Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie syrolimusa w chorobie związanej z IgG4

25 lutego 2023 zaktualizowane przez: Yu Ying Wang, Peking University International Hospital

Terapia skojarzona syrolimusa i glikokortykosteroidów w celu utrzymania remisji u pacjentów z chorobą IgG4-zależną

Choroba związana z gG4 (IgG4-RD) jest nowo rozpoznaną ogólnoustrojową chorobą autoimmunologiczną, która może obejmować przewód trzustkowo-żółciowy, przestrzeń zaotrzewnową/aortę, region głowy i szyi oraz gruczoły ślinowe i in. Glikokortykosteroidy są lekami pierwszego rzutu w leczeniu IgG4-RD, jednak w celu utrzymania długoterminowej stabilności choroby i uniknięcia nawrotu choroby, terapia podtrzymująca glikokortykosteroidami powinna trwać długo, co może wywołać różne działania niepożądane związane z glikokortykosteroidami . Sirolimus odgrywa podwójną rolę w hamowaniu aktywacji limfocytów i proliferacji fibroblastów. Z jego mechanizmu wnioskuje się, że syrolimus jest dobrą potencjalną opcją leczenia IgG4-RD. Dlatego przeprowadziliśmy to jednoramienne badanie kliniczne na pacjentach z IgG4-RD w celu określenia skuteczności i bezpieczeństwa syrolimusa.

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Choroba związana z IgG4 (IgG4-RD) to nowo rozpoznana ogólnoustrojowa choroba autoimmunologiczna, która może obejmować drogi trzustkowo-żółciowe, przestrzeń zaotrzewnową/aortę, region głowy i szyi oraz gruczoły ślinowe i in. IgG4-RD charakteryzuje się podwyższonymi poziomami IgG4 w surowicy, zmianami guzowatymi z gęstym naciekiem limfoplazmatycznym bogatym w komórki plazmatyczne IgG4-dodatnie i zwłóknieniem storiform powiązanych narządów.

Glikokortykosteroidy są lekami pierwszego rzutu w leczeniu IgG4-RD, jednak w celu utrzymania długoterminowej stabilności choroby i uniknięcia nawrotu choroby, terapia podtrzymująca glikokortykosteroidami powinna trwać długo, co może wywołać różne działania niepożądane związane z glikokortykosteroidami . W przypadku niektórych pacjentów z łagodnym IgG4-RD bez uszkodzenia narządów wewnętrznych, długotrwała terapia glikokortykosteroidami może mieć niski stosunek korzyści do ryzyka. Ponadto znaczna część pacjentów nie toleruje glukokortykoidów.

Sirolimus, znany również jako rapamycyna, jest związkiem makrolidowym, który hamuje swój cel mechanistyczny (mTOR), który reguluje wzrost komórek i metabolizm w odpowiedzi na bodźce środowiskowe. mTOR jest również niezbędny w kierowaniu nieprawidłową specyfikacją linii w układzie odpornościowym w różnych chorobach reumatycznych. Odkryliśmy, że mTOR był silnie aktywowany w tkankach IgG4RD, a jego inhibitor sirolimus wydawał się dobrym kandydatem do leczenia.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

20

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 80 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjenci, u których zdiagnozowano IgG4-RD zgodnie z kompleksowymi kryteriami diagnostycznymi z 2011 r. dla IgG4-RD;
  2. Stan sklasyfikowany jako aktywna choroba na podstawie wskaźnika odpowiedzi IgG4-RD (RI) ≥2 podczas badania przesiewowego.

1. Kryteria wykluczenia: 2. Przyjmowanie glikokortykosteroidów (co odpowiada ponad 10 mg prednizonu na dobę), leków immunosupresyjnych lub biologicznych w ciągu 3 miesięcy przed włączeniem; 3. Posiadających jakiekolwiek przeciwwskazania do stosowania glikokortykosteroidów lub syrolimusa, uczulonych na syrolimus lub doświadczających poważnych działań niepożądanych w wyniku wcześniejszego stosowania któregokolwiek z powyższych leków; 4. W połączeniu z innymi chorobami tkanki łącznej; 5. Historia lub dowód klinicznie niestabilnego/niekontrolowanego zaburzenia, stanu lub choroby (w tym między innymi sercowo-płucnej, onkologicznej, nerkowej, wątrobowej, metabolicznej, hematologicznej lub psychiatrycznej) innej niż IgG4-RD, która w opinii badacza stanowiłoby zagrożenie dla bezpieczeństwa pacjentów lub zakłócałoby ocenę, procedury lub zakończenie badania; 6. Aktywna infekcja, w tym wirus zapalenia wątroby typu B, wirus zapalenia wątroby typu C i gruźlica; 7.Złośliwość w ciągu 5 lat; 8. Inne poważne komplikacje lub stan ogólny nie pozwalają; 9. Ciąża lub zajście w ciążę lub karmienie piersią; 10. Niemożność dotrzymania terminu wizyty kontrolnej lub pacjent odmawia wyrażenia zgody.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: terapia skojarzona glikokortykosteroidów i syrolimusa

Octan prednizonu 0,8 mg/kg/d (maksymalna dawka 60 mg/d), zmniejszanie o 5 mg co 14 dni, zmniejszanie o 2,5 mg co 2 tygodnie po 30 mg/d do odstawienia. W tym samym czasie podano leczenie w celu zapobiegania lub kontroli osteoporozy.

Syrolimus: 2 mg/dobę przez pierwsze trzy dni, a następnie 1 mg/dobę. Stężenie leku w osoczu monitorowano po 14 dniach, 12 tygodniach i 48 tygodniach leczenia, aby utrzymać stężenie leku w osoczu 4-15 μg/l.
Lek: Syrolimus
Sirolimus Skuteczność jest oceniana po 12 tygodniach, a leczenie zostanie dostosowane w zależności od kontroli choroby i działań niepożądanych. W przypadku grupy eksperymentalnej, jeśli pacjent zostanie oceniony jako niepowodzenie leczenia (TS), należy go wycofać z badania i otrzymać leczenie ratunkowe. Natomiast pacjent zostałby przeniesiony do grupy kontrolnej, gdyby nie znosił skutków ubocznych sirolimusu, ale nie poważnego zdarzenia niepożądanego (SAE).
Inne nazwy:
  • Prednizon

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Szybkość nawrotów
Ramy czasowe: do ukończenia studiów, średnio 1 rok
W przypadku pacjentów, u których uzyskano odpowiedź na chorobę po 12 tygodniach, nawrót definiuje się jako wzrost wartości IgG4-RD RI ≥2 i/lub konieczność wznowienia leczenia.
do ukończenia studiów, średnio 1 rok

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wskaźnik odpowiedzi choroby po 12 tygodniach
Ramy czasowe: 12 tygodni leczenia
Odpowiedź choroby definiuje się jako poprawę IgG4-RD RI ≥2 w porównaniu z wartością wyjściową.
12 tygodni leczenia
Wskaźnik remisji po 48 tygodniach
Ramy czasowe: 48 tygodni leczenia
Remisję definiuje się jako osiągnięcie RI IgG4-RD równego 0
48 tygodni leczenia
Poprawa ogólnej oceny pacjenta (PGA)
Ramy czasowe: 48 tygodni leczenia
PGA to zatwierdzona wizualna skala analogowa, która jest oceniana przez umieszczenie pionowego znaku wzdłuż poziomej linii o długości 100 mm. Zero milimetra wskazuje na brak aktywności choroby. Znak 100 mm wskazuje na najbardziej aktywną chorobę
48 tygodni leczenia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Peking University International Hospital

Śledczy

  • Główny śledczy: Yuying Wang, Peking University International Hospital

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Oczekiwany)

1 marca 2023

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

31 grudnia 2026

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

31 grudnia 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

13 lutego 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

25 lutego 2023

Pierwszy wysłany (Oszacować)

28 lutego 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

28 lutego 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

25 lutego 2023

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • Sirolimus for IgG4-RD

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba związana z IgG4

Badania kliniczne na Syrolimus

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Portugal

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj