Um estudo avaliando a atividade física e a saúde das articulações em hemofilia grave A Pacientes ≥12 anos tratados uma vez por semana com Efanesoctocog Alfa (FREEDOM)
1 de julho de 2026 atualizado por: Swedish Orphan Biovitrum
Um estudo aberto de fase 3b avaliando a atividade física e a saúde das articulações em pacientes previamente tratados ≥12 anos com hemofilia grave A tratados com fator de coagulação recombinante VIII Fc-von Willebrand fator-XTEN proteína de fusão (Efanesoctocog Alfa) por 24 meses
O FREEDOM é um estudo multicêntrico, aberto, de braço único, fase 3b na Europa que visa inscrever aproximadamente 90 pacientes com hemofilia A grave previamente tratados com idade ≥12 anos, atualmente em profilaxia. Após um período inicial de 30-45 dias, os pacientes receberão profilaxia com efanesoctocog alfa, 50 UI/kg uma vez por semana durante 24 meses (dose preventiva adicional não permitida). Um rastreador de atividade e um diário eletrônico do paciente serão usados para coletar dados sobre atividade física, sangramentos, dosagem de fator, dor e lesões da triagem ao longo do estudo.
O objetivo primário é descrever as mudanças nas atividades físicas ao longo de 24 meses na profilaxia com efanesoctocog alfa, com um objetivo primário de mudança desde a linha de base no Questionário Internacional de Atividade Física (IPAQ) no mês 24.
Os objetivos secundários incluem relação entre atividade física e outras variáveis (sangramento, estado articular, dor, lesões e qualidade de vida); mudanças no estado da articulação avaliadas por HEAD-US, HJHS e MRI; ocorrência de sangramentos, lesões, dores. A segurança e a tolerabilidade do efanesoctocog alfa também serão avaliadas.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
93
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Berlin, Alemanha
- Investigational Site
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Frankfurt, Alemanha
- Investigational Site
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Giessen, Alemanha
- Investigational Site
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Hamburg, Alemanha
- Investigational Site
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Zagreb, Croácia
- Investigational Site
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Ljubljana, Eslovênia
- Investigational Site
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Barcelona, Espanha
- Investigational Site
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Madrid, Espanha
- Investigational Site
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Oviedo, Espanha
- Investigational Site
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Bordeaux, França
- Investigational Site
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Le Kremlin-Bicêtre, França
- Investigational Site
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Marseille, França
- Investigational Site
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Strasbourg, França
- Investigational Site
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Athens, Grécia
- Investigational Site
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Utrecht, Holanda
- Investigational Site
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Dublin, Irlanda
- Investigational Site
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Catanzaro, Itália
- Investigational Site
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Florence, Itália
- Investigational Site
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Naples, Itália
- Investigational Site
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Parma, Itália
- Investigational Site
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Rome, Itália
- Investigational Site
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Oslo, Noruega
- Investigational Site
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Canterbury, Reino Unido
- Investigational Site
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Newcastle upon Tyne, Reino Unido
- Investigational Site
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Oxford, Reino Unido
- Investigational Site
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Lund, Suécia
- Investigational Site
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Solna, Suécia
- Investigational Site
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Brno, Tcheca
- Investigational Site
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Prague, Tcheca
- Investigational Site
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Vienna, Áustria
- Investigational Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
- Tratamento anterior para hemofilia A com qualquer FVIII recombinante e/ou derivado de plasma comercializado por pelo menos 150 DEs.
- Ter recebido tratamento profilático com qualquer FVIII recombinante e/ou plasmático comercializado ou emicizumabe por rótulo local por pelo menos 12 meses antes da inscrição.
- Ter 12 meses documentados de dados de tratamento pré-estudo sobre prescrições de tratamento profilático e 6 meses de dados sobre episódios hemorrágicos antes da consulta inicial.
- Vontade e capacidade de concluir o treinamento no uso do ePD do estudo e de usar o ePD em seu próprio smartphone durante o estudo.
- Vontade e capacidade de usar o rastreador de atividade fornecido pelo patrocinador para medir a atividade física e a frequência cardíaca.
- Ser capaz e disposto a administrar efanesoctocog alfa por via intravenosa em casa.
Principais Critérios de Exclusão:
- Comprometimento musculoesquelético e/ou neurológico grave limitando a mobilidade e a capacidade física a um grau que torna o paciente inadequado para o estudo, conforme julgado pelo investigador.
- Outro(s) distúrbio(s) de coagulação conhecido(s) além da hemofilia A.
- Histórico e/ou teste de inibidor positivo atual definido como ≥0,6 BU/mL.
- Tratamento com AINEs acima da dose máxima especificada nas informações de prescrição dentro de 2 semanas antes da triagem.
- Tratamento sistemático dentro de 12 semanas antes da triagem com quimioterapia e/ou outras drogas imunossupressoras.
- Tratamento com um produto experimental dentro de 30 dias ou 5,5 meias-vidas antes da triagem, o que for mais longo.
- Cirurgia de grande porte dentro de 12 semanas antes da triagem ou cirurgia ortopédica de grande porte planejada para ocorrer durante o estudo.
- Na visita inicial, os pacientes que não aderiram ao uso do rastreador de atividades.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Efanesoctocog alfa
Todos os pacientes serão tratados por via intravenosa uma vez por semana com 50 UI/kg de efanesoctocog alfa
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Fator de coagulação recombinante VIII Fc-von Willebrand Factor-XTEN proteína de fusão (rFVIIIFc-VWF-XTEN)
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança da linha de base na pontuação do Questionário Internacional de Atividade Física (IPAQ)
Prazo: Linha de base e mês 24
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O IPAQ é um questionário validado recordatório de 7 dias que mede os níveis atuais de atividade física.
A pontuação do IPAQ resulta em uma variável contínua na forma de total de MET-minutos por semana.
Pontuações mais altas significam maior nível de atividade física.
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Linha de base e mês 24
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança da linha de base na pontuação do Questionário Internacional de Atividade Física (IPAQ)
Prazo: Linha de base e mês 12
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O IPAQ é um questionário validado recordatório de 7 dias que mede os níveis atuais de atividade física.
A pontuação do IPAQ resulta em uma variável contínua na forma de total de MET-minutos por semana.
Pontuações mais altas significam maior nível de atividade física.
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Linha de base e mês 12
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Pontuação do Questionário Internacional de Atividade Física (IPAQ)
Prazo: Linha de base, mês 6, 12, 18 e 24
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O IPAQ é um questionário validado recordatório de 7 dias que mede os níveis atuais de atividade física.
A pontuação do IPAQ resulta em uma variável contínua na forma de total de MET-minutos por semana.
Pontuações mais altas significam maior nível de atividade física.
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Linha de base, mês 6, 12, 18 e 24
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Mudança na média de minutos diários de atividade física
Prazo: Mês de execução, mês 12 e 24
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Rastreador registrado
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Mês de execução, mês 12 e 24
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Minutos diários médios de atividade física
Prazo: Por período de 6 meses
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Rastreador registrado
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Por período de 6 meses
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Mudança no tipo de treino
Prazo: Mês de execução, mês 12 e 24
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Paciente e rastreador reportados
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Mês de execução, mês 12 e 24
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Mudança na frequência dos treinos
Prazo: Mês de execução, mês 12 e 24
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Paciente e rastreador reportados
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Mês de execução, mês 12 e 24
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Mudança na duração dos treinos
Prazo: Mês de execução, mês 12 e 24
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Paciente e rastreador reportados
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Mês de execução, mês 12 e 24
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Mudança na intensidade relatada pelo paciente dos treinos
Prazo: Mês de execução, mês 12 e 24
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O paciente relatará os treinos em um diário e classificará a intensidade em uma escala de 5 níveis. Os níveis são: 1 = fácil, 2 = moderado, 3 = ligeiramente desafiador, 4 = cansativo, 5 = muito cansativo. As alterações serão calculadas intrapaciente |
Mês de execução, mês 12 e 24
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Alteração na intensidade dos treinos registrada pelo rastreador
Prazo: Mês de execução, mês 12 e 24
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O paciente receberá um rastreador de atividade que registrará automaticamente os treinos quando o paciente estiver usando o rastreador. Os níveis de intensidade serão baseados na frequência cardíaca e serão apresentados em uma escala de 4 níveis. Os níveis são: 1 = fora do intervalo, 2 = queima de gordura, 3 = cardio, 4 = pico |
Mês de execução, mês 12 e 24
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Valor médio do tipo de exercícios relatados pelo paciente e pelo rastreador
Prazo: Por período de 6 meses
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O tipo de treino será transcrito em um nível de risco de participar de uma determinada atividade para um paciente hemofílico. Os níveis de risco são baseados em uma classificação de 1 a 3, onde o nível 1 representa um baixo risco de causar um episódio de sangramento e o nível 3 representa um alto risco. O valor médio será calculado por período de 6 meses |
Por período de 6 meses
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Valor médio da frequência dos treinos
Prazo: Por período de 6 meses
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Paciente e rastreador reportados
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Por período de 6 meses
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Valor médio da duração dos treinos
Prazo: Por período de 6 meses
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Paciente e rastreador reportados
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Por período de 6 meses
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Valor médio da intensidade relatada pelo paciente dos treinos
Prazo: Por período de 6 meses
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O paciente relatará os treinos em um diário e classificará a intensidade em uma escala de 5 níveis. Os níveis são: 1 = fácil, 2 = moderado, 3 = ligeiramente desafiador, 4 = cansativo, 5 = muito cansativo. O valor médio será calculado por período de 6 meses |
Por período de 6 meses
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Valor médio da intensidade dos treinos registrada pelo rastreador
Prazo: Por período de 6 meses
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O paciente receberá um rastreador de atividade que registrará automaticamente os treinos quando o paciente estiver usando o rastreador. Os níveis de intensidade serão baseados na frequência cardíaca e serão apresentados em uma escala de 4 níveis. Os níveis são: 1 = fora do intervalo, 2 = queima de gordura, 3 = cardio, 4 = pico O valor médio será calculado por período de 6 meses |
Por período de 6 meses
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Mudança no número médio diário de passos
Prazo: Mês de execução, mês 12 e 24
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Rastreador registrado
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Mês de execução, mês 12 e 24
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Número médio de passos diários
Prazo: Por período de 6 meses
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Rastreador registrado
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Por período de 6 meses
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Atingir os níveis recomendados pela OMS de MVPA
Prazo: Mês de execução, mês 12 e 24
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Rastreador registrado
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Mês de execução, mês 12 e 24
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Ocorrência de sangramentos em relação aos treinos
Prazo: Linha de base até o mês 24
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Linha de base até o mês 24
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Ocorrência de dor em relação aos treinos
Prazo: Linha de base até o mês 24
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Linha de base até o mês 24
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Ocorrência de lesões em relação aos treinos
Prazo: Linha de base até o mês 24
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Linha de base até o mês 24
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Ocorrência de episódios hemorrágicos que afetam a atividade diária
Prazo: Linha de base até o mês 24
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Linha de base até o mês 24
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Alteração da linha de base na pontuação do Haemophilia Joint Health Score (HJHS)
Prazo: Linha de base, mês 6, 12, 18, 24
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As seis articulações indicadoras (cotovelos, joelhos e tornozelos) serão examinadas e pontuadas. A pontuação mínima por junta é 0, a pontuação máxima é 20. Além disso, o Gait é pontuado em uma escala de 0 a 4 com base no número de habilidades que não estão dentro dos limites normais. A pontuação total será a soma das pontuações em todas as seis articulações mais a pontuação da marcha (intervalo de 0 a 124, sendo 0 normal e 124 a doença mais grave). |
Linha de base, mês 6, 12, 18, 24
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Alteração da linha de base na detecção precoce de artropatia por hemofilia com ultrassom (HEAD-US)
Prazo: Linha de base, mês 12 e 24
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A pontuação articular do HEAD-US será calculada para seis articulações, tornozelo direito e esquerdo, joelho e cotovelo.
A pontuação articular específica é composta por três pontuações de itens, atividade da doença (sinovite), dano da doença das superfícies articulares e dano da doença do osso subcondral.
A pontuação específica da articulação é a soma das três pontuações dos itens para cada articulação específica.
Seus valores variam de 0 (mínimo) a 8 (máximo). O escore total representa a soma dos escores dos itens das anormalidades detectadas.
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Linha de base, mês 12 e 24
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Mudança da linha de base na artropatia hemofílica avaliada pela escala de ressonância magnética (MRI) do International Prophylaxis Study Group (IPSG)
Prazo: Linha de base, mês 24
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A escala IPSG é composta por duas subpontuações, uma para alterações dos tecidos moles e outra para alterações osteocondrais.
A pontuação articular da ressonância magnética é a soma das subpontuações dos tecidos moles e osteocondrais para cada articulação, variando de 0 a 17, onde 0 é a ausência de dano.
A pontuação total da RM é a soma das pontuações das articulações em todas as articulações.
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Linha de base, mês 24
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Desenvolvimento articular alvo (três ou mais sangramentos espontâneos em uma única articulação em um período consecutivo de 6 meses)
Prazo: Mês 6, 12, 18, 24
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Serão avaliados o número e a proporção de pacientes com desenvolvimento da articulação-alvo e o número total de articulação-alvo desenvolvida.
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Mês 6, 12, 18, 24
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Resolução da articulação-alvo (≤2 sangramentos na articulação em um período consecutivo de 12 meses, a articulação não é mais considerada uma articulação-alvo)
Prazo: Mês 6, 12, 18, 24
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O número e a proporção de pacientes com resolução da articulação-alvo e o número total de resoluções da articulação-alvo serão avaliados
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Mês 6, 12, 18, 24
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Recorrência da articulação-alvo (≥3 sangramentos espontâneos em uma única articulação em qualquer período consecutivo de 6 meses após a resolução da articulação-alvo)
Prazo: Mês 6, 12, 18, 24
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O número e a proporção de pacientes com recorrência da articulação-alvo e o número total de recorrência da articulação-alvo serão avaliados
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Mês 6, 12, 18, 24
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Número de episódios de sangramento
Prazo: Por período de 6 meses e cumulativo
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Por período de 6 meses e cumulativo
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Taxa de sangramento anualizada (ABR)
Prazo: Linha de base até o mês 24
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Linha de base até o mês 24
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Consumo total anualizado de efanesoctocog alfa
Prazo: Linha de base até o mês 24
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Linha de base até o mês 24
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Número de injeções e dose para tratar um episódio de sangramento
Prazo: Linha de base até o mês 24
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Linha de base até o mês 24
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Dor relatada via diário eletrônico do paciente
Prazo: Linha de base até o mês 24
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O paciente irá relatar a dor (causa da dor, localização e intensidade.
A intensidade será relatada como leve, moderadamente baixa, moderadamente alta, grave e pior possível.
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Linha de base até o mês 24
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Intensidade da dor relatada na Escala do Sistema de Informação de Medição de Resultados Relatados pelo Paciente (PROMIS) - Intensidade da Dor 3a
Prazo: Linha de base, mês 6, 12, 18, 24
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O instrumento PROMIS Pain Intensity avalia a intensidade da dor em uma escala Likert de 5 pontos, variando de 1 (sem dor) a 5 (muito forte).
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Linha de base, mês 6, 12, 18, 24
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Interferência da dor relatada na escala do Sistema de Informação de Medição de Resultados Relatados pelo Paciente (PROMIS) - Interferência da dor 6a
Prazo: Linha de base, mês 6, 12, 18, 24
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O PROMIS Pain Interference 6a é um instrumento avaliado pelo paciente e serve para medir a interferência da dor em uma escala Likert de 5 pontos, variando de 1 (nada) a 5 (muito).
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Linha de base, mês 6, 12, 18, 24
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Qualidade de vida avaliada pelo EuroQoL 5 dimensões 5 níveis (EQ-5D-5L)
Prazo: Linha de base, mês 6, 12, 18, 24
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EQ-5D-5L avalia 5 dimensões de resultados de saúde (mobilidade, autocuidado, atividades habituais, dor/desconforto, ansiedade/depressão). Cada uma das dimensões do questionário EQ-5D-5L é dividida em 5 níveis:
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Linha de base, mês 6, 12, 18, 24
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Avaliação da preferência de tratamento
Prazo: 24 meses
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Isso será avaliado com a Pesquisa de preferência de tratamento, que consiste em 2 perguntas sobre o impacto percebido do tratamento.
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24 meses
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A ocorrência de eventos adversos e eventos adversos graves
Prazo: Da triagem até o mês 24
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Da triagem até o mês 24
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A ocorrência de alterações clinicamente significativas
Prazo: Linha de base, mês 6, 12, 18, 24
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Avaliado por exame físico, sinais vitais e exames laboratoriais
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Linha de base, mês 6, 12, 18, 24
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Desenvolvimento de inibidores (anticorpos neutralizantes dirigidos contra o FVIII)
Prazo: Linha de base, mês 6, 12, 18, 24
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Determinado através do ensaio de Bethesda modificado por Nijmegen
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Linha de base, mês 6, 12, 18, 24
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A ocorrência de eventos trombóticos e embólicos
Prazo: Da triagem até o mês 24
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Da triagem até o mês 24
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Número de atendimentos médicos fora do estudo
Prazo: Do início ao mês 24
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Serão descritos o número e a proporção de pacientes com consultas médicas fora do estudo, bem como o número total correspondente de consultas.
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Do início ao mês 24
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Duração dos atendimentos médicos fora do estudo
Prazo: Do início ao mês 24
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A duração das consultas médicas fora do estudo será descrita.
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Do início ao mês 24
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Diretor de estudo: Study Physician, MD, PhD, Swedish Orphan Biovitrum
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
31 de julho de 2023
Conclusão Primária (Real)
2 de junho de 2026
Conclusão do estudo (Real)
2 de junho de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
21 de março de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
5 de abril de 2023
Primeira postagem (Real)
18 de abril de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
2 de julho de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
1 de julho de 2026
Última verificação
1 de julho de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Hematológicas
- Distúrbios hemorrágicos
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea, Herdados
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doenças hemic e linfáticas
- Hemofilia A
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea
- Distúrbios da Proteína de Coagulação
- BIVV001
Outros números de identificação do estudo
- Sobi.BIVV001-001
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
Pesquisadores qualificados podem solicitar acesso aos dados do paciente e documentos de estudo relacionados, incluindo o relatório do estudo clínico, protocolo do estudo com quaisquer alterações, formulário de relatório de caso em branco, plano de análise estatística e especificações do conjunto de dados.
Os dados do paciente serão anonimizados e os documentos do estudo serão editados para proteger a privacidade dos participantes do estudo.
Mais detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Sobi e o processo de solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://www.sobi.com/en/policies
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
- CIF
- CSR
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Sim
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .