IgG4 관련 질환에서의 Sirolimus 연구
IgG4 관련 질환 환자의 관해 유지를 위한 Sirolimus와 Glucocorticoids의 병용 요법
연구 개요
상세 설명
IgG4 관련 질환(IgG4-RD)은 새롭게 인지된 전신성 자가면역질환으로 췌장담관, 후복막/대동맥, 두경부, 침샘 등을 침범할 수 있다. IgG4-RD는 상승된 혈청 IgG4 수치, IgG4 양성 형질 세포가 풍부한 조밀한 림프형질 세포 침윤을 동반한 종양성 병변 및 관련 기관의 저장형 섬유증을 특징으로 합니다.
글루코코르티코이드는 IgG4-RD의 치료를 위한 1차 약제이지만 장기적인 질병 안정성을 유지하고 질병의 재발을 피하기 위해서는 글루코코르티코이드 유지 요법이 장기간 지속되어야 하며 이로 인해 다양한 글루코코르티코이드 관련 부작용이 발생할 수 있습니다. . 내부 장기 손상이 없는 일부 경증 IgG4-RD 환자의 경우, 장기 글루코코르티코이드 요법의 이익/위험 비율이 낮을 수 있습니다. 또한, 상당한 비율의 환자가 글루코코르티코이드를 견딜 수 없습니다.
라파마이신으로도 알려진 시롤리무스는 환경 단서에 반응하여 세포 성장과 대사를 조절하는 기계적 표적(mTOR)을 억제하는 마크로라이드 화합물입니다. mTOR는 또한 다양한 류마티스 질환의 면역 체계 내에서 비정상적인 혈통 사양을 유도하는 데 필수적입니다. 우리는 mTOR이 IgG4RD 조직에서 고도로 활성화되고 그 억제제 시롤리무스가 좋은 치료 후보로 나타났다는 것을 발견했습니다.
연구 유형
등록 (예상)
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Hui Gao, Doctor
- 전화번호: 8613811833264
- 이메일: gh841017@126.com
연구 연락처 백업
- 이름: Yuying WANG, Master
- 전화번호: 8615210976309
- 이메일: wangyuying028@126.com
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 2011년 IgG4-RD 종합진단기준에 따라 IgG4-RD로 진단된 환자;
- 스크리닝 시 IgG4-RD 반응자 지수(RI) ≥2에 기초하여 활성 질환으로 분류된 상태.
1. 제외 기준: 2. 등록 전 3개월 이내에 글루코코르티코이드(프레드니손 1일 10mg 이상에 해당), 면역억제제 또는 생물학적 제제를 사용한 적이 있는 자, 3. 글루코코르티코이드계 또는 시롤리무스계 약물의 금기증이 있거나 시롤리무스에 대한 알레르기가 있거나 이전에 상기 약물의 사용으로 인해 중대한 이상반응을 경험한 적이 있는 자 4. 다른 결합질환과의 병용; 5. 임상적으로 불안정한/통제되지 않는 장애, 병태 또는 질병(심폐, 종양, 신장, 간, 대사, 혈액 또는 정신의학을 포함하되 이에 국한되지 않음)의 병력 또는 증거는 연구자의 의견에 따라 환자 안전에 위험을 초래하거나 연구 평가, 절차 또는 완료를 방해합니다. 6. B형 간염 바이러스, C형 간염 바이러스 및 결핵을 포함한 활동성 감염; 7. 5년 이내의 악성 종양; 8. 기타 심각한 합병증이나 일반적인 조건이 허용되지 않는 경우 9.임신 또는 임신 예정이거나 모유 수유 10. 후속 조치를 이행할 수 없거나 환자가 동의를 거부하는 경우.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 글루코코르티코이드와 시롤리무스 병용 요법
프레드니손 아세테이트 0.8mg/Kg/d(최대 용량 60mg/d), 14일마다 5mg씩 감량, 중단할 때까지 30mg/d 이후 2주마다 2.5mg씩 감량. 동시에 골다공증의 예방 또는 조절을 위한 치료가 시행되었습니다. Sirolimus: 처음 3일 동안은 2mg/일, 그 이후에는 1mg/일. 혈장 약물 농도는 4-15ug/L의 혈장 약물 농도를 유지하기 위해 투약 14일, 12주 및 48주에 모니터링되었습니다. |
Sirolimus 효능은 12주차에 평가하며, 질병의 통제 및 부작용에 따라 치료가 조정될 것입니다. 실험군의 경우 환자가 치료 실패(TS)로 평가되면 환자는 연구에서 제외되고 구조 치료.
반면 환자가 시롤리무스의 부작용을 견딜 수 없지만 심각한 부작용(SAE)은 아닌 경우 대조군으로 전환된다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Pr재발율
기간: 학업 수료까지 평균 1년
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12주에 질병 반응을 달성한 환자의 경우, 재발은 IgG4-RD RI ≥2의 증가 및/또는 치료 재개의 필요성으로 정의됩니다.
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학업 수료까지 평균 1년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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12주차 질병 반응률
기간: 12주 치료
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질병 반응은 기준선과 비교하여 IgG4-RD RI ≥2의 개선으로 정의됩니다.
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12주 치료
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48주차 관해율
기간: 48주 치료
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완화는 0의 IgG4-RD RI 달성으로 정의됩니다.
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48주 치료
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환자의 전반적인 평가(PGA) 개선
기간: 48주 치료
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PGA는 100mm 수평선을 따라 수직 표시를 배치하여 점수를 매기는 검증된 시각적 아날로그 척도입니다.
0 밀리미터는 질병 활동이 없음을 나타냅니다.
100mm의 표시는 가능한 가장 활동적인 질병을 나타냅니다.
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48주 치료
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Yuying Wang, Peking University International Hospital
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (예상)
기본 완료 (예상)
연구 완료 (예상)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- Sirolimus for IgG4-RD
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약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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