Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie Anakinry u japonských pacientů se Stillovou nemocí (SJIA a AOSD)

3. března 2025 aktualizováno: Swedish Orphan Biovitrum

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, multicentrická studie účinnosti a bezpečnosti fáze 3 subkutánní anakinry u japonských pacientů se Stillovou chorobou (SJIA a AOSD)

Studie k prokázání účinnosti a bezpečnosti anakinry u dětských a dospělých japonských pacientů se Stillovou nemocí (systémová juvenilní idiopatická artritida [SJIA] a Stillova nemoc s nástupem v dospělosti [AOSD]).

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Studie sestává z 2týdenního, randomizovaného, ​​dvojitě zaslepeného, ​​placebem kontrolovaného období, po kterém následuje 52týdenní léčba anakinrou v otevřené fázi. Po poslední dávce anakinry v 54. týdnu bude bezpečnost vyhodnocena při následné bezpečnostní návštěvě, tj. v 58. týdnu.

Primární cílový bod bude vyhodnocen při návštěvě v týdnu 2. Pacienti budou náhodně rozděleni na anakinru nebo placebo po dobu 2 týdnů.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

15

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Japonsko
      • Gifu, Japonsko
        • Gifu University Hospital
    • Fukushima
      • Fukushima-shi, Fukushima, Japonsko
        • Fukushima Medical University Hospital
    • Hyogo
      • Kobe, Hyogo, Japonsko
        • Hyogo prefectural kobe children's hospital
      • Kobe city, Hyogo, Japonsko
        • Kobe University Hospital
    • Kanagawa
      • Yokohama, Kanagawa, Japonsko
        • Yokohama City University Hospital (Hematology and Clinical Immunology)
    • Nagano
      • Matsumoto, Nagano, Japonsko
        • Shinshu University
    • Tokyo
      • Bunkyō-Ku, Tokyo, Japonsko
        • Tokyo Medical and Dental University Hospital
      • Shinjuku-Ku, Tokyo, Japonsko
        • Tokyo Women's Medical University Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Pacienti muži a ženy ve věku 8 měsíců nebo starší s tělesnou hmotností ≥ 10 kg
  2. Diagnóza Stillovy choroby do 15 měsíců před zařazením.
  3. Pokud je při nástupu onemocnění < 16 let, diagnóza se stanoví podle přizpůsobených kritérií ILAR, tj. kritérií CARRA pro SJIA. Pokud je ≥ 16 let při nástupu onemocnění, diagnóza se stanoví podle Yamaguchiho kritérií pro AOSD.
  4. Aktivní onemocnění potvrzené následujícími třemi příznaky a symptomy. A. Aktivní artritida v ≥ 1 kloubu. b. CRP > 30 mg/l. C. Alespoň jedna epizoda horečky (≥ 38,0 stupňů Celsia), kterou lze připsat onemocnění, během jednoho týdne před zařazením.
  5. Výsledek testu na tuberkulózu do 8 týdnů před zařazením je negativní.

Kritéria vyloučení:

  1. Předchozí nebo současná léčba anakinrou, kanakinumabem nebo jakýmkoli jiným inhibitorem interleukinu-1 (IL-1).

  2. Před registrací použijte následující terapie.

    1. Narkotická analgetika do 24 hodin před zápisem.
    2. Diaminodifenylsulfon nebo etanercept do 3 týdnů před zařazením.
    3. Intraartikulární, intramuskulární nebo intravenózní podání glukokortikoidů nebo intravenózního imunoglobulinu během 4 týdnů před zařazením.
    4. Intravenózní imunoglobuliny s prokázaným efektem modifikujícím Stillovu chorobu, leflunomid, infliximab nebo adalimumab do 8 týdnů před zařazením.
    5. Thalidomid, cyklosporin, mykofenolát mofetil, 6-merkaptopurin, azathioprin, cyklofosfamid, chlorambucil (neschváleno v Japonsku) nebo jakákoli jiná imunosupresiva během 12 týdnů před zařazením.
    6. Tocilizumab během 4 týdnů před zařazením nebo jakákoli jiná imunomodulační medikace během 4 poločasů před zařazením.
    7. Rituximab do 26 týdnů před zařazením.
  3. Živé vakcíny do 4 týdnů před zápisem.
  4. Známá přítomnost nebo podezření na aktivní, chronické nebo opakující se bakteriální, plísňové nebo virové infekce, včetně, ale bez omezení, tuberkulózy, infekce HIV, infekce Covid-19 nebo infekce hepatitidou B nebo C na začátku. Pacienti s akutní nebo chronickou HBV.
  5. Klinické známky onemocnění jater nebo poškození jater, jak je indikováno přítomností abnormálních jaterních testů.
  6. Přítomnost závažného chronického onemocnění ledvin (CKD) stupně 4 a 5.
  7. Přítomnost neutropenie (absolutní počet neutrofilů [ANC] < 1,5 x 10^9/l).
  8. Přítomnost trombocytopenie (počet krevních destiček < 100 x 10^9/l).
  9. Přítomnost nebo podezření na MAS na začátku.
  10. Diagnóza MAS během posledních 8 týdnů před zařazením.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Anakinra
100 mg/den nebo 2 mg/kg/den subkutánní anakinry pro pacienty s tělesnou hmotností ≥ 50 kg, respektive < 50 kg.
Lék: Anakinra
subkutánní denní injekce
Ostatní jména:
  • Kineret
Komparátor placeba: Placebo
Odpovídající objem 100 mg/den nebo 2 mg/kg/den
Lék: Placebo
subkutánní denní injekce

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Zlepšení o ≥ 30 % oproti výchozí hodnotě v celkovém hodnocení aktivity onemocnění lékařem (vizuální analogová škála [VAS]).
Časové okno: 2. týden
Odpověď ACR30 s nepřítomností horečky, kterou lze připsat onemocnění během 7 dnů
2. týden
Zlepšení o ≥ 30 % ve srovnání s výchozí hodnotou v celkovém hodnocení celkové pohody (VAS) pacientem/rodičem.
Časové okno: 2. týden
Odpověď ACR30 s nepřítomností horečky, kterou lze připsat onemocnění během 7 dnů
2. týden
Zlepšení o ≥ 30 % oproti výchozí hodnotě v počtu kloubů s aktivní artritidou.
Časové okno: 2. týden
Odpověď ACR30 s nepřítomností horečky, kterou lze připsat onemocnění během 7 dnů
2. týden
Zlepšení o ≥ 30 % oproti výchozí hodnotě v počtu kloubů s omezením pohybu.
Časové okno: 2. týden
Odpověď ACR30 s nepřítomností horečky, kterou lze připsat onemocnění během 7 dnů
2. týden
Zlepšení o ≥ 30 % od výchozí hodnoty v hodnocení fyzických funkcí: Dotazník hodnocení zdraví dítěte (CHAQ)/Dotazník hodnocení zdraví Stanford (SHAQ).
Časové okno: 2. týden
Odpověď ACR30 s nepřítomností horečky, kterou lze připsat onemocnění během 7 dnů
2. týden
Zlepšení C-reaktivního proteinu (CRP) (mg/l) o ≥ 30 % oproti výchozí hodnotě.
Časové okno: 2. týden
Odpověď ACR30 s nepřítomností horečky, kterou lze připsat onemocnění během 7 dnů
2. týden

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna CRP.
Časové okno: 2. týden
Prokázat účinnost anakinry ve srovnání s placebem při snižování zánětu u Stillovy choroby.
2. týden
Změna feritinu.
Časové okno: 2. týden
Prokázat účinnost anakinry ve srovnání s placebem při snižování zánětu u Stillovy choroby.
2. týden
Změna hemoglobinu.
Časové okno: 2. týden
Prokázat účinnost anakinry ve srovnání s placebem při snižování zánětu u Stillovy choroby.
2. týden
Změna počtu krevních destiček.
Časové okno: 2. týden
Prokázat účinnost anakinry ve srovnání s placebem při snižování zánětu u Stillovy choroby.
2. týden
Změna počtu bílých krvinek.
Časové okno: 2. týden
Prokázat účinnost anakinry ve srovnání s placebem při snižování zánětu u Stillovy choroby.
2. týden
Absence horečky během 24 hodin před hodnotící návštěvou v týdnu 1.
Časové okno: 1. týden
Prokázat časný nástup účinnosti anakinry ve srovnání s placebem u Stillovy choroby.
1. týden
Absence vyrážky během 24 hodin před hodnotící návštěvou v týdnu 1.
Časové okno: 1. týden
Prokázat časný nástup účinnosti anakinry ve srovnání s placebem u Stillovy choroby.
1. týden
Odpověď ACR30 s nepřítomností horečky během 24 hodin před hodnotící návštěvou v týdnu 1.
Časové okno: 1. týden
Prokázat časný nástup účinnosti anakinry ve srovnání s placebem u Stillovy choroby.
1. týden
Odpověď ACR50 s nepřítomností horečky během 24 hodin před hodnotící návštěvou v týdnu 1.
Časové okno: 1. týden
Prokázat časný nástup účinnosti anakinry ve srovnání s placebem u Stillovy choroby.
1. týden
Odpověď ACR70 s nepřítomností horečky během 24 hodin před hodnotící návštěvou v týdnu 1.
Časové okno: 1. týden
Prokázat časný nástup účinnosti anakinry ve srovnání s placebem u Stillovy choroby.
1. týden
Změna v celkovém hodnocení aktivity onemocnění lékařem, měřená na VAS, z žádné bolesti (0 mm) na velmi silnou (100 mm).
Časové okno: 1. týden
Prokázat časný nástup účinnosti anakinry ve srovnání s placebem u Stillovy choroby.
1. týden
Změna v celkovém hodnocení celkové pohody pacientem/rodičem, měřeno na VAS, z žádné bolesti (0 mm) na velmi silnou (100 mm).
Časové okno: 1. týden
Prokázat časný nástup účinnosti anakinry ve srovnání s placebem u Stillovy choroby.
1. týden
Změna v celkovém hodnocení bolesti související s onemocněním pacientem/rodičem, měřeno na VAS z žádné bolesti (0 mm) na velmi silnou (100 mm).
Časové okno: 1. týden
Prokázat časný nástup účinnosti anakinry ve srovnání s placebem u Stillovy choroby.
1. týden
Změna počtu otoků kloubů.
Časové okno: 1. týden
Prokázat časný nástup účinnosti anakinry ve srovnání s placebem u Stillovy choroby.
1. týden
Změna počtu citlivých kloubů.
Časové okno: 1. týden
Prokázat časný nástup účinnosti anakinry ve srovnání s placebem u Stillovy choroby.
1. týden
Změna CRP.
Časové okno: 1. týden
Prokázat časný nástup účinnosti anakinry ve srovnání s placebem u Stillovy choroby.
1. týden
Změna feritinu.
Časové okno: 1. týden
Prokázat časný nástup účinnosti anakinry ve srovnání s placebem u Stillovy choroby.
1. týden
Změna hemoglobinu.
Časové okno: 1. týden
Prokázat časný nástup účinnosti anakinry ve srovnání s placebem u Stillovy choroby.
1. týden
Změna počtu krevních destiček.
Časové okno: 1. týden
Prokázat časný nástup účinnosti anakinry ve srovnání s placebem u Stillovy choroby.
1. týden
Změna počtu bílých krvinek.
Časové okno: 1. týden
Prokázat časný nástup účinnosti anakinry ve srovnání s placebem u Stillovy choroby.
1. týden
Změna v počtu/poměru pacientů hlásících problémy podle dimenze EQ-5D-Y Proxy (4-7 let).
Časové okno: 2. týden
Vyhodnotit a porovnat zdravotní stav mezi pacienty léčenými anakinrou a pacienty léčenými placebem.
2. týden
Změna v počtu/podílu pacientů hlásících problémy podle dimenze EQ-5D-Y (8-15 let).
Časové okno: 2. týden
Vyhodnotit a porovnat zdravotní stav mezi pacienty léčenými anakinrou a pacienty léčenými placebem.
2. týden
Změna v počtu/poměru pacientů hlásících problémy podle dimenze EQ-5D-3L (≥ 16 let).
Časové okno: 2. týden
Vyhodnotit a porovnat zdravotní stav mezi pacienty léčenými anakinrou a pacienty léčenými placebem.
2. týden
Absence horečky během 7 dnů před návštěvou.
Časové okno: Týden 4 až 54
Vyhodnotit účinnost anakinry u Stillovy choroby.
Týden 4 až 54
Absence vyrážky během 7 dnů před návštěvou.
Časové okno: Týden 4 až 54
Vyhodnotit účinnost anakinry u Stillovy choroby.
Týden 4 až 54
Odpověď ACR30 s nepřítomností horečky během 7 dnů před návštěvou.
Časové okno: Týden 4 až 54
Vyhodnotit účinnost anakinry u Stillovy choroby.
Týden 4 až 54
Odpověď ACR50 s nepřítomností horečky během 7 dnů před návštěvou.
Časové okno: Týden 4 až 54
Vyhodnotit účinnost anakinry u Stillovy choroby.
Týden 4 až 54
Odpověď ACR70 s nepřítomností horečky během 7 dnů před návštěvou.
Časové okno: Týden 4 až 54
Vyhodnotit účinnost anakinry u Stillovy choroby.
Týden 4 až 54
Odpověď ACR90 s nepřítomností horečky během 7 dnů před návštěvou.
Časové okno: Týden 4 až 54
Vyhodnotit účinnost anakinry u Stillovy choroby.
Týden 4 až 54
Změna v globálním hodnocení aktivity onemocnění lékařem (VAS).
Časové okno: Týden 4 až 54
Vyhodnotit účinnost anakinry u Stillovy choroby.
Týden 4 až 54
Změna v globálním hodnocení celkové pohody (VAS) pacientem/rodičem.
Časové okno: Týden 4 až 54
Vyhodnotit účinnost anakinry u Stillovy choroby.
Týden 4 až 54
Změna v globálním hodnocení bolesti související s onemocněním (VAS) pacientem/rodičem.
Časové okno: Týden 4 až 54
Vyhodnotit účinnost anakinry u Stillovy choroby.
Týden 4 až 54
Změna počtu otoků kloubů.
Časové okno: Týden 4 až 54
Vyhodnotit účinnost anakinry u Stillovy choroby.
Týden 4 až 54
Změna počtu citlivých kloubů.
Časové okno: Týden 4 až 54
Vyhodnotit účinnost anakinry u Stillovy choroby.
Týden 4 až 54
Změna CRP.
Časové okno: Týden 4 až 54
Vyhodnotit účinnost anakinry u Stillovy choroby.
Týden 4 až 54
Změna feritinu.
Časové okno: Týden 4 až 54
Vyhodnotit účinnost anakinry u Stillovy choroby.
Týden 4 až 54
Změna hemoglobinu.
Časové okno: Týden 4 až 54
Vyhodnotit účinnost anakinry u Stillovy choroby.
Týden 4 až 54
Změna počtu krevních destiček.
Časové okno: Týden 4 až 54
Vyhodnotit účinnost anakinry u Stillovy choroby.
Týden 4 až 54
Změna počtu bílých krvinek.
Časové okno: Týden 4 až 54
Vyhodnotit účinnost anakinry u Stillovy choroby.
Týden 4 až 54
Výskyt neaktivního onemocnění.
Časové okno: Týden 8 až 54
Podíl pacientů, kteří dosáhnou neaktivního onemocnění. Neaktivní onemocnění je definováno jako žádné klouby s aktivní artritidou, žádná horečka, žádná vyrážka, serozitida, žádná hepatosplenomegalie, žádná generalizovaná lymfadenopatie přičitatelná Stillově chorobě, hladina CRP v normálních mezích, celkové hodnocení aktivity onemocnění lékařem skóre pod 10 mm na 100 mm VAS a dokumentovaná ranní ztuhlost ≤ 15 min.
Týden 8 až 54
Změna v počtu/poměru pacientů hlásících problémy podle dimenze EQ-5D-Y Proxy (4-7 let).
Časové okno: Týden 4 až 54
Zhodnotit zdravotní stav u pacientů léčených anakinrou se Stillovou chorobou.
Týden 4 až 54
Změna v počtu/podílu pacientů hlásících problémy podle dimenze EQ-5D-Y (8-15 let).
Časové okno: Týden 4 až 54
Zhodnotit zdravotní stav u pacientů léčených anakinrou se Stillovou chorobou.
Týden 4 až 54
Změna v počtu/poměru pacientů hlásících problémy podle dimenze EQ-5D-3L (≥ 16 let).
Časové okno: Týden 4 až 54
Zhodnotit zdravotní stav u pacientů léčených anakinrou se Stillovou chorobou.
Týden 4 až 54
Odpověď ACR30 s nepřítomností horečky během 7 dnů před návštěvami studie v průběhu času.
Časové okno: Týden 2 až 54
Vyhodnotit trvalou účinnost anakinry u pacientů odpovídajících na studovaný lék.
Týden 2 až 54
Vyhodnotit výskyt vysazení studovaného léku u pacientů se Stillovou chorobou léčených anakinrou.
Časové okno: Den 1 až týden 54
  • Čas na ukončení studie kvůli nedostatečné účinnosti nebo progresivnímu onemocnění.
  • Čas na studium vysazení léku z jakéhokoli důvodu.
  • Počet pacientů přerušujících studijní léčbu.
Den 1 až týden 54
Doba zahájení snižování dávky glukokortikoidů.
Časové okno: Týden 2 až 54
Zhodnotit snižování glukokortikoidů u pacientů se Stillovou chorobou léčených anakinrou.
Týden 2 až 54
Procentuální snížení dávky glukokortikoidů u pacientů, kteří snižují dávku glukokortikoidů.
Časové okno: Týden 2 až 54
Zhodnotit snižování glukokortikoidů u pacientů se Stillovou chorobou léčených anakinrou.
Týden 2 až 54
Vysazení glukokortikoidů.
Časové okno: Týden 2 až 54
Zhodnotit snižování glukokortikoidů u pacientů se Stillovou chorobou léčených anakinrou.
Týden 2 až 54
- Výskyt nežádoucích účinků (AE) (závažné nežádoucí účinky [SAE] a non-SAEs).
Časové okno: Výchozí stav do týdne 58
Zhodnotit bezpečnost anakinry u pacientů se Stillovou chorobou.
Výchozí stav do týdne 58
Výskyt úmrtí
Časové okno: Výchozí stav do týdne 58
Zhodnotit bezpečnost anakinry u pacientů se Stillovou chorobou.
Výchozí stav do týdne 58
Výskyt AE vedoucí k vysazení studovaného léku při všech studijních návštěvách.
Časové okno: Výchozí stav do týdne 58
Zhodnotit bezpečnost anakinry u pacientů se Stillovou chorobou.
Výchozí stav do týdne 58
Výskyt vitálních známek se mění od výchozí hodnoty, včetně krevního tlaku, srdeční frekvence a tělesné hmotnosti při všech návštěvách studie až do návštěvy 58. týdne. Změny výšky u pacientů mladších 19 let.
Časové okno: Výchozí stav do týdne 58
Zhodnotit bezpečnost anakinry u pacientů se Stillovou chorobou.
Výchozí stav do týdne 58
Výskyt laboratorních hodnocení bezpečnosti se v průběhu času mění.
Časové okno: Výchozí stav do týdne 58
Zhodnotit bezpečnost anakinry u pacientů se Stillovou chorobou.
Výchozí stav do týdne 58
Výskyt abnormálních laboratorních hodnot.
Časové okno: Výchozí stav do týdne 58
Zhodnotit bezpečnost anakinry u pacientů se Stillovou chorobou.
Výchozí stav do týdne 58
Vyhodnotit imunogenicitu anakinry u pacientů se Stillovou chorobou.
Časové okno: Výchozí stav, týdny 2, 4, 12, 34, 54 a 58
  • Výskyt ADA, NAbs, zkřížená reaktivita a hladiny titru ADA a NAb
  • Výskyt a hladiny titru ADA ve vztahu k AE
  • Výskyt a hladiny titru ADA, zkřížená reaktivita NAbs ve vztahu k odpovědi ACR30 a hladinám CRP
Výchozí stav, týdny 2, 4, 12, 34, 54 a 58
Vyhodnotit farmakokinetiku anakinry u pacientů se Stillovou chorobou
Časové okno: Výchozí stav, týden 1 a 2
Anakinra sérové ​​koncentrace
Výchozí stav, týden 1 a 2

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Swedish Orphan Biovitrum

Spolupracovníci

CMIC Co, Ltd. Japan

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Masaaki Mori, MD, St. Marianna University Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

24. srpna 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

10. prosince 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

24. června 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

22. listopadu 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

3. dubna 2023

První zveřejněno (Aktuální)

14. dubna 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

3. března 2025

Naposledy ověřeno

1. března 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • Sobi.ANAKIN-303

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit