Estudio de Sirolimus en Enfermedades relacionadas con IgG4
Terapia combinada de sirolimus y glucocorticoides para el mantenimiento de la remisión en pacientes con enfermedad relacionada con IgG4
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La enfermedad relacionada con IgG4 (IgG4-RD) es una enfermedad autoinmune sistémica recientemente reconocida que puede afectar el tracto pancreatobiliar, el retroperitoneo/aorta, la región de la cabeza y el cuello y las glándulas salivales, et al. IgG4-RD se caracteriza por niveles séricos elevados de IgG4, lesiones tumefactas con una densa infiltración linfoplasmocitaria rica en células plasmáticas IgG4 positivas y fibrosis estoriforme de órganos relacionados.
Los glucocorticoides son los agentes de primera línea para el tratamiento de IgG4-RD; sin embargo, para mantener la estabilidad de la enfermedad a largo plazo y evitar la recaída de la enfermedad, la terapia de mantenimiento con glucocorticoides debe durar un período prolongado, lo que puede inducir diversas reacciones adversas asociadas a los glucocorticoides. . Para algunos pacientes con IgG4-RD leve sin daño de órganos internos, la terapia a largo plazo con glucocorticoides puede tener una baja relación riesgo/beneficio. Además, una proporción sustancial de pacientes no puede tolerar los glucocorticoides.
Sirolimus, también conocido como rapamicina, es un compuesto macrólido que inhibe su objetivo mecánico (mTOR), que regula el crecimiento celular y el metabolismo en respuesta a señales ambientales. mTOR también es esencial para impulsar la especificación de linaje anormal dentro del sistema inmunitario en diversas enfermedades reumáticas. Descubrimos que mTOR estaba altamente activado en tejidos IgG4RD, y su inhibidor sirolimus apareció como un buen candidato para el tratamiento.
Tipo de estudio
Inscripción (Anticipado)
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Hui Gao, Doctor
- Número de teléfono: 8613811833264
- Correo electrónico: gh841017@126.com
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Yuying WANG, Master
- Número de teléfono: 8615210976309
- Correo electrónico: wangyuying028@126.com
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes diagnosticados con IgG4-RD según los Criterios de Diagnóstico Integral de 2011 para IgG4-RD;
- Estado clasificado como enfermedad activa según un índice de respuesta (IR) IgG4-RD ≥2 en la selección.
1. Criterios de exclusión: 2. Haber usado glucocorticoides (equivalentes a más de 10 mg por día de prednisona), inmunosupresores o biológicos dentro de los 3 meses anteriores a la inscripción; 3. Tener alguna contraindicación de glucocorticoides o sirolimus, o alergia al sirolimus, o haber experimentado reacciones adversas graves por el uso previo de cualquiera de los medicamentos anteriores; 4. Combinado con otras enfermedades conectivas; 5. Antecedentes o evidencia de un trastorno, condición o enfermedad clínicamente inestable/no controlado (que incluye, entre otros, cardiopulmonar, oncológico, renal, hepático, metabólico, hematológico o psiquiátrico) que no sea IgG4-RD que, en opinión del investigador, representaría un riesgo para la seguridad del paciente o interferiría con la evaluación, los procedimientos o la finalización del estudio; 6. Infección activa, incluidos el virus de la hepatitis B, el virus de la hepatitis C y la tuberculosis; 7. Malignidad dentro de los 5 años; 8. No lo permitan otras complicaciones graves o condiciones generales; 9.Embarazo o estar embarazada, o amamantar; 10. Incapaz de cumplir con el seguimiento o el paciente se niega a dar su consentimiento.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: tratamiento combinado de glucocorticoides y sirolimus
Acetato de prednisona 0,8 mg/Kg/d (dosis máxima 60 mg/d), reducido en 5 mg cada 14 días, reducido en 2,5 mg cada 2 semanas después de 30 mg/d hasta la suspensión. Al mismo tiempo, se administró tratamiento para la prevención o el control de la osteoporosis. Sirolimus: 2 mg/día los tres primeros días y 1 mg/día a partir de entonces. La concentración de fármaco en plasma se controló a los 14 días, 12 semanas y 48 semanas de medicación para mantener una concentración de fármaco en plasma de 4-15 ug/L. |
Sirolimus La eficacia se evalúa a las 12 semanas y el tratamiento se ajustará de acuerdo con el control de la enfermedad y los efectos adversos. Para el grupo experimental, si un paciente se evalúa como fracaso del tratamiento (TS), el paciente debe ser retirado del estudio y recibir tratamiento de rescate.
Considerando que, un paciente sería transferido al grupo de control si él / ella no puede soportar los efectos secundarios de sirolimus pero no un evento adverso grave (SAE).
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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PrTasa de recaída
Periodo de tiempo: hasta la finalización de los estudios, un promedio de 1 año
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Para pacientes que logran respuesta de la enfermedad a las 12 semanas, la recurrencia se define como aumentos en el IgG4-RD RI ≥2 y/o la necesidad de reinstituir el tratamiento.
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hasta la finalización de los estudios, un promedio de 1 año
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tasa de respuesta de la enfermedad a las 12 semanas
Periodo de tiempo: 12 semanas de tratamiento
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La respuesta a la enfermedad se define como una mejora del IgG4-RD RI ≥2 en comparación con el valor inicial.
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12 semanas de tratamiento
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Tasa de remisión a las 48 semanas
Periodo de tiempo: 48 semanas de tratamiento
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La remisión se define como el logro de un IgG4-RD RI de 0
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48 semanas de tratamiento
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Mejora de la evaluación global del paciente (PGA)
Periodo de tiempo: 48 semanas de tratamiento
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PGA es una escala analógica visual validada que se puntúa colocando una marca vertical a lo largo de una línea horizontal de 100 mm.
Cero milímetro indica que no hay actividad de la enfermedad.
Una marca de 100 mm indica la enfermedad más activa posible
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48 semanas de tratamiento
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Yuying Wang, Peking University International Hospital
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Anticipado)
Finalización primaria (Anticipado)
Finalización del estudio (Anticipado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Enfermedades autoinmunes
- Enfermedad relacionada con inmunoglobulina G4
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Agentes antiinfecciosos
- Agentes antiinflamatorios
- Agentes antineoplásicos
- Agentes inmunosupresores
- Factores inmunológicos
- Glucocorticoides
- Hormonas
- Hormonas, sustitutos hormonales y antagonistas hormonales
- Agentes Antineoplásicos Hormonales
- Agentes antibacterianos
- Antibióticos, Antineoplásicos
- Agentes antifúngicos
- Prednisona
- Sirolimus
Otros números de identificación del estudio
- Sirolimus for IgG4-RD
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
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