일본 스틸병 환자의 아나킨라 연구(SJIA 및 AOSD)
2025년 3월 3일 업데이트: Swedish Orphan Biovitrum
일본 스틸병 환자를 대상으로 한 피하 아나킨라의 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 다기관, 3상 효능 및 안전성 연구(SJIA 및 AOSD)
스틸병(전신성 소아 특발성 관절염[SJIA] 및 성인 발병 스틸병[AOSD])을 앓고 있는 일본의 소아 및 성인 환자에서 아나킨라의 효능 및 안전성을 입증하기 위한 연구.
연구 개요
상세 설명
이 연구는 2주, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 기간으로 구성되며, 아나킨라를 사용한 52주 공개 라벨 단계 치료가 뒤따릅니다. 54주차에 마지막으로 아나킨라를 복용한 후 안전성은 58주차인 안전성 추적 방문에서 평가됩니다.
1차 종료점은 2주차 방문 시 평가됩니다. 환자는 2주 동안 아나킨라 또는 위약에 무작위로 배정됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
15
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Gifu, 일본
- Gifu University Hospital
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Fukushima
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Fukushima-shi, Fukushima, 일본
- Fukushima Medical University Hospital
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Hyogo
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Kobe, Hyogo, 일본
- Hyogo prefectural kobe children's hospital
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Kobe city, Hyogo, 일본
- Kobe University Hospital
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Kanagawa
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Yokohama, Kanagawa, 일본
- Yokohama City University Hospital (Hematology and Clinical Immunology)
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Nagano
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Matsumoto, Nagano, 일본
- Shinshu University
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Tokyo
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Bunkyō-Ku, Tokyo, 일본
- Tokyo Medical and Dental University Hospital
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Shinjuku-Ku, Tokyo, 일본
- Tokyo Women's Medical University Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 8개월 이상 체중 10kg 이상의 남녀 환자
- 등록 전 15개월 이내에 스틸병 진단.
- 질병 발병 시 16세 미만인 경우 적응된 ILAR 기준, 즉 SJIA에 대한 CARRA 기준에 따라 진단이 내려집니다. 질병 발병 시 ≥ 16세인 경우 AOSD에 대한 Yamaguchi 기준에 따라 진단이 내려집니다.
- 활동성 질병은 다음 세 가지 징후와 증상으로 확인됩니다. ㅏ. 1개 이상의 관절에 활동성 관절염. 비. CRP > 30mg/L. 씨. 등록 전 1주 이내에 질병에 기인한 최소 1회의 발열(≥ 38.0℃).
- 등록 전 8주 이내 결핵 검사 결과 음성.
제외 기준:
- 아나킨라, 카나키누맙 또는 기타 인터루킨-1(IL-1) 억제제를 사용한 이전 또는 현재 치료.
등록 전에 다음 요법을 사용하십시오.
- 등록 전 24시간 이내의 마약성 진통제.
- 등록 전 3주 이내에 디아미노디페닐 술폰 또는 에타너셉트.
- 등록 전 4주 이내에 글루코코르티코이드 또는 정맥 면역글로불린의 관절내, 근육내 또는 정맥내 투여.
- 등록 전 8주 이내에 스틸병 조절 효과가 입증된 정맥 면역글로불린, 레플루노마이드, 인플릭시맙 또는 아달리무맙.
- 등록 전 12주 이내에 탈리도마이드, 사이클로스포린, 마이코페놀레이트 모페틸, 6-머캅토퓨린, 아자티오프린, 사이클로포스파미드, 클로람부실(일본에서 승인되지 않음) 또는 기타 면역억제제.
- 등록 전 4주 이내의 토실리주맙 또는 등록 전 4반감기 이내의 기타 면역 조절 약물.
- 등록 전 26주 이내의 리툭시맙.
- 등록 전 4주 이내의 생백신.
- 베이스라인에서 결핵, HIV 감염, Covid-19 감염 또는 B형 또는 C형 간염 감염을 포함하되 이에 국한되지 않는 활동성, 만성 또는 재발성 세균, 진균 또는 바이러스 감염의 알려진 존재 또는 의심. 급성 또는 만성 HBV 환자.
- 비정상적인 간 검사의 존재로 나타나는 간 질환 또는 간 손상의 임상적 증거.
- 중증 만성 신장 질환(CKD) 등급 4 및 5의 존재.
- 호중구 감소증(절대 호중구 수[ANC] < 1.5 x 10^9/L)의 존재.
- 혈소판 감소증의 존재(혈소판 수 < 100 x 10^9/L).
- 기준선에서 MAS의 존재 또는 의심.
- 등록 전 마지막 8주 이내에 MAS 진단.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 아나킨라
체중이 50kg 이상 또는 50kg 미만인 경우 각각 100mg/일 또는 2mg/kg/일 피하 아나킨라.
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매일 피하주사
다른 이름들:
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위약 비교기: 위약
100mg/일 또는 2mg/kg/일에 상응하는 용량
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매일 피하주사
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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질병 활동에 대한 의사의 전반적인 평가(시각적 아날로그 척도[VAS])에서 기준선보다 ≥ 30% 개선.
기간: 2주차
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7일 동안 질병에 기인한 열이 없는 ACR30 반응
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2주차
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전반적인 웰빙(VAS)에 대한 환자/부모의 전반적인 평가에서 기준선에서 ≥ 30% 개선.
기간: 2주차
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7일 동안 질병에 기인한 열이 없는 ACR30 반응
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2주차
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활동성 관절염이 있는 관절의 수가 기준선에서 30% 이상 개선되었습니다.
기간: 2주차
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7일 동안 질병에 기인한 열이 없는 ACR30 반응
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2주차
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운동 제한이 있는 관절의 수가 기준선에서 30% 이상 개선되었습니다.
기간: 2주차
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7일 동안 질병에 기인한 열이 없는 ACR30 반응
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2주차
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신체 기능 평가 기준선에서 ≥ 30% 개선: 아동 건강 평가 설문지(CHAQ)/스탠포드 건강 평가 설문지(SHAQ).
기간: 2주차
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7일 동안 질병에 기인한 열이 없는 ACR30 반응
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2주차
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C 반응성 단백질(CRP)(mg/L) 기준선 대비 ≥ 30% 개선.
기간: 2주차
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7일 동안 질병에 기인한 열이 없는 ACR30 반응
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2주차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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CRP의 변화.
기간: 2주차
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스틸병의 염증 감소에 있어 위약과 비교하여 아나킨라의 효능을 입증합니다.
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2주차
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페리틴의 변화.
기간: 2주차
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스틸병의 염증 감소에 있어 위약과 비교하여 아나킨라의 효능을 입증합니다.
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2주차
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헤모글로빈의 변화.
기간: 2주차
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스틸병의 염증 감소에 있어 위약과 비교하여 아나킨라의 효능을 입증합니다.
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2주차
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혈소판 수의 변화.
기간: 2주차
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스틸병의 염증 감소에 있어 위약과 비교하여 아나킨라의 효능을 입증합니다.
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2주차
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백혈구 수의 변화.
기간: 2주차
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스틸병의 염증 감소에 있어 위약과 비교하여 아나킨라의 효능을 입증합니다.
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2주차
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1주차 평가 방문 전 24시간 동안 열이 없었습니다.
기간: 1주차
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스틸병에서 위약과 비교하여 아나킨라의 조기 효능 개시를 입증하기 위함.
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1주차
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1주 평가 방문 전 24시간 동안 발진이 없음.
기간: 1주차
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스틸병에서 위약과 비교하여 아나킨라의 조기 효능 개시를 입증하기 위함.
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1주차
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1주 평가 방문 전 24시간 동안 열이 없는 ACR30 반응.
기간: 1주차
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스틸병에서 위약과 비교하여 아나킨라의 조기 효능 개시를 입증하기 위함.
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1주차
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1주 평가 방문 전 24시간 동안 열이 없는 ACR50 반응.
기간: 1주차
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스틸병에서 위약과 비교하여 아나킨라의 조기 효능 개시를 입증하기 위함.
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1주차
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1주 평가 방문 전 24시간 동안 열이 없는 ACR70 반응.
기간: 1주차
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스틸병에서 위약과 비교하여 아나킨라의 조기 효능 개시를 입증하기 위함.
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1주차
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통증 없음(0mm)에서 매우 심한(100mm)까지 VAS에서 측정된 질병 활동에 대한 의사의 전반적인 평가의 변화.
기간: 1주차
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스틸병에서 위약과 비교하여 아나킨라의 조기 효능 개시를 입증하기 위함.
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1주차
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통증 없음(0mm)에서 매우 심한(100mm)까지 VAS에서 측정한 전반적인 웰빙에 대한 환자/부모의 전반적인 평가 변화.
기간: 1주차
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스틸병에서 위약과 비교하여 아나킨라의 조기 효능 개시를 입증하기 위함.
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1주차
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통증 없음(0 mm)에서 매우 심한(100 mm)까지 VAS에서 측정된 질병 관련 통증의 환자/부모 전체 평가의 변화.
기간: 1주차
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스틸병에서 위약과 비교하여 아나킨라의 조기 효능 개시를 입증하기 위함.
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1주차
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부종 관절 수의 변화.
기간: 1주차
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스틸병에서 위약과 비교하여 아나킨라의 조기 효능 개시를 입증하기 위함.
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1주차
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부드러운 관절 수의 변화.
기간: 1주차
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스틸병에서 위약과 비교하여 아나킨라의 조기 효능 개시를 입증하기 위함.
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1주차
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CRP의 변화.
기간: 1주차
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스틸병에서 위약과 비교하여 아나킨라의 조기 효능 개시를 입증하기 위함.
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1주차
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페리틴의 변화.
기간: 1주차
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스틸병에서 위약과 비교하여 아나킨라의 조기 효능 개시를 입증하기 위함.
|
1주차
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헤모글로빈의 변화.
기간: 1주차
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스틸병에서 위약과 비교하여 아나킨라의 조기 효능 개시를 입증하기 위함.
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1주차
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혈소판 수의 변화.
기간: 1주차
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스틸병에서 위약과 비교하여 아나킨라의 조기 효능 개시를 입증하기 위함.
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1주차
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백혈구 수의 변화.
기간: 1주차
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스틸병에서 위약과 비교하여 아나킨라의 조기 효능 개시를 입증하기 위함.
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1주차
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EQ-5D-Y 프록시의 차원에 따라 문제를 보고하는 환자 수/비율의 변화(4-7세).
기간: 2주차
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아나킨라 치료 환자와 위약 치료 환자 사이의 건강 상태를 평가하고 비교합니다.
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2주차
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EQ-5D-Y 차원(8-15세)에 따라 문제를 보고하는 환자 수/비율의 변화.
기간: 2주차
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아나킨라 치료 환자와 위약 치료 환자 사이의 건강 상태를 평가하고 비교합니다.
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2주차
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EQ-5D-3L 차원(≥ 16세)에 따라 문제를 보고하는 환자 수/비율의 변화.
기간: 2주차
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아나킨라 치료 환자와 위약 치료 환자 사이의 건강 상태를 평가하고 비교합니다.
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2주차
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방문 전 7일 동안 발열이 없었습니다.
기간: 4주차 ~ 54주차
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스틸병에서 아나킨라의 효능을 평가하기 위함.
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4주차 ~ 54주차
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방문 전 7일 동안 발진이 없었습니다.
기간: 4주차 ~ 54주차
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스틸병에서 아나킨라의 효능을 평가하기 위함.
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4주차 ~ 54주차
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방문 전 7일 동안 열이 없는 ACR30 반응.
기간: 4주차 ~ 54주차
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스틸병에서 아나킨라의 효능을 평가하기 위함.
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4주차 ~ 54주차
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방문 전 7일 동안 발열이 없는 ACR50 반응.
기간: 4주차 ~ 54주차
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스틸병에서 아나킨라의 효능을 평가하기 위함.
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4주차 ~ 54주차
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방문 전 7일 동안 열이 없는 ACR70 응답.
기간: 4주차 ~ 54주차
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스틸병에서 아나킨라의 효능을 평가하기 위함.
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4주차 ~ 54주차
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방문 전 7일 동안 열이 없는 ACR90 응답.
기간: 4주차 ~ 54주차
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스틸병에서 아나킨라의 효능을 평가하기 위함.
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4주차 ~ 54주차
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질병 활동에 대한 의사의 전반적인 평가(VAS)의 변화.
기간: 4주차 ~ 54주차
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스틸병에서 아나킨라의 효능을 평가하기 위함.
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4주차 ~ 54주차
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전반적인 웰빙(VAS)에 대한 환자/부모의 전반적인 평가 변화.
기간: 4주차 ~ 54주차
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스틸병에서 아나킨라의 효능을 평가하기 위함.
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4주차 ~ 54주차
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질병 관련 통증(VAS)에 대한 환자/부모 전체 평가의 변화.
기간: 4주차 ~ 54주차
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스틸병에서 아나킨라의 효능을 평가하기 위함.
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4주차 ~ 54주차
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부종 관절 수의 변화.
기간: 4주차 ~ 54주차
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스틸병에서 아나킨라의 효능을 평가하기 위함.
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4주차 ~ 54주차
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부드러운 관절 수의 변화.
기간: 4주차 ~ 54주차
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스틸병에서 아나킨라의 효능을 평가하기 위함.
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4주차 ~ 54주차
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CRP의 변화.
기간: 4주차 ~ 54주차
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스틸병에서 아나킨라의 효능을 평가하기 위함.
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4주차 ~ 54주차
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페리틴의 변화.
기간: 4주차 ~ 54주차
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스틸병에서 아나킨라의 효능을 평가하기 위함.
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4주차 ~ 54주차
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헤모글로빈의 변화.
기간: 4주차 ~ 54주차
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스틸병에서 아나킨라의 효능을 평가하기 위함.
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4주차 ~ 54주차
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혈소판 수의 변화.
기간: 4주차 ~ 54주차
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스틸병에서 아나킨라의 효능을 평가하기 위함.
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4주차 ~ 54주차
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백혈구 수의 변화.
기간: 4주차 ~ 54주차
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스틸병에서 아나킨라의 효능을 평가하기 위함.
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4주차 ~ 54주차
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비활성 질병의 발생.
기간: 8주차 ~ 54주차
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비활성 질환에 도달한 환자의 비율. 비활성 질환은 활동성 관절염이 있는 관절이 없고, 발열, 발진, 장막염, 간비종대, 스틸병에 기인한 전신 림프절병증이 없고, CRP 수치가 정상 범위 내이며, 질병 활동에 대한 의사의 전반적인 평가로 정의됩니다. 100mm VAS에서 10mm 미만의 점수 및 문서화된 아침 경직 ≤15분.
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8주차 ~ 54주차
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EQ-5D-Y 프록시의 차원에 따라 문제를 보고하는 환자 수/비율의 변화(4-7세).
기간: 4주차 ~ 54주차
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아나킨라 치료를 받은 스틸병 환자의 건강 상태를 평가합니다.
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4주차 ~ 54주차
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EQ-5D-Y 차원(8-15세)에 따라 문제를 보고하는 환자 수/비율의 변화.
기간: 4주차 ~ 54주차
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아나킨라 치료를 받은 스틸병 환자의 건강 상태를 평가합니다.
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4주차 ~ 54주차
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EQ-5D-3L(≥ 16세) 차원에 따른 문제를 보고한 환자 수/비율의 변화.
기간: 4주차 ~ 54주차
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아나킨라 치료를 받은 스틸병 환자의 건강 상태를 평가합니다.
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4주차 ~ 54주차
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시간 경과에 따른 연구 방문 전 7일 동안 열이 없는 ACR30 반응.
기간: 2주차 ~ 54주차
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연구 약물에 반응하는 환자에서 아나킨라의 지속적인 효능을 평가합니다.
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2주차 ~ 54주차
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아나킨라로 치료받은 스틸병 환자에서 연구 약물 중단의 발생을 평가하기 위함.
기간: 1일차 ~ 54주차
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1일차 ~ 54주차
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글루코코르티코이드 테이퍼링 개시 시간.
기간: 2주차 ~ 54주차
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아나킨라 치료를 받은 스틸병 환자에서 글루코코르티코이드 테이퍼링을 평가하기 위함.
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2주차 ~ 54주차
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글루코코르티코이드 용량을 줄이는 환자에 대한 글루코코르티코이드 용량의 백분율 감소.
기간: 2주차 ~ 54주차
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아나킨라 치료를 받은 스틸병 환자에서 글루코코르티코이드 테이퍼링을 평가하기 위함.
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2주차 ~ 54주차
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글루코코르티코이드의 중단.
기간: 2주차 ~ 54주차
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아나킨라 치료를 받은 스틸병 환자에서 글루코코르티코이드 테이퍼링을 평가하기 위함.
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2주차 ~ 54주차
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- 부작용(AE)의 발생(심각한 부작용[SAE] 및 비SAE).
기간: 58주까지의 기준선
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스틸병 환자에서 아나킨라의 안전성을 평가합니다.
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58주까지의 기준선
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사망의 발생
기간: 58주까지의 기준선
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스틸병 환자에서 아나킨라의 안전성을 평가합니다.
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58주까지의 기준선
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모든 연구 방문에서 연구 약물 중단으로 이어지는 AE의 발생.
기간: 58주까지의 기준선
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스틸병 환자에서 아나킨라의 안전성을 평가합니다.
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58주까지의 기준선
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활력 징후의 발생은 기준선으로부터 58주차 방문까지의 모든 연구 방문에서 혈압, 심박수 및 체중을 포함하여 변화합니다. 19세 미만 환자의 키 변화.
기간: 58주까지의 기준선
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스틸병 환자에서 아나킨라의 안전성을 평가합니다.
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58주까지의 기준선
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실험실 안전 평가의 발생은 시간이 지남에 따라 변경됩니다.
기간: 58주까지의 기준선
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스틸병 환자에서 아나킨라의 안전성을 평가합니다.
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58주까지의 기준선
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비정상적인 실험실 값의 발생.
기간: 58주까지의 기준선
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스틸병 환자에서 아나킨라의 안전성을 평가합니다.
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58주까지의 기준선
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스틸병 환자에서 아나킨라의 면역원성을 평가합니다.
기간: 기준선, 2주, 4주, 12주, 34주, 54주 및 58주
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기준선, 2주, 4주, 12주, 34주, 54주 및 58주
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스틸병 환자에서 아나킨라의 약동학을 평가하기 위해
기간: 기준선, 1주 및 2주
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아나킨라 혈청 농도
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기준선, 1주 및 2주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Masaaki Mori, MD, St. Marianna University Hospital
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 8월 24일
기본 완료 (추정된)
2025년 12월 10일
연구 완료 (추정된)
2026년 6월 24일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 11월 22일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 4월 3일
처음 게시됨 (실제)
2023년 4월 14일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 3월 25일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 3월 3일
마지막으로 확인됨
2025년 3월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .