Исследование по оценке физической активности и здоровья суставов у пациентов с тяжелой гемофилией А в возрасте ≥12 лет, получавших один раз в неделю эфанесоктоког альфа (FREEDOM)
1 июля 2026 г. обновлено: Swedish Orphan Biovitrum
Открытое исследование фазы 3b по оценке физической активности и здоровья суставов у ранее леченных пациентов ≥12 лет с тяжелой гемофилией A, получавших рекомбинантный фактор свертывания крови VIII Fc-фон Виллебранд фактор-XTEN Fusion Protein (эфанесоктоког альфа) в течение 24 месяцев
FREEDOM — это многоцентровое открытое моноблочное исследование фазы 3b в Европе, целью которого является включение примерно 90 ранее леченных пациентов с тяжелой формой гемофилии А в возрасте ≥12 лет, которые в настоящее время проходят профилактику. После вводного периода продолжительностью 30–45 дней пациенты будут получать эфанесоктоког альфа с профилактической целью в дозе 50 МЕ/кг один раз в неделю в течение 24 месяцев (дополнительная профилактическая доза не допускается). Трекер активности и электронный дневник пациента будут использоваться для сбора данных о физической активности, кровотечениях, дозировании факторов, боли и травмах в ходе скрининга на протяжении всего исследования.
Основная цель состоит в том, чтобы описать изменения в физической активности в течение 24 месяцев при профилактике эфанезоктокгом альфа с первичной конечной точкой изменения по сравнению с исходным уровнем в Международном вопроснике физической активности (IPAQ) на 24-м месяце.
Вторичные цели включают взаимосвязь между физической активностью и другими переменными (кровотечения, состояние суставов, боль, травмы и качество жизни); изменения состояния суставов по данным HEAD-US, HJHS и МРТ; возникновение кровотечений, травм, болей. Также будут оцениваться безопасность и переносимость эфанесоктоког альфа.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
93
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Vienna, Австрия
- Investigational Site
-
-
-
-
-
Berlin, Германия
- Investigational Site
-
Frankfurt, Германия
- Investigational Site
-
Giessen, Германия
- Investigational Site
-
Hamburg, Германия
- Investigational Site
-
-
-
-
-
Athens, Греция
- Investigational Site
-
-
-
-
-
Dublin, Ирландия
- Investigational Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Испания
- Investigational Site
-
Madrid, Испания
- Investigational Site
-
Oviedo, Испания
- Investigational Site
-
-
-
-
-
Catanzaro, Италия
- Investigational Site
-
Florence, Италия
- Investigational Site
-
Naples, Италия
- Investigational Site
-
Parma, Италия
- Investigational Site
-
Rome, Италия
- Investigational Site
-
-
-
-
-
Utrecht, Нидерланды
- Investigational Site
-
-
-
-
-
Oslo, Норвегия
- Investigational Site
-
-
-
-
-
Ljubljana, Словения
- Investigational Site
-
-
-
-
-
Canterbury, Соединенное Королевство
- Investigational Site
-
Newcastle upon Tyne, Соединенное Королевство
- Investigational Site
-
Oxford, Соединенное Королевство
- Investigational Site
-
-
-
-
-
Bordeaux, Франция
- Investigational Site
-
Le Kremlin-Bicêtre, Франция
- Investigational Site
-
Marseille, Франция
- Investigational Site
-
Strasbourg, Франция
- Investigational Site
-
-
-
-
-
Zagreb, Хорватия
- Investigational Site
-
-
-
-
-
Brno, Чехия
- Investigational Site
-
Prague, Чехия
- Investigational Site
-
-
-
-
-
Lund, Швеция
- Investigational Site
-
Solna, Швеция
- Investigational Site
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Ключевые критерии включения:
- Предшествующее лечение гемофилии А любым имеющимся на рынке рекомбинантным и/или полученным из плазмы FVIII в течение не менее 150 ED.
- Прохождение профилактического лечения любым имеющимся на рынке рекомбинантным и/или плазменным FVIII или эмицизумабом в соответствии с местными рекомендациями в течение как минимум 12 месяцев до включения в исследование.
- Наличие задокументированных данных о лечении до исследования за 12 месяцев в отношении назначений профилактического лечения и данных за 6 месяцев об эпизодах кровотечения до исходного визита.
- Готовность и способность пройти обучение по использованию учебного ePD и использовать ePD на собственном смартфоне на протяжении всего исследования.
- Готовность и способность использовать трекер активности, предоставленный спонсором, для измерения физической активности и частоты сердечных сокращений.
- Иметь возможность и желание вводить эфанесоктоког альфа внутривенно в домашних условиях.
Ключевые критерии исключения:
- Серьезные скелетно-мышечные и/или неврологические нарушения, ограничивающие подвижность и физические способности до такой степени, что, по мнению исследователя, пациент непригоден для участия в исследовании.
- Другое известное(ые) нарушение(я) свертывания крови в дополнение к гемофилии А.
- Анамнез и/или текущий положительный тест на ингибитор определяется как ≥0,6 BU/мл.
- Лечение НПВП выше максимальной дозы, указанной в инструкции по медицинскому применению, в течение 2 недель до скрининга.
- Систематическое лечение химиотерапией и/или другими иммунодепрессантами в течение 12 недель до скрининга.
- Лечение исследуемым продуктом в течение 30 дней или 5,5 периодов полувыведения до скрининга, в зависимости от того, что дольше.
- Серьезная операция в течение 12 недель до скрининга или запланированная крупная ортопедическая операция во время исследования.
- При исходном посещении пациенты, которые не соблюдали режим использования трекера активности.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Эфанезоктоког альфа
Все пациенты будут получать внутривенно один раз в неделю 50 МЕ/кг эфанесоктоког альфа.
|
Рекомбинантный слитый белок фактора свертывания крови VIII Fc-фактор фон Виллебранда-XTEN (rFVIIIFc-ФВ-XTEN)
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем в баллах Международного вопросника физической активности (IPAQ)
Временное ограничение: Исходный уровень и 24 месяц
|
IPAQ — это утвержденный 7-дневный опросный лист, измеряющий текущий уровень физической активности.
Результатом оценки IPAQ является непрерывная переменная в виде общего количества минут MET в неделю.
Более высокие баллы означают более высокий уровень физической активности.
|
Исходный уровень и 24 месяц
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем в баллах Международного вопросника физической активности (IPAQ)
Временное ограничение: Исходный уровень и 12-й месяц
|
IPAQ — это утвержденный 7-дневный опросный лист, измеряющий текущий уровень физической активности.
Результатом оценки IPAQ является непрерывная переменная в виде общего количества минут MET в неделю.
Более высокие баллы означают более высокий уровень физической активности.
|
Исходный уровень и 12-й месяц
|
|
Оценка по Международному опроснику физической активности (IPAQ)
Временное ограничение: Исходный уровень, месяц 6, 12, 18 и 24
|
IPAQ — это утвержденный 7-дневный опросный лист, измеряющий текущий уровень физической активности.
Результатом оценки IPAQ является непрерывная переменная в виде общего количества минут MET в неделю.
Более высокие баллы означают более высокий уровень физической активности.
|
Исходный уровень, месяц 6, 12, 18 и 24
|
|
Изменение среднесуточного количества минут физической активности
Временное ограничение: Месяц запуска, месяц 12 и 24
|
Записано трекером
|
Месяц запуска, месяц 12 и 24
|
|
Среднесуточное количество минут физической активности
Временное ограничение: За 6-месячный период
|
Записано трекером
|
За 6-месячный период
|
|
Изменение типа тренировок
Временное ограничение: Месяц запуска, месяц 12 и 24
|
Пациент и трекер сообщили
|
Месяц запуска, месяц 12 и 24
|
|
Изменение частоты тренировок
Временное ограничение: Месяц запуска, месяц 12 и 24
|
Пациент и трекер сообщили
|
Месяц запуска, месяц 12 и 24
|
|
Изменение продолжительности тренировок
Временное ограничение: Месяц запуска, месяц 12 и 24
|
Пациент и трекер сообщили
|
Месяц запуска, месяц 12 и 24
|
|
Изменение в сообщаемой пациентом интенсивности тренировок
Временное ограничение: Месяц запуска, месяц 12 и 24
|
Пациент будет сообщать о тренировках в дневнике пациента и оценивать интенсивность по 5-уровневой шкале. Уровни: 1 = легко, 2 = умеренно, 3 = немного сложно, 4 = утомительно, 5 = очень утомительно. Изменения будут рассчитываться индивидуально для каждого пациента. |
Месяц запуска, месяц 12 и 24
|
|
Изменение в трекере зафиксированной интенсивности тренировок
Временное ограничение: Месяц запуска, месяц 12 и 24
|
Пациенту будет предоставлен трекер активности, который будет автоматически записывать тренировки, когда пациент носит трекер. Уровни интенсивности будут основываться на частоте сердечных сокращений и будут представлены на 4-уровневой шкале. Уровни: 1 = вне диапазона, 2 = сжигание жира, 3 = кардио, 4 = пик |
Месяц запуска, месяц 12 и 24
|
|
Среднее значение типа тренировок, сообщенного пациентом и трекером
Временное ограничение: За 6-месячный период
|
Тип тренировки будет транскрибирован в уровень риска участия в данной деятельности для пациента с гемофилией. Уровни риска основаны на оценке от 1 до 3, где уровень 1 представляет низкий риск возникновения эпизода кровотечения, а уровень 3 представляет высокий риск. Среднее значение будет рассчитываться за 6-месячный период |
За 6-месячный период
|
|
Среднее значение частоты тренировок
Временное ограничение: За 6-месячный период
|
Пациент и трекер сообщили
|
За 6-месячный период
|
|
Среднее значение продолжительности тренировок
Временное ограничение: За 6-месячный период
|
Пациент и трекер сообщили
|
За 6-месячный период
|
|
Среднее значение сообщаемой пациентом интенсивности тренировок
Временное ограничение: За 6-месячный период
|
Пациент будет сообщать о тренировках в дневнике пациента и оценивать интенсивность по 5-уровневой шкале. Уровни: 1 = легко, 2 = умеренно, 3 = немного сложно, 4 = утомительно, 5 = очень утомительно. Среднее значение будет рассчитываться за 6-месячный период |
За 6-месячный период
|
|
Среднее значение записанной трекером интенсивности тренировок
Временное ограничение: За 6-месячный период
|
Пациенту будет предоставлен трекер активности, который будет автоматически записывать тренировки, когда пациент носит трекер. Уровни интенсивности будут основываться на частоте сердечных сокращений и будут представлены на 4-уровневой шкале. Уровни: 1 = вне диапазона, 2 = сжигание жира, 3 = кардио, 4 = пик Среднее значение будет рассчитываться за 6-месячный период |
За 6-месячный период
|
|
Изменение среднего ежедневного количества шагов
Временное ограничение: Месяц запуска, месяц 12 и 24
|
Записано трекером
|
Месяц запуска, месяц 12 и 24
|
|
Среднесуточное количество шагов
Временное ограничение: За 6-месячный период
|
Записано трекером
|
За 6-месячный период
|
|
Достижение рекомендованных ВОЗ уровней MVPA
Временное ограничение: Месяц запуска, месяц 12 и 24
|
Записано трекером
|
Месяц запуска, месяц 12 и 24
|
|
Возникновение кровотечений в связи с тренировками
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 месяца
|
Исходный уровень до 24 месяца
|
|
|
Возникновение боли в связи с тренировками
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 месяца
|
Исходный уровень до 24 месяца
|
|
|
Возникновение травм в связи с тренировками
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 месяца
|
Исходный уровень до 24 месяца
|
|
|
Возникновение эпизодов кровотечения, влияющих на повседневную активность
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 месяца
|
Исходный уровень до 24 месяца
|
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем оценки состояния суставов при гемофилии (HJHS)
Временное ограничение: Исходный уровень, месяц 6, 12, 18, 24
|
Шесть указательных суставов (локти, колени и лодыжки) будут обследованы и оценены. Минимальный балл за сустав — 0, максимальный — 20. Кроме того, Походка оценивается по шкале от 0 до 4 в зависимости от количества навыков, выходящих за пределы нормы. Общий балл будет представлять собой сумму баллов по всем шести суставам плюс балл по походке (диапазон от 0 до 124, где 0 — норма, а 124 — наиболее тяжелое заболевание). |
Исходный уровень, месяц 6, 12, 18, 24
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем при раннем выявлении гемофилии при артропатии с помощью ультразвука (HEAD-US)
Временное ограничение: Исходный уровень, месяц 12 и 24
|
Совместная оценка HEAD-US будет рассчитываться для шести суставов, правого и левого голеностопного, коленного и локтевого суставов.
Специфическая оценка сустава состоит из трех показателей: активность заболевания (синовит), поражение суставных поверхностей и повреждение субхондральной кости.
Конкретный общий балл представляет собой сумму баллов по трем пунктам для каждого конкретного сустава.
Его значения варьируются от 0 (минимум) до 8 (максимум). Общий балл представляет собой сумму баллов по пунктам для обнаруженных аномалий.
|
Исходный уровень, месяц 12 и 24
|
|
Изменение гемофильной артропатии по сравнению с исходным уровнем, оцененное Международной исследовательской группой по профилактике (IPSG) по шкале магнитно-резонансной томографии (МРТ)
Временное ограничение: Исходный уровень, месяц 24
|
Шкала IPSG состоит из двух подбаллов: одного для изменений мягких тканей и одного для костно-хрящевых изменений.
Оценка суставов на МРТ представляет собой сумму суббаллов мягких тканей и костно-хрящевой ткани для каждого сустава в диапазоне от 0 до 17, где 0 означает отсутствие повреждения.
Общий балл МРТ представляет собой сумму суставных баллов по всем суставам.
|
Исходный уровень, месяц 24
|
|
Целевое развитие сустава (три или более спонтанных кровотечения в один сустав в течение последовательных 6 месяцев)
Временное ограничение: Месяц 6, 12, 18, 24
|
Будут оцениваться количество и доля пациентов с целевым развитием сустава и общее количество развившихся целевых суставов.
|
Месяц 6, 12, 18, 24
|
|
Целевое разрешение сустава (≤2 кровоизлияний в сустав в течение последовательных 12 месяцев, сустав больше не считается целевым суставом)
Временное ограничение: Месяц 6, 12, 18, 24
|
Будут оцениваться количество и доля пациентов с целевым разрешением суставов и общее количество целевых суставов.
|
Месяц 6, 12, 18, 24
|
|
Рецидив целевого сустава (≥3 спонтанных кровотечений в одном суставе в течение любого последовательного 6-месячного периода после разрешения целевого сустава)
Временное ограничение: Месяц 6, 12, 18, 24
|
Будут оцениваться количество и доля пациентов с рецидивом целевого сустава и общее количество рецидивов целевого сустава.
|
Месяц 6, 12, 18, 24
|
|
Количество эпизодов кровотечения
Временное ограничение: За 6-месячный период и нарастающим итогом
|
За 6-месячный период и нарастающим итогом
|
|
|
Годовая частота кровотечений (ABR)
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 месяца
|
Исходный уровень до 24 месяца
|
|
|
Общее годовое потребление эфанесоктоког альфа
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 месяца
|
Исходный уровень до 24 месяца
|
|
|
Количество инъекций и доза для лечения эпизода кровотечения
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 месяца
|
Исходный уровень до 24 месяца
|
|
|
О боли сообщают через электронный дневник пациента
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 месяца
|
Пациент сообщает о боли (причина боли, локализация и интенсивность).
Интенсивность будет сообщаться как легкая, умеренно низкая, умеренно высокая, тяжелая и максимально возможная.
|
Исходный уровень до 24 месяца
|
|
Интенсивность боли, указанная в шкале Информационной системы измерения исходов, сообщаемых пациентами (PROMIS) - Интенсивность боли 3a
Временное ограничение: Исходный уровень, месяц 6, 12, 18, 24
|
Прибор PROMIS Pain Intensity оценивает интенсивность боли по 5-балльной шкале Лайкерта в диапазоне от 1 (не было боли) до 5 (очень сильная).
|
Исходный уровень, месяц 6, 12, 18, 24
|
|
Интерференция боли, указанная в шкале Информационной системы измерения исходов, сообщаемых пациентами (ПРОМИС) - интерференция боли 6a
Временное ограничение: Исходный уровень, месяц 6, 12, 18, 24
|
PROMIS Pain Interference 6a — это инструмент, оцениваемый пациентом и предназначенный для измерения влияния боли по 5-балльной шкале Лайкерта в диапазоне от 1 (совсем нет) до 5 (очень сильно).
|
Исходный уровень, месяц 6, 12, 18, 24
|
|
Качество жизни, оцененное по 5-мерному 5-уровневому стандарту EuroQoL (EQ-5D-5L)
Временное ограничение: Исходный уровень, месяц 6, 12, 18, 24
|
EQ-5D-5L оценивает 5 аспектов состояния здоровья (подвижность, самообслуживание, обычная деятельность, боль/дискомфорт, тревога/депрессия). Каждое из измерений в опроснике EQ-5D-5L разделено на 5 уровней:
|
Исходный уровень, месяц 6, 12, 18, 24
|
|
Оценка предпочтения лечения
Временное ограничение: 24 месяца
|
Это будет оцениваться с помощью опроса о предпочтениях в лечении, который состоит из 2 вопросов о воспринимаемом влиянии лечения.
|
24 месяца
|
|
Возникновение нежелательных явлений и серьезных нежелательных явлений
Временное ограничение: От скрининга до 24 месяца
|
От скрининга до 24 месяца
|
|
|
Возникновение клинически значимых изменений
Временное ограничение: Исходный уровень, месяц 6, 12, 18, 24
|
Оценивается с помощью физического осмотра, основных показателей жизнедеятельности и лабораторных тестов.
|
Исходный уровень, месяц 6, 12, 18, 24
|
|
Разработка ингибиторов (нейтрализующих антител, направленных против FVIII)
Временное ограничение: Исходный уровень, месяц 6, 12, 18, 24
|
Определено с помощью модифицированного Неймегеном анализа Bethesda.
|
Исходный уровень, месяц 6, 12, 18, 24
|
|
Возникновение тромботических и эмболических событий
Временное ограничение: От скрининга до 24 месяца
|
От скрининга до 24 месяца
|
|
|
Количество обращений за медицинской помощью, не связанной с исследованием
Временное ограничение: От исходного уровня до 24 месяца
|
Будут описаны количество и доля пациентов, обращающихся за медицинской помощью вне исследования, а также соответствующее общее количество посещений.
|
От исходного уровня до 24 месяца
|
|
Продолжительность визитов за медицинской помощью, не связанных с исследованием
Временное ограничение: От исходного уровня до 24 месяца
|
Будет описана продолжительность визитов за медицинской помощью, не связанных с исследованием.
|
От исходного уровня до 24 месяца
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Соавторы
Следователи
- Директор по исследованиям: Study Physician, MD, PhD, Swedish Orphan Biovitrum
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
31 июля 2023 г.
Первичное завершение (Действительный)
2 июня 2026 г.
Завершение исследования (Действительный)
2 июня 2026 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
21 марта 2023 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
5 апреля 2023 г.
Первый опубликованный (Действительный)
18 апреля 2023 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
2 июля 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
1 июля 2026 г.
Последняя проверка
1 июля 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Генетические заболевания, врожденные
- Гематологические заболевания
- Геморрагические расстройства
- Нарушения свертывания крови, наследственные
- Врожденные, наследственные и неонатальные заболевания и аномалии
- Гемики и лимфатические заболевания
- Гемофилия А
- Нарушения свертывания крови
- Нарушения белковой коагуляции
- BIVV001
Другие идентификационные номера исследования
- Sobi.BIVV001-001
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Квалифицированные исследователи могут запросить доступ к данным на уровне пациентов и связанным с ними документам исследования, включая отчет о клиническом исследовании, протокол исследования с любыми поправками, пустую форму отчета о случае, план статистического анализа и спецификации набора данных.
Данные на уровне пациентов будут анонимизированы, а документы исследования будут отредактированы для защиты конфиденциальности участников исследования.
Дополнительную информацию о критериях обмена данными Sobi и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://www.sobi.com/en/policies.
Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации
- STUDY_PROTOCOL
- САП
- МКФ
- КСО
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Да
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .