Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie hodnotící fyzickou aktivitu a zdraví kloubů u pacientů s těžkou hemofilií A ve věku ≥ 12 let léčených jednou týdně efanesoctocogem Alfa (FREEDOM)

8. října 2025 aktualizováno: Swedish Orphan Biovitrum

Otevřená studie fáze 3b hodnotící fyzickou aktivitu a zdraví kloubů u dříve léčených pacientů ≥12 let s těžkou hemofilií A léčených rekombinantním koagulačním faktorem VIII Fc-von Willebrand Factor-XTEN Fusion Protein (Efanesoctocog Alfa) po dobu 24 měsíců

FREEDOM je multicentrická, otevřená, jednoramenná studie fáze 3b v Evropě, jejímž cílem je zařadit přibližně 90 dříve léčených pacientů s těžkou hemofilií A ve věku ≥ 12 let, kteří jsou v současné době v profylaxi. Po zaváděcím období 30–45 dnů budou pacienti dostávat profylaxi efanesoktokog alfa, 50 IU/kg jednou týdně po dobu 24 měsíců (další preventivní dávka není povolena). Pro sběr dat o fyzické aktivitě, krvácení, dávkování faktorů, bolesti a zranění ze screeningu v průběhu studie bude použit sledovač aktivity a elektronický deník pacienta.

Primárním cílem je popsat změny ve fyzických aktivitách během 24 měsíců při profylaxi efanesoctocogu alfa, s primárním cílovým parametrem změny oproti výchozí hodnotě v International Physical Activity Questionnaire (IPAQ) ve 24. měsíci.

Sekundární cíle zahrnují vztah mezi fyzickou aktivitou a dalšími proměnnými (krvácení, stav kloubů, bolest, zranění a kvalita života); změny stavu kloubů podle hodnocení HEAD-US, HJHS a MRI; výskyt krvácení, poranění, bolesti. Bude také hodnocena bezpečnost a snášenlivost efanesoctocogu alfa.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

93

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Chorvatsko
      • Zagreb, Chorvatsko
        • Investigational Site
  • Francie
      • Bordeaux, Francie
        • Investigational Site
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francie
        • Investigational Site
      • Marseille, Francie
        • Investigational Site
      • Strasbourg, Francie
        • Investigational Site
  • Holandsko
      • Utrecht, Holandsko
        • Investigational Site
  • Irsko
      • Dublin, Irsko
        • Investigational Site
  • Itálie
      • Catanzaro, Itálie
        • Investigational Site
      • Florence, Itálie
        • Investigational Site
      • Naples, Itálie
        • Investigational Site
      • Parma, Itálie
        • Investigational Site
      • Rome, Itálie
        • Investigational Site
  • Norsko
      • Oslo, Norsko
        • Investigational Site
  • Německo
      • Berlin, Německo
        • Investigational Site
      • Frankfurt, Německo
        • Investigational Site
      • Giessen, Německo
        • Investigational Site
      • Hamburg, Německo
        • Investigational Site
  • Rakousko
      • Vienna, Rakousko
        • Investigational Site
  • Slovinsko
      • Ljubljana, Slovinsko
        • Investigational Site
  • Spojené království
      • Canterbury, Spojené království
        • Investigational Site
      • Newcastle upon Tyne, Spojené království
        • Investigational Site
      • Oxford, Spojené království
        • Investigational Site
  • Česko
      • Brno, Česko
        • Investigational Site
      • Prague, Česko
        • Investigational Site
  • Řecko
      • Athens, Řecko
        • Investigational Site
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko
        • Investigational Site
      • Madrid, Španělsko
        • Investigational Site
      • Oviedo, Španělsko
        • Investigational Site
  • Švédsko
      • Lund, Švédsko
        • Investigational Site
      • Solna, Švédsko
        • Investigational Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Předchozí léčba hemofilie A jakýmkoliv prodávaným rekombinantním a/nebo z plazmy odvozeným FVIII po dobu alespoň 150 ED.
  • Po profylaktické léčbě jakýmkoli komerčně dostupným rekombinantním a/nebo plazmatickým FVIII nebo emicizumabem podle místního označení po dobu nejméně 12 měsíců před zařazením.
  • Mít 12 měsíců zdokumentované údaje o léčbě před zahájením studie týkající se předepisování profylaktické léčby a údaje o epizodách krvácení za 6 měsíců před vstupní návštěvou.
  • Ochota a schopnost absolvovat školení v používání studijního ePD a používat ePD ve vlastním chytrém telefonu po celou dobu studie.
  • Ochota a schopnost používat k měření fyzické aktivity a srdeční frekvence sponzorem poskytnutý sledovač aktivity.
  • Být schopen a ochoten podávat efanesoctocog alfa nitrožilně doma.

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Závažné muskuloskeletální a/nebo neurologické poškození omezující pohyblivost a fyzickou schopnost do takové míry, že pacient není vhodný pro studii, jak posoudil zkoušející.
  • Jiné známé poruchy koagulace kromě hemofilie A.
  • Anamnéza a/nebo současný pozitivní inhibitorový test definovaný jako ≥0,6 BU/ml.
  • Léčba nesteroidními protizánětlivými léky vyššími než maximální dávka uvedená v informacích o předepisování během 2 týdnů před screeningem.
  • Systematická léčba během 12 týdnů před screeningem chemoterapií a/nebo jinými imunosupresivními léky.
  • Léčba hodnoceným přípravkem do 30 dnů nebo 5,5 poločasu před screeningem, podle toho, co je delší.
  • Během studie došlo k velkému chirurgickému zákroku během 12 týdnů před screeningem nebo plánovanému velkému ortopedickému chirurgickému zákroku.
  • Při výchozí návštěvě pacienti, kteří nevyhověli používání sledovače aktivity.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Efanesoktokog alfa
Všichni pacienti budou léčeni intravenózně jednou týdně 50 IU/kg efanesoctocogu alfa
Lék: Efanesoktokog alfa
Rekombinantní koagulační faktor VIII Fc-von Willebrandův fúzní protein Factor-XTEN (rFVIIIFc-VWF-XTEN)
Ostatní jména:
  • BIVV001

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v hodnocení IPAQ (International Physical Activity Questionnaire).
Časové okno: Výchozí stav a měsíc 24
IPAQ je validovaný 7denní dotazník, který měří aktuální úroveň fyzické aktivity. Výsledkem hodnocení IPAQ je spojitá proměnná ve formě celkových MET-minut za týden. Vyšší skóre znamená vyšší úroveň fyzické aktivity.
Výchozí stav a měsíc 24

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v hodnocení IPAQ (International Physical Activity Questionnaire).
Časové okno: Výchozí stav a měsíc 12
IPAQ je validovaný 7denní dotazník, který měří aktuální úroveň fyzické aktivity. Výsledkem hodnocení IPAQ je spojitá proměnná ve formě celkových MET-minut za týden. Vyšší skóre znamená vyšší úroveň fyzické aktivity.
Výchozí stav a měsíc 12
Skóre IPAQ (International Physical Activity Questionnaire).
Časové okno: Výchozí stav, měsíc 6, 12, 18 a 24
IPAQ je validovaný 7denní dotazník, který měří aktuální úroveň fyzické aktivity. Výsledkem hodnocení IPAQ je spojitá proměnná ve formě celkových MET-minut za týden. Vyšší skóre znamená vyšší úroveň fyzické aktivity.
Výchozí stav, měsíc 6, 12, 18 a 24
Změna průměrných denních minut fyzické aktivity
Časové okno: Náběhový měsíc, měsíc 12 a 24
Stopař zaznamenán
Náběhový měsíc, měsíc 12 a 24
Průměrný denní počet minut fyzické aktivity
Časové okno: Za období 6 měsíců
Stopař zaznamenán
Za období 6 měsíců
Změna typu tréninku
Časové okno: Náběhový měsíc, měsíc 12 a 24
Pacient a sledovač byli hlášeni
Náběhový měsíc, měsíc 12 a 24
Změna frekvence tréninků
Časové okno: Náběhový měsíc, měsíc 12 a 24
Pacient a sledovač byli hlášeni
Náběhový měsíc, měsíc 12 a 24
Změna délky tréninku
Časové okno: Náběhový měsíc, měsíc 12 a 24
Pacient a sledovač byli hlášeni
Náběhový měsíc, měsíc 12 a 24
Změna pacientem hlášené intenzity tréninku
Časové okno: Náběhový měsíc, měsíc 12 a 24

Pacient zaznamená cvičení do deníku pacienta a bude hodnotit intenzitu na 5stupňové škále. Úrovně jsou:

1 = snadné, 2 = středně těžké, 3 = mírně náročné, 4 = vyčerpávající, 5 = velmi vyčerpávající.

Změny budou vypočítány na intra-pacientském základě
Náběhový měsíc, měsíc 12 a 24
Změna v trackeru zaznamenala intenzitu tréninku
Časové okno: Náběhový měsíc, měsíc 12 a 24

Pacient bude vybaven sledovačem aktivity, který bude automaticky zaznamenávat tréninky, když pacient nosí sledovač. Úrovně intenzity budou založeny na srdeční frekvenci a budou prezentovány na 4stupňové škále. Úrovně jsou:

1 = mimo rozsah, 2 = spalování tuku, 3 = kardio, 4 = vrchol
Náběhový měsíc, měsíc 12 a 24
Průměrná hodnota typu tréninku hlášeného pacientem a sledovačem
Časové okno: Za období 6 měsíců

Typ cvičení bude přepsán do míry rizika účasti na dané aktivitě pro pacienta s hemofilií. Úrovně rizika jsou založeny na hodnocení 1-3, kde úroveň 1 představuje nízké riziko způsobení epizody krvácení a úroveň 3 představuje vysoké riziko.

Průměrná hodnota bude vypočítána za období 6 měsíců
Za období 6 měsíců
Střední hodnota frekvence tréninků
Časové okno: Za období 6 měsíců
Pacient a sledovač byli hlášeni
Za období 6 měsíců
Průměrná hodnota trvání tréninků
Časové okno: Za období 6 měsíců
Pacient a sledovač byli hlášeni
Za období 6 měsíců
Průměrná hodnota pacientem uváděné intenzity tréninku
Časové okno: Za období 6 měsíců

Pacient zaznamená cvičení do deníku pacienta a bude hodnotit intenzitu na 5stupňové škále. Úrovně jsou:

1 = snadné, 2 = středně těžké, 3 = mírně náročné, 4 = vyčerpávající, 5 = velmi vyčerpávající.

Průměrná hodnota bude vypočítána za období 6 měsíců
Za období 6 měsíců
Průměrná hodnota trackeru zaznamenaná intenzita tréninku
Časové okno: Za období 6 měsíců

Pacient bude vybaven sledovačem aktivity, který bude automaticky zaznamenávat tréninky, když pacient nosí sledovač. Úrovně intenzity budou založeny na srdeční frekvenci a budou prezentovány na 4stupňové škále. Úrovně jsou:

1 = mimo rozsah, 2 = spalování tuku, 3 = kardio, 4 = vrchol

Průměrná hodnota bude vypočítána za období 6 měsíců
Za období 6 měsíců
Změna průměrného denního počtu kroků
Časové okno: Náběhový měsíc, měsíc 12 a 24
Stopař zaznamenán
Náběhový měsíc, měsíc 12 a 24
Průměrný denní počet kroků
Časové okno: Za období 6 měsíců
Stopař zaznamenán
Za období 6 měsíců
Dosažení úrovní MVPA doporučených WHO
Časové okno: Náběhový měsíc, měsíc 12 a 24
Stopař zaznamenán
Náběhový měsíc, měsíc 12 a 24
Výskyt krvácení v souvislosti s tréninkem
Časové okno: Výchozí stav do měsíce 24
Výchozí stav do měsíce 24
Výskyt bolesti ve vztahu k tréninku
Časové okno: Výchozí stav do měsíce 24
Výchozí stav do měsíce 24
Výskyt úrazů ve vztahu k tréninku
Časové okno: Výchozí stav do měsíce 24
Výchozí stav do měsíce 24
Výskyt krvácivých epizod ovlivňujících denní aktivitu
Časové okno: Výchozí stav do měsíce 24
Výchozí stav do měsíce 24
Změna od výchozí hodnoty skóre hemofilie kloubního zdraví (HJHS).
Časové okno: Základní stav, měsíc 6, 12, 18, 24

Šest indexových kloubů (lokty, kolena a kotníky) bude vyšetřeno a hodnoceno. Minimální skóre za joint je 0, maximální skóre je 20. Kromě toho je chůze hodnocena na stupnici od 0 do 4 na základě počtu dovedností, které nejsou v normálních mezích.

Celkové skóre bude součtem skóre všech šesti kloubů plus skóre chůze (rozsah od 0 do 124, přičemž 0 je normální a 124 je nejzávažnější onemocnění).
Základní stav, měsíc 6, 12, 18, 24
Změna od výchozí hodnoty u hemofilie časné detekce artropatie pomocí ultrazvuku (HEAD-US)
Časové okno: Výchozí stav, měsíc 12 a 24
Kloubní skóre HEAD-US bude vypočítáno pro šest kloubů, pravý a levý kotník, kolenní a loketní kloub. Specifické kloubní skóre se skládá ze tří položek skóre, aktivita onemocnění (synovitida), poškození kloubních povrchů onemocněním a poškození subchondrální kosti onemocněním. Specifické skóre kloubu je součet tří bodových bodů pro každý konkrétní kloub. Jeho hodnoty se pohybují od 0 (minimum) do 8 (maximum). Celkové skóre představuje součet bodových skóre pro zjištěné abnormality.
Výchozí stav, měsíc 12 a 24
Změna oproti výchozí hodnotě u hemofilické artropatie hodnocená škálou magnetické rezonance (MRI) International Prophylaxis Study Group (IPSG)
Časové okno: Výchozí stav, měsíc 24
Škála IPSG se skládá ze dvou dílčích skóre, jedno pro změny měkkých tkání a jedno pro osteochondrální změny. MRI kloubní skóre je součet měkkých tkání a osteochondrálních dílčích skóre pro každý kloub v rozmezí 0-17, kde 0 je nepřítomnost poškození. Celkové skóre MRI je součet skóre kloubů napříč všemi klouby.
Výchozí stav, měsíc 24
Cílový vývoj kloubu (tři nebo více spontánních krvácení do jednoho kloubu během po sobě jdoucích 6 měsíců)
Časové okno: Měsíc 6, 12, 18, 24
Bude hodnocen počet a podíl pacientů s vývojem cílového kloubu a celkový počet vyvinutých cílových kloubů.
Měsíc 6, 12, 18, 24
Cílové vyřešení kloubu (≤2 krvácení do kloubu během po sobě jdoucích 12 měsíců, kloub již není považován za cílový kloub)
Časové okno: Měsíc 6, 12, 18, 24
Posouzen bude počet a podíl pacientů s cílovým kloubním rozlišením a celkový počet cílových kloubních rozlišení
Měsíc 6, 12, 18, 24
Recidiva cílového kloubu (≥3 spontánní krvácení do jednoho kloubu během jakéhokoli po sobě jdoucího 6měsíčního období po vyřešení cílového kloubu)
Časové okno: Měsíc 6, 12, 18, 24
Bude hodnocen počet a podíl pacientů s cílovou recidivou kloubu a celkový počet cílových recidiv kloubu
Měsíc 6, 12, 18, 24
Počet krvácivých epizod
Časové okno: Za 6měsíční období a kumulativně
Za 6měsíční období a kumulativně
Anualizovaná míra krvácení (ABR)
Časové okno: Výchozí stav do měsíce 24
Výchozí stav do měsíce 24
Celková anualizovaná spotřeba efanesoctocogu alfa
Časové okno: Výchozí stav do měsíce 24
Výchozí stav do měsíce 24
Počet injekcí a dávka k léčbě epizody krvácení
Časové okno: Výchozí stav do měsíce 24
Výchozí stav do měsíce 24
Bolest hlášena prostřednictvím elektronického deníku pacienta
Časové okno: Výchozí stav do měsíce 24
Pacient bude hlásit bolest (příčinu bolesti, lokalizaci a intenzitu. Intenzita bude hlášena jako mírná, středně nízká, středně vysoká, závažná a nejhorší možná.
Výchozí stav do měsíce 24
Intenzita bolesti uváděná ve škále informačního systému měření hlášení výsledků pacientů (PROMIS) - Intenzita bolesti 3a
Časové okno: Základní stav, měsíc 6, 12, 18, 24
Nástroj PROMIS Intensity bolesti vyhodnocuje intenzitu bolesti na 5bodové Likertově stupnici v rozsahu od 1 (bez bolesti) do 5 (velmi silná)
Základní stav, měsíc 6, 12, 18, 24
Rušení bolesti hlášené na stupnici informačního systému měření hlášení výsledků pacientů (PROMIS) - Rušení bolesti 6a
Časové okno: Základní stav, měsíc 6, 12, 18, 24
PROMIS Pain Interference 6a je pacientem hodnocený přístroj a slouží k měření interference bolesti na 5bodové Likertově stupnici v rozsahu od 1 (vůbec ne) do 5 (velmi velké).
Základní stav, měsíc 6, 12, 18, 24
Kvalita života hodnocena EuroQoL 5-dimension 5-level (EQ-5D-5L)
Časové okno: Základní stav, měsíc 6, 12, 18, 24

EQ-5D-5L hodnotí 5 dimenzí zdravotního výsledku (mobilita, sebeobsluha, obvyklé aktivity, bolest/nepohodlí, úzkost/deprese). Každá z dimenzí v dotazníku EQ-5D-5L je rozdělena do 5 úrovní:

  • Úroveň 1: indikace žádný problém
  • Úroveň 2: indikuje mírné problémy
  • Úroveň 3: ukazuje na středně závažné problémy
  • Úroveň 4: označuje vážné problémy
  • Úroveň 5: indikující neschopnost/extrémní problémy Pacienti si pro každou dimenzi vyberou úroveň, která nejlépe popisuje jejich zdravotní stav pro danou dimenzi. Získá se 5místný kód složený z odpovědi pro každý rozměr. Tento kód bude poté převeden na indexové skóre. EQ-5D-5L VAS je celkové hodnocení zdraví na stupnici od 1 do 100, které pacient uvádí na konci dotazníku EQ-5D-5L. 100 představuje nejlepší zdraví, jaké si dokážete představit, a 0 představuje nejhorší zdraví, jaké si dokážete představit.
Základní stav, měsíc 6, 12, 18, 24
Posouzení preference léčby
Časové okno: 24 měsíců
To bude hodnoceno pomocí Průzkumu preferencí léčby, který se skládá ze 2 otázek o vnímaném dopadu léčby.
24 měsíců
Výskyt nežádoucích příhod a závažných nežádoucích příhod
Časové okno: Od promítání do 24. měsíce
Od promítání do 24. měsíce
Výskyt klinicky významných změn
Časové okno: Základní stav, měsíc 6, 12, 18, 24
Hodnotí se fyzikálním vyšetřením, vitálními funkcemi a laboratorními testy
Základní stav, měsíc 6, 12, 18, 24
Vývoj inhibitorů (neutralizačních protilátek namířených proti FVIII)
Časové okno: Základní stav, měsíc 6, 12, 18, 24
Stanoveno pomocí Nijmegen modifikovaného testu Bethesda
Základní stav, měsíc 6, 12, 18, 24
Výskyt trombotických a embolických příhod
Časové okno: Od promítání do 24. měsíce
Od promítání do 24. měsíce
Počet setkání s lékařskou péčí mimo studium
Časové okno: Od výchozího stavu do měsíce 24
Bude popsán počet a podíl pacientů, kteří se setkali s lékařskou péčí mimo studie, a také odpovídající celkový počet návštěv.
Od výchozího stavu do měsíce 24
Délka setkání s lékařskou péčí mimo studium
Časové okno: Od výchozího stavu do měsíce 24
Bude popsána doba trvání nestudijních návštěv lékařské péče.
Od výchozího stavu do měsíce 24

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Swedish Orphan Biovitrum

Spolupracovníci

Syneos Health

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Study Physician, MD, PhD, Swedish Orphan Biovitrum AB

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

31. července 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

22. května 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

12. června 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. března 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

5. dubna 2023

První zveřejněno (Aktuální)

18. dubna 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

9. října 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

8. října 2025

Naposledy ověřeno

1. října 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • Sobi.BIVV001-001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k údajům na úrovni pacientů a souvisejícím dokumentům studie, včetně zprávy o klinické studii, protokolu studie s případnými dodatky, prázdného formuláře zprávy o případu, plánu statistické analýzy a specifikací datové sady. Údaje na úrovni pacientů budou anonymizovány a studijní dokumenty budou redigovány, aby bylo chráněno soukromí účastníků studie. Další podrobnosti o kritériích sdílení údajů společnosti Sobi a procesu žádosti o přístup lze nalézt na adrese: https://www.sobi.com/en/policies

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Efanesoktokog alfa

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Bahamas

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit