一项评估每周接受一次 Efanesoctocog Alfa 治疗的 12 岁以上严重血友病 A 患者的身体活动和关节健康的研究 (FREEDOM)
2026年7月1日 更新者：Swedish Orphan Biovitrum
一项 3b 期开放标签研究，评估接受过重组凝血因子 VIII Fc-von Willebrand 因子-XTEN 融合蛋白 (Efanesoctocog Alfa) 治疗 24 个月的 ≥12 岁重度血友病 A 患者的身体活动和关节健康
FREEDOM 是一项在欧洲进行的多中心、开放标签、单臂、3b 期研究，旨在招募大约 90 名年龄≥12 岁、目前正在接受预防治疗的既往治疗过的严重血友病 A 患者。 在 30-45 天的磨合期后，患者将接受 efanesoctocog alfa 预防，每周一次 50 IU/kg，持续 24 个月（不允许额外的预防剂量）。 在整个研究过程中，活动追踪器和电子患者日记将用于收集有关身体活动、出血、因子剂量、疼痛和伤害的数据。
主要目标是描述 efanesoctocog alfa 预防 24 个月期间身体活动的变化，主要终点是第 24 个月时国际身体活动问卷 (IPAQ) 相对于基线的变化。
次要目标包括身体活动与其他变量（出血、关节状态、疼痛、损伤和生活质量）之间的关系；通过 HEAD-US、HJHS 和 MRI 评估的关节状态变化；发生流血、受伤、疼痛。 还将评估 efanesoctocog alfa 的安全性和耐受性。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
93
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Zagreb、克罗地亚
- Investigational Site
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Vienna、奥地利
- Investigational Site
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Athens、希腊
- Investigational Site
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Berlin、德国
- Investigational Site
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Frankfurt、德国
- Investigational Site
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Giessen、德国
- Investigational Site
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Hamburg、德国
- Investigational Site
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Catanzaro、意大利
- Investigational Site
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Florence、意大利
- Investigational Site
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Naples、意大利
- Investigational Site
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Parma、意大利
- Investigational Site
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Rome、意大利
- Investigational Site
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Oslo、挪威
- Investigational Site
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Brno、捷克语
- Investigational Site
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Prague、捷克语
- Investigational Site
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Ljubljana、斯洛文尼亚
- Investigational Site
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Bordeaux、法国
- Investigational Site
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Le Kremlin-Bicêtre、法国
- Investigational Site
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Marseille、法国
- Investigational Site
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Strasbourg、法国
- Investigational Site
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Dublin、爱尔兰
- Investigational Site
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Lund、瑞典
- Investigational Site
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Solna、瑞典
- Investigational Site
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Canterbury、英国
- Investigational Site
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Newcastle upon Tyne、英国
- Investigational Site
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Oxford、英国
- Investigational Site
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Utrecht、荷兰
- Investigational Site
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Barcelona、西班牙
- Investigational Site
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Madrid、西班牙
- Investigational Site
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Oviedo、西班牙
- Investigational Site
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
关键纳入标准：
- 先前使用任何市售的重组和/或血浆衍生的 FVIII 治疗血友病 A 至少 150 次 ED。
- 在入组前至少 12 个月接受过任何市售重组和/或血浆 FVIII 或符合当地标签的 emicizumab 的预防性治疗。
- 有 12 个月记录的关于预防性治疗处方的研究前治疗数据和 6 个月关于基线访问之前出血事件的数据。
- 愿意并有能力完成研究 ePD 的使用培训，并在整个研究期间在自己的智能手机中使用 ePD。
- 使用主办方提供的活动追踪器测量身体活动和心率的意愿和能力。
- 能够并愿意在家中静脉内给予 efanesoctocog alfa。
关键排除标准：
- 严重的肌肉骨骼和/或神经损伤限制了活动能力和身体能力，使患者不适合研究者判断的研究。
- 除 A 型血友病外的其他已知凝血障碍。
- 病史和/或当前抑制剂试验阳性定义为≥0.6 BU/mL。
- 在筛选前 2 周内使用超过处方信息中规定的最大剂量的非甾体抗炎药进行治疗。
- 在筛查前 12 周内接受化疗和/或其他免疫抑制药物的全身治疗。
- 在筛选前 30 天或 5.5 个半衰期内使用研究产品进行治疗，以较长者为准。
- 筛选前 12 周内的大手术或计划在研究期间进行的大骨科手术。
- 在基线访视时，未依从使用活动追踪器的患者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：Efanesoctocog alfa
所有患者每周接受一次 50 IU/kg efanesoctocog alfa 静脉内治疗
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重组凝血因子 VIII Fc-血管性血友病因子-XTEN 融合蛋白 (rFVIIIFc-VWF-XTEN)
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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国际身体活动问卷 (IPAQ) 评分相对于基线的变化
大体时间：基线和第 24 个月
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IPAQ 是经过验证的 7 天回忆问卷，用于衡量当前的身体活动水平。
IPAQ 的评分以每周总 MET 分钟的形式产生连续变量。
分数越高意味着体力活动水平越高。
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基线和第 24 个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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国际身体活动问卷 (IPAQ) 评分相对于基线的变化
大体时间：基线和第 12 个月
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IPAQ 是经过验证的 7 天回忆问卷，用于衡量当前的身体活动水平。
IPAQ 的评分以每周总 MET 分钟的形式产生连续变量。
分数越高意味着体力活动水平越高。
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基线和第 12 个月
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国际身体活动问卷 (IPAQ) 分数
大体时间：基线，第 6、12、18 和 24 个月
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IPAQ 是经过验证的 7 天回忆问卷，用于衡量当前的身体活动水平。
IPAQ 的评分以每周总 MET 分钟的形式产生连续变量。
分数越高意味着体力活动水平越高。
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基线，第 6、12、18 和 24 个月
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体力活动平均每日分钟数的变化
大体时间：磨合月、第 12 个月和第 24 个月
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跟踪记录
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磨合月、第 12 个月和第 24 个月
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平均每日体力活动分钟数
大体时间：每 6 个月
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跟踪记录
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每 6 个月
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锻炼类型的改变
大体时间：磨合月、第 12 个月和第 24 个月
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患者和跟踪器报告
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磨合月、第 12 个月和第 24 个月
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锻炼频率的变化
大体时间：磨合月、第 12 个月和第 24 个月
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患者和跟踪器报告
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磨合月、第 12 个月和第 24 个月
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锻炼时间的变化
大体时间：磨合月、第 12 个月和第 24 个月
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患者和跟踪器报告
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磨合月、第 12 个月和第 24 个月
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患者报告的锻炼强度变化
大体时间：磨合月、第 12 个月和第 24 个月
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患者将在患者日记中报告锻炼情况，并以 5 级等级对强度进行评分。 级别是： 1 = 容易，2 = 中等，3 = 稍有挑战，4 = 令人筋疲力尽，5 = 非常令人筋疲力尽。 变化将在患者内部计算 |
磨合月、第 12 个月和第 24 个月
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跟踪器记录的锻炼强度的变化
大体时间：磨合月、第 12 个月和第 24 个月
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将为患者提供一个活动追踪器，当患者佩戴追踪器时，该追踪器将自动记录锻炼。 强度级别将基于心率，并以 4 级等级显示。 级别是： 1 = 超出范围，2 = 脂肪燃烧，3 = 有氧运动，4 = 峰值 |
磨合月、第 12 个月和第 24 个月
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患者和跟踪器报告的锻炼类型的平均值
大体时间：每 6 个月
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锻炼类型将转化为血友病患者参加特定活动的风险水平。 风险等级基于 1-3 的等级，其中 1 级代表导致出血事件的低风险，3 级代表高风险。 每 6 个月计算一次平均值 |
每 6 个月
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锻炼频率的平均值
大体时间：每 6 个月
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患者和跟踪器报告
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每 6 个月
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锻炼持续时间的平均值
大体时间：每 6 个月
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患者和跟踪器报告
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每 6 个月
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患者报告的锻炼强度的平均值
大体时间：每 6 个月
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患者将在患者日记中报告锻炼情况，并以 5 级等级对强度进行评分。 级别是： 1 = 容易，2 = 中等，3 = 稍有挑战，4 = 令人筋疲力尽，5 = 非常令人筋疲力尽。 每 6 个月计算一次平均值 |
每 6 个月
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跟踪器记录的锻炼强度的平均值
大体时间：每 6 个月
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将为患者提供一个活动追踪器，当患者佩戴追踪器时，该追踪器将自动记录锻炼。 强度级别将基于心率，并以 4 级等级显示。 级别是： 1 = 超出范围，2 = 脂肪燃烧，3 = 有氧运动，4 = 峰值 每 6 个月计算一次平均值 |
每 6 个月
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每日平均步数的变化
大体时间：磨合月、第 12 个月和第 24 个月
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跟踪记录
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磨合月、第 12 个月和第 24 个月
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平均每日步数
大体时间：每 6 个月
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跟踪记录
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每 6 个月
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达到 WHO 推荐的 MVPA 水平
大体时间：磨合月、第 12 个月和第 24 个月
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跟踪记录
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磨合月、第 12 个月和第 24 个月
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与锻炼有关的出血发生
大体时间：到第 24 个月的基线
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到第 24 个月的基线
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与锻炼有关的疼痛的发生
大体时间：到第 24 个月的基线
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到第 24 个月的基线
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与锻炼有关的受伤发生率
大体时间：到第 24 个月的基线
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到第 24 个月的基线
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影响日常活动的出血事件的发生
大体时间：到第 24 个月的基线
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到第 24 个月的基线
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血友病关节健康评分 (HJHS) 评分相对于基线的变化
大体时间：基线，第 6、12、18、24 个月
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将对六个指数关节（肘部、膝盖和脚踝）进行检查和评分。 每个关节的最低分数为 0，最高分数为 20。 此外，步态根据不在正常范围内的技能数量以 0 到 4 的等级进行评分。 总分将是所有六个关节的分数加上步态分数的总和（范围从 0 到 124，0 表示正常，124 表示最严重的疾病）。 |
基线，第 6、12、18、24 个月
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血友病早期关节病超声检测 (HEAD-US) 与基线相比的变化
大体时间：基线，第 12 个月和第 24 个月
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将计算六个关节的 HEAD-US 关节评分，即左右脚踝、膝关节和肘关节。
特定关节评分由疾病活动度（滑膜炎）、关节面疾病损害、软骨下骨疾病损害三个项目评分组成。
特定关节得分是每个特定关节的三个项目得分的总和。
其值范围从 0（最小值）到 8（最大值）。总分表示检测到的异常的项目分数的总和。
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基线，第 12 个月和第 24 个月
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国际预防研究组 (IPSG) 磁共振成像 (MRI) 量表评估的血友病性关节病相对于基线的变化
大体时间：基线，第 24 个月
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IPSG 量表由两个子分数组成，一个用于软组织变化，一个用于骨软骨变化。
MRI 关节评分是每个关节的软组织和骨软骨子评分的总和，范围从 0-17，其中 0 表示没有损伤。
MRI 总分是所有关节的关节得分之和。
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基线，第 24 个月
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目标关节发育（连续 6 个月内单个关节出现 3 次或更多自发性出血）
大体时间：第 6、12、18、24 个月
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将评估目标关节发育的患者数量和比例以及目标关节发育的总数。
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第 6、12、18、24 个月
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目标关节分辨率（在连续 12 个月内 ≤2 次关节出血，该关节不再被视为目标关节）
大体时间：第 6、12、18、24 个月
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将评估达到目标关节分辨率的患者数量和比例以及目标关节分辨率的总数
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第 6、12、18、24 个月
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靶关节复发（在靶关节消退后的任何连续 6 个月内单个关节出现≥3 次自发性出血）
大体时间：第 6、12、18、24 个月
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将评估靶关节复发患者的数量和比例以及靶关节复发的总数
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第 6、12、18、24 个月
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出血次数
大体时间：每 6 个月和累计
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每 6 个月和累计
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年化出血率（ABR）
大体时间：到第 24 个月的基线
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到第 24 个月的基线
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年化 efanesoctocog alfa 总消费量
大体时间：到第 24 个月的基线
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到第 24 个月的基线
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治疗出血事件的注射次数和剂量
大体时间：到第 24 个月的基线
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到第 24 个月的基线
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通过电子病人日记报告疼痛
大体时间：到第 24 个月的基线
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患者会报告疼痛（疼痛的原因、位置和强度。
强度将报告为轻度、中度低、中度高、严重和可能最差。
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到第 24 个月的基线
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患者报告结果测量信息系统 (PROMIS) 量表中报告的疼痛强度 - 疼痛强度 3a
大体时间：基线，第 6、12、18、24 个月
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PROMIS 疼痛强度仪器根据李克特 5 点量表评估疼痛强度，范围从 1（没有疼痛）到 5（非常严重）
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基线，第 6、12、18、24 个月
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患者报告结果测量信息系统 (PROMIS) 量表中报告的疼痛干扰 - 疼痛干扰 6a
大体时间：基线，第 6、12、18、24 个月
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PROMIS 疼痛干扰 6a 是一种患者评估仪器，用于测量 5 点李克特量表的疼痛干扰，范围从 1（完全没有）到 5（非常）
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基线，第 6、12、18、24 个月
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通过 EuroQoL 5 维 5 级 (EQ-5D-5L) 评估的生活质量
大体时间：基线，第 6、12、18、24 个月
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EQ-5D-5L 评估健康结果的 5 个维度（活动能力、自我护理、日常活动、疼痛/不适、焦虑/抑郁）。 EQ-5D-5L问卷中的每个维度分为5个等级：
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基线，第 6、12、18、24 个月
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治疗偏好的评估
大体时间：24个月
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这将通过治疗偏好调查进行评估，该调查包含 2 个关于治疗感知影响的问题。
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24个月
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不良事件和严重不良事件的发生
大体时间：从筛选到第 24 个月
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从筛选到第 24 个月
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临床显着变化的发生
大体时间：基线，第 6、12、18、24 个月
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通过身体检查、生命体征和实验室测试进行评估
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基线，第 6、12、18、24 个月
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抑制剂的开发（针对 FVIII 的中和抗体）
大体时间：基线，第 6、12、18、24 个月
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通过 Nijmegen 改良的 Bethesda 测定法确定
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基线，第 6、12、18、24 个月
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血栓和栓塞事件的发生
大体时间：从筛选到第 24 个月
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从筛选到第 24 个月
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非研究医疗遭遇的次数
大体时间：从基线到第 24 个月
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将描述进行非研究医疗护理就诊的患者人数和比例，以及相应的就诊总次数。
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从基线到第 24 个月
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非研究医疗遭遇的持续时间
大体时间：从基线到第 24 个月
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将描述非研究医疗保健就诊的持续时间。
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从基线到第 24 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
合作者
调查人员
- 研究主任：Study Physician, MD, PhD、Swedish Orphan Biovitrum
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年7月31日
初级完成 (实际的)
2026年6月2日
研究完成 (实际的)
2026年6月2日
研究注册日期
首次提交
2023年3月21日
首先提交符合 QC 标准的
2023年4月5日
首次发布 (实际的)
2023年4月18日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年7月2日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年7月1日
最后验证
2026年7月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他研究编号
- Sobi.BIVV001-001
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
合格的研究人员可以请求访问患者水平的数据和相关研究文件，包括临床研究报告、带有任何修订的研究方案、空白病例报告表、统计分析计划和数据集规范。
患者层面的数据将被匿名化，研究文件将被编辑以保护试验参与者的隐私。
有关 Sobi 的数据共享标准和请求访问流程的更多详细信息，请访问：https://www.sobi.com/en/policies
IPD 共享支持信息类型
- 研究方案
- 树液
- 国际碳纤维联合会
- 企业社会责任
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
是的
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