Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie sirolimu u onemocnění souvisejících s IgG4

25. února 2023 aktualizováno: Yu Ying Wang, Peking University International Hospital

Kombinovaná léčba sirolimu a glukokortikoidů pro udržení remise u pacientů s onemocněním souvisejícím s IgG4

Onemocnění související s gG4 (IgG4-RD) je nově rozpoznané systémové autoimunitní onemocnění, které může postihnout pan-kreatobiliární trakt, retroperitoneum/aortu, oblast hlavy a krku a slinné žlázy, et al. Glukokortikoidy jsou léky první volby pro léčbu IgG4-RD, avšak pro udržení dlouhodobé stability onemocnění a zabránění relapsu onemocnění by udržovací léčba glukokortikoidy měla trvat dlouhou dobu, což může vyvolat různé nežádoucí reakce spojené s glukokortikoidy . Sirolimus hraje dvojí roli při inhibici aktivace lymfocytů a proliferace fibroblastů. Z jeho mechanismu lze usuzovat, že sirolimus je dobrou potenciální možností léčby IgG4-RD. Proto jsme provedli tuto jednoramennou klinickou studii na pacientech s IgG4-RD, abychom určili účinnost a bezpečnost sirolimu.

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Onemocnění související s IgG4 (IgG4-RD) je nově rozpoznané systémové autoimunitní onemocnění, které může postihnout pankreatobiliární trakt, retroperitoneum/aortu, oblast hlavy a krku a slinné žlázy a kol. IgG4-RD se vyznačuje zvýšenými hladinami IgG4 v séru, tumefaktivními lézemi s hustou lymfoplasmacytickou infiltrací bohatou na IgG4 pozitivní plazmatické buňky a storiformní fibrózou příbuzných orgánů.

Glukokortikoidy jsou léky první volby pro léčbu IgG4-RD, avšak pro udržení dlouhodobé stability onemocnění a zabránění relapsu onemocnění by udržovací léčba glukokortikoidy měla trvat dlouhou dobu, což může vyvolat různé nežádoucí reakce spojené s glukokortikoidy . U některých pacientů s mírným IgG4-RD bez poškození vnitřních orgánů může mít dlouhodobá léčba glukokortikoidy nízký poměr přínos/riziko. Dále podstatná část pacientů netoleruje glukokortikoidy.

Sirolimus, také známý jako rapamycin, je makrolidová sloučenina, která inhibuje svůj mechanistický cíl (mTOR), který reguluje buněčný růst a metabolismus v reakci na podněty prostředí. mTOR je také nezbytný pro řízení abnormální specifikace linie v imunitním systému u různých revmatických onemocnění. Zjistili jsme, že mTOR byl vysoce aktivován v tkáních IgG4RD a jeho inhibitor sirolimus se jevil jako dobrý kandidát na léčbu.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

20

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Hui Gao, Doctor
  • Telefonní číslo: 8613811833264
  • E-mail: gh841017@126.com

Studijní záloha kontaktů

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 80 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Pacienti s diagnózou IgG4-RD podle komplexních diagnostických kritérií pro IgG4-RD z roku 2011;
  2. Stav klasifikovaný jako aktivní onemocnění na základě IgG4-RD Responder Index (RI) ≥2 při screeningu.

1. Kritéria vyloučení: 2. Užívání glukokortikoidů (ekvivalentních více než 10 mg prednisonu denně), imunosupresiv nebo biologických látek během 3 měsíců před zařazením do studie; 3. máte jakoukoli kontraindikaci glukokortikoidů nebo sirolimu nebo alergii na sirolimus nebo jste zaznamenali závažné nežádoucí reakce z předchozího užívání kteréhokoli z výše uvedených léků; 4. v kombinaci s jinými onemocněními pojiva; 5. Anamnéza nebo důkaz klinicky nestabilní/nekontrolované poruchy, stavu nebo onemocnění (včetně mimo jiné kardiopulmonální, onkologické, renální, jaterní, metabolické, hematologické nebo psychiatrické) jiné než IgG4-RD, které podle názoru zkoušejícího, by představovalo riziko pro bezpečnost pacienta nebo by narušovalo hodnocení, postupy nebo dokončení studie; 6. aktivní infekce, včetně viru hepatitidy B, viru hepatitidy C a tuberkulózy; 7. Malignita do 5 let; 8. Jiné závažné komplikace nebo celkový stav neumožňují; 9. Těhotenství nebo být těhotná nebo kojit; 10.Nelze dodržet sledování nebo pacient odmítá poskytnout souhlas.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: kombinovaná léčba glukokortikoidy a sirolimem

Prednison acetát 0,8 mg/kg/den (maximální dávka 60 mg/den), snížen o 5 mg každých 14 dní, snížen o 2,5 mg každé 2 týdny po 30 mg/den až do vysazení. Současně byla podávána léčba pro prevenci nebo kontrolu osteoporózy.

Sirolimus: 2 mg/den první tři dny a 1 mg/den poté. Plazmatická koncentrace léčiva byla monitorována po 14 dnech, 12 týdnech a 48 týdnech léčby, aby se udržela koncentrace léčiva v plazmě 4-15 ug/l.
Lék: Sirolimus
Sirolimus Účinnost se hodnotí po 12 týdnech a léčba bude upravena podle kontroly onemocnění a nežádoucích účinků. Pokud je u experimentální skupiny pacient hodnocen jako neúspěšná léčba (TS), měl by být pacient ze studie vyřazen a měl by dostat záchranná léčba. Zatímco pacient by byl převeden do kontrolní skupiny, pokud by nesnesl vedlejší účinky sirolimu, ale ne závažnou nežádoucí příhodu (SAE).
Ostatní jména:
  • Prednison

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
PrRelapse rychlost
Časové okno: ukončením studia v průměru 1 rok
U pacientů, kteří dosáhnou odpovědi onemocnění ve 12. týdnu, je recidiva definována jako zvýšení IgG4-RD RI ≥2 a/nebo potřeba opětovného zahájení léčby.
ukončením studia v průměru 1 rok

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Míra odpovědi na onemocnění po 12 týdnech
Časové okno: 12 týdnů léčby
Odpověď na onemocnění je definována jako zlepšení IgG4-RD RI ≥2 ve srovnání s výchozí hodnotou.
12 týdnů léčby
Míra remise po 48 týdnech
Časové okno: 48 týdnů léčby
Remise je definována jako dosažení IgG4-RD RI 0
48 týdnů léčby
Zlepšení globálního hodnocení pacienta (PGA)
Časové okno: 48 týdnů léčby
PGA je ověřená vizuální analogová stupnice, která je hodnocena umístěním svislé značky podél vodorovné čáry o délce 100 mm. Nula milimetrů indikuje žádnou aktivitu onemocnění. Značka 100 mm označuje nejaktivnější možnou nemoc
48 týdnů léčby

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Peking University International Hospital

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Yuying Wang, Peking University International Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Očekávaný)

1. března 2023

Primární dokončení (Očekávaný)

31. prosince 2026

Dokončení studie (Očekávaný)

31. prosince 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

13. února 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

25. února 2023

První zveřejněno (Odhad)

28. února 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

28. února 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

25. února 2023

Naposledy ověřeno

1. února 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • Sirolimus for IgG4-RD

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Onemocnění související s IgG4

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Switzerland

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit