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Étude du sirolimus dans les maladies liées aux IgG4

25 février 2023 mis à jour par: Yu Ying Wang, Peking University International Hospital

Thérapie combinée de sirolimus et de glucocorticoïdes pour le maintien de la rémission chez les patients atteints d'une maladie liée aux IgG4

La maladie liée au gG4 (IgG4-RD) est une maladie auto-immune systémique nouvellement reconnue qui peut impliquer le tractus pancréatobiliaire, le rétropéritoine/aorte, la région de la tête et du cou et les glandes salivaires, et al. Les glucocorticoïdes sont les agents de première ligne pour le traitement de l'IgG4-RD, cependant, afin de maintenir la stabilité à long terme de la maladie et d'éviter une rechute de la maladie, le traitement d'entretien des glucocorticoïdes doit durer pendant une longue période, ce qui peut induire divers effets indésirables associés aux glucocorticoïdes. . Le sirolimus joue un double rôle dans l'inhibition de l'activation des lymphocytes et de la prolifération des fibroblastes. Il est déduit de son mécanisme que le sirolimus est une bonne option thérapeutique potentielle pour les IgG4-RD. Par conséquent, nous avons mené cet essai clinique à un seul bras sur des patients atteints d'IgG4-RD pour déterminer l'efficacité et l'innocuité du sirolimus.

Aperçu de l'étude

Statut

Pas encore de recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

La maladie liée aux IgG4 (IgG4-RD) est une maladie auto-immune systémique nouvellement reconnue qui peut impliquer le tractus pancréatobiliaire, le rétropéritoine/aorte, la région de la tête et du cou et les glandes salivaires, et al. L'IgG4-RD se caractérise par des taux sériques élevés d'IgG4, des lésions tuméfactives avec une infiltration lymphoplasmocytaire dense riche en plasmocytes IgG4 positifs et une fibrose storiforme des organes apparentés.

Les glucocorticoïdes sont les agents de première ligne pour le traitement de l'IgG4-RD, cependant, afin de maintenir la stabilité à long terme de la maladie et d'éviter une rechute de la maladie, le traitement d'entretien des glucocorticoïdes doit durer pendant une longue période, ce qui peut induire divers effets indésirables associés aux glucocorticoïdes. . Pour certains patients atteints d'IgG4-RD légers sans atteinte des organes internes, un traitement à long terme par des glucocorticoïdes peut avoir un faible rapport bénéfice/risque. De plus, une proportion importante de patients ne tolère pas les glucocorticoïdes.

Le sirolimus, également connu sous le nom de rapamycine, est un composé macrolide qui inhibe sa cible mécaniste (mTOR), qui régule la croissance cellulaire et le métabolisme en réponse aux signaux environnementaux. mTOR est également essentiel pour conduire à une spécification de lignée anormale au sein du système immunitaire dans diverses maladies rhumatismales. Nous avons découvert que mTOR était fortement activé dans les tissus IgG4RD, et son inhibiteur le sirolimus est apparu comme un bon candidat thérapeutique.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

20

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

  • Nom: Hui Gao, Doctor
  • Numéro de téléphone: 8613811833264
  • E-mail: gh841017@126.com

Sauvegarde des contacts de l'étude

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 80 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Patients diagnostiqués avec IgG4-RD selon les critères de diagnostic complets 2011 pour IgG4-RD ;
  2. Statut classé comme maladie active sur la base d'un indice de réponse IgG4-RD (RI) ≥ 2 lors du dépistage.

1.Critères d'exclusion : 2.Avoir utilisé des glucocorticoïdes (équivalent à plus de 10mg par jour de prednisone), immunosuppresseurs ou biologiques dans les 3 mois précédant l'inscription ; 3. Avoir une contre-indication aux glucocorticoïdes ou au sirolimus, ou une allergie au sirolimus, ou avoir subi des effets indésirables graves suite à une utilisation antérieure de l'un des médicaments ci-dessus ; 4. Combiné avec d'autres maladies conjonctives ; 5. Antécédents ou preuve d'un trouble, d'un état ou d'une maladie cliniquement instable / incontrôlé (y compris, mais sans s'y limiter, cardiopulmonaire, oncologique, rénal, hépatique, métabolique, hématologique ou psychiatrique) autre que l'IgG4-RD qui, de l'avis de l'investigateur, poserait un risque pour la sécurité du patient ou interférerait avec l'évaluation, les procédures ou l'achèvement de l'étude ; 6. Infection active, y compris le virus de l'hépatite B, le virus de l'hépatite C et la tuberculose ; 7.Malignité dans les 5 ans ; 8. D'autres complications graves ou conditions générales ne le permettent pas ; 9. Grossesse ou être enceinte, ou allaitement ; 10.Incapable d'adhérer au suivi ou le patient refuse de donner son consentement.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: association de glucocorticoïdes et de sirolimus

Acétate de prednisone 0,8mg/Kg/j (dose maximale 60mg/j), diminuée de 5mg tous les 14 jours, diminuée de 2,5mg toutes les 2 semaines après 30mg/j jusqu'à l'arrêt. Parallèlement, un traitement de prévention ou de contrôle de l'ostéoporose a été administré.

Sirolimus : 2 mg/jour pendant les trois premiers jours et 1 mg/jour ensuite. La concentration plasmatique de médicament a été surveillée à 14 jours, 12 semaines et 48 semaines de traitement pour maintenir une concentration plasmatique de médicament de 4 à 15 ug/L.
Médicament: Sirolimus
Sirolimus L'efficacité est évaluée à 12 semaines, et le traitement sera ajusté en fonction du contrôle de la maladie et des effets indésirables. Pour le groupe expérimental, si un patient est évalué en échec thérapeutique (TS), le patient doit être retiré de l'étude et recevoir traitement de sauvetage. Alors qu'un patient serait transféré dans le groupe témoin s'il ne supporte pas les effets secondaires du sirolimus mais pas d'événement indésirable grave (SAE).
Autres noms:
  • Prednisone

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
PrTaux de rechute
Délai: jusqu'à la fin des études, en moyenne 1 an
Pour les patients qui obtiennent une réponse à la maladie à 12 semaines, la récidive est définie comme une augmentation de l'IR IgG4-RD ≥ 2 et/ou la nécessité de reprendre le traitement.
jusqu'à la fin des études, en moyenne 1 an

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux de réponse à la maladie à 12 semaines
Délai: 12 semaines de traitement
La réponse de la maladie est définie comme une amélioration de l'IgG4-RD RI ≥2 par rapport à la ligne de base.
12 semaines de traitement
Taux de rémission à 48 semaines
Délai: 48 semaines de traitement
La rémission est définie comme l'obtention d'un IgG4-RD RI de 0
48 semaines de traitement
Amélioration de l'évaluation globale du patient (PGA)
Délai: 48 semaines de traitement
PGA est une échelle visuelle analogique validée qui est notée en plaçant une marque verticale le long d'une ligne horizontale de 100 mm. Zéro millimètre indique aucune activité de la maladie. Une marque de 100 mm indique la maladie la plus active possible
48 semaines de traitement

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Peking University International Hospital

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Yuying Wang, Peking University International Hospital

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Anticipé)

1 mars 2023

Achèvement primaire (Anticipé)

31 décembre 2026

Achèvement de l'étude (Anticipé)

31 décembre 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

13 février 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

25 février 2023

Première publication (Estimation)

28 février 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

28 février 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

25 février 2023

Dernière vérification

1 février 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • Sirolimus for IgG4-RD

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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