西罗莫司在 IgG4 相关疾病中的研究
西罗莫司和糖皮质激素联合治疗 IgG4 相关疾病患者维持缓解
研究概览
详细说明
IgG4相关疾病（IgG4-RD）是一种新发现的全身性自身免疫性疾病，可累及胰胆管、腹膜后/主动脉、头颈部和唾液腺等。 IgG4-RD 的特点是血清 IgG4 水平升高、肿胀性病变伴有富含 IgG4 阳性浆细胞的致密淋巴浆细胞浸润和相关器官席纹状纤维化。
糖皮质激素是治疗IgG4-RD的一线药物，但为了维持疾病的长期稳定，避免疾病复发，糖皮质激素维持治疗应持续较长时间，可能诱发各种糖皮质激素相关的不良反应. 对于一些没有内脏器官损害的轻度 IgG4-RD 患者，长期糖皮质激素治疗的获益/风险比可能较低。 此外，很大一部分患者不能耐受糖皮质激素。
西罗莫司，也称为雷帕霉素，是一种大环内酯类化合物，可抑制其机制靶点 (mTOR)，该靶点调节细胞生长和代谢以响应环境线索。 mTOR 在各种风湿性疾病的免疫系统内驱动异常谱系规范也是必不可少的。 我们发现 mTOR 在 IgG4RD 组织中被高度激活，其抑制剂西罗莫司似乎是一种很好的治疗候选药物。
研究类型
注册 (预期的)
阶段
- 不适用
联系人和位置
学习联系方式
- 姓名：Hui Gao, Doctor
- 电话号码：8613811833264
- 邮箱：gh841017@126.com
研究联系人备份
- 姓名：Yuying WANG, Master
- 电话号码：8615210976309
- 邮箱：wangyuying028@126.com
参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准：
- 根据2011年IgG4-RD综合诊断标准诊断为IgG4-RD的患者；
- 根据筛选时 IgG4-RD 反应指数 (RI) ≥ 2 分类为活动性疾病的状态。
1.排除标准： 2.入组前3个月内使用过糖皮质激素（相当于强的松每天10mg以上）、免疫抑制剂或生物制剂； 3.有糖皮质激素或西罗莫司禁忌症，或对西罗莫司过敏，或曾因使用上述任何一种药物而出现严重不良反应； 4.合并其他结缔疾病； 5.除 IgG4-RD 以外的临床不稳定/不受控制的病症、状况或疾病（包括但不限于心肺、肿瘤、肾脏、肝脏、代谢、血液或精神病）的历史或证据，研究者认为，会对患者安全构成风险或干扰研究评估、程序或完成； 6.活动性感染，包括乙型肝炎病毒、丙型肝炎病毒、肺结核； 7.5年内恶性肿瘤； 8.其他严重并发症或一般情况不允许； 9.怀孕或将要怀孕，或正在哺乳； 10.不能坚持随访或患者拒绝同意。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：糖皮质激素和西罗莫司联合治疗
醋酸泼尼松0.8mg/Kg/d（最大剂量60mg/d），每14天减量5mg，30mg/d后每2周减量2.5mg直至停药。 同时给予预防或控制骨质疏松症的治疗。 西罗莫司：前三天 2 毫克/天，之后 1 毫克/天。 用药14天、12周、48周监测血浆药物浓度，维持血浆药物浓度在4-15ug/L。 |
西罗莫司 12周评价疗效，根据疾病控制情况和不良反应调整治疗方案。对于实验组，如果患者评价为治疗失败（TS），应退出研究并接受抢救治疗。
然而，如果患者不能忍受西罗莫司的副作用但不能忍受严重不良事件 (SAE)，则他/她将被转移到对照组。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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复发率
大体时间：通过学习完成，平均1年
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对于在 12 周时达到疾病反应的患者，复发定义为 IgG4-RD RI 增加 ≥ 2 和/或需要重新开始治疗。
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通过学习完成，平均1年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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12 周时的疾病缓解率
大体时间：12周的治疗
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疾病反应定义为与基线相比 IgG4-RD RI ≥ 2 的改善。
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12周的治疗
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48 周时的缓解率
大体时间：48周的治疗
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缓解定义为 IgG4-RD RI 达到 0
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48周的治疗
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改善患者的整体评估 (PGA)
大体时间：48周的治疗
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PGA 是经过验证的视觉模拟量表，通过沿 100 毫米水平线放置垂直标记来评分。
零毫米表示没有疾病活动。
100 毫米的标记表示可能最活跃的疾病
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48周的治疗
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合作者和调查者
调查人员
- 首席研究员：Yuying Wang、Peking University International Hospital
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (预期的)
初级完成 (预期的)
研究完成 (预期的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计)
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- Sirolimus for IgG4-RD
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
研究美国 FDA 监管的设备产品
在美国制造并从美国出口的产品
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IgG4相关疾病的临床试验
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Bristol-Myers Squibb; Rho Federal Systems Division, Inc.; Autoimmunity Centers of Excellence终止
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Xencor, Inc.Massachusetts General Hospital完全的
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Peking Union Medical College Hospital未知
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Wen ZhangBeijing Friendship Hospital; Tongji Hospital招聘中
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Peking Union Medical College HospitalPeking University People's Hospital; Chinese PLA General Hospital; Tongji Hospital; Shengjing Hospital 和其他合作者招聘中
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Assistance Publique Hopitaux De Marseille尚未招聘免疫球蛋白 G4 相关疾病