Изучение сиролимуса при заболевании, связанном с IgG4
Комбинированная терапия сиролимусом и глюкокортикоидами для поддержания ремиссии у пациентов с IgG4-ассоциированным заболеванием
Обзор исследования
Статус
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Заболевание, связанное с IgG4 (IgG4-RD), является недавно признанным системным аутоиммунным заболеванием, которое может поражать панкреатобилиарный тракт, забрюшинное пространство/аорту, область головы и шеи и слюнные железы и др. IgG4-RD характеризуется повышенным уровнем IgG4 в сыворотке, опухолевыми поражениями с плотной лимфоплазмоцитарной инфильтрацией, богатой IgG4-позитивными плазматическими клетками, и сториформным фиброзом родственных органов.
Глюкокортикоиды являются препаратами первой линии для лечения IgG4-RD, однако для поддержания долгосрочной стабильности заболевания и предотвращения рецидивов поддерживающая терапия глюкокортикоидами должна продолжаться в течение длительного периода, что может вызвать различные побочные реакции, связанные с глюкокортикоидами. . Для некоторых пациентов с легким IgG4-RD без повреждения внутренних органов длительная терапия глюкокортикоидами может иметь низкое соотношение польза/риск. Кроме того, значительная часть пациентов не переносит глюкокортикоиды.
Сиролимус, также известный как рапамицин, представляет собой макролидное соединение, которое ингибирует свою механистическую мишень (mTOR), которая регулирует рост и метаболизм клеток в ответ на сигналы окружающей среды. mTOR также важен для управления аномальной спецификацией клонов в иммунной системе при различных ревматических заболеваниях. Мы обнаружили, что mTOR сильно активируется в тканях IgG4RD, и его ингибитор сиролимус оказался хорошим кандидатом на лечение.
Тип исследования
Регистрация (Ожидаемый)
Фаза
- Непригодный
Контакты и местонахождение
Контакты исследования
- Имя: Hui Gao, Doctor
- Номер телефона: 8613811833264
- Электронная почта: gh841017@126.com
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: Yuying WANG, Master
- Номер телефона: 8615210976309
- Электронная почта: wangyuying028@126.com
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Описание
Критерии включения:
- Пациенты с диагнозом IgG4-RD в соответствии с Комплексными диагностическими критериями 2011 г. для IgG4-RD;
- Статус классифицируется как активное заболевание на основании индекса ответа IgG4-RD (RI) ≥2 при скрининге.
1. Критерии исключения: 2. Прием глюкокортикоидов (эквивалентно более 10 мг преднизолона в день), иммунодепрессантов или биологических препаратов в течение 3 месяцев до включения в исследование; 3. Наличие каких-либо противопоказаний к глюкокортикоидам или сиролимусу, или аллергия на сиролимус, или наличие серьезных побочных реакций в результате предыдущего применения любого из вышеуказанных препаратов; 4.Сочетание с другими заболеваниями соединительной ткани; 5. История или признаки клинически нестабильного/неконтролируемого расстройства, состояния или заболевания (включая, помимо прочего, сердечно-легочные, онкологические, почечные, печеночные, метаболические, гематологические или психические), кроме IgG4-RD, которые, по мнению Исследователя, может представлять риск для безопасности пациента или мешать оценке, процедурам или завершению исследования; 6. Активная инфекция, включая вирус гепатита В, вирус гепатита С и туберкулез; 7. Злокачественное новообразование в течение 5 лет; 8. Другие серьезные осложнения или общие состояния не допускаются; 9. Беременность или быть беременной, или кормящей грудью; 10. Невозможно придерживаться последующего наблюдения или пациент отказывается дать согласие.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: комбинированная терапия глюкокортикоидами и сиролимусом
Преднизона ацетат 0,8 мг/кг/день (максимальная доза 60 мг/день), снижение на 5 мг каждые 14 дней, снижение на 2,5 мг каждые 2 недели после 30 мг/день до отмены. В то же время проводилось лечение для профилактики или контроля остеопороза. Сиролимус: 2 мг/день в течение первых трех дней и 1 мг/день в последующем. Концентрацию лекарственного средства в плазме контролировали через 14 дней, 12 недель и 48 недель приема лекарства для поддержания концентрации лекарственного средства в плазме на уровне 4-15 мкг/л. |
Сиролимус. Эффективность оценивается через 12 недель, и лечение будет корректироваться в зависимости от контроля заболевания и побочных эффектов. спасательное лечение.
Принимая во внимание, что пациент будет переведен в контрольную группу, если он / она не может переносить побочные эффекты сиролимуса, но не серьезное нежелательное явление (СНЯ).
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
PrЧастота рецидивов
Временное ограничение: через завершение обучения, в среднем 1 год
|
Для пациентов, достигших ответа на заболевание через 12 недель, рецидив определяется как увеличение IgG4-RD RI ≥2 и/или необходимость возобновления лечения.
|
через завершение обучения, в среднем 1 год
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Частота ответа на заболевание через 12 недель
Временное ограничение: 12 недель лечения
|
Реакция на заболевание определяется как улучшение IgG4-RD RI ≥2 по сравнению с исходным уровнем.
|
12 недель лечения
|
|
Частота ремиссии в 48 недель
Временное ограничение: 48 недель лечения
|
Ремиссия определяется как достижение IgG4-RD RI 0
|
48 недель лечения
|
|
Улучшение глобальной оценки пациента (PGA)
Временное ограничение: 48 недель лечения
|
PGA — это утвержденная визуальная аналоговая шкала, которая оценивается путем размещения вертикальной отметки вдоль 100-миллиметровой горизонтальной линии.
Ноль миллиметров указывает на отсутствие активности болезни.
Отметка 100 мм указывает на максимально активное заболевание.
|
48 недель лечения
|
Соавторы и исследователи
Следователи
- Главный следователь: Yuying Wang, Peking University International Hospital
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Ожидаемый)
Первичное завершение (Ожидаемый)
Завершение исследования (Ожидаемый)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Оценивать)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оценивать)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания иммунной системы
- Аутоиммунные заболевания
- Заболевание, связанное с иммуноглобулином G4
- Физиологические эффекты лекарств
- Противоинфекционные агенты
- Противовоспалительные агенты
- Противоопухолевые агенты
- Иммунодепрессанты
- Иммунологические факторы
- Глюкокортикоиды
- Гормоны
- Гормоны, заменители гормонов и антагонисты гормонов
- Противоопухолевые агенты, гормональные
- Антибактериальные агенты
- Антибиотики, Противоопухолевые
- Противогрибковые агенты
- Преднизолон
- Сиролимус
Другие идентификационные номера исследования
- Sirolimus for IgG4-RD
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .