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Studie von Sirolimus bei IgG4-bedingter Krankheit

25. Februar 2023 aktualisiert von: Yu Ying Wang, Peking University International Hospital

Kombinationstherapie von Sirolimus und Glukokortikoiden zur Aufrechterhaltung der Remission bei Patienten mit IgG4-bedingter Erkrankung

Die gG4-assoziierte Erkrankung (IgG4-RD) ist eine neu erkannte systemische Autoimmunerkrankung, die den pan-kreatobiliären Trakt, das Retroperitoneum/die Aorta, die Kopf- und Halsregion und die Speicheldrüsen betreffen kann, et al. Glukokortikoide sind die Mittel der ersten Wahl für die Behandlung von IgG4-RD. Um jedoch die langfristige Stabilität der Krankheit aufrechtzuerhalten und einen Krankheitsrückfall zu vermeiden, sollte die Erhaltungstherapie mit Glukokortikoiden über einen langen Zeitraum erfolgen, was verschiedene Glukokortikoid-assoziierte Nebenwirkungen hervorrufen kann . Sirolimus spielt eine doppelte Rolle bei der Hemmung der Lymphozytenaktivierung und der Fibroblastenproliferation. Aus seinem Mechanismus wird gefolgert, dass Sirolimus eine gute potenzielle Behandlungsoption für IgG4-RD ist. Daher haben wir diese einarmige klinische Studie an Patienten mit IgG4-RD durchgeführt, um die Wirksamkeit und Sicherheit von Sirolimus zu bestimmen.

Studienübersicht

Status

Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die IgG4-assoziierte Erkrankung (IgG4-RD) ist eine neu erkannte systemische Autoimmunerkrankung, die den pankreatobiliären Trakt, das Retroperitoneum/die Aorta, die Kopf- und Halsregion und die Speicheldrüsen betreffen kann, et al. IgG4-RD ist gekennzeichnet durch erhöhte Serum-IgG4-Spiegel, tumefaktive Läsionen mit einer dichten lymphoplasmatischen Infiltration, die reich an IgG4-positiven Plasmazellen ist, und storiformer Fibrose verwandter Organe.

Glukokortikoide sind die Mittel der ersten Wahl für die Behandlung von IgG4-RD. Um jedoch die langfristige Stabilität der Krankheit aufrechtzuerhalten und einen Krankheitsrückfall zu vermeiden, sollte die Erhaltungstherapie mit Glukokortikoiden über einen langen Zeitraum erfolgen, was verschiedene Glukokortikoid-assoziierte Nebenwirkungen hervorrufen kann . Bei einigen leichten IgG4-RD-Patienten ohne innere Organschädigung kann eine Langzeittherapie mit Glukokortikoiden ein niedriges Nutzen-Risiko-Verhältnis aufweisen. Außerdem kann ein erheblicher Anteil der Patienten Glucocorticoide nicht vertragen.

Sirolimus, auch bekannt als Rapamycin, ist eine Makrolidverbindung, die ihr mechanistisches Ziel (mTOR) hemmt, das das Zellwachstum und den Stoffwechsel als Reaktion auf Umweltreize reguliert. mTOR ist auch wichtig, um bei verschiedenen rheumatischen Erkrankungen eine abnormale Abstammungsspezifikation innerhalb des Immunsystems voranzutreiben. Wir entdeckten, dass mTOR in IgG4RD-Geweben stark aktiviert war und sein Inhibitor Sirolimus ein guter Behandlungskandidat zu sein schien.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

20

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 80 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Patienten, bei denen IgG4-RD gemäß den Comprehensive Diagnostic Criteria for IgG4-RD von 2011 diagnostiziert wurde;
  2. Status als aktive Krankheit klassifiziert, basierend auf einem IgG4-RD-Responder-Index (RI) ≥ 2 beim Screening.

1. Ausschlusskriterien: 2. Verwendung von Glukokortikoiden (entsprechend mehr als 10 mg Prednison pro Tag), Immunsuppressiva oder Biologika innerhalb von 3 Monaten vor der Einschreibung; 3. Kontraindikationen für Glukokortikoide oder Sirolimus oder eine Allergie gegen Sirolimus oder schwerwiegende Nebenwirkungen bei früherer Anwendung eines der oben genannten Arzneimittel; 4.Kombiniert mit anderen Bindeerkrankungen; 5. Anamnese oder Nachweis einer klinisch instabilen/unkontrollierten Störung, eines Zustands oder einer Krankheit (einschließlich, aber nicht beschränkt auf kardiopulmonale, onkologische, renale, hepatische, metabolische, hämatologische oder psychiatrische) außer IgG4-RD, die nach Meinung des Prüfarztes ein Risiko für die Patientensicherheit darstellen oder die Auswertung, die Verfahren oder den Abschluss der Studie beeinträchtigen würden; 6. Aktive Infektion, einschließlich Hepatitis-B-Virus, Hepatitis-C-Virus und Tuberkulose; 7. Bösartigkeit innerhalb von 5 Jahren; 8.Andere schwerwiegende Komplikationen oder allgemeine Bedingungen nicht zulassen; 9. Schwangerschaft oder schwanger zu sein oder stillen; 10. Die Nachsorge kann nicht eingehalten werden oder der Patient verweigert die Einwilligung.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Glukokortikoid- und Sirolimus-Kombinationstherapie

Prednisonacetat 0,8 mg/kg/d (maximale Dosis 60 mg/d), alle 14 Tage um 5 mg reduziert, nach 30 mg/d alle 2 Wochen um 2,5 mg reduziert, bis zum Absetzen. Gleichzeitig wurde eine Behandlung zur Vorbeugung oder Bekämpfung von Osteoporose durchgeführt.

Sirolimus: 2 mg/Tag für die ersten drei Tage und 1 mg/Tag danach. Die Plasma-Medikamentenkonzentration wurde nach 14 Tagen, 12 Wochen und 48 Wochen der Medikation überwacht, um eine Plasma-Medikamentenkonzentration von 4–15 &mgr;g/l aufrechtzuerhalten.
Arzneimittel: Sirolimus
Sirolimus Die Wirksamkeit wird nach 12 Wochen bewertet, und die Behandlung wird entsprechend der Kontrolle der Krankheit und der Nebenwirkungen angepasst. Wenn ein Patient in der Versuchsgruppe als Behandlungsversagen (TS) eingestuft wird, sollte der Patient aus der Studie genommen und erhalten werden Rettungsbehandlung. Dagegen würde ein Patient in die Kontrollgruppe überführt werden, wenn er/sie die Nebenwirkungen von Sirolimus nicht ertragen kann, aber keine schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse (SAE).
Andere Namen:
  • Prednison

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
PrRückfallrate
Zeitfenster: bis zum Studienabschluss, durchschnittlich 1 Jahr
Bei Patienten, die nach 12 Wochen ein Ansprechen auf die Krankheit erreichen, ist ein Rezidiv definiert als ein Anstieg des IgG4-RD RI ≥ 2 und/oder die Notwendigkeit einer Wiederaufnahme der Behandlung.
bis zum Studienabschluss, durchschnittlich 1 Jahr

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Ansprechrate der Krankheit nach 12 Wochen
Zeitfenster: 12 Wochen Behandlung
Das Ansprechen auf die Krankheit ist definiert als eine Verbesserung des IgG4-RD RI ≥2 im Vergleich zum Ausgangswert.
12 Wochen Behandlung
Remissionsrate nach 48 Wochen
Zeitfenster: 48 Wochen Behandlung
Remission ist definiert als das Erreichen eines IgG4-RD RI von 0
48 Wochen Behandlung
Verbesserung der Gesamtbewertung des Patienten (PGA)
Zeitfenster: 48 Wochen Behandlung
PGA ist eine validierte visuelle Analogskala, die durch Anbringen einer vertikalen Markierung entlang einer horizontalen Linie von 100 mm bewertet wird. Null Millimeter zeigt keine Krankheitsaktivität an. Eine Markierung von 100 mm zeigt die aktivste mögliche Krankheit an
48 Wochen Behandlung

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Peking University International Hospital

Ermittler

  • Hauptermittler: Yuying Wang, Peking University International Hospital

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Voraussichtlich)

1. März 2023

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

31. Dezember 2026

Studienabschluss (Voraussichtlich)

31. Dezember 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

13. Februar 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

25. Februar 2023

Zuerst gepostet (Schätzen)

28. Februar 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

28. Februar 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

25. Februar 2023

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • Sirolimus for IgG4-RD

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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