마판 증후군 및 로이스-디에츠 증후군 중등도 운동 시험 II
마르팡 증후군 및 로이스-디에츠 증후군을 앓는 청소년 및 청년의 건강 및 웰빙에 대한 적당한 신체 활동의 효과에 대한 임상 시험
연구 개요
상세 설명
마판 증후군(MFS) 및 로이스-디에츠 증후군(LDS)은 심장, 뼈, 인대 및 눈을 포함한 여러 장기 시스템에 영향을 미치는 중첩되는 임상 표현형을 가진 뚜렷한 결합 조직 장애이며 대동맥 박리의 상당한 위험과 관련이 있습니다. 대동맥 박리에 대한 일화적 보고, 체외 연구의 제한된 증거 및 이론적 우려를 감안할 때 MFS 또는 LDS 환자의 대다수는 특정 신체 활동, 가장 일반적으로 등척성 운동 및 접촉 스포츠에 제한을 받습니다. 게시된 지침은 또한 매우 역동적인 경쟁 스포츠에 대한 제한을 제안합니다. 임상의는 환자를 경쟁적인 스포츠에만 제한하는 것을 의미할 수 있지만 종종 어린이와 가족은 이 주의 사항을 거의 모든 운동에 적용하는 것으로 해석하여 많은 수의 MFS 또는 LDS 환자가 앉아서 생활하게 됩니다. 이러한 운동 부족과 상태 악화는 쇠약과 관절 통증을 증가시키고 지구력을 감소시키는 해로운 영향을 미칠 수 있습니다. 우울 증상은 이러한 증후군을 가진 환자들에게도 드물지 않으며, 진단 당시 스포츠 참여를 급격하게 중단하라는 지침에 의해 유발되거나 악화될 수 있습니다.
현재까지 우리가 아는 한, 인간 대상에 대한 동적 운동의 효과에 대한 발표된 통제 연구는 없습니다. 2017년 Mas-Stachurska 등은 적당한 수준의 동적 운동이 설치류 샘플에서 MFS에서 일반적으로 보이는 심장 구조의 점진적인 저하를 완화한다는 연구를 발표했습니다. 이 연구는 인간의 적당한 운동을 둘러싼 두려움이 부당할 수 있다는 가능성을 제시합니다. 또한, 이 연구는 적당한 운동이 실제로 대동맥과 심근을 보호할 수 있으며, 지속적인 운동으로 인해 나타나는 수많은 다른 신체적, 정서적 이점에 더하여 제안합니다. 우리는 파일럿 연구에서 청소년과 젊은 성인에게도 이점이 있음을 시사하는 미발표 시험 결과를 가지고 있습니다.
현재 MFS 또는 LDS가 있는 인간의 운동 효과에 대한 데이터가 상당히 부족하고 최근 설치류 모델에서 낙관적인 결과가 있는 점을 감안하여 MFS 또는 LDS가 있는 청소년 및 청년을 대상으로 중등도 동적 운동에 대한 무작위 대조 시험을 실시할 계획입니다.
목표는 다음과 같습니다.
1) 10-25세의 Marfan 증후군 또는 Loeys-Dietz 증후군 환자 50명을 현재 상태 및 치료(대조군) 대 중간 정도의 동적 운동 중재로 무작위화한 다음, 2) 대조군 환자에게 운동 중재를 허용합니다. 연구자 그런 다음 개입 그룹과 통제 그룹 간의 결과와 기준선과 개입 후 상태 간의 결과를 비교합니다. 특정 결과 측정에는 심혈관 평가가 포함됩니다: 최대 산소 섭취량(최대 VO2), 보행 혈압, 분절 및 중심 대동맥 경직, 심실 질량 및 용적, 내피 기능, 근육/신체 평가: 도수 근육 검사(MMT), 기능 균형, 및 통증 평가 및 삶의 질/정신 건강 평가: 건강 관련 삶의 질, 우울증 및 불안 선별 척도. 가설은 면허가 있는 물리 치료사가 도입한 적당한 운동 프로그램의 개입이 대동맥 벽에 해로운 영향을 미치지 않으면서 심혈관 상태, 근육 건강 및 정신 건강을 개선할 것이라는 것입니다.
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Shaine A Morris, MD, MPH
- 전화번호: 832-826-5692
- 이메일: shainem@bcm.edu
연구 연락처 백업
- 이름: Jennifer Bogardus, PT, MPT, PhD
- 전화번호: 713-794-2070
- 이메일: jennifer.bogardus@utah.edu
연구 장소
-
-
Texas
-
Houston, Texas, 미국, 77030
- 모병
- Texas Children's Hospital
-
연락하다:
- Jennifer Bogardus, PT, MPT, PhD
- 전화번호: 713-794-2070
- 이메일: jbogardus@twu.edu
-
연락하다:
- Shaine A Morris, MD MPH
- 전화번호: 832-826-5682
- 이메일: shainem@bcm.edu
-
-
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 마판 증후군(Ghent 기준에 의해 정의되고 FBN1 또는 외안 렌즈의 병원성 변이로 정의됨) 또는 Loeys-Dietz 증후군(특징적인 임상 특징의 존재와 TGFBR1, TGFBR2, TGFB2, TFGB3, SMAD2 또는 SMAD3)
- 등록 시 10-25세
제외 기준:
- 대동맥 수술의 역사
- MRI 안전 또는 영상 품질에 부정적인 영향을 미칠 수 있는 이식된 재료를 사용한 척추 수술 이력.
- 주요 선천성 심장질환 진단(ASD, VSD, 이첨판 대동맥판막, 승모판 탈출증은 제외기준에 해당하지 않음)
- 적당한 운동을 수행하는 능력을 제한하는 상태.
- 제안된 결과 측정에 대한 제안된 중재의 효과에 대한 해석을 혼란스럽게 할 수 있는 주요 동시 진단.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 운동 중재 그룹
최대 50명의 환자로 구성된 그룹이 통제군에 대한 4:1 비율의 개입으로 실험군에 무작위로 할당됩니다.
실험군은 순응도와 안전성을 보장하기 위한 운동 중재 교육, 시연 및 후속 조치 외에도 모든 예비 결과 측정 테스트(심혈관, 근골격 및 심리 검사)를 받게 됩니다.
|
환자는 호흡수와 인지된 노력을 평가하여 노력 및 심혈관 노력을 자가 평가하는 방법에 대해 교육을 받게 됩니다.
다음으로 환자는 심혈관 활동에 대한 옵션을 제공받게 되며 주당 최소 150분 동안 적당한 수준의 활동을 완료하게 됩니다.
환자는 모드 강도 수준에 도달하고 유지될 때까지 물리 치료사의 감독하에 운동 조합을 수행합니다.
환자는 활동 추적기를 사용하여 심박수, 활동 및 PES를 기록하는 방법을 배웁니다.
환자는 매주 전화 통화를 통해 상태를 평가하고, 질문에 답하고, 진행 강도 또는 운동 기간에 대한 지침을 제공합니다.
12주가 끝나면 모든 환자는 재평가를 위해 돌아올 것입니다.
|
|
다른: 대조군
대조군은 대조군에 개입하여 4:1 비율로 무작위로 할당됩니다.
통제 그룹은 모든 예비 결과 측정 테스트(심혈관, 근골격 및 심리적 스크리닝)를 받고 기본 신체 활동을 계속하도록 지시받을 것입니다.
그들은 모든 기본 절차(심혈관, 근골격 및 심리 검사)의 재평가를 위해 다시 돌아오도록 요청받을 것입니다.
|
통제 그룹의 환자는 연구 기간 동안 기본 신체 활동을 계속하도록 지시받고 활동 추적기 사용에 대한 지침을 받습니다.
12주가 끝나면 모든 환자는 재평가를 위해 돌아올 것입니다.
다른 이름들:
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
최대 VO2
기간: 4개월
|
Ml/kg/분 단위의 최대 VO2는 운동 스트레스 테스트를 통해 수집됩니다.
범위 30-85, 높을수록 좋습니다.
|
4개월
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
평균 수축기 혈압
기간: 4개월
|
mmHg, 범위 20-200, 낮음과 높음 모두 비정상, 목표는 연령, 성별 및 키 기반, 목표 10-50 백분위수
|
4개월
|
|
평균 이완기 혈압
기간: 4개월
|
mmHg, 범위 20-150, 낮음과 높음 모두 비정상, 목표는 연령, 성별 및 키 기반, 목표 10-50 백분위수
|
4개월
|
|
평균 맥압
기간: 4개월
|
mmHg, 수축기 혈압에서 확장기 혈압을 뺀 값, 범위 30-70 mmHg, 목표는 연령 및 성별에 따른 정상 범위입니다.
|
4개월
|
|
무게
기간: 4개월
|
kg, 범위 50-300kg, 저체중 환자를 제외하고 낮을수록 좋음
|
4개월
|
|
BMI
기간: 4개월
|
kg/m2, 일반적으로 낮을수록 좋음, 나이에 대한 BMI <5%인 pts 제외
|
4개월
|
|
심장 MRI에 의한 좌심실 긴장
기간: 4개월
|
후처리 MRI에서 파생된 연속 측정
|
4개월
|
|
심장 MRI에 의한 우심실 긴장
기간: 4개월
|
후처리 MRI에서 파생된 연속 측정
|
4개월
|
|
대동맥근 변형
기간: 4개월
|
연속 측정 %, 높을수록 덜 딱딱함, 범위 0-40
|
4개월
|
|
대동맥근 확장성
기간: 4개월
|
×10-3 mm Hg-1, 연속 측정, 범위 0.1-10
|
4개월
|
|
대동맥근 β-강성 지수
기간: 4개월
|
단위 없음, 범위 0.1-90
|
4개월
|
|
최대 대동맥근 치수
기간: 4개월
|
측정 cm, 범위 1-8cm
|
4개월
|
|
대동맥근 z-점수
기간: 4개월
|
단위 없음, 신체 표면적 게시된 참조에 기반, 범위 -3 ~ 25
|
4개월
|
|
MRI의 대동맥 맥파 속도
기간: 4개월
|
미터/초, 범위 0-30
|
4개월
|
|
Applanation tonometry에서 파생된 맥파 속도
기간: 4개월
|
미터/초, 범위 0-30
|
4개월
|
|
삶의 질 척도(QOLS)(19-21세)
기간: 4개월
|
16개 항목, 각각 7점 리커트, 높을수록 나쁨
|
4개월
|
|
소아 삶의 질 척도(PedsQL) 척도 점수
기간: 4개월
|
3개 영역에서 보고되었으며, 각각은 Likert 척도로 보고되었으며, 0-100 척도로 조정되었으며 낮을수록 더 나쁩니다.
|
4개월
|
|
환자 건강 설문지-9(PHQ-9)
기간: 4개월
|
우울증과 우울증의 중증도를 감지하는 9개 항목 설문지(0-27 범위, 높을수록 악화됨)
|
4개월
|
|
환자 건강 설문지-4(PHQ-4) 부분 A: 불안
기간: 4개월
|
불안 및 우울증에 대한 4개 질문 테스트, 0-12 하위 집합 A(불안): 총 PHQ 4 점수 범위가 0-6인 질문 1 및 2.
3점 이상은 선별 목적으로 양성으로 간주됩니다.
|
4개월
|
|
환자 건강 설문지-4(PHQ-4) 부분 집합 B: 우울증
기간: 4개월
|
불안 및 우울증에 대한 4개 질문 테스트, 0-12, 부분 집합 B(우울증): 전체 PHQ 4 점수 범위가 0-6인 질문 3 및 4.
3점 이상은 선별 목적으로 양성으로 간주됩니다.
|
4개월
|
|
범불안장애 7항목(GAD-7)
기간: 4개월 동안 2주마다
|
일반화된 불안 장애와 불안의 중증도를 감지하는 7개 항목 설문지.
7개 항목에 대한 GAD-7 총점 범위는 0에서 21까지입니다.
컷오프 8을 사용하면 GAD-7은 범불안 장애 진단에 대해 92%의 민감도와 76%의 특이성을 갖습니다.
|
4개월 동안 2주마다
|
|
소아 증상 체크리스트 부모(PSC)
기간: 4개월
|
소아 증상 체크리스트(PSC)는 어린이의 정서 및 행동 문제의 변화를 식별하고 평가하는 데 도움이 되는 35개 항목의 설문지입니다.
PSC 또는 Y-PSC에서 긍정적인 점수는 자격을 갖춘 건강에 의한 추가 평가가 필요함을 나타냅니다.
PSC-35-청소년, 영어 및 스페인어 컷오프 점수는 30 이상입니다.
멕시코계 미국인 샘플에서 컷오프 점수 12가 가장 민감한 것으로 나타났습니다.
|
4개월
|
|
소아 증상 체크리스트 아동(PSC-Y)
기간: 4개월
|
소아 증상 체크리스트(PSC)는 어린이의 정서 및 행동 문제의 변화를 식별하고 평가하는 데 도움이 되는 35개 항목의 설문지입니다. PSC 또는 Y-PSC에서 긍정적인 점수는 자격을 갖춘 건강에 의한 추가 평가가 필요함을 나타냅니다. PSC-35-청소년, 영어 및 스페인어 컷오프 점수는 30 이상입니다. 멕시코계 미국인 샘플에서 컷오프 점수 12가 가장 민감한 것으로 나타났습니다. PSC 하위 척도: 주의력 문제, 내면화 문제, 외현화 문제 |
4개월
|
|
소아 증상 체크리스트 아동(PSC-Y): 주의 하위 척도
기간: 4개월
|
소아 증상 체크리스트(PSC)는 어린이의 정서 및 행동 문제의 변화를 식별하고 평가하는 데 도움이 되는 35개 항목의 설문지입니다. PSC 또는 Y-PSC에서 긍정적인 점수는 자격을 갖춘 건강에 의한 추가 평가가 필요함을 나타냅니다. PSC-35-청소년, 영어 및 스페인어 컷오프 점수는 30 이상입니다. 멕시코계 미국인 샘플에서 컷오프 점수 12가 가장 민감한 것으로 나타났습니다. PSC 하위 척도: 주의력 문제 하위 척도: 하위 점수가 7 이상인 아동은 일반적으로 상당한 주의력 장애가 있습니다. |
4개월
|
|
소아 증상 체크리스트 아동(PSC-Y): 내재화 문제 하위 척도
기간: 4개월
|
소아 증상 체크리스트(PSC)는 어린이의 정서 및 행동 문제의 변화를 식별하고 평가하는 데 도움이 되는 35개 항목의 설문지입니다. PSC 또는 Y-PSC에서 긍정적인 점수는 자격을 갖춘 건강에 의한 추가 평가가 필요함을 나타냅니다. PSC-35-청소년, 영어 및 스페인어 컷오프 점수는 30 이상입니다. 멕시코계 미국인 샘플에서 컷오프 점수 12가 가장 민감한 것으로 나타났습니다. PSC 하위 척도: 내면화 문제 하위 척도: 하위 점수가 5 이상인 아동은 일반적으로 불안이나 우울증이 있는 심각한 장애가 있습니다. |
4개월
|
|
소아 증상 체크리스트 아동(PSC-Y): 외현화 문제 하위 척도
기간: 4개월
|
소아 증상 체크리스트(PSC)는 어린이의 정서 및 행동 문제의 변화를 식별하고 평가하는 데 도움이 되는 35개 항목의 설문지입니다. PSC 또는 Y-PSC에서 긍정적인 점수는 자격을 갖춘 건강에 의한 추가 평가가 필요함을 나타냅니다. PSC-35-청소년, 영어 및 스페인어 컷오프 점수는 30 이상입니다. 멕시코계 미국인 샘플에서 컷오프 점수 12가 가장 민감한 것으로 나타났습니다. PSC 하위 척도: 외현화 문제 하위 척도: 하위 점수가 7 이상인 아동은 일반적으로 품행에 심각한 문제가 있습니다. |
4개월
|
|
PROMIS Pediatric Self-Reported 심리적 스트레스
기간: 4개월
|
PROMIS 점수는 대상 모집단에서 평균이 50이고 표준 편차(SD)가 10입니다.
T-점수 지표에서 점수 40은 참조 모집단의 평균보다 1SD 낮습니다.
60점은 기준 모집단의 평균보다 1SD 더 높은 점수입니다.
더 나은 건강은 더 낮은 점수이고 더 나쁜 건강 점수는 더 높습니다.
|
4개월
|
|
PROMIS 부모 대리인이 보고한 심리적 스트레스 - 부모 대리인
기간: 4개월
|
PROMIS 점수는 대상 모집단에서 평균이 50이고 표준 편차(SD)가 10입니다.
T-점수 지표에서 점수 40은 참조 모집단의 평균보다 1SD 낮습니다.
60점은 기준 모집단의 평균보다 1SD 더 높은 점수입니다.
점수가 높을수록 건강이 좋지 않습니다.
|
4개월
|
공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Shaine A Morris, MD, MPH, Baylor College of Medicine
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- H-53417
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .