikainen leikkaus, joka vaatii yleisanestesiaa seulontaa edeltäneiden 2 viikon aikana tai jolle odotetaan yleisanestesiaa vaativaa leikkausta 12 viikon hoitojakson aikana
  • Aktiivinen pahanlaatuinen kasvain, joka vaatii leikkausta, kemoterapiaa tai sädehoitoa edellisten 12 kuukauden aikana (potilaat, joilla on ollut pahanlaatuisia kasvaimia, joille on tehty parantava resektio tai jotka eivät muutoin ole vaatineet hoitoa vähintään 12 kuukauden ajan ennen seulontaa ilman havaittavia uusiutumista, ovat sallittuja)
  • Aiemmat merkittävät sairaudet (sydän-, keuhko-, munuais-, endokriiniset tai maksan) tai psykiatriset häiriöt, jotka tutkijan mielestä tekisivät tutkittavan sopimattoman osallistumaan tutkimukseen
  • PNH-potilaat saavat tällä hetkellä muita komplementtisalpaajahoitoja kuin Soliris-hoitoa
  • Antikoagulanttien samanaikainen käyttö on kiellettyä, jos sitä ei ole käytetty vakaana vähintään 2 viikkoa ennen päivää 1
  • Osallistuminen mihin tahansa kokeelliseen pienimolekyyliseen tai ei-vasta-ainehoitoon 60 päivän sisällä ennen annostusta päivänä 1 (osallistuminen havainnointitutkimuksiin ja/tai rekisteritutkimuksiin on sallittu)
  • Tiedossa tai epäilty historia laittomasta viihdehuumeiden tai alkoholin väärinkäytöstä 1 vuoden sisällä ennen seulonnan alkamista
  • Yliherkkyys tai aiempi allergia NM8074-formulaation apuaineille
  • Ei pysty tai halua noudattaa tutkimuksen vaatimuksia

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: NM8074
Kaikki kohteet saavat annoksen 15 mg/kg NM8074 joka toinen viikko yhteensä 6 annoksella päivästä 1 päivään 84 hoitojakson aikana.
Lääke: NM8074

NM8074 annetaan suonensisäisenä infuusiona. Kaikki tutkimuspotilaat saavat annoksen 15 mg/kg NM8074 kerran kahdessa viikossa yhteensä 6 annosta päivästä 1 päivään 84.

Soliris-hoitoa saaville PNH-potilaille NM8074:n ottaminen ja annostelu päivälle 1 tulee ajoittaa samaan aikaan seuraavan aikataulun mukaisen Soliris-annoksen kanssa (eli 14 ± 2 päivää viimeisen Soliris-annoksen jälkeen). Soliris-valmistetta EI pidä antaa ensimmäisenä päivänä tai missään vaiheessa sen jälkeen tutkimuksen aikana.

Hoitoryhmien koehenkilöt saavat päivänä 1 annoksen 15 mg/kg NM8074:ää, jonka laitoksen henkilökunta antaa tutkimuskäynnin aikana. Hoitojakson jäljellä olevana aikana koehenkilöille annetaan toinen 15 mg/kg annos joka toinen viikko suunnilleen samaan aikaan. Suunniteltujen tutkimuskäyntien päivinä tutkimuspaikalla annos on annettava verikokeen päätyttyä.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Seerumin LDH (laktaattidehydrogenaasi) -tasojen normalisointi lähtötasosta
Aikaikkuna: Viikolle 12 asti
Viikolle 12 asti
Kokonaishemoglobiinin (g/dl) muutos lähtötasosta tai prosenttimuutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Viikolle 12 asti
Viikolle 12 asti
Muutos lähtötilanteesta tai prosentuaalinen muutos lähtötasosta verensiirtoon siirrettyjen punasolujen (pRBC) kokonaismäärässä viikkoon 12 mennessä
Aikaikkuna: Viikolle 12 asti
Viikolle 12 asti
Muutos lähtötasosta tai prosentuaalinen muutos lähtötasosta verensiirtojen määrässä
Aikaikkuna: Viikolle 12 asti
Viikolle 12 asti
Prosenttimuutos perustasosta kalvohyökkäyskompleksin (MAC) tasoissa komplementtiaktiivisuuden vaihtoehtoisen reitin (AP) kautta verrattuna prosenttiosuuteen lähtötasosta komplementtiaktiivisuuden klassisen polun (CP) MAC-tasoissa
Aikaikkuna: Viikolle 12 asti
Viikolle 12 asti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Anemian normalisointi
Aikaikkuna: Viikolle 12 asti
Muutos perustasosta tai prosenttimuutos lähtötasosta retikulosyyttien määrässä
Viikolle 12 asti
Anemian normalisointi
Aikaikkuna: Viikolle 12 asti
Muutos perustasosta tai prosenttimuutos perustasosta bilirubiinitasoissa
Viikolle 12 asti
Muutos lähtötilanteesta tai prosentuaalinen muutos C3b:n laskeuman lähtötasosta PNH-tyypin II ja tyypin III punasoluissa virtaussytometrian avulla
Aikaikkuna: Viikolle 12 asti
Viikolle 12 asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

NovelMed Therapeutics

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Arvioitu)

Sunnuntai 1. kesäkuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. elokuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 1. lokakuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 1. helmikuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 13. helmikuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 16. helmikuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 22. maaliskuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 20. maaliskuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. maaliskuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • NM8074-PNH-101

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset NM8074

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Djibouti

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa