주 1회 Efanesoctocog Alfa로 치료받은 12세 이상의 중증 혈우병 A 환자의 신체 활동 및 관절 건강을 평가하는 연구 (FREEDOM)
2026년 7월 1일 업데이트: Swedish Orphan Biovitrum
24개월 동안 재조합 응고 인자 VIII Fc-von Willebrand Factor-XTEN 융합 단백질(Efanesoctocog Alfa)로 치료받은 중증 혈우병 A 환자의 이전 치료 경험이 있는 ≥12년 환자의 신체 활동 및 관절 건강을 평가하는 3b상 공개 라벨 연구
FREEDOM은 이전에 치료를 받았고 현재 예방요법을 받고 있는 12세 이상의 중증 혈우병 A 환자 약 90명을 등록하는 것을 목표로 하는 유럽의 다기관, 공개 라벨, 단일군, 3b상 연구입니다. 30-45일의 도입 기간 후, 환자는 24개월 동안 매주 1회 50 IU/kg의 에파네옥토코그 알파 예방요법을 받게 됩니다(추가 예방 용량은 허용되지 않음). 활동 추적기 및 전자 환자 다이어리는 신체 활동, 출혈, 인자 투여, 통증 및 연구 전반에 걸친 스크리닝으로 인한 부상에 대한 데이터를 수집하는 데 사용됩니다.
1차 목표는 24개월에 IPAQ(International Physical Activity Questionnaire)의 기준선에서 변화의 1차 종료점을 사용하여 efanesoctocog alfa 예방에서 24개월 동안 신체 활동의 변화를 설명하는 것입니다.
이차 목표에는 신체 활동과 기타 변수(출혈, 관절 상태, 통증, 부상 및 삶의 질) 간의 관계가 포함됩니다. HEAD-US, HJHS 및 MRI로 평가한 관절 상태의 변화; 출혈, 부상, 통증의 발생. efanesoctocog alfa의 안전성과 내약성도 평가됩니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
93
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Athens, 그리스
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Utrecht, 네덜란드
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Oslo, 노르웨이
- Investigational Site
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Berlin, 독일
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Frankfurt, 독일
- Investigational Site
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Giessen, 독일
- Investigational Site
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Hamburg, 독일
- Investigational Site
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Lund, 스웨덴
- Investigational Site
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Solna, 스웨덴
- Investigational Site
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Barcelona, 스페인
- Investigational Site
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Madrid, 스페인
- Investigational Site
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Oviedo, 스페인
- Investigational Site
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Ljubljana, 슬로베니아
- Investigational Site
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Dublin, 아일랜드
- Investigational Site
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Canterbury, 영국
- Investigational Site
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Newcastle upon Tyne, 영국
- Investigational Site
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Oxford, 영국
- Investigational Site
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Vienna, 오스트리아
- Investigational Site
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Catanzaro, 이탈리아
- Investigational Site
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Florence, 이탈리아
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Naples, 이탈리아
- Investigational Site
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Parma, 이탈리아
- Investigational Site
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Rome, 이탈리아
- Investigational Site
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Brno, 체코
- Investigational Site
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Prague, 체코
- Investigational Site
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Zagreb, 크로아티아
- Investigational Site
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Bordeaux, 프랑스
- Investigational Site
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Le Kremlin-Bicêtre, 프랑스
- Investigational Site
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Marseille, 프랑스
- Investigational Site
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Strasbourg, 프랑스
- Investigational Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
- 최소 150 ED에 대해 판매 중인 재조합 및/또는 혈장 유래 FVIII를 사용한 혈우병 A에 대한 이전 치료.
- 등록 전 최소 12개월 동안 시판된 재조합 및/또는 혈장 FVIII 또는 현지 라벨에 따른 에미시주맙으로 예방적 치료를 받은 경우.
- 예방적 치료 처방에 관한 12개월 문서화된 사전 연구 치료 데이터 및 기준선 방문 전 출혈 에피소드에 대한 6개월 데이터를 가짐.
- 연구 ePD 사용에 대한 교육을 완료하고 연구 기간 동안 자신의 스마트폰에서 ePD를 사용할 의지와 능력.
- 스폰서가 제공한 활동 추적기를 사용하여 신체 활동 및 심박수를 측정할 의향 및 능력.
- 집에서 efanesoctocog alfa를 정맥 주사할 수 있고 기꺼이 투여할 수 있습니다.
주요 제외 기준:
- 연구자에 의해 판단되는 바와 같이 환자를 연구에 부적합하게 만드는 정도로 이동성 및 신체적 능력을 제한하는 심각한 근골격계 및/또는 신경학적 장애.
- A형 혈우병 외에 다른 알려진 응고 장애
- ≥0.6 BU/mL로 정의된 과거력 및/또는 현재 양성 억제제 테스트.
- 스크리닝 전 2주 이내에 처방 정보에 명시된 최대 용량을 초과하는 NSAID로 치료.
- 화학요법 및/또는 기타 면역억제제로 스크리닝하기 전 12주 이내에 체계적 치료.
- 30일 이내 또는 스크리닝 전 5.5 반감기 중 더 긴 기간 내에 연구용 제품으로 치료.
- 스크리닝 전 12주 이내의 대수술 또는 연구 기간 동안 예정된 주요 정형외과 수술.
- 기준선 방문 시 활동 추적기 사용에 순응하지 않은 환자.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: Efanesoctocog 알파
모든 환자는 50 IU/kg의 efanesoctocog alfa를 주 1회 정맥 주사로 치료받게 됩니다.
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재조합 응고 인자 VIII Fc-본 빌레브란트 인자-XTEN 융합 단백질(rFVIIIFc-VWF-XTEN)
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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IPAQ(International Physical Activity Questionnaire) 점수 기준선에서 변경
기간: 기준선 및 24개월
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IPAQ는 현재 신체 활동 수준을 측정하는 검증된 7일 회상 설문지입니다.
IPAQ의 점수는 주당 총 MET-분 형태의 연속 변수가 됩니다.
점수가 높을수록 신체 활동 수준이 높다는 의미입니다.
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기준선 및 24개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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IPAQ(International Physical Activity Questionnaire) 점수 기준선에서 변경
기간: 기준선 및 12개월
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IPAQ는 현재 신체 활동 수준을 측정하는 검증된 7일 회상 설문지입니다.
IPAQ의 점수는 주당 총 MET-분 형태의 연속 변수가 됩니다.
점수가 높을수록 신체 활동 수준이 높다는 의미입니다.
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기준선 및 12개월
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IPAQ(국제 신체 활동 설문지) 점수
기간: 기준선, 6, 12, 18, 24개월
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IPAQ는 현재 신체 활동 수준을 측정하는 검증된 7일 회상 설문지입니다.
IPAQ의 점수는 주당 총 MET-분 형태의 연속 변수가 됩니다.
점수가 높을수록 신체 활동 수준이 높다는 의미입니다.
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기준선, 6, 12, 18, 24개월
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신체 활동의 일일 평균 시간(분) 변화
기간: 도입 월, 12월 및 24월
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추적기 기록
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도입 월, 12월 및 24월
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일일 평균 신체 활동 시간(분)
기간: 6개월 단위
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추적기 기록
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6개월 단위
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운동 유형 변경
기간: 도입 월, 12월 및 24월
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환자 및 추적자 보고
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도입 월, 12월 및 24월
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운동 빈도의 변화
기간: 도입 월, 12월 및 24월
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환자 및 추적자 보고
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도입 월, 12월 및 24월
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운동 시간 변경
기간: 도입 월, 12월 및 24월
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환자 및 추적자 보고
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도입 월, 12월 및 24월
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환자가 보고한 운동 강도의 변화
기간: 도입 월, 12월 및 24월
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환자는 환자 일기에 운동을 보고하고 5단계 척도로 강도를 평가합니다. 레벨은 다음과 같습니다. 1 = 쉬움, 2 = 보통, 3 = 약간 어려움, 4 = 피곤함, 5 = 매우 피곤함. 변경 사항은 환자 내 기준으로 계산됩니다. |
도입 월, 12월 및 24월
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트래커에 기록된 운동 강도의 변화
기간: 도입 월, 12월 및 24월
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환자가 추적기를 착용하고 있을 때 운동을 자동으로 기록하는 활동 추적기가 환자에게 제공됩니다. 강도 수준은 심박수를 기반으로 하며 4단계 척도로 표시됩니다. 레벨은 다음과 같습니다. 1 = 범위 밖, 2 = 지방 연소, 3 = 심장 강화, 4 = 피크 |
도입 월, 12월 및 24월
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환자 및 추적자가 보고한 운동 유형의 평균값
기간: 6개월 단위
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운동 유형은 혈우병 환자를 위해 주어진 활동에 참여하는 위험 수준으로 기록됩니다. 위험 수준은 1-3 등급을 기반으로 하며 여기서 수준 1은 출혈 삽화를 일으킬 위험이 낮고 수준 3은 높은 위험을 나타냅니다. 평균값은 6개월 단위로 계산됩니다. |
6개월 단위
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운동 빈도의 평균값
기간: 6개월 단위
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환자 및 추적자 보고
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6개월 단위
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운동 지속 시간의 평균값
기간: 6개월 단위
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환자 및 추적자 보고
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6개월 단위
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환자가 보고한 운동 강도의 평균값
기간: 6개월 단위
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환자는 환자 일기에 운동을 보고하고 5단계 척도로 강도를 평가합니다. 레벨은 다음과 같습니다. 1 = 쉬움, 2 = 보통, 3 = 약간 어려움, 4 = 피곤함, 5 = 매우 피곤함. 평균값은 6개월 단위로 계산됩니다. |
6개월 단위
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트래커 기록 운동 강도의 평균값
기간: 6개월 단위
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환자가 추적기를 착용하고 있을 때 운동을 자동으로 기록하는 활동 추적기가 환자에게 제공됩니다. 강도 수준은 심박수를 기반으로 하며 4단계 척도로 표시됩니다. 레벨은 다음과 같습니다. 1 = 범위 밖, 2 = 지방 연소, 3 = 심장 강화, 4 = 피크 평균값은 6개월 단위로 계산됩니다. |
6개월 단위
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일일 평균 걸음 수의 변화
기간: 도입 월, 12월 및 24월
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추적기 기록
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도입 월, 12월 및 24월
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일일 평균 걸음 수
기간: 6개월 단위
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추적기 기록
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6개월 단위
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WHO 권장 수준의 MVPA 달성
기간: 도입 월, 12월 및 24월
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추적기 기록
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도입 월, 12월 및 24월
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운동과 관련된 출혈의 발생
기간: 24개월 기준 기준
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24개월 기준 기준
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운동과 관련된 통증의 발생
기간: 24개월 기준 기준
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24개월 기준 기준
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운동과 관련된 부상의 발생
기간: 24개월 기준 기준
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24개월 기준 기준
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일상 활동에 영향을 미치는 출혈 에피소드의 발생
기간: 24개월 기준 기준
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24개월 기준 기준
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기준선에서 혈우병 관절 건강 점수(HJHS) 점수의 변화
기간: 기준선, 6, 12, 18, 24개월
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6개의 인덱스 관절(팔꿈치, 무릎 및 발목)을 검사하고 점수를 매깁니다. 관절당 최소 점수는 0이고 최대 점수는 20입니다. 또한 보행은 정상 범위를 벗어나는 기술의 수를 기준으로 0에서 4까지의 척도로 점수가 매겨집니다. 총 점수는 6개 관절 모두의 점수와 보행 점수의 합입니다(범위는 0~124, 0은 정상이고 124는 가장 심각한 질병임). |
기준선, 6, 12, 18, 24개월
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초음파를 이용한 혈우병 조기 관절병증 감지 기준선에서의 변화(HEAD-US)
기간: 기준선, 12개월 및 24개월
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HEAD-US 관절 점수는 오른쪽 및 왼쪽 발목, 무릎 및 팔꿈치 관절의 6개 관절에 대해 계산됩니다.
특정 관절 점수는 질병 활성(활막염), 관절 표면의 질병 손상 및 연골하골의 질병 손상의 세 가지 항목 점수로 구성됩니다.
특정 관절 점수는 각 특정 관절에 대한 세 가지 항목 점수의 합계입니다.
값의 범위는 0(최소)에서 8(최대)까지입니다. 총 점수는 감지된 이상 항목 점수의 합계를 나타냅니다.
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기준선, 12개월 및 24개월
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국제 예방 연구 그룹(IPSG) 자기 공명 영상(MRI) 척도에 의해 평가된 혈우병 관절병증의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준, 24개월
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IPSG 척도는 두 개의 하위 점수로 구성되는데, 하나는 연조직 변화에 대한 것이고 다른 하나는 골연골 변화에 대한 것입니다.
MRI 관절 점수는 각 관절에 대한 연조직 및 골연골 하위 점수의 합계이며 범위는 0-17이며 여기서 0은 손상이 없습니다.
MRI 총 점수는 모든 관절에 대한 관절 점수의 합입니다.
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기준, 24개월
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표적 관절 발달(연속 6개월 기간 내에 단일 관절에 3회 이상의 자발적 출혈)
기간: 6, 12, 18, 24월
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표적 관절이 발달한 환자의 수와 비율 및 발달된 표적 관절의 총 수를 평가합니다.
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6, 12, 18, 24월
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목표 관절 해결(연속 12개월 기간 내에 관절에 출혈이 2회 이하인 경우 해당 관절은 더 이상 목표 관절로 간주되지 않음)
기간: 6, 12, 18, 24월
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목표 관절 해상도가 있는 환자의 수와 비율 및 목표 관절 해상도의 총 수를 평가합니다.
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6, 12, 18, 24월
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표적 관절 재발(표적 관절 해결 후 연속 6개월 기간 내에 단일 관절에서 3회 이상의 자발적 출혈)
기간: 6, 12, 18, 24월
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표적 관절 재발 환자의 수와 비율 및 총 표적 관절 재발 횟수를 평가합니다.
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6, 12, 18, 24월
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출혈 에피소드 수
기간: 6개월 단위 및 누적
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6개월 단위 및 누적
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연간 출혈률(ABR)
기간: 24개월 기준 기준
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24개월 기준 기준
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총 연간 efanesoctocog 알파 소비량
기간: 24개월 기준 기준
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24개월 기준 기준
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출혈 에피소드를 치료하기 위한 주사 횟수 및 용량
기간: 24개월 기준 기준
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24개월 기준 기준
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전자 환자 다이어리를 통해 보고되는 통증
기간: 24개월 기준 기준
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환자는 통증(통증, 위치 및 강도의 원인)을 보고합니다.
강도는 약함, 약간 낮음, 보통 높음, 심각함 및 가능한 최악으로 보고됩니다.
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24개월 기준 기준
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PROMIS(Patient-Reported Outcomes Measurement Information System) 척도에 보고된 통증 강도 - 통증 강도 3a
기간: 기준선, 6, 12, 18, 24개월
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PROMIS 통증 강도 측정기는 통증 강도를 1(통증 없음)에서 5(매우 심함)까지의 5점 리커트 척도로 평가합니다.
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기준선, 6, 12, 18, 24개월
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PROMIS(Patient-Reported Outcomes Measurement Information System) 척도에서 보고된 통증 간섭 - 통증 간섭 6a
기간: 기준선, 6, 12, 18, 24개월
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PROMIS Pain Interference 6a는 환자가 평가하는 도구이며 통증 간섭을 1(전혀 아님)에서 5(매우 많이)까지의 5점 리커트 척도로 측정합니다.
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기준선, 6, 12, 18, 24개월
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EuroQoL 5차원 5레벨(EQ-5D-5L)로 평가한 삶의 질
기간: 기준선, 6, 12, 18, 24개월
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EQ-5D-5L은 건강 결과의 5가지 차원(이동성, 자가 관리, 일상 활동, 통증/불편, 불안/우울)을 평가합니다. EQ-5D-5L 설문지의 각 차원은 5단계로 나뉩니다.
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기준선, 6, 12, 18, 24개월
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치료 선호도 평가
기간: 24개월
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이것은 치료의 인지된 영향에 대한 2개의 질문으로 구성된 치료 선호도 조사로 평가될 것입니다.
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24개월
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부작용 및 심각한 부작용의 발생
기간: 상영부터 24개월까지
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상영부터 24개월까지
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임상적으로 유의미한 변화의 발생
기간: 기준선, 6, 12, 18, 24개월
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신체 검사, 활력 징후 및 실험실 검사로 평가
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기준선, 6, 12, 18, 24개월
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억제제 개발(FVIII에 대한 중화 항체)
기간: 기준선, 6, 12, 18, 24개월
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Nijmegen 수정 Bethesda 분석을 통해 결정
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기준선, 6, 12, 18, 24개월
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혈전성 및 색전성 사건의 발생
기간: 상영부터 24개월까지
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상영부터 24개월까지
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비 연구 의료 만남의 수
기간: 기준선에서 24개월까지
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비 연구 의료 방문 방문을 갖는 환자의 수와 비율은 물론 해당 총 방문 횟수가 설명됩니다.
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기준선에서 24개월까지
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비 연구 의료 만남의 기간
기간: 기준선에서 24개월까지
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비연구 의료 진료 방문 방문 기간이 설명될 것입니다.
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기준선에서 24개월까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
협력자
수사관
- 연구 책임자: Study Physician, MD, PhD, Swedish Orphan Biovitrum
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 7월 31일
기본 완료 (실제)
2026년 6월 2일
연구 완료 (실제)
2026년 6월 2일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 3월 21일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 4월 5일
처음 게시됨 (실제)
2023년 4월 18일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 7월 2일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 7월 1일
마지막으로 확인됨
2026년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- Sobi.BIVV001-001
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
자격을 갖춘 연구원은 임상 연구 보고서, 수정된 연구 프로토콜, 백지 사례 보고서 양식, 통계 분석 계획 및 데이터 세트 사양을 포함하여 환자 수준 데이터 및 관련 연구 문서에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다.
시험 참가자의 개인 정보를 보호하기 위해 환자 수준 데이터는 익명으로 처리되고 연구 문서는 편집됩니다.
Sobi의 데이터 공유 기준 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://www.sobi.com/en/policies에서 확인할 수 있습니다.
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
- ICF
- CSR
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
예
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .