Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Sirolimuusin tutkimus IgG4:ään liittyvissä sairauksissa

lauantai 25. helmikuuta 2023 päivittänyt: Yu Ying Wang, Peking University International Hospital

Sirolimuusin ja glukokortikoidien yhdistelmähoito remission ylläpitämiseksi potilailla, joilla on IgG4:ään liittyvä sairaus

gG4:ään liittyvä sairaus (IgG4-RD) on äskettäin tunnustettu systeeminen autoimmuunisairaus, joka voi koskea koko-sappitietä, retroperitoneumia/aorttaa, pään ja kaulan aluetta sekä sylkirauhasia, et ai. Glukokortikoidit ovat ensisijaisia ​​lääkkeitä IgG4-RD:n hoidossa, mutta taudin pitkäaikaisen vakauden säilyttämiseksi ja taudin uusiutumisen välttämiseksi glukokortikoidi-ylläpitohoidon tulee kestää pitkään, mikä voi aiheuttaa erilaisia ​​glukokortikoideihin liittyviä haittavaikutuksia. . Sirolimuusilla on kaksi tehtävää lymfosyyttien aktivaation ja fibroblastien lisääntymisen estämisessä. Sen mekanismista päätellään, että sirolimuusi on hyvä mahdollinen hoitovaihtoehto IgG4-RD:lle. Siksi teimme tämän yksihaaraisen kliinisen tutkimuksen IgG4-RD-potilailla määrittääksemme sirolimuusin tehon ja turvallisuuden.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ei vielä rekrytointia

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

IgG4:ään liittyvä sairaus (IgG4-RD) on äskettäin tunnistettu systeeminen autoimmuunisairaus, johon voi liittyä haima-sappi, retroperitoneum/aortta, pään ja kaulan alue sekä sylkirauhaset, et ai. IgG4-RD:lle on tunnusomaista kohonneet seerumin IgG4-tasot, tumefaktiiviset leesiot, joissa on tiheä lymfoplasmasyyttinen infiltraatio, jossa on runsaasti IgG4-positiivisia plasmasoluja, ja samankaltaisten elinten storiform fibroosi.

Glukokortikoidit ovat ensisijaisia ​​lääkkeitä IgG4-RD:n hoidossa, mutta taudin pitkäaikaisen vakauden säilyttämiseksi ja taudin uusiutumisen välttämiseksi glukokortikoidi-ylläpitohoidon tulee kestää pitkään, mikä voi aiheuttaa erilaisia ​​glukokortikoideihin liittyviä haittavaikutuksia. . Joillakin lievillä IgG4-RD-potilailla, joilla ei ole sisäelinvaurioita, pitkäaikaisella glukokortikoidihoidolla voi olla alhainen hyöty/riskisuhde. Lisäksi huomattava osa potilaista ei siedä glukokortikoideja.

Sirolimuusi, joka tunnetaan myös nimellä rapamysiini, on makrolidiyhdiste, joka estää sen mekaanista kohdetta (mTOR), joka säätelee solujen kasvua ja aineenvaihduntaa vasteena ympäristön vihjeille. mTOR on myös välttämätön immuunijärjestelmän epänormaalin linjan määrittelyn ohjaamisessa erilaisissa reumaattisissa sairauksissa. Havaitsimme, että mTOR oli erittäin aktivoitunut IgG4RD-kudoksissa ja sen estäjä sirolimuusi näytti olevan hyvä hoitokandidaatti.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

20

Vaihe

  • Ei sovellettavissa

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

  • Nimi: Hui Gao, Doctor
  • Puhelinnumero: 8613811833264
  • Sähköposti: gh841017@126.com

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 80 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Potilaat, joilla on diagnosoitu IgG4-RD vuoden 2011 kattavien IgG4-RD:n diagnostisten kriteerien mukaisesti;
  2. Tila luokiteltu aktiiviseksi sairaudeksi IgG4-RD-vasteindeksin (RI) ≥2 perusteella seulonnassa.

1. Poissulkemiskriteerit: 2. on käyttänyt glukokortikoideja (vastaa yli 10 mg prednisonia päivässä), immunosuppressantteja tai biologisia lääkkeitä 3 kuukauden aikana ennen ilmoittautumista; 3. sinulla on glukokortikoidien tai sirolimuusin vasta-aihe tai allergia sirolimuusille tai sinulla on ollut vakavia haittavaikutuksia jonkin edellä mainitun lääkkeen aiemmasta käytöstä; 4. Yhdistettynä muihin sidesairauksiin; 5. Historia tai näyttöä kliinisesti epästabiilista/kontrolloimattomasta häiriöstä, tilasta tai sairaudesta (mukaan lukien mutta ei rajoittuen kardiopulmonaalinen, onkologinen, munuaisten, maksan, metabolinen, hematologinen tai psykiatrinen) muu kuin IgG4-RD, joka tutkijan mielestä aiheuttaisi riskin potilasturvallisuudelle tai häiritsisi tutkimuksen arviointia, menettelyjä tai loppuun saattamista; 6.Aktiivinen infektio, mukaan lukien hepatiitti B -virus, hepatiitti C -virus ja tuberkuloosi; 7. Pahanlaatuisuus 5 vuoden sisällä; 8. Muut vakavat komplikaatiot tai yleiset olosuhteet eivät salli; 9. Raskaus tai olla raskaana tai imetys; 10.Ei pysty noudattamaan seurantaa tai potilas kieltäytyy antamasta suostumusta.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: glukokortikoidin ja sirolimuusin yhdistelmähoito

Prednisoniasetaatti 0,8 mg/kg/d (maksimiannos 60 mg/d), vähennetty 5 mg:lla joka 14. päivä, vähennetty 2,5 mg:lla joka 2. viikko annoksen 30 mg/d jälkeen hoidon lopettamiseen asti. Samaan aikaan annettiin hoitoa osteoporoosin ehkäisemiseksi tai hallitsemiseksi.

Sirolimuusi: 2 mg/vrk kolmen ensimmäisen päivän ajan ja 1 mg/vrk sen jälkeen. Plasman lääkepitoisuutta tarkkailtiin 14 päivän, 12 viikon ja 48 viikon lääkityksen jälkeen plasman lääkeainepitoisuuden pitämiseksi 4-15 ug/l.
Lääke: Sirolimus
Sirolimuusi Teho arvioidaan 12 viikon kuluttua ja hoitoa säädetään sairauden ja haittavaikutusten hallinnan mukaan. Jos potilas on koeryhmässä arvioitu hoidon epäonnistumiseksi (TS), potilas tulee vetää pois tutkimuksesta ja saada pelastushoito. Sen sijaan potilas siirrettäisiin kontrolliryhmään, jos hän ei kestä sirolimuusin sivuvaikutuksia, mutta ei vakavaa haittatapahtumaa (SAE).
Muut nimet:
  • Prednisoni

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
PrRelapse-nopeus
Aikaikkuna: opintojen päätyttyä keskimäärin 1 vuosi
Potilailla, jotka saavuttavat taudin vasteen 12 viikon kohdalla, uusiutuminen määritellään IgG4-RD RI ≥2:n nousuksi ja/tai hoidon uudelleen aloittamisen tarpeeksi.
opintojen päätyttyä keskimäärin 1 vuosi

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Taudin vasteprosentti 12 viikon kohdalla
Aikaikkuna: 12 viikkoa hoitoa
Sairausvaste määritellään IgG4-RD RI ≥2:n parantumiseksi lähtötasoon verrattuna.
12 viikkoa hoitoa
Remissioaste 48 viikon kohdalla
Aikaikkuna: 48 viikkoa hoitoa
Remissio määritellään 0:n IgG4-RD RI:n saavuttamiseksi
48 viikkoa hoitoa
Potilaan maailmanlaajuisen arvioinnin (PGA) parantaminen
Aikaikkuna: 48 viikkoa hoitoa
PGA on validoitu visuaalinen analoginen asteikko, joka pisteytetään sijoittamalla pystysuora merkki 100 mm:n vaakaviivaa pitkin. Nolla millimetriä osoittaa, ettei taudin aktiivisuutta ole. 100 mm:n merkki tarkoittaa aktiivisinta mahdollista tautia
48 viikkoa hoitoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Peking University International Hospital

Tutkijat

  • Päätutkija: Yuying Wang, Peking University International Hospital

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Odotettu)

Keskiviikko 1. maaliskuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Torstai 31. joulukuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Sunnuntai 31. joulukuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 13. helmikuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Lauantai 25. helmikuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 28. helmikuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Tiistai 28. helmikuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Lauantai 25. helmikuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. helmikuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • Sirolimus for IgG4-RD

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset IgG4:ään liittyvä sairaus

Kliiniset tutkimukset Sirolimus

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Philippines

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa