Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A szirolimusz vizsgálata IgG4-hez kapcsolódó betegségekben

2023. február 25. frissítette: Yu Ying Wang, Peking University International Hospital

Szirolimusz és glükokortikoid kombinációs terápia az IgG4-hez kapcsolódó betegségben szenvedő betegek remissziójának fenntartásához

A gG4-hez kapcsolódó betegség (IgG4-RD) egy újonnan felismert szisztémás autoimmun betegség, amely érintheti a pan-creatobiliaris traktust, a retroperitoneumot/aortát, a fej és a nyak régióját, valamint a nyálmirigyeket stb. A glükokortikoidok az első vonalbeli szerek az IgG4-RD kezelésében, azonban a betegség hosszú távú stabilitásának megőrzése és a betegség kiújulásának elkerülése érdekében a glükokortikoid fenntartó kezelésnek hosszú ideig kell tartania, ami különféle glükokortikoidokkal kapcsolatos mellékhatásokat válthat ki. . A szirolimusz kettős szerepet játszik a limfocita aktiváció és a fibroblaszt proliferáció gátlásában. Mechanizmusából arra következtethetünk, hogy a szirolimusz jó potenciális kezelési lehetőség az IgG4-RD kezelésére. Ezért ezt az egykarú klinikai vizsgálatot IgG4-RD-ben szenvedő betegeken végeztük, hogy meghatározzuk a szirolimusz hatékonyságát és biztonságosságát.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Még nincs toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Az IgG4-hez kapcsolódó betegség (IgG4-RD) egy újonnan felismert szisztémás autoimmun betegség, amely a hasnyálmirigy-epeutak, a retroperitoneum/aorta, a fej és a nyak régióját, valamint a nyálmirigyeket érintheti. Az IgG4-RD-t megemelkedett szérum IgG4 szint, tumefaktív léziók sűrű limfoplazmacita infiltrációval, gazdag IgG4 pozitív plazmasejtekben és a rokon szervek storiform fibrózisával jellemzik.

A glükokortikoidok az első vonalbeli szerek az IgG4-RD kezelésében, azonban a betegség hosszú távú stabilitásának megőrzése és a betegség kiújulásának elkerülése érdekében a glükokortikoid fenntartó kezelésnek hosszú ideig kell tartania, ami különféle glükokortikoidokkal kapcsolatos mellékhatásokat válthat ki. . Néhány enyhe, belső szervi károsodás nélküli IgG4-RD-beteg esetében a hosszú távú glükokortikoid terápia alacsony haszon/kockázat arányt eredményezhet. Ezenkívül a betegek jelentős része nem tolerálja a glükokortikoidokat.

A szirolimusz, más néven rapamicin, egy makrolid vegyület, amely gátolja annak mechanikai célpontját (mTOR), amely a környezeti jelzésekre reagálva szabályozza a sejtnövekedést és az anyagcserét. Az mTOR szintén nélkülözhetetlen az immunrendszer abnormális leszármazási specifikációinak előmozdításában különféle reumás betegségekben. Felfedeztük, hogy az mTOR erősen aktiválódott az IgG4RD szövetekben, és inhibitora, a szirolimusz jó kezelési jelöltnek tűnt.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Várható)

20

Fázis

  • Nem alkalmazható

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Az IgG4-RD-vel diagnosztizált betegek az IgG4-RD 2011. évi átfogó diagnosztikai kritériumai szerint;
  2. A szűréskor ≥2-es IgG4-RD válaszadó index (RI) alapján aktív betegségnek minősített állapot.

1. Kizárási kritériumok: 2. Glükokortikoidokat (amelyek napi 10 mg-nál több prednizonnak felelnek meg), immunszuppresszánsokat vagy biológiai szereket a beiratkozást megelőző 3 hónapon belül; 3. Ha a glükokortikoidok vagy a szirolimusz bármilyen ellenjavallata van, vagy allergiás a szirolimuszra, vagy súlyos mellékhatásokat tapasztalt a fenti gyógyszerek bármelyikének korábbi használata miatt; 4.Más kötőbetegséggel kombinálva; 5. Klinikailag instabil/kontrollálatlan rendellenesség, állapot vagy betegség előzménye vagy bizonyítéka (beleértve, de nem kizárólagosan a kardiopulmonális, onkológiai, vese-, máj-, metabolikus, hematológiai vagy pszichiátriai betegségeket), az IgG4-RD-től eltérő, amely a vizsgáló véleménye szerint kockázatot jelentene a betegbiztonságra, vagy zavarná a vizsgálat értékelését, eljárásait vagy befejezését; 6.Aktív fertőzés, beleértve a hepatitis B vírust, a hepatitis C vírust és a tuberkulózist; 7. Rosszindulatú daganat 5 éven belül; 8. Egyéb súlyos szövődmények vagy általános állapotok nem teszik lehetővé; 9. Terhesség vagy várandósság, vagy szoptatás; 10. Nem tudja betartani a nyomon követést, vagy a beteg megtagadja a beleegyezését.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: glükokortikoid és szirolimusz kombinációs terápia

Prednizon-acetát 0,8 mg/kg/nap (maximális dózis 60 mg/nap), 14 naponként 5 mg-mal csökkentve, 2 hetente 2,5 mg-mal csökkentve 30 mg/nap adagolás után a kezelés abbahagyásáig. Ezzel egyidejűleg a csontritkulás megelőzésére vagy ellenőrzésére szolgáló kezelést is végeztek.

Szirolimusz: 2 mg/nap az első három napon, majd 1 mg/nap azután. A plazma hatóanyag-koncentrációját a gyógyszeres kezelés 14. napján, 12. hetében és 48. hetében ellenőrizték, hogy a plazma hatóanyag-koncentrációját 4-15 ug/l értéken tartsák.
Drog: Sirolimus
Szirolimusz A hatékonyságot a 12. héten értékelik, és a kezelést a betegség és a mellékhatások kontrollja szerint módosítják. Kísérleti csoport esetében, ha egy beteget kezelési kudarcnak (TS) minősítenek, a beteget ki kell vonni a vizsgálatból és kapni kell. mentő kezelés. Míg a beteg átkerül a kontrollcsoportba, ha nem tudja elviselni a szirolimusz mellékhatásait, de nem tudja elviselni a súlyos mellékhatást (SAE).
Más nevek:
  • Prednizon

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
PrRelapszus arány
Időkeret: a tanulmányok befejezéséig átlagosan 1 év
Azoknál a betegeknél, akiknél a betegségre a 12. héten reagálnak, a kiújulás az IgG4-RD RI ≥2 emelkedése és/vagy a kezelés újrakezdésének szükségessége.
a tanulmányok befejezéséig átlagosan 1 év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A betegségre adott válaszarány 12 héten belül
Időkeret: 12 hetes kezelés
A betegségre adott válasz az IgG4-RD RI ≥2 javulása a kiindulási értékhez képest.
12 hetes kezelés
Remissziós ráta 48 héten
Időkeret: 48 hetes kezelés
A remissziót a 0-s IgG4-RD RI eléréseként határozzák meg
48 hetes kezelés
A páciens globális értékelésének (PGA) javítása
Időkeret: 48 hetes kezelés
A PGA egy hitelesített vizuális analóg skála, amelyet egy 100 mm-es vízszintes vonal mentén függőleges jelöléssel értékelnek. A nulla milliméter azt jelzi, hogy nincs betegség aktivitása. A 100 mm-es jel a lehető legaktívabb betegséget jelzi
48 hetes kezelés

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Peking University International Hospital

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Yuying Wang, Peking University International Hospital

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Várható)

2023. március 1.

Elsődleges befejezés (Várható)

2026. december 31.

A tanulmány befejezése (Várható)

2028. december 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2023. február 13.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. február 25.

Első közzététel (Becslés)

2023. február 28.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2023. február 28.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. február 25.

Utolsó ellenőrzés

2023. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • Sirolimus for IgG4-RD

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a IgG4-hez kapcsolódó betegség

Klinikai vizsgálatok a Sirolimus

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Cameroon

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel