Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie av Sirolimus vid IgG4-relaterad sjukdom

25 februari 2023 uppdaterad av: Yu Ying Wang, Peking University International Hospital

Kombinationsterapi av sirolimus och glukokortikoider för upprätthållande av remission hos patienter med IgG4-relaterad sjukdom

gG4-relaterad sjukdom (IgG4-RD) är en nyligen erkänd systemisk autoimmun sjukdom som kan involvera pankreatobiliärkanalen, retroperitoneum/aorta, huvud- och halsregionen och spottkörtlar, et al. Glukokortikoider är förstahandsmedlen för behandling av IgG4-RD, men för att bibehålla långsiktig sjukdomsstabilitet och undvika sjukdomsåterfall bör underhållsbehandling med glukokortikoider pågå under en lång period, vilket kan inducera olika glukokortikoidrelaterade biverkningar . Sirolimus spelar dubbla roller för att hämma lymfocytaktivering och fibroblastproliferation. Av dess mekanism dras slutsatsen att sirolimus är ett bra potentiellt behandlingsalternativ för IgG4-RD. Därför genomförde vi denna enarmade kliniska prövning på patienter med IgG4-RD för att fastställa effektiviteten och säkerheten för sirolimus.

Studieöversikt

Status

Har inte rekryterat ännu

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

IgG4-relaterad sjukdom (IgG4-RD) är en nyligen erkänd systemisk autoimmun sjukdom som kan involvera bukspottskörteln, gallvägarna, retroperitoneum/aorta, huvud- och halsregionen och spottkörtlar, et al. IgG4-RD kännetecknas av förhöjda IgG4-nivåer i serum, tumefaktiva lesioner med en tät lymfoplasmacytisk infiltration rik på IgG4-positiva plasmaceller och storformig fibros av besläktade organ.

Glukokortikoider är förstahandsmedlen för behandling av IgG4-RD, men för att bibehålla långsiktig sjukdomsstabilitet och undvika sjukdomsåterfall bör underhållsbehandling med glukokortikoider pågå under en lång period, vilket kan inducera olika glukokortikoidrelaterade biverkningar . För vissa milda IgG4-RD-patienter utan inre organskador kan långtidsbehandling med glukokortikoider ha ett lågt nytta/riskförhållande. Vidare kan en betydande del av patienterna inte tolerera glukokortikoider.

Sirolimus, även känd som rapamycin, är en makrolidförening som hämmar dess mekanistiska mål (mTOR), som reglerar celltillväxt och metabolism som svar på miljösignaler. mTOR är också väsentligt för att driva onormal härstamningsspecifikation inom immunsystemet vid olika reumatiska sjukdomar. Vi upptäckte att mTOR var starkt aktiverad i IgG4RD-vävnader, och dess hämmare sirolimus verkade som en bra behandlingskandidat.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Förväntat)

20

Fas

  • Inte tillämpbar

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 80 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Patienter som diagnostiserats med IgG4-RD enligt 2011 års omfattande diagnostiska kriterier för IgG4-RD;
  2. Status klassificerad som aktiv sjukdom baserat på ett IgG4-RD Responder Index (RI) ≥2 vid screening.

1.Utslutningskriterier: 2.Att ha använt glukokortikoider (motsvarande mer än 10 mg per dag av prednison), immunsuppressiva eller biologiska inom 3 månader före inskrivningen; 3. Har någon kontraindikation av glukokortikoider eller sirolimus, eller allergi mot sirolimus, eller har upplevt allvarliga biverkningar från tidigare användning av något av ovanstående läkemedel; 4. Kombinerat med andra bindemedel; 5. Historik eller bevis på en kliniskt instabil/okontrollerad störning, tillstånd eller sjukdom (inklusive men inte begränsat till kardiopulmonell, onkologisk, renal, lever, metabolisk, hematologisk eller psykiatrisk) annan än IgG4-RD som, enligt utredarens åsikt, skulle utgöra en risk för patientsäkerheten eller störa studieutvärderingen, procedurerna eller slutförandet; 6. Aktiv infektion, inklusive hepatit B-virus, hepatit C-virus och tuberkulos; 7.Malignitet inom 5 år; 8. Andra allvarliga komplikationer eller allmänna tillstånd tillåter inte; 9. Graviditet eller att vara gravid, eller amning; 10. Kan inte följa uppföljningen eller patienten vägrar att ge samtycke.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: kombinationsbehandling med glukokortikoid och sirolimus

Prednisonacetat 0,8 mg/kg/d (maximal dos 60 mg/d), reducerad med 5 mg var 14:e dag, reducerad med 2,5 mg varannan vecka efter 30 mg/d fram till avbrott. Samtidigt gavs behandling för att förebygga eller kontrollera osteoporos.

Sirolimus: 2 mg/dag de första tre dagarna och 1 mg/dag därefter. Plasmaläkemedelskoncentrationen övervakades efter 14 dagar, 12 veckor och 48 veckors medicinering för att upprätthålla en plasmakoncentration av läkemedel på 4-15 ug/L.
Läkemedel: Sirolimus
Sirolimus Effekten utvärderas efter 12 veckor, och behandlingen kommer att anpassas efter kontroll av sjukdom och biverkningar. För experimentgrupp, om en patient bedöms som behandlingssvikt (TS), ska patienten dras ur studien och få räddningsbehandling. En patient skulle överföras till kontrollgruppen om han/hon inte tål biverkningarna av sirolimus men inte allvarliga biverkningar (SAE).
Andra namn:
  • Prednison

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
PrRelapse rate
Tidsram: genom avslutad studie, i genomsnitt 1 år
För patienter som uppnår sjukdomssvar efter 12 veckor definieras återfall som en ökning av IgG4-RD RI ≥2 och/eller behovet av återinsättande av behandlingen.
genom avslutad studie, i genomsnitt 1 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Sjukdomssvarsfrekvens vid 12 veckor
Tidsram: 12 veckors behandling
Sjukdomssvar definieras som en förbättring av IgG4-RD RI ≥2 jämfört med baslinjen.
12 veckors behandling
Remissionshastighet vid 48 veckor
Tidsram: 48 veckors behandling
Remission definieras som uppnåendet av ett IgG4-RD RI på 0
48 veckors behandling
Förbättring av patientens globala bedömning (PGA)
Tidsram: 48 veckors behandling
PGA är en validerad visuell analog skala som poängsätts genom att placera en vertikal markering längs en 100 mm horisontell linje. Noll millimeter indikerar ingen sjukdomsaktivitet. Ett märke på 100 mm indikerar den mest aktiva sjukdomen som möjligt
48 veckors behandling

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Peking University International Hospital

Utredare

  • Huvudutredare: Yuying Wang, Peking University International Hospital

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Förväntat)

1 mars 2023

Primärt slutförande (Förväntat)

31 december 2026

Avslutad studie (Förväntat)

31 december 2028

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

13 februari 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

25 februari 2023

Första postat (Uppskatta)

28 februari 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

28 februari 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

25 februari 2023

Senast verifierad

1 februari 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • Sirolimus for IgG4-RD

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på IgG4-relaterad sjukdom

Kliniska prövningar på Sirolimus

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Sri Lanka

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera