Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af Sirolimus i IgG4-relateret sygdom

25. februar 2023 opdateret af: Yu Ying Wang, Peking University International Hospital

Kombinationsterapi af sirolimus og glukokortikoider til opretholdelse af remission hos patienter med IgG4-relateret sygdom

gG4-relateret sygdom (IgG4-RD) er en nyligt anerkendt systemisk autoimmun sygdom, der kan involvere pankreatobiliær kanalen, retroperitoneum/aorta, hoved- og halsregion og spytkirtler, et al. Glukokortikoider er de første midler til behandling af IgG4-RD, men for at opretholde langsigtet sygdomsstabilitet og undgå sygdomstilbagefald bør glukokortikoider vedligeholdelsesbehandling vare i en lang periode, hvilket kan inducere forskellige glukokortikoid-relaterede bivirkninger . Sirolimus spiller to roller i hæmning af lymfocytaktivering og fibroblastproliferation. Det udledes af dets mekanisme, at sirolimus er en god potentiel behandlingsmulighed for IgG4-RD. Derfor udførte vi dette enkeltarmede kliniske forsøg på patienter med IgG4-RD for at bestemme effektiviteten og sikkerheden af ​​sirolimus.

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

IgG4-relateret sygdom (IgG4-RD) er en nyligt anerkendt systemisk autoimmun sygdom, der kan involvere bugspytkirtlen, retroperitoneum/aorta, hoved- og halsregionen og spytkirtler, et al. IgG4-RD er karakteriseret ved forhøjede serum-IgG4-niveauer, tumefaktive læsioner med en tæt lymfoplasmacytisk infiltration rig på IgG4-positive plasmaceller og storiform fibrose af beslægtede organer.

Glukokortikoider er de første midler til behandling af IgG4-RD, men for at opretholde langsigtet sygdomsstabilitet og undgå sygdomstilbagefald bør glukokortikoider vedligeholdelsesbehandling vare i en lang periode, hvilket kan inducere forskellige glukokortikoid-relaterede bivirkninger . For nogle milde IgG4-RD-patienter uden indre organskade kan langtidsbehandling med glukokortikoider have et lavt fordel/risiko-forhold. Endvidere kan en væsentlig del af patienterne ikke tolerere glukokortikoider.

Sirolimus, også kendt som rapamycin, er en makrolidforbindelse, der hæmmer dets mekanistiske mål (mTOR), som regulerer cellevækst og metabolisme som reaktion på miljømæssige signaler. mTOR er også essentiel til at drive unormal afstamningsspecifikation i immunsystemet ved forskellige gigtsygdomme. Vi opdagede, at mTOR var stærkt aktiveret i IgG4RD-væv, og dets hæmmer sirolimus fremstod som en god behandlingskandidat.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

20

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 80 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Patienter diagnosticeret med IgG4-RD i henhold til 2011 Comprehensive Diagnostic Criteria for IgG4-RD;
  2. Status klassificeret som aktiv sygdom baseret på et IgG4-RD Responder Index (RI) ≥2 ved screening.

1.Eksklusionskriterier: 2.Har brugt glukokortikoider (svarende til mere end 10 mg pr. dag af prednison), immunsuppressive eller biologiske inden for 3 måneder før tilmelding; 3. Har nogen kontraindikation af glukokortikoider eller sirolimus, eller allergi over for sirolimus, eller har oplevet alvorlige bivirkninger fra tidligere brug af nogen af ​​ovennævnte lægemidler; 4. Kombineret med anden bindesygdom; 5. Historik eller bevis for en klinisk ustabil/ukontrolleret lidelse, tilstand eller sygdom (herunder, men ikke begrænset til, kardiopulmonal, onkologisk, renal, hepatisk, metabolisk, hæmatologisk eller psykiatrisk) anden end IgG4-RD, som efter efterforskerens mening, ville udgøre en risiko for patientsikkerheden eller forstyrre undersøgelsens evaluering, procedurer eller afslutning; 6. Aktiv infektion, herunder hepatitis B-virus, hepatitis C-virus og tuberkulose; 7. Malignitet inden for 5 år; 8. Andre alvorlige komplikationer eller generelle forhold tillader ikke; 9. Graviditet eller at være gravid, eller amning; 10. Ude af stand til at overholde opfølgning eller patienten nægter at give samtykke.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: kombinationsbehandling med glukokortikoid og sirolimus

Prednisonacetat 0,8 mg/kg/d (maksimal dosis 60 mg/d), reduceret med 5 mg hver 14. dag, reduceret med 2,5 mg hver 2. uge efter 30 mg/d indtil seponering. Samtidig blev der givet behandling til forebyggelse eller kontrol af osteoporose.

Sirolimus: 2 mg/dag de første tre dage og 1 mg/dag derefter. Plasma-lægemiddelkoncentrationen blev overvåget efter 14 dage, 12 uger og 48 ugers medicin for at opretholde en plasma-lægemiddelkoncentration på 4-15 ug/L.
Medicin: Sirolimus
Sirolimus Effekten vurderes efter 12 uger, og behandlingen vil blive justeret i overensstemmelse med kontrol af sygdom og bivirkninger. For forsøgsgruppe, hvis en patient vurderes som behandlingssvigt (TS), skal patienten trækkes ud af undersøgelsen og modtages. redningsbehandling. Mens en patient ville blive overført til kontrolgruppen, hvis han/hun ikke kan tåle bivirkningerne af sirolimus, men ikke alvorlige bivirkninger (SAE).
Andre navne:
  • Prednison

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
PrRelapse rate
Tidsramme: gennem studieafslutning, i gennemsnit 1 år
For patienter, som opnår sygdomsrespons efter 12 uger, defineres recidiv som stigninger i IgG4-RD RI ≥2 og/eller behovet for genoptagelse af behandlingen.
gennem studieafslutning, i gennemsnit 1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sygdomsresponsrate ved 12 uger
Tidsramme: 12 ugers behandling
Sygdomsrespons er defineret som en forbedring af IgG4-RD RI ≥2 sammenlignet med baseline.
12 ugers behandling
Remissionsrate ved 48 uger
Tidsramme: 48 ugers behandling
Remission er defineret som opnåelsen af ​​en IgG4-RD RI på 0
48 ugers behandling
Forbedring af patientens globale vurdering (PGA)
Tidsramme: 48 ugers behandling
PGA er en valideret visuel analog skala, der scores ved at placere et lodret mærke langs en 100 mm vandret linje. Nul millimeter indikerer ingen sygdomsaktivitet. Et mærke på 100 mm angiver den mest aktive sygdom som muligt
48 ugers behandling

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Peking University International Hospital

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Yuying Wang, Peking University International Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Forventet)

1. marts 2023

Primær færdiggørelse (Forventet)

31. december 2026

Studieafslutning (Forventet)

31. december 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

13. februar 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

25. februar 2023

Først opslået (Skøn)

28. februar 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

28. februar 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

25. februar 2023

Sidst verificeret

1. februar 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • Sirolimus for IgG4-RD

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med IgG4-relateret sygdom

Kliniske forsøg med Sirolimus

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Taiwan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner