En studie som utvärderar fysisk aktivitet och ledhälsa vid svår hemofili A-patienter ≥12 år behandlade en gång i veckan med Efanesoctocog Alfa (FREEDOM)
1 juli 2026 uppdaterad av: Swedish Orphan Biovitrum
En öppen fas 3b studie som utvärderar fysisk aktivitet och ledhälsa hos tidigare behandlade patienter ≥12 år med svår hemofili A behandlad med rekombinant koagulationsfaktor VIII Fc-von Willebrand Factor-XTEN Fusion Protein (Efanesoctocog Alfa) i 24 månader
FREEDOM är en multicenter, öppen, enarmad, fas 3b-studie i Europa som syftar till att rekrytera cirka 90 tidigare behandlade svår hemofili A-patienter i åldern ≥12 år, som för närvarande behandlas i profylax. Efter en inkörningsperiod på 30-45 dagar kommer patienter att få efanesoctocog alfa-profylax, 50 IE/kg en gång i veckan i 24 månader (ytterligare förebyggande dos är inte tillåten). En aktivitetsspårare och en elektronisk patientdagbok kommer att användas för att samla in data om fysisk aktivitet, blödningar, faktordosering, smärta och skador från screening under hela studien.
Det primära målet är att beskriva förändringar i fysisk aktivitet under 24 månader med efanesoctocog alfa-profylax, med ett primärt effektmått för förändring från baslinjen i International Physical Activity Questionnaire (IPAQ) vid månad 24.
Sekundära mål inkluderar sambandet mellan fysisk aktivitet och andra variabler (blödningar, ledstatus, smärta, skador och livskvalitet); förändringar i ledstatus som bedömts av HEAD-US, HJHS och MRI; förekomst av blödningar, skador, smärta. Säkerhet och tolerabilitet för efanesoctocog alfa kommer också att utvärderas.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
93
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Bordeaux, Frankrike
- Investigational Site
-
Le Kremlin-Bicêtre, Frankrike
- Investigational Site
-
Marseille, Frankrike
- Investigational Site
-
Strasbourg, Frankrike
- Investigational Site
-
-
-
-
-
Athens, Grekland
- Investigational Site
-
-
-
-
-
Dublin, Irland
- Investigational Site
-
-
-
-
-
Catanzaro, Italien
- Investigational Site
-
Florence, Italien
- Investigational Site
-
Naples, Italien
- Investigational Site
-
Parma, Italien
- Investigational Site
-
Rome, Italien
- Investigational Site
-
-
-
-
-
Zagreb, Kroatien
- Investigational Site
-
-
-
-
-
Utrecht, Nederländerna
- Investigational Site
-
-
-
-
-
Oslo, Norge
- Investigational Site
-
-
-
-
-
Ljubljana, Slovenien
- Investigational Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien
- Investigational Site
-
Madrid, Spanien
- Investigational Site
-
Oviedo, Spanien
- Investigational Site
-
-
-
-
-
Canterbury, Storbritannien
- Investigational Site
-
Newcastle upon Tyne, Storbritannien
- Investigational Site
-
Oxford, Storbritannien
- Investigational Site
-
-
-
-
-
Lund, Sverige
- Investigational Site
-
Solna, Sverige
- Investigational Site
-
-
-
-
-
Brno, Tjeckien
- Investigational Site
-
Prague, Tjeckien
- Investigational Site
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland
- Investigational Site
-
Frankfurt, Tyskland
- Investigational Site
-
Giessen, Tyskland
- Investigational Site
-
Hamburg, Tyskland
- Investigational Site
-
-
-
-
-
Vienna, Österrike
- Investigational Site
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Viktiga inkluderingskriterier:
- Tidigare behandling för hemofili A med någon marknadsförd rekombinant och/eller plasmahärledd FVIII under minst 150 ED.
- Efter att ha mottagit profylaktisk behandling med någon marknadsförd rekombinant och/eller plasma FVIII eller emicizumab enligt lokal etikett i minst 12 månader före registreringen.
- Att ha 12 månaders dokumenterad behandlingsdata från förstudien avseende profylaktisk behandlingsrecept och 6 månaders data om blödningsepisoder före baslinjebesöket.
- Vilja och förmåga att genomföra utbildning i användningen av studiens ePD och att använda ePD:n i sin egen smartphone under hela studien.
- Vilja och förmåga att använda den aktivitetsmätare som sponsorn tillhandahåller för att mäta fysisk aktivitet och puls.
- Kunna och vilja administrera efanesoctocog alfa intravenöst hemma.
Viktiga uteslutningskriterier:
- Allvarlig muskuloskeletal och/eller neurologisk funktionsnedsättning som begränsar rörligheten och den fysiska förmågan i en grad som gör patienten olämplig för studien enligt utredarens bedömning.
- Andra kända koagulationsstörningar utöver hemofili A.
- Historik och/eller aktuellt positivt inhibitortest definierat som ≥0,6 BU/ml.
- Behandling med NSAID över den maximala dos som anges i förskrivningsinformationen inom 2 veckor före screening.
- Systematisk behandling inom 12 veckor före screening med kemoterapi och/eller andra immunsuppressiva läkemedel.
- Behandling med en prövningsprodukt inom 30 dagar eller 5,5 halveringstider före screening, beroende på vilket som är längre.
- Stor operation inom 12 veckor före screening eller planerad större ortopedisk operation som ska ske under studien.
- Vid baslinjebesöket patienter som inte har varit följsamma när det gäller att använda aktivitetsspåraren.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Efanesoctocog alfa
Alla patienter kommer att behandlas intravenöst en gång i veckan med 50 IE/kg efanesoctocog alfa
|
Rekombinant koagulationsfaktor VIII Fc-von Willebrand Factor-XTEN-fusionsprotein (rFVIIIFc-VWF-XTEN)
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring från baslinjen i International Physical Activity Questionnaire (IPAQ) poängsättning
Tidsram: Baslinje och månad 24
|
IPAQ är ett validerat, 7-dagars återkallelseformulär som mäter aktuella nivåer av fysisk aktivitet.
Poängsättning av IPAQ resulterar i en kontinuerlig variabel i form av totalt MET-minuter per vecka.
Högre poäng betyder högre fysisk aktivitetsnivå.
|
Baslinje och månad 24
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring från baslinjen i International Physical Activity Questionnaire (IPAQ) poängsättning
Tidsram: Baslinje och månad 12
|
IPAQ är ett validerat, 7-dagars återkallelseformulär som mäter aktuella nivåer av fysisk aktivitet.
Poängsättning av IPAQ resulterar i en kontinuerlig variabel i form av totalt MET-minuter per vecka.
Högre poäng betyder högre fysisk aktivitetsnivå.
|
Baslinje och månad 12
|
|
International Physical Activity Questionnaire (IPAQ) poäng
Tidsram: Baslinje, månad 6, 12, 18 och 24
|
IPAQ är ett validerat, 7-dagars återkallelseformulär som mäter aktuella nivåer av fysisk aktivitet.
Poängsättning av IPAQ resulterar i en kontinuerlig variabel i form av totalt MET-minuter per vecka.
Högre poäng betyder högre fysisk aktivitetsnivå.
|
Baslinje, månad 6, 12, 18 och 24
|
|
Förändring i genomsnittliga dagliga minuter i fysisk aktivitet
Tidsram: Inkörningsmånad, månad 12 och 24
|
Tracker-inspelad
|
Inkörningsmånad, månad 12 och 24
|
|
Genomsnittlig dagliga minuter av fysisk aktivitet
Tidsram: Per 6-månadersperiod
|
Tracker-inspelad
|
Per 6-månadersperiod
|
|
Ändring i typ av träning
Tidsram: Inkörningsmånad, månad 12 och 24
|
Patient och spårare rapporterade
|
Inkörningsmånad, månad 12 och 24
|
|
Förändring i träningsfrekvens
Tidsram: Inkörningsmånad, månad 12 och 24
|
Patient och spårare rapporterade
|
Inkörningsmånad, månad 12 och 24
|
|
Ändring av träningspassets varaktighet
Tidsram: Inkörningsmånad, månad 12 och 24
|
Patient och spårare rapporterade
|
Inkörningsmånad, månad 12 och 24
|
|
Förändring i patientrapporterad träningsintensitet
Tidsram: Inkörningsmånad, månad 12 och 24
|
Patienten kommer att rapportera träningspass i en patientdagbok och betygsätta intensiteten på en 5-nivåskala. Nivåerna är: 1 = lätt, 2 = måttlig, 3 = lätt utmanande, 4 = ansträngande, 5 = mycket ansträngande. Förändringarna kommer att beräknas på intrapatientbasis |
Inkörningsmånad, månad 12 och 24
|
|
Ändring i spårningsregistrerad träningsintensitet
Tidsram: Inkörningsmånad, månad 12 och 24
|
Patienten kommer att förses med en aktivitetsmätare som automatiskt registrerar träningspass när patienten bär spåraren. Intensitetsnivåerna kommer att baseras på hjärtfrekvensen och presenteras på en 4-nivåskala. Nivåerna är: 1 = utanför intervallet, 2 = fettförbränning, 3 = cardio, 4 = topp |
Inkörningsmånad, månad 12 och 24
|
|
Medelvärde för patient- och trackerrapporterad typ av träningspass
Tidsram: Per 6-månadersperiod
|
Typ av träning kommer att transkriberas till en risknivå för att delta i en viss aktivitet för en blödarsjuka patient. Risknivåer baseras på betyget 1-3 där nivå 1 representerar en låg risk att orsaka en blödningsepisod och nivå 3 representerar en hög risk. Medelvärdet kommer att beräknas per 6-månadersperiod |
Per 6-månadersperiod
|
|
Medelvärde för träningsfrekvensen
Tidsram: Per 6-månadersperiod
|
Patient och spårare rapporterade
|
Per 6-månadersperiod
|
|
Medelvärde för träningspassens längd
Tidsram: Per 6-månadersperiod
|
Patient och spårare rapporterade
|
Per 6-månadersperiod
|
|
Medelvärde för patientrapporterad träningsintensitet
Tidsram: Per 6-månadersperiod
|
Patienten kommer att rapportera träningspass i en patientdagbok och betygsätta intensiteten på en 5-nivåskala. Nivåerna är: 1 = lätt, 2 = måttlig, 3 = lätt utmanande, 4 = ansträngande, 5 = mycket ansträngande. Medelvärdet kommer att beräknas per 6-månadersperiod |
Per 6-månadersperiod
|
|
Medelvärde för spårningsregistrerad träningsintensitet
Tidsram: Per 6-månadersperiod
|
Patienten kommer att förses med en aktivitetsmätare som automatiskt registrerar träningspass när patienten bär spåraren. Intensitetsnivåerna kommer att baseras på hjärtfrekvensen och presenteras på en 4-nivåskala. Nivåerna är: 1 = utanför intervallet, 2 = fettförbränning, 3 = cardio, 4 = topp Medelvärdet kommer att beräknas per 6-månadersperiod |
Per 6-månadersperiod
|
|
Ändring av genomsnittligt dagligt antal steg
Tidsram: Inkörningsmånad, månad 12 och 24
|
Tracker-inspelad
|
Inkörningsmånad, månad 12 och 24
|
|
Genomsnittligt antal steg per dag
Tidsram: Per 6-månadersperiod
|
Tracker-inspelad
|
Per 6-månadersperiod
|
|
Uppnå WHO-rekommenderade nivåer av MVPA
Tidsram: Inkörningsmånad, månad 12 och 24
|
Tracker-inspelad
|
Inkörningsmånad, månad 12 och 24
|
|
Förekomst av blödningar i förhållande till träningspass
Tidsram: Baslinje till månad 24
|
Baslinje till månad 24
|
|
|
Förekomst av smärta i relation till träningspass
Tidsram: Baslinje till månad 24
|
Baslinje till månad 24
|
|
|
Förekomst av skador i samband med träningspass
Tidsram: Baslinje till månad 24
|
Baslinje till månad 24
|
|
|
Förekomst av blödningsepisoder som påverkar den dagliga aktiviteten
Tidsram: Baslinje till månad 24
|
Baslinje till månad 24
|
|
|
Förändring från baslinjen i Haemophilia Joint Health Score (HJHS) poäng
Tidsram: Baslinje, månad 6, 12, 18, 24
|
De sex indexlederna (armbågar, knän och vrister) kommer att undersökas och poängsättas. Minsta poäng per led är 0, högsta poäng är 20. Dessutom poängsätts Gait på en skala från 0 till 4 baserat på antalet färdigheter som inte ligger inom de normala gränserna. Den totala poängen kommer att vara summan av poäng över alla sex leder plus gångpoängen (intervall från 0 till 124, där 0 är normalt och 124 är den allvarligaste sjukdomen). |
Baslinje, månad 6, 12, 18, 24
|
|
Förändring från utgångsvärdet vid upptäckt av hemofili tidig artropati med ultraljud (HEAD-US)
Tidsram: Baslinje, månad 12 och 24
|
Ledpoängen HEAD-US kommer att beräknas för sex leder, höger och vänster fotled, knä och armbågsleder.
Den specifika ledpoängen består av tre punktpoäng, sjukdomsaktivitet (synovit), sjukdomsskada på artikulära ytor och sjukdomsskada av subkondralt ben.
Specifik ledpoäng är summan av de tre punktpoängen för varje specifik led.
Dess värden sträcker sig från 0 (minimum) till 8 (maximum). Totalpoängen representerar summan av objektpoäng för upptäckta avvikelser.
|
Baslinje, månad 12 och 24
|
|
Förändring från baslinjen i hemofil artropati utvärderad av International Prophylaxis Study Group (IPSG) Magnetic Resonance Imaging (MRI) skala
Tidsram: Baslinje, månad 24
|
IPSG-skalan består av två delpoäng, en för mjukvävnadsförändringar och en för osteokondrala förändringar.
MRT-ledpoäng är summan av den mjuka vävnaden och osteokondrala subpoängen för varje led, från 0-17 där 0 är frånvaro av skada.
MRT totalpoäng är summan av ledpoäng över alla leder.
|
Baslinje, månad 24
|
|
Mål för ledutveckling (tre eller fler spontana blödningar i en enda led under en på varandra följande 6-månadersperiod)
Tidsram: Månad 6, 12, 18, 24
|
Antalet och andelen patienter med målledsutveckling och det totala antalet utvecklade målled kommer att bedömas.
|
Månad 6, 12, 18, 24
|
|
Målupplösning (≤2 blöder in i leden inom en på varandra följande 12-månadersperiod, leden anses inte längre vara en målled)
Tidsram: Månad 6, 12, 18, 24
|
Antalet och andelen patienter med målupplösning och det totala antalet ledupplösningar kommer att bedömas
|
Månad 6, 12, 18, 24
|
|
Målåterfall i lederna (≥3 spontana blödningar i en enda led inom någon på varandra följande 6-månadersperiod efter målupplösning av led)
Tidsram: Månad 6, 12, 18, 24
|
Antalet och andelen patienter med målrecidiv och det totala antalet målåterfall kommer att bedömas
|
Månad 6, 12, 18, 24
|
|
Antal blödningsepisoder
Tidsram: Per 6-månadersperiod och kumulativt
|
Per 6-månadersperiod och kumulativt
|
|
|
Årlig blödningsfrekvens (ABR)
Tidsram: Baslinje till månad 24
|
Baslinje till månad 24
|
|
|
Total årlig konsumtion av efanesoctocog alfa
Tidsram: Baslinje till månad 24
|
Baslinje till månad 24
|
|
|
Antal injektioner och dos för att behandla en blödningsepisod
Tidsram: Baslinje till månad 24
|
Baslinje till månad 24
|
|
|
Smärta rapporterad via elektronisk patientdagbok
Tidsram: Baslinje till månad 24
|
Patienten kommer att rapportera smärta (orsak till smärta, plats och intensitet.
Intensiteten kommer att rapporteras som mild, måttligt låg, måttlig hög, svår och värsta möjliga.
|
Baslinje till månad 24
|
|
Smärtintensitet rapporterad i Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS)-skalan - Smärtintensitet 3a
Tidsram: Baslinje, månad 6, 12, 18, 24
|
PROMIS Pain Intensity-instrumentet bedömer smärtintensiteten på en 5-gradig Likert-skala, från 1 (hade ingen smärta) till 5 (mycket svår)
|
Baslinje, månad 6, 12, 18, 24
|
|
Smärtinterferens rapporterad i patientrapporterade resultatmätningssystem (PROMIS) skalan - Smärtinterferens 6a
Tidsram: Baslinje, månad 6, 12, 18, 24
|
PROMIS Pain Interference 6a är ett patientbedömt instrument och ska mäta smärtinterferens på en 5-gradig Likert-skala, från 1 (inte alls) till 5 (väldigt mycket)
|
Baslinje, månad 6, 12, 18, 24
|
|
Livskvalitet bedömd av EuroQoL 5-dimension 5-nivå (EQ-5D-5L)
Tidsram: Baslinje, månad 6, 12, 18, 24
|
EQ-5D-5L bedömer 5 dimensioner av hälsoresultat (rörlighet, egenvård, vanliga aktiviteter, smärta/obehag, ångest/depression). Var och en av dimensionerna i EQ-5D-5L frågeformuläret är indelad i 5 nivåer:
|
Baslinje, månad 6, 12, 18, 24
|
|
Bedömning av behandlingspreferens
Tidsram: 24 månader
|
Detta kommer att bedömas med Behandlingspreferensundersökningen som består av 2 frågor om upplevd effekt av behandlingen.
|
24 månader
|
|
Förekomsten av biverkningar och allvarliga biverkningar
Tidsram: Från visning till månad 24
|
Från visning till månad 24
|
|
|
Förekomsten av kliniskt signifikanta förändringar
Tidsram: Baslinje, månad 6, 12, 18, 24
|
Bedöms genom fysisk undersökning, vitala tecken och laboratorietester
|
Baslinje, månad 6, 12, 18, 24
|
|
Utveckling av inhibitorer (neutraliserande antikroppar riktade mot FVIII)
Tidsram: Baslinje, månad 6, 12, 18, 24
|
Bestämd via den Nijmegen modifierade Bethesda-analysen
|
Baslinje, månad 6, 12, 18, 24
|
|
Förekomsten av trombotiska och emboliska händelser
Tidsram: Från visning till månad 24
|
Från visning till månad 24
|
|
|
Antal möten med icke-studiemedicinsk vård
Tidsram: Från baslinjen till månad 24
|
Antalet och andelen patienter som har mötesbesök utan studier kommer att beskrivas, samt motsvarande totala antal besök.
|
Från baslinjen till månad 24
|
|
Varaktighet av icke-studier läkarvård möten
Tidsram: Från baslinjen till månad 24
|
Varaktigheten av läkarvårdsbesök som inte är studier kommer att beskrivas.
|
Från baslinjen till månad 24
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Studierektor: Study Physician, MD, PhD, Swedish Orphan Biovitrum
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
31 juli 2023
Primärt slutförande (Faktisk)
2 juni 2026
Avslutad studie (Faktisk)
2 juni 2026
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
21 mars 2023
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
5 april 2023
Första postat (Faktisk)
18 april 2023
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
2 juli 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
1 juli 2026
Senast verifierad
1 juli 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- Sobi.BIVV001-001
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
Kvalificerade forskare kan begära tillgång till data på patientnivå och relaterade studiedokument inklusive den kliniska studierapporten, studieprotokollet med eventuella ändringar, blankt fallrapportformulär, statistisk analysplan och datauppsättningsspecifikationer.
Data på patientnivå kommer att anonymiseras och studiedokument kommer att redigeras för att skydda försöksdeltagarnas integritet.
Ytterligare information om Sobis datadelningskriterier och process för att begära åtkomst finns på: https://www.sobi.com/en/policies
IPD-delning som stöder informationstyp
- STUDY_PROTOCOL
- SAV
- ICF
- CSR
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Ja
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .