重度の血友病における身体活動と関節の健康を評価する研究 エファネソクトコグ アルファを週 1 回投与された 12 歳以上の患者 (FREEDOM)
2024年4月25日 更新者：Swedish Orphan Biovitrum
組み換え凝固第 VIII 因子 Fc-von Willebrand Factor-XTEN 融合タンパク質 (Efanesoctocog Alfa) で 24 か月間治療された重度の血友病の 12 年以上前に治療を受けた患者の身体活動と関節の健康を評価する第 3b 相非盲検試験
FREEDOM は欧州で行われている多施設共同非盲検単群第 3b 相試験で、治療歴があり、現在予防を受けている 12 歳以上の重症血友病 A 患者約 90 人を登録することを目的としています。 30～45 日間の慣らし期間の後、患者は efanesoctocog alfa の予防、50 IU/kg を週 1 回、24 か月間受けます (追加の予防用量は許可されません)。 アクティビティトラッカーと電子患者日誌を使用して、研究全体のスクリーニングによる身体活動、出血、因子投与、痛み、および怪我に関するデータを収集します。
主要な目的は、エファネソクトコグ アルファの予防投与による 24 か月間の身体活動の変化を説明することであり、24 か月目の国際身体活動アンケート (IPAQ) のベースラインからの変化を主要エンドポイントとしています。
二次的な目的には、身体活動と他の変数 (出血、関節の状態、痛み、怪我、生活の質) との関係が含まれます。 HEAD-US、HJHS、およびMRIによって評価される関節状態の変化;出血、怪我、痛みの発生。 エファネソクトコグ アルファの安全性と忍容性も評価されます。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
90
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Clinical Program Leader
- 電話番号：+46 8 697 20 00
- メール：Sofia.Bergenstrale@sobi.com
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Clinical Study Manager
- 電話番号：+46 8 697 20 00
- メール：Hanna.Jorbrink@sobi.com
研究場所
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Dublin、アイルランド
- 募集
- Investigational Site
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コンタクト：
- Principal Investigator
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Canterbury、イギリス
- 募集
- Investigational Site
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コンタクト：
- Principal Investigator
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Newcastle Upon Tyne、イギリス
- 募集
- Investigational Site
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コンタクト：
- Principal Investigator
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Oxford、イギリス
- 募集
- Investigational Site
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コンタクト：
- Principal Investigator
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Sheffield、イギリス
- 引きこもった
- Investigational Site
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Catanzaro、イタリア
- 募集
- Investigational Site
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コンタクト：
- Principal Investigator
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Florence、イタリア
- 募集
- Investigational Site
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コンタクト：
- Principal Investigator
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Naples、イタリア
- 募集
- Investigational Site
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コンタクト：
- Principal Investigator
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Parma、イタリア
- 募集
- Investigational Site
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コンタクト：
- Principal Investigator
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Rome、イタリア
- 募集
- Investigational Site
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コンタクト：
- Principal Investigator
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Utrecht、オランダ
- 募集
- Investigational Site
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コンタクト：
- Principal Investigator
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Vienna、オーストリア
- 募集
- Investigational Site
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コンタクト：
- Principal Investigator
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Athens、ギリシャ
- 募集
- Investigational Site
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コンタクト：
- Principal Investigator
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Zagreb、クロアチア
- 募集
- Investigational Site
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コンタクト：
- Principal Investigator
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Lund、スウェーデン
- 募集
- Investigational Site
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コンタクト：
- Principal Investigator
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Solna、スウェーデン
- 募集
- Investigational Site
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コンタクト：
- Principal Investigator
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Barcelona、スペイン
- 募集
- Investigational Site
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コンタクト：
- Principal Investigator
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Madrid、スペイン
- 募集
- Investigational Site
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コンタクト：
- Principal Investigator
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Oviedo、スペイン
- 募集
- Investigational Site
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コンタクト：
- Principal Investigator
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Ljubljana、スロベニア
- 募集
- Investigational Site
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コンタクト：
- Principal Investigator
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Brno、チェコ
- 募集
- Investigational Site
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コンタクト：
- Principal Investigator
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Praha、チェコ
- 募集
- Investigational Site
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コンタクト：
- Principal Investigator
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Berlin、ドイツ
- 募集
- Investigational Site
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コンタクト：
- Principal Investigator
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Frankfurt、ドイツ
- 募集
- Investigational Site
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コンタクト：
- Principal Investigator
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Gießen、ドイツ
- 募集
- Investigational Site
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コンタクト：
- Principal Investigator
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Hamburg、ドイツ
- 募集
- Investigational Site
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コンタクト：
- Principal Investigator
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Homburg、ドイツ
- 引きこもった
- Investigational Site
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Munich、ドイツ
- 引きこもった
- Investigational Site
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Oslo、ノルウェー
- 募集
- Investigational Site
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コンタクト：
- Principal Investigator
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Bordeaux、フランス
- 募集
- Investigational Site
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コンタクト：
- Principal Investigator
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Caen、フランス
- 募集
- Investigational Site
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コンタクト：
- Principal Investigator
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Le Kremlin-Bicêtre、フランス
- 募集
- Investigational Site
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コンタクト：
- Principal Investigator
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Marseille、フランス
- 募集
- Investigational Site
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コンタクト：
- Principal Investigator
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Strasbourg、フランス
- 募集
- Investigational Site
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コンタクト：
- Principal Investigator
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Brussel、ベルギー
- 引きこもった
- Investigational Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主な採用基準:
- -少なくとも150のEDに対する市販の組換えおよび/または血漿由来FVIIIによる血友病Aの以前の治療。
- -登録前の少なくとも12か月間、市販の組換えおよび/または血漿FVIIIまたはローカルラベルごとのエミシズマブによる予防的治療を受けている。
- 予防的治療の処方に関する研究前の治療データを12か月記録し、ベースライン来院前の出血エピソードに関する6か月のデータを記録する。
- -調査ePDの使用に関するトレーニングを完了し、調査を通じて自分のスマートフォンでePDを使用する意欲と能力。
- -スポンサーが提供するアクティビティトラッカーを使用して身体活動と心拍数を測定する意欲と能力。
- エファネソクトコグ アルファを自宅で静脈内投与する能力と意思があること。
主な除外基準:
- -深刻な筋骨格および/または神経学的障害 研究者が判断したように、患者を研究に不適切にする程度の可動性と身体能力を制限する。
- 血友病Aに加えて、他の既知の凝固障害。
- -0.6 BU / mL以上と定義された履歴および/または現在の陽性インヒビターテスト。
- -スクリーニング前の2週間以内に処方情報で指定された最大用量を超えるNSAIDによる治療。
- -化学療法および/または他の免疫抑制薬によるスクリーニング前の12週間以内の体系的な治療。
- -スクリーニング前の30日または5.5半減期のいずれか長い方以内の治験薬による治療。
- -スクリーニング前の12週間以内の大手術、または研究中に行われる計画された大規模な整形外科手術。
- ベースライン来院時に、アクティビティトラッカーの使用を順守していない患者。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：防止
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：エファネソクトコグ アルファ
すべての患者は、50 IU / kgのエファネソクトコグアルファで週1回静脈内投与されます
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組換え凝固第 VIII 因子 Fc-von Willebrand Factor-XTEN 融合タンパク質 (rFVIIIFc-VWF-XTEN)
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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国際身体活動アンケート (IPAQ) スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと月 24
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IPAQ は、現在の身体活動レベルを測定する検証済みの 7 日間のリコール アンケートです。
IPAQ の採点は、1 週間あたりの合計 MET-分という形で連続変数になります。
スコアが高いほど、身体活動レベルが高いことを意味します。
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ベースラインと月 24
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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国際身体活動アンケート (IPAQ) スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと月 12
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IPAQ は、現在の身体活動レベルを測定する検証済みの 7 日間のリコール アンケートです。
IPAQ の採点は、1 週間あたりの合計 MET-分という形で連続変数になります。
スコアが高いほど、身体活動レベルが高いことを意味します。
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ベースラインと月 12
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国際身体活動アンケート (IPAQ) スコア
時間枠：ベースライン、6、12、18、および 24 か月
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IPAQ は、現在の身体活動レベルを測定する検証済みの 7 日間のリコール アンケートです。
IPAQ の採点は、1 週間あたりの合計 MET-分という形で連続変数になります。
スコアが高いほど、身体活動レベルが高いことを意味します。
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ベースライン、6、12、18、および 24 か月
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身体活動の 1 日平均時間の変化
時間枠：慣らし月、12、24月
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トラッカー記録
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慣らし月、12、24月
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身体活動の 1 日の平均時間 (分)
時間枠：6ヶ月ごと
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トラッカー記録
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6ヶ月ごと
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トレーニングの種類の変更
時間枠：慣らし月、12、24月
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患者とトラッカーが報告
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慣らし月、12、24月
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運動頻度の変化
時間枠：慣らし月、12、24月
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患者とトラッカーが報告
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慣らし月、12、24月
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トレーニング時間の変更
時間枠：慣らし月、12、24月
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患者とトラッカーが報告
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慣らし月、12、24月
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患者が報告した運動強度の変化
時間枠：慣らし月、12、24月
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患者は患者日誌にワークアウトを報告し、強度を 5 段階で評価します。 レベルは次のとおりです。 1 = 簡単、2 = 普通、3 = 少し難しい、4 = 疲れる、5 = 非常に疲れる。 変更は患者内ベースで計算されます |
慣らし月、12、24月
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トラッカーが記録したワークアウトの強度の変化
時間枠：慣らし月、12、24月
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患者には、患者がトラッカーを装着しているときにワークアウトを自動的に記録するアクティビティ トラッカーが提供されます。 強度レベルは心拍数に基づいており、4 段階のスケールで表示されます。 レベルは次のとおりです。 1 = 範囲外、2 = 脂肪燃焼、3 = 有酸素運動、4 = ピーク |
慣らし月、12、24月
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患者とトラッカーが報告したワークアウトの種類の平均値
時間枠：6ヶ月ごと
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ワークアウトのタイプは、血友病患者が特定の活動に参加するリスクレベルに変換されます。 リスク レベルは 1 ～ 3 の評価に基づいており、レベル 1 は出血エピソードを引き起こすリスクが低いことを表し、レベル 3 はリスクが高いことを表します。 平均値は6か月ごとに計算されます |
6ヶ月ごと
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ワークアウト頻度の平均値
時間枠：6ヶ月ごと
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患者とトラッカーが報告
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6ヶ月ごと
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ワークアウト継続時間の平均値
時間枠：6ヶ月ごと
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患者とトラッカーが報告
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6ヶ月ごと
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患者が報告した運動強度の平均値
時間枠：6ヶ月ごと
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患者は患者日誌にワークアウトを報告し、強度を 5 段階で評価します。 レベルは次のとおりです。 1 = 簡単、2 = 普通、3 = 少し難しい、4 = 疲れる、5 = 非常に疲れる。 平均値は6か月ごとに計算されます |
6ヶ月ごと
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トラッカーが記録したワークアウトの強度の平均値
時間枠：6ヶ月ごと
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患者には、患者がトラッカーを装着しているときにワークアウトを自動的に記録するアクティビティ トラッカーが提供されます。 強度レベルは心拍数に基づいており、4 段階のスケールで表示されます。 レベルは次のとおりです。 1 = 範囲外、2 = 脂肪燃焼、3 = 有酸素運動、4 = ピーク 平均値は6か月ごとに計算されます |
6ヶ月ごと
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一日平均歩数の推移
時間枠：慣らし月、12、24月
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トラッカー記録
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慣らし月、12、24月
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一日平均歩数
時間枠：6ヶ月ごと
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トラッカー記録
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6ヶ月ごと
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MVPA の WHO 推奨レベルの達成
時間枠：慣らし月、12、24月
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トラッカー記録
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慣らし月、12、24月
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ワークアウトに関連した出血の発生
時間枠：24 か月目までのベースライン
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24 か月目までのベースライン
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トレーニングに関連した痛みの発生
時間枠：24 か月目までのベースライン
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24 か月目までのベースライン
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トレーニングに関連した怪我の発生
時間枠：24 か月目までのベースライン
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24 か月目までのベースライン
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日常生活に影響を与える出血エピソードの発生
時間枠：24 か月目までのベースライン
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24 か月目までのベースライン
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血友病関節健康スコア（HJHS）スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、6、12、18、24か月
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6つの指標関節（肘、膝、足首）が検査され、採点されます。 関節ごとの最小スコアは 0、最大スコアは 20 です。 さらに、Gait は、通常の制限内にないスキルの数に基づいて、0 から 4 までのスケールでスコア付けされます。 合計スコアは、6 つの関節すべてのスコアと歩行スコアの合計になります (0 から 124 の範囲で、0 が正常で、124 が最も深刻な疾患です)。 |
ベースライン、6、12、18、24か月
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超音波による血友病早期関節症検出（HEAD-US）のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、12 か月目と 24 か月目
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HEAD-US 関節スコアは、左右の足首、膝、肘の 6 関節で計算されます。
特定の関節スコアは、疾患活動性（滑膜炎）、関節面の疾患損傷、および軟骨下骨の疾患損傷の 3 つの項目スコアで構成されます。
特定の関節スコアは、特定の関節ごとに 3 つの項目のスコアの合計です。
値の範囲は 0 (最小) から 8 (最大) です。合計スコアは、検出された異常のアイテム スコアの合計を表します。
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ベースライン、12 か月目と 24 か月目
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国際予防研究グループ (IPSG) の磁気共鳴画像法 (MRI) スケールによって評価された血友病性関節症のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、24か月
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IPSG スケールは、軟部組織の変化と骨軟骨の変化の 2 つのサブスコアで構成されています。
MRI 関節スコアは、各関節の軟部組織と骨軟骨のサブスコアの合計で、0 ～ 17 の範囲で、0 は損傷がないことを示します。
MRI 合計スコアは、すべての関節の関節スコアの合計です。
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ベースライン、24か月
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目標とする関節の発達（連続する 6 か月間に単一の関節に 3 回以上の自然出血）
時間枠：6、12、18、24月
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標的関節が発達した患者の数と割合、および発達した標的関節の総数が評価されます。
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6、12、18、24月
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目標関節の解像度（関節への出血が連続 12 か月以内に 2 回以下の場合、その関節は目標関節とは見なされなくなります）
時間枠：6、12、18、24月
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目標の関節解像度を持つ患者の数と割合、および目標の関節解像度の総数が評価されます
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6、12、18、24月
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-標的関節の再発（標的関節の回復後、連続した6か月以内に単一の関節で3回以上の自然出血）
時間枠：6、12、18、24月
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標的関節再発患者の数と割合、および標的関節再発の総数が評価されます
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6、12、18、24月
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出血回数
時間枠：6ヶ月ごと、累計
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6ヶ月ごと、累計
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年間出血率 (ABR)
時間枠：24 か月目までのベースライン
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24 か月目までのベースライン
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エファネソクトコグ アルファの年間総消費量
時間枠：24 か月目までのベースライン
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24 か月目までのベースライン
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出血エピソードを治療するための注射回数と投与量
時間枠：24 か月目までのベースライン
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24 か月目までのベースライン
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電子患者日記で報告された痛み
時間枠：24 か月目までのベースライン
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患者は痛みを報告します（痛みの原因、場所、強度。
強度は、軽度、中程度に低い、中程度に高い、重度、最悪の可能性として報告されます。
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24 か月目までのベースライン
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患者報告アウトカム測定情報システム (PROMIS) スケールで報告された痛みの強さ - 痛みの強さ 3a
時間枠：ベースライン、6、12、18、24か月
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PROMIS 疼痛強度測定器は、1 (痛みなし) から 5 (非常に重度) までの 5 段階のリッカート スケールで痛みの強度を評価します。
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ベースライン、6、12、18、24か月
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患者報告アウトカム測定情報システム (PROMIS) スケールで報告された疼痛障害 - 疼痛障害 6a
時間枠：ベースライン、6、12、18、24か月
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PROMIS Pain Interference 6a は患者が評価する機器であり、1 (まったくない) から 5 (非常にある) までの 5 段階のリッカート スケールで痛みの干渉を測定します。
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ベースライン、6、12、18、24か月
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EuroQoL 5 次元 5 レベル (EQ-5D-5L) によって評価される生活の質
時間枠：ベースライン、6、12、18、24か月
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EQ-5D-5L は、健康転帰の 5 つの側面 (可動性、セルフケア、通常の活動、痛み/不快感、不安/抑うつ) を評価します。 EQ-5D-5L アンケートの各次元は、5 つのレベルに分かれています。
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ベースライン、6、12、18、24か月
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治療の好みの評価
時間枠：24ヶ月
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これは、治療の知覚された影響に関する2つの質問で構成される治療選好調査で評価されます。
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24ヶ月
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有害事象及び重篤な有害事象の発生
時間枠：スクリーニングから24か月目まで
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スクリーニングから24か月目まで
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臨床的に重要な変化の発生
時間枠：ベースライン、6、12、18、24か月
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身体検査、バイタルサイン、臨床検査による評価
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ベースライン、6、12、18、24か月
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インヒビター（FVIIIに対する中和抗体）の開発
時間枠：ベースライン、6、12、18、24か月
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Nijmegen Modified Bethesda アッセイで測定
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ベースライン、6、12、18、24か月
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血栓性および塞栓性イベントの発生
時間枠：スクリーニングから24か月目まで
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スクリーニングから24か月目まで
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研究以外の医療の出会いの数
時間枠：ベースラインから 24 か月目まで
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非研究医療に遭遇した患者の数と割合、および対応する総訪問数が記載されます。
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ベースラインから 24 か月目まで
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研究以外の医療に遭遇した期間
時間枠：ベースラインから 24 か月目まで
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非研究診療受診期間について説明する。
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ベースラインから 24 か月目まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
協力者
捜査官
- スタディディレクター：Silke Ehrenforth, MD, PhD、Swedish Orphan Biovitrum AB
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年7月31日
一次修了 (推定)
2026年2月1日
研究の完了 (推定)
2026年2月1日
試験登録日
最初に提出
2023年3月21日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年4月5日
最初の投稿 (実際)
2023年4月18日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年4月26日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年4月25日
最終確認日
2024年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
その他の研究ID番号
- Sobi.BIVV001-001
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
有資格の研究者は、患者レベルのデータおよび関連する研究文書へのアクセスを要求することができます。これには、臨床研究報告、修正を含む研究プロトコル、空白の症例報告フォーム、統計分析計画、およびデータセットの仕様が含まれます。
患者レベルのデータは匿名化され、治験参加者のプライバシーを保護するために研究文書は編集されます。
Sobi のデータ共有基準とアクセス要求プロセスの詳細については、https://www.sobi.com/en/policies をご覧ください。
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- ICF
- CSR
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
はい
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
血友病A、重度の臨床試験
-
King Saud University完了
-
Cheikh Anta Diop University, SenegalInternational Atomic Energy Agencyまだ募集していません
-
Medical University of Vienna完了
-
University of California, DavisBill and Melinda Gates Foundation; Penn State University; Newcastle University; Helen Keller International と他の協力者完了
-
Institute of Nutrition of Central America and PanamaBill and Melinda Gates Foundation; Newcastle University; International Atomic Energy Agency完了
-
University of California, DavisHelen Keller International完了
-
Tufts UniversityNutricia Research Fundation; National University of Science and Technology, Zimbabwe完了
エファネソクトコグ アルファの臨床試験
-
Chiesi Farmaceutici S.p.A.Cromsource完了アルファマンノシドーシスフランス, デンマーク, オーストリア, ドイツ, イタリア
-
Novo Nordisk A/S完了先天性出血性疾患 | 血友病A | 血友病Bアメリカ, スペイン, 台湾, 七面鳥, ポーランド, クロアチア, イタリア, マレーシア, ブラジル, イギリス, ハンガリー, イスラエル, タイ, 日本, 南アフリカ, カナダ, フランス, アルゼンチン
-
ANRS, Emerging Infectious DiseasesFlamel Technologiesわからない
-
Swedish Orphan Biovitrum完了
-
Bayer完了血友病A、血友病Bイタリア, 中国, ニュージーランド, ロシア連邦, 台湾, シンガポール, ブルガリア, アメリカ, デンマーク, ドイツ, ハンガリー, 南アフリカ, イギリス, ルーマニア, コロンビア, メキシコ, 七面鳥, フランス, インド, 日本, オーストラリア, オランダ, ポーランド, スウェーデン, ウクライナ, 大韓民国, ブラジル, イスラエル, チリ
-
AryoGen Pharmed Co.完了