HPAP의 PMT 요법의 안전성과 유효성
유전성 폐포 단백증의 렌티바이러스 매개 CSF2RA 유전자 전달/폐 대식세포 이식 요법의 인간 최초 임상 시험
연구 개요
상세 설명
유전성 폐포 단백증(hPAP)은 폐포에 폐 계면활성제가 점진적으로 축적되어 진행성 저산소혈증성 호흡 부전을 일으키고, 일부 환자에서는 이차 감염 및/또는 폐 섬유증을 특징으로 하는 드문 폐 질환입니다. hPAP는 남성, 여성 및 어린이에게 영향을 미치지만 대부분의 환자는 어린이로 나타납니다. 폐 구조는 폐포를 계면활성제 퇴적물로 채우는 결과에 의해 유발되는 병인과 함께 많은 경우에 잘 보존된 것으로 보입니다. 그러나 일부 환자는 치료용 폐 이식이 필요한 폐 섬유증으로 인한 호흡 부전이 발생합니다.
유전성 PAP는 각각 GM-CSF 수용체 알파 또는 베타 사슬을 암호화하는 유전자(CSF2RA 또는 CSF2RB)의 동형접합 또는 복합 이형접합 돌연변이에 의해 발생합니다. 이러한 유전자의 돌연변이는 GM-CSF 수용체 기능을 방해하여 GM-CSF 신호를 차단하고 폐포 대식세포(AM)에 의한 폐포에서 과도한 계면활성제 제거를 손상시킵니다.
이 연구는 CSF2RA 유전자 교정 대식세포 제조 타당성과 CSF2RA 유전자 교정/폐 대식세포 이식의 안전성, 내약성, 효능 및 지속성을 평가하기 위한 공개 라벨, 비무작위, 단일 센터 임상 치료 연구입니다. PMT) 열성 동형접합체 또는 복합 이형접합체 CSF2RA 돌연변이로 인한 hPAP 환자 3명에 대한 치료. 임상 시험은 안전성과 내약성 외에도 CSF2RA 유전자 교정/PMT 요법의 임상 효능 및 생물학적 특성과 관련된 결과 측정뿐만 아니라 약동학, 약력학 및 작용 메커니즘을 평가할 것입니다.
임상 시험 설계에는 각각 2개월의 관찰 기간, 베이스라인 방문, 5개월의 치료 기간 및 단기, 중기 및 장기 추적 기간이 각각 1년, 4년 및 10년으로 포함됩니다. 각 환자는 자가 통제 역할을 하며 최소 2개월 간격으로 자가, 골수 분화 클러스터 34+(CD34+) 세포 유래 렌티바이러스 CSF2RA 유전자 교정 대식세포의 3회 투여를 포함하는 분할 용량을 받게 됩니다. , 개별 폐 세그먼트(5.8x105 세포/세그먼트)에 세포를 직접 기관지경으로 주입하여 전달; 각각의 투여에서 증가하는 수의 세포는 처리된 세그먼트의 수를 순차적으로 증가시킴으로써 달성될 것이다. 현재 표준 의료 서비스(전체 폐 세척 및 보충 산소)는 등록된 모든 환자에게 지속적으로 제공됩니다.
평가에는 안전성(부작용 및 심각한 부작용), 내약성(단기, 치료 긴급 폐 증상), 효능(hPAP의 임상적, 생리학적 및 방사선학적 징후에 대한 유익한 효과), 내구성(유익한 효과의 지속성), 및 작용 메커니즘(지속성, CSF2RA-발현 및 폐포 대식세포(AM)의 기능).
예상 결과는 hPAP의 치료법으로서 유전자 전달/PMT의 실행 가능성, 안전성, 내약성, 효능, 내구성 및 작용 메커니즘을 알려줄 것입니다. 이러한 결과는 전체 폐 세척(WLL)으로 계면활성제를 물리적으로 제거하는 현재의 비효율적이고 매우 침습적인 방법에서 현저하게 벗어나 AM 기능을 복원하기 위한 새로운 접근 방식을 사용하기 때문에 현장에 영향을 미칠 것입니다. 이 연구는 hPAP를 가진 어린이를 위한 새롭고 특정한 치료법과 다른 질병에 유용할 수 있는 새로운 유형의 세포 이식 요법(PMT)의 타당성을 확립할 것으로 기대됩니다.
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Bruce Trapnell
- 전화번호: 513-636-6361
- 이메일: Bruce.Trapnell@cchmc.org
연구 연락처 백업
- 이름: Brenna Carey
- 전화번호: 513-636-8916
- 이메일: Brenna.Carey@cchmc.org
연구 장소
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- 모병
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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연락하다:
- Brenna Carey, MS, PhD
- 이메일: brenna.carey@cchmc.org
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연락하다:
- Lauren Hill, MSN, RN, CPN
- 이메일: Lauren.Hill@cchmc.org
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
환자는 이 연구에 참여할 자격이 있으려면 다음 조건을 모두 충족해야 합니다.
다음과 같이 정의된 hPAP 진단이 확인된 남성 또는 여성:
- 동형접합 또는 복합 이형접합 CSF2RA 돌연변이 - AND -
- 정상 GM-CSF 자가항체 검사 결과 - AND -
- 비정상적인 STAT5-PI 테스트 결과 - 또는 -
- 비정상적인 GM-CSF 50% 유효 농도(EC50) 테스트 결과
- 흉부 컴퓨터 단층 촬영(CT)에서 시각화된 폐의 미만성 간유리 혼탁
- 이전에 WLL 요법을 받은 이력 또는 임상 현장 조사자 및/또는 후원자의 의견에 따라 요법을 필요로 하는 중등도 hPAP 폐 질환 중증도
- 일상적인 임상 흡인으로 골수 채취 가능
- 사전동의서(ICF) 서명일 기준으로 18세 이상
- 초회 투여 전 3개월 동안 매우 효율적인 피임법(11.4.2항 참조)을 사용하여 월경 기간이 확인된 후 2년 이상 폐경 후 가임 여성 또는 가임 여성 유전자 교정 대식세포의 마지막 투여 후 12개월까지 유전자 교정 대식세포의 가임 여성은 스크리닝(방문 1), 골수 수집(방문 2) 및 유전자 교정 대식세포의 각 투여 직전(방문 3, 5, 7)에서 음성 혈청 임신 검사를 받아야 하며, 수유하지 마십시오.
- 가임 남성은 유전자 교정 대식세포의 첫 번째 투여부터 유전자 교정 대식세포의 마지막 투여 후 12개월까지의 기간 동안 콘돔 사용에 동의해야 합니다. 2년 이상 폐경 후 상태인 남성 또는 여성) 또는 섹션 11.4.2에 설명된 대로 적절한 피임법을 사용하는 여성 파트너가 있습니다.
- 서명된 서면 동의서(ICF)
제외 기준:
다음 조건 중 하나라도 충족하는 환자는 이 연구에 참여할 자격이 없습니다.
다음과 같이 정의된 다른 PAP 유발 질병의 확인된 진단 이력:
- CSF2RB, 아데노신 삼인산(ATP) 결합 카세트 서브패밀리 A 구성원 3(ABCA3), SFTPB, SFTPC, 갑상선 전사 인자 1(TTF-1), GATA 결합 인자 2(GATA2), SLC7A7의 기능 변경 돌연변이로 인한 PAP , 및 methionyl-transfer RNA(tRNA) 합성효소(MARS) 또는 CSF2RA 이외의 PAP를 유발하는 것으로 입증된 기타 유전자
- 비정상적인 GM-CSF 자가항체 검사와 관련된 PAP
- 골수이형성증, 재생 불량성 빈혈, 백혈병, 다발성 골수종, 림프종을 포함하나 이에 국한되지 않는 혈액학적 장애와 관련된 PAP
- 비혈액학적 악성종양과 관련된 PAP
- 면역 결핍 증후군과 관련된 PAP
- 만성 염증 증후군과 관련된 PAP
- 인간 면역결핍 바이러스, 결핵균 또는 기타 마이코박테리아 종 또는 기타 유기체를 포함하나 이에 제한되지 않는 만성 감염과 관련된 PAP
- 무기 먼지(예: 실리카, 티타늄, 인듐, 알루미늄), 유기 먼지(예: 톱밥, 비료)를 포함하되 이에 국한되지 않는 흡입 물질과 관련된 PAP; 또는 가스/증기(예: 세척제, 페인트 및 용접 관련 연기)
- 임상 현장 조사자 및/또는 후원자의 의견에 따라 임상적으로 중요한 폐 섬유증
- 확인된(즉, 반복된) 양성 혈청 항-GM-CSF 수용체 항체 검사 및/또는 확인된 양성 항-렌티바이러스 항체 검사(선별 검사 시점 및 유전자 교정 대식세포의 각 투여 전)
- 연구 방문 3개월 이내에 임의의 조사 에이전트 수령 이력
- 스크리닝 당시 활동성 만성 감염(예: HIV, 간염 등)의 병력
- 여성의 경우 주당 14잔 이상 또는 남성의 경우 주당 21잔 이상(1잔 - 5온스(150ml) 와인 또는 맥주 12온스(360ml) 또는 독주 1.5온스(45ml)
- 코카인, 헤로인 또는 기타 오피오이드를 포함하되 이에 국한되지 않는 연구 방문 3 이전 1년 이내에 약물 또는 불법 약물 남용의 이력
- 현재 또는 스크리닝 방문과 방문 14 사이에 임신할 계획 및/또는 현재 모유 수유
- 임상 현장 조사자 및/또는 후원자의 의견으로 연구 방문 또는 평가의 완료를 방해할 수 있는 기타 모든 의학적, 행동적 또는 정신과적 상태
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 유전자 교정 대식세포
자가 골수 CD34+ 세포 유래, CSF2RA 렌티바이러스 벡터 형질도입 대식세포(CSF2RA 유전자 수정 대식세포)는 개별 폐 분절에 기관지경 주입을 통해 이루어집니다.
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이 연구는 hPAP 환자에서 2개월 간격으로 3회에 걸쳐 기관지경 점적에 의한 자가 골수 CD34+ 세포 유래 CSF2RA 렌티바이러스 벡터 형질도입 대식세포(CSF2RA 유전자 교정 대식세포)의 투여를 평가할 것입니다.
투여할 목표(최대) 세포 수는 환자 70kg당 유전자 교정 대식세포 7억 7,800만개이며, 이는 이상적인 체중 kg당 1,110만개 세포와 동일합니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부작용(AE)이 있는 환자 수
기간: 15년 동안 PMT 전후 치료
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임상 병력 소견, 신체 검사 소견, 활력 징후, 임상 실험실 값, 폐 기능 데이터, 심장 기능, 흉부 X선, 흉부 CT에서 CTCAE 등급 3 또는 4 AE를 가진 환자의 수는 개시 후 연구 기간 동안 언제든지 PMT 요법의
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15년 동안 PMT 전후 치료
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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폐 대식세포 이식(PMT) 요법의 내약성
기간: PMT 2일 전, PMT 완료 직후, 각 PMT 절차 후 5일 동안 매일.
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환자의 전반적 중증도 인상(PGIS) 및 환자 전반적 변화 인상(PGIC)은 질병 중증도에 대한 환자의 전체적인 인상 및 기준선으로부터의 변화와 관련하여 평가될 것이다. PGIS는 현재의 호흡 문제와 일상적인 신체 활동에 미치는 영향을 평가합니다. hPAP(PGIS)의 현재 중증도는 없음, 경증, 중등도, 중증, 매우 중증에 이르는 5점 척도로 평가됩니다. PGIC는 기준선에서 호흡 문제의 변화와 호흡 문제가 일상적인 신체 활동에 미치는 영향을 평가합니다. hPAP 중증도(PGIC)의 기준선으로부터의 변화는 훨씬 개선됨, 다소 개선됨, 변화 없음, 다소 악화됨, 훨씬 악화됨까지의 5점 척도로 평가될 것입니다. PGIS 및 PGIC 매개변수는 PMT 직전, PMT 완료 직후, PMT 후 5일 동안 매일 평가됩니다. |
PMT 2일 전, PMT 완료 직후, 각 PMT 절차 후 5일 동안 매일.
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항-GM-CSF 수용체 알파 항체가 증가한 환자 수
기간: 15년 동안 PMT 전후 치료
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PMT 요법을 시작한 후 연구 기간 중 언제든지 혈청에서 항-GM-CSF 수용체 알파 항체 검출이 증가한 환자 수
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15년 동안 PMT 전후 치료
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클론 렌티바이러스 양성 세포 확장의 증거가 있는 환자 수
기간: 15년 동안 PMT 전후 치료
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PMT 치료 시작 후 연구 기간 동안 언제든지 벡터 유래 복제 가능 렌티바이러스(RCL)의 존재로 측정된 클론성 렌티바이러스 양성 세포 확장의 증거가 있는 환자 수
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15년 동안 PMT 전후 치료
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클론 우세 또는 백혈병을 나타내는 렌티바이러스 벡터 삽입 부위 분석 환자 수
기간: 15년 동안 PMT 전후 치료
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PMT 치료 시작 후 연구 기간 동안 알려진 원발암유전자 근처에 이식유전자 삽입 증거가 있는 환자 수 및 공통 삽입 부위와 관련된 클론 확장 증거가 있는 환자 수
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15년 동안 PMT 전후 치료
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BAL 및 혈액에서 렌티바이러스 DNA 검출을 통한 이식된 대식세포의 생체분포
기간: 16개월
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PMT(2개월, 4개월, 6개월(선택 사항), 10개월 및 16개월) 후 기준선 및 다양한 시점에 폐 및 혈액에서 PCR에 의해 검출된 렌티바이러스 DNA의 존재
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16개월
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기관지폐포세척액(BAL) 또는 혈청에서 염증 바이오마커가 증가한 환자 수
기간: 15년 동안 PMT 전후 치료
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기관지폐포 세척액(BAL) 또는 혈청에서 종양 괴사 인자(TNF)-알파, 인터루킨(IL)-1-베타 및 IL-6이 CTCAE 3등급 또는 4등급으로 증가한 환자 수 PMT 요법의 시작
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15년 동안 PMT 전후 치료
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검출 가능한 GM-CSF 수용체 알파 사슬 발현을 갖는 BAL 세포의 백분율
기간: 16개월
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PMT(2개월, 4개월, 6개월(선택 사항), 10개월 및 16개월) 후 기준선 및 다양한 시점에서 면역형광에 의해 측정된 검출 가능한 GM-CSF 수용체 알파 사슬 발현을 갖는 BAL 세포의 백분율 변화
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16개월
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증식하는 폐포 대식세포의 백분율
기간: 16개월
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PMT(2, 4, 6(선택 사항), 10, 16개월) 후 기준선 및 다양한 시점에서 Ki-67에 대해 양성으로 염색되는 폐포 대식세포의 백분율 변화
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16개월
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치료의 내구성 - 폐포 대식세포를 발현하는 GM-CSF 수용체 알파 사슬의 백분율
기간: PMT 치료 후 6개월(11차 방문) 및 12개월(14차 방문)
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PMT 치료 후 1년(방문 14)과 비교하여 6개월(방문 11)에서 면역형광에 의해 측정된 검출가능한 GM-CSF 수용체 알파 사슬 발현을 갖는 BAL 세포의 백분율 변화
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PMT 치료 후 6개월(11차 방문) 및 12개월(14차 방문)
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기관지폐포 세척액의 탁도
기간: 16개월
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베이스라인 및 PMT 후 다양한 시간(2, 4, 6(선택 사항), 10 및 16개월)에서 기관지폐포 세척액(BAL) 유체 탁도의 변화
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16개월
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총인지질에 대한 계면활성제 콜레스테롤의 비율
기간: 16개월
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PMT(2, 4, 6(선택 사항), 10, 16개월) 후 베이스라인 및 다양한 시점에서 계면활성제의 총 인지질에 대한 콜레스테롤 비율의 변화
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16개월
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중성 지질 축적이 있는 폐포 대식세포의 백분율
기간: 16개월
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PMT(2, 4, 6(선택 사항), 10, 16개월) 후 기준선 및 다양한 시점에서 Oil Red O+ 폐포 대식세포 비율의 변화
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16개월
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AM 중성 지질 축적의 강도
기간: 16개월
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기준선 및 PMT 후 다양한 시간(2, 4, 6(선택 사항), 10 및 16개월)에서 AM의 Oil Red O 염색 강도의 변화.
강도는 시각적 점수로 평가됩니다.
각 셀에는 oil-red-O-staining 정도를 반영하는 숫자(0, 1, 2 또는 3)가 할당됩니다.
각 등급의 세포 수는 숫자 등급과 추가된 제품을 곱하고 평가된 총 세포 수로 나누어 oil-red-O 염색 점수를 얻습니다.
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16개월
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기관지폐포 세척액에서 PAP 바이오마커의 농도
기간: 16개월
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베이스라인 및 PMT 후 다양한 시간(2개월, 4, 6(선택 사항), 10 및 16)
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16개월
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폐포 단백증의 폐포 대식세포 mRNA 바이오마커의 발현 차이
기간: 16개월
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정량적 역전사/중합 효소 연쇄 반응(qRT-PCR) 증폭에 의해 측정된 PAP(PU.1, PPAR(peroxisome proliferator-activated receptor)-감마 및 ABCG1)의 폐포 대식세포 전령 RNA(mRNA) 바이오마커의 변화 및 다양한 PMT 후 시간(2, 4, 6개월(선택 사항), 10, 16개월)
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16개월
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산소 농도의 폐포-동맥 차이 차이(A-aDO2)
기간: 16개월
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기준시점과 PMT 요법 후 6개월 및 1년 후 표준화된 동맥혈 가스 분석으로 측정한 A-aDO2의 변화
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16개월
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샌디에고 숨가쁨 설문지 점수의 차이
기간: 16개월
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기준선 및 PMT 후 모든 방문에서 샌디에고 호흡곤란 설문지로 측정한 호흡곤란의 변화 San Diego Dyspnea Questionnaire는 피험자에게 다양한 수준의 운동과 관련된 21가지 일상 생활 활동 중에 숨가쁨의 정도를 6점 척도(0=전혀 없음, 5=숨이 차서 최대한 또는 할 수 없음)로 표시하도록 요청합니다. . 세 가지 추가 질문은 총 24개 항목에 대해 과로로 인한 피해에 대한 두려움, 제한, 숨가쁨으로 인한 두려움에 대해 묻습니다. 총 합계 점수 범위는 0에서 120까지입니다. |
16개월
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폐 산소 전달의 차이
기간: 16개월
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PMT(2, 4, 6(선택 사항), 10, 16개월) 후 기준선 및 다양한 시점에서 미국흉부학회(ATS) 표준에 의해 측정된 일산화탄소(DLCO) 확산 용량의 변화
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16개월
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트레드밀 테스트를 통한 운동 유발 말초혈액 산소포화도 저점의 차이
기간: 16개월
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베이스라인과 PMT 요법 후 6개월 및 1년에 수행된 표준화된 트레드밀 테스트로 측정한 최저 말초 혈액 산소 포화도 값의 변화
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16개월
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트레드밀 테스트를 통한 운동 유발 말초 혈액 산소 포화도 저하까지의 시간 차이
기간: 16개월
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기준선에서 수행된 표준화된 러닝머신 테스트와 PMT 치료 후 6개월 및 1년 후 측정된 말초 혈액 산소 포화도의 5% 감소까지의 시간 변화
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16개월
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STEP 검사를 통한 운동 유발 말초혈액 산소포화도 저점의 차이
기간: 16개월
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PMT 치료 시작 전과 후에 매주 수행되는 표준 운동 프로토콜 검사(STEP 검사)로 측정한 최저 말초 혈액 산소 포화도 값의 변화. 혈중 산소 포화도를 측정하기 위한 표준화된 운동 산소 측정은 연구 기간 동안 매주 집에서 수행됩니다. 간단히 말해서 참가자가 의자에 앉아 휴식을 취한 상태에서 산소 포화도 측정기를 손가락에 착용합니다. 3분 동안 3개의 기준선(휴식) 판독값을 측정합니다. 그런 다음 참가자는 5분 동안 표준 단계를 밟았다가 떼고 3분 동안 앉은 상태에서 회복합니다. 맥박산소측정기는 검사 중 매 분마다 산소포화도를 기록합니다. 데이터는 모바일 건강 플랫폼을 통해 사이트로 전송됩니다. 가장 낮은 말초 혈액 산소 포화도는 수집된 데이터에서 결정됩니다. |
16개월
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STEP 검사를 통한 운동 유발 말초 혈액 산소 포화도 저하까지의 시간 차이
기간: 16개월
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PMT 치료 시작 전과 후에 매주 수행되는 표준 운동 프로토콜 테스트(STEP 테스트)에서 측정한 말초 혈액 산소 포화도(SpO2)가 5% 감소하는 데 걸리는 시간 변화. 결과는 PMT 후 치료 효과의 시간적 변화를 묘사하기 위해 반복 측정 분석 및 그래픽 일러스트레이션으로 평가됩니다. 혈중 산소 포화도를 측정하기 위한 표준화된 운동 산소 측정은 연구 기간 동안 매주 집에서 수행됩니다. 간단히 말해서 참가자가 의자에 앉아 휴식을 취한 상태에서 산소 포화도 측정기를 손가락에 착용합니다. 3분 동안 3개의 기준선(휴식) 판독값을 측정합니다. 그런 다음 참가자는 5분 동안 표준 단계를 밟고 내린 다음 3분 동안 앉아서 회복합니다. 맥박산소측정기는 검사 중 매 분마다 산소포화도를 기록합니다. 데이터는 모바일 건강 플랫폼을 통해 사이트로 전송됩니다. 가장 낮은 SpO2 시간은 수집된 데이터에서 결정됩니다. |
16개월
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정량적 CT 밀도계를 통한 폐 밀도를 통한 폐 질환의 중증도 차이
기간: 16개월
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기준선과 PMT 치료 후 6개월 및 1년 후 양적 폐 컴퓨터 단층촬영 밀도계(QPCTD)에 의해 방사선학적으로 결정된 폐 질량의 변화
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16개월
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폐 실질 패턴 점수를 통한 폐 질환의 중증도 차이
기간: 16개월
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베이스라인과 PMT 치료 후 6개월 및 1년 후 CALIPER를 사용하여 결정된 정량적 범주형 폐 실질 패턴 점수의 변화
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16개월
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36항목 약식 설문조사(SF-36) 설문지를 통한 건강 상태/삶의 질 점수 차이
기간: 16개월
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기준선(방문 3) 및 PMT 이후의 모든 방문에서 SF-36 총점 및 구성요소 점수에 의해 측정된 삶의 질의 변화. SF-36 설문지는 36개 항목으로 구성된 환자 건강 설문 조사입니다. 설문지는 8개의 척도 점수(각각 0-100)로 구성되어 있으며 각 질문은 동일한 가중치를 갖는 섹션에 있는 질문의 가중 합계입니다. 점수가 낮을수록 장애 정도가 높습니다. 8개 섹션은 1) 활력, 2) 신체 기능, 3) 신체 통증, 4) 일반적인 건강 인식, 5) 신체적 역할 기능, 6) 정서적 역할 기능, 7) 사회적 역할 기능 및 8) 정신 건강입니다. |
16개월
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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GM-CSF 자극에 반응하는 기관지폐포 세척 세포의 백분율
기간: 16개월
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인산화된 STAT5(pSTAT5)에 대해 양성인 BAL 세포의 백분율의 변화 및 기준선(방문 3) 및 PMT 후 다양한 시간(2개월, 4개월, 6개월(선택적))에서 유동 세포측정법을 통한 STAT5 인산화 지수(STAT5-PI)의 변화, 10, 16)
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16개월
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RNA 염기서열분석 t-분산 확률적 이웃 임베딩 분석(t-SNE)을 통한 이식된 대식세포의 세포 집단 역학
기간: 16개월
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BAL에 의해 수집된 세포에 대한 단일 세포 분해능에서 얻은 RNA 시퀀싱 데이터의 t-분포 확률적 이웃 임베딩(t-SNE) 분석을 사용하여 PMT 치료 후 이식된 대식세포의 세포 집단 역학의 변화(2, 4, 6개월(선택 사항)) , 10 및 16).
구체적으로, 조사관은 BAL 세포 중에서 뚜렷한 세포 집단의 수와 상대적 비율을 추적할 것입니다.
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16개월
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시퀀싱을 이용한 전이 가능 염색질 분석을 통한 폐포 대식세포 사양의 전사 조절
기간: 16개월
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AM 사양을 조절하는 하류 표적 유전자를 제어하는 상류 조절 요소는 BAL(2, 4, 6(선택 사항), 10 및 16개월)에 의해 수집된 이식된 대식세포에서 확인될 것입니다.
Monocle 및 Cicero 소프트웨어는 다양한 회귀 분석 도구를 활용하여 차등적으로 발현된 유전자와 차등적으로 접근 가능한 추정 DNA 조절 요소를 식별하고 연관시킬 것입니다.
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16개월
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Christopher Towe, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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