Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse, der evaluerer fysisk aktivitet og ledsundhed ved svær hæmofili A-patienter ≥12 år behandlet én gang om ugen med Efanesoctocog Alfa (FREEDOM)

8. oktober 2025 opdateret af: Swedish Orphan Biovitrum

Et åbent fase 3b-studie, der evaluerer fysisk aktivitet og ledsundhed hos tidligere behandlede patienter ≥12 år med svær hæmofili A behandlet med rekombinant koagulationsfaktor VIII Fc-von Willebrand Faktor-XTEN-fusionsprotein (Efanesoctocog Alfa) i 24 måneder

FREEDOM er et multicenter, åbent, enkeltarms, fase 3b-studie i Europa, der sigter mod at inkludere ca. 90 tidligere behandlede svær hæmofili A-patienter i alderen ≥12 år, som i øjeblikket er i profylakse. Efter en indkøringsperiode på 30-45 dage vil patienter modtage efanesoctocog alfa-profylakse, 50 IE/kg en gang om ugen i 24 måneder (yderligere forebyggende dosis er ikke tilladt). En aktivitetsmåler og en elektronisk patientdagbog vil blive brugt til at indsamle data om fysisk aktivitet, blødninger, faktordosering, smerter og skader fra screening gennem hele undersøgelsen.

Det primære mål er at beskrive ændringer i fysiske aktiviteter over 24 måneder på efanesoctocog alfa-profylakse, med et primært endepunkt for ændring fra baseline i International Physical Activity Questionnaire (IPAQ) ved måned 24.

Sekundære mål inkluderer forholdet mellem fysisk aktivitet og andre variabler (blødninger, ledstatus, smerter, skader og livskvalitet); ændringer i ledstatus vurderet af HEAD-US, HJHS og MRI; forekomst af blødninger, skader, smerter. Sikkerhed og tolerabilitet af efanesoctocog alfa vil også blive evalueret.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

93

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Canterbury, Det Forenede Kongerige
        • Investigational Site
      • Newcastle upon Tyne, Det Forenede Kongerige
        • Investigational Site
      • Oxford, Det Forenede Kongerige
        • Investigational Site
  • Frankrig
      • Bordeaux, Frankrig
        • Investigational Site
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrig
        • Investigational Site
      • Marseille, Frankrig
        • Investigational Site
      • Strasbourg, Frankrig
        • Investigational Site
  • Grækenland
      • Athens, Grækenland
        • Investigational Site
  • Holland
      • Utrecht, Holland
        • Investigational Site
  • Irland
      • Dublin, Irland
        • Investigational Site
  • Italien
      • Catanzaro, Italien
        • Investigational Site
      • Florence, Italien
        • Investigational Site
      • Naples, Italien
        • Investigational Site
      • Parma, Italien
        • Investigational Site
      • Rome, Italien
        • Investigational Site
  • Kroatien
      • Zagreb, Kroatien
        • Investigational Site
  • Norge
      • Oslo, Norge
        • Investigational Site
  • Slovenien
      • Ljubljana, Slovenien
        • Investigational Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Investigational Site
      • Madrid, Spanien
        • Investigational Site
      • Oviedo, Spanien
        • Investigational Site
  • Sverige
      • Lund, Sverige
        • Investigational Site
      • Solna, Sverige
        • Investigational Site
  • Tjekkiet
      • Brno, Tjekkiet
        • Investigational Site
      • Prague, Tjekkiet
        • Investigational Site
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Investigational Site
      • Frankfurt, Tyskland
        • Investigational Site
      • Giessen, Tyskland
        • Investigational Site
      • Hamburg, Tyskland
        • Investigational Site
  • Østrig
      • Vienna, Østrig
        • Investigational Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Tidligere behandling for hæmofili A med enhver markedsført rekombinant og/eller plasma-afledt FVIII i mindst 150 ED'er.
  • Efter at have modtaget profylaktisk behandling med markedsført rekombinant og/eller plasma FVIII eller emicizumab pr. lokal etiket i mindst 12 måneder forud for tilmelding.
  • At have 12 måneders dokumenterede behandlingsdata før undersøgelsen vedrørende profylaktisk behandlingsrecepter og 6 måneders data om blødningsepisoder før baseline besøg.
  • Vilje og evne til at gennemføre træning i brugen af ​​studie-ePD'en og bruge ePD'en i egen smartphone gennem hele studiet.
  • Vilje og evne til at bruge den aktivitetsmåler, som sponsoren har leveret til at måle fysisk aktivitet og puls.
  • Kunne og være villig til at administrere efanesoctocog alfa intravenøst ​​derhjemme.

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Alvorlig muskuloskeletal og/eller neurologisk svækkelse, der begrænser mobiliteten og den fysiske formåen i en grad, der gør patienten uegnet til undersøgelsen som vurderet af investigator.
  • Andre kendte koagulationsforstyrrelser ud over hæmofili A.
  • Anamnese og/eller aktuel positiv inhibitortest defineret som ≥0,6 BU/mL.
  • Behandling med NSAID'er over den maksimale dosis angivet i ordinationsinformationen inden for 2 uger før screening.
  • Systematisk behandling inden for 12 uger før screening med kemoterapi og/eller andre immunsuppressive lægemidler.
  • Behandling med et forsøgsprodukt inden for 30 dage eller 5,5 halveringstider før screening, alt efter hvad der er længst.
  • Større operation inden for 12 uger før screening eller planlagt større ortopædisk operation under undersøgelsen.
  • Ved baseline besøg patienter, der ikke har været i overensstemmelse med brugen af ​​aktivitetsmåleren.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Efanesoctocog alfa
Alle patienter vil blive behandlet intravenøst ​​en gang om ugen med 50 IE/kg efanesoctocog alfa
Medicin: Efanesoctocog alfa
Rekombinant koagulationsfaktor VIII Fc-von Willebrand Factor-XTEN-fusionsprotein (rFVIIIFc-VWF-XTEN)
Andre navne:
  • BIVV001

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i International Physical Activity Questionnaire (IPAQ) scoring
Tidsramme: Baseline og måned 24
IPAQ er et valideret, 7-dages tilbagekaldelsesspørgeskema, der måler aktuelle niveauer af fysisk aktivitet. Scoring af IPAQ'en resulterer i en kontinuerlig variabel i form af samlede MET-minutter pr. uge. Højere score betyder højere fysisk aktivitetsniveau.
Baseline og måned 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i International Physical Activity Questionnaire (IPAQ) scoring
Tidsramme: Baseline og måned 12
IPAQ er et valideret, 7-dages tilbagekaldelsesspørgeskema, der måler aktuelle niveauer af fysisk aktivitet. Scoring af IPAQ'en resulterer i en kontinuerlig variabel i form af samlede MET-minutter pr. uge. Højere score betyder højere fysisk aktivitetsniveau.
Baseline og måned 12
International Physical Activity Questionnaire (IPAQ) score
Tidsramme: Baseline, måned 6, 12, 18 og 24
IPAQ er et valideret, 7-dages tilbagekaldelsesspørgeskema, der måler aktuelle niveauer af fysisk aktivitet. Scoring af IPAQ'en resulterer i en kontinuerlig variabel i form af samlede MET-minutter pr. uge. Højere score betyder højere fysisk aktivitetsniveau.
Baseline, måned 6, 12, 18 og 24
Ændring i gennemsnitlige daglige minutter i fysisk aktivitet
Tidsramme: Indkøringsmåned, måned 12 og 24
Tracker-optaget
Indkøringsmåned, måned 12 og 24
Gennemsnitlig daglige minutter med fysisk aktivitet
Tidsramme: Per 6-måneders periode
Tracker-optaget
Per 6-måneders periode
Ændring i form for træning
Tidsramme: Indkøringsmåned, måned 12 og 24
Patient og tracker rapporteret
Indkøringsmåned, måned 12 og 24
Ændring i hyppigheden af ​​træning
Tidsramme: Indkøringsmåned, måned 12 og 24
Patient og tracker rapporteret
Indkøringsmåned, måned 12 og 24
Ændring i varighed af træning
Tidsramme: Indkøringsmåned, måned 12 og 24
Patient og tracker rapporteret
Indkøringsmåned, måned 12 og 24
Ændring i patientrapporteret intensitet af træning
Tidsramme: Indkøringsmåned, måned 12 og 24

Patienten vil rapportere træningspas i en patientdagbog og vurdere intensiteten på en 5-niveauskala. Niveauerne er:

1 = let, 2 = moderat, 3 = let udfordrende, 4 = udmattende, 5 = meget udmattende.

Ændringerne vil blive beregnet på intra-patient basis
Indkøringsmåned, måned 12 og 24
Ændring i tracker registreret intensitet af træning
Tidsramme: Indkøringsmåned, måned 12 og 24

Patienten vil blive forsynet med en aktivitetsmåler, der automatisk registrerer træning, når patienten har trackeren på. Intensitetsniveauerne vil være baseret på pulsen og vil blive præsenteret på en 4 niveau skala. Niveauerne er:

1 = uden for rækkevidde, 2 = fedtforbrænding, 3 = cardio, 4 = peak
Indkøringsmåned, måned 12 og 24
Gennemsnitsværdi af patient- og trackerrapporteret type træning
Tidsramme: Per 6-måneders periode

Træningstype vil blive transskriberet til et risikoniveau for deltagelse i en given aktivitet for en hæmofilipatient. Risikoniveauer er baseret på en rating på 1-3, hvor niveau 1 repræsenterer en lav risiko for at forårsage en blødningsepisode, og niveau 3 repræsenterer en høj risiko.

Middelværdien vil blive beregnet pr. 6-måneders periode
Per 6-måneders periode
Gennemsnitsværdi af træningsfrekvens
Tidsramme: Per 6-måneders periode
Patient og tracker rapporteret
Per 6-måneders periode
Gennemsnitsværdi af træningens varighed
Tidsramme: Per 6-måneders periode
Patient og tracker rapporteret
Per 6-måneders periode
Gennemsnitsværdi af patientrapporteret intensitet af træning
Tidsramme: Per 6-måneders periode

Patienten vil rapportere træningspas i en patientdagbog og vurdere intensiteten på en 5-niveauskala. Niveauerne er:

1 = let, 2 = moderat, 3 = let udfordrende, 4 = udmattende, 5 = meget udmattende.

Middelværdien vil blive beregnet pr. 6-måneders periode
Per 6-måneders periode
Gennemsnitsværdi af tracker registreret intensitet af træning
Tidsramme: Per 6-måneders periode

Patienten vil blive forsynet med en aktivitetsmåler, der automatisk registrerer træning, når patienten har trackeren på. Intensitetsniveauerne vil være baseret på pulsen og vil blive præsenteret på en 4 niveau skala. Niveauerne er:

1 = uden for rækkevidde, 2 = fedtforbrænding, 3 = cardio, 4 = peak

Middelværdien vil blive beregnet pr. 6-måneders periode
Per 6-måneders periode
Ændring i det gennemsnitlige daglige antal skridt
Tidsramme: Indkøringsmåned, måned 12 og 24
Tracker-optaget
Indkøringsmåned, måned 12 og 24
Gennemsnitligt dagligt antal skridt
Tidsramme: Per 6-måneders periode
Tracker-optaget
Per 6-måneders periode
Opnåelse af WHO-anbefalede niveauer af MVPA
Tidsramme: Indkøringsmåned, måned 12 og 24
Tracker-optaget
Indkøringsmåned, måned 12 og 24
Forekomst af blødninger i forhold til træning
Tidsramme: Baseline til måned 24
Baseline til måned 24
Forekomst af smerter i forhold til træning
Tidsramme: Baseline til måned 24
Baseline til måned 24
Forekomst af skader i forhold til træning
Tidsramme: Baseline til måned 24
Baseline til måned 24
Forekomst af blødningsepisoder, der påvirker daglig aktivitet
Tidsramme: Baseline til måned 24
Baseline til måned 24
Ændring fra baseline i Haemophilia Joint Health Score (HJHS) score
Tidsramme: Baseline, måned 6, 12, 18, 24

De seks indeksled (albuer, knæ og ankler) vil blive undersøgt og scoret. Minimumsscore pr. led er 0, maksimumscore er 20. Derudover scores Gait på en skala fra 0 til 4 baseret på antallet af færdigheder, der ikke er inden for de normale grænser.

Den samlede score vil være summen af ​​score på tværs af alle seks led plus gangscore (spænder fra 0 til 124, hvor 0 er normal og 124 er den mest alvorlige sygdom).
Baseline, måned 6, 12, 18, 24
Ændring fra baseline i hæmofili tidlig artropati detektion med ultralyd (HEAD-US)
Tidsramme: Baseline, måned 12 og 24
HEAD-US ledscore vil blive beregnet for seks led, højre og venstre ankel-, knæ- og albue. Den specifikke ledscore består af tre punktscore, sygdomsaktivitet (synovitis), sygdomsbeskadigelse af artikulære overflader og sygdomsbeskadigelse af subchondral knogle. Specifik ledscore er summen af ​​de tre punktscore for hver specifik led. Dens værdier spænder fra 0 (minimum) til 8 (maksimum). Den samlede score repræsenterer summen af ​​elementscore for opdagede abnormiteter.
Baseline, måned 12 og 24
Ændring fra baseline i hæmofil artropati vurderet af International Prophylaxis Study Group (IPSG) Magnetic Resonance Imaging (MRI) skala
Tidsramme: Baseline, måned 24
IPSG-skalaen består af to subscores, en for bløddelsforandringer og en for osteochondrale forandringer. MR-ledscore er summen af ​​det bløde væv og de osteochondrale subscores for hvert led, der spænder fra 0-17, hvor 0 er fravær af skade. MR totalscore er summen af ​​ledscore på tværs af alle led.
Baseline, måned 24
Mål for ledudvikling (tre eller flere spontane blødninger i et enkelt led inden for en sammenhængende 6-måneders periode)
Tidsramme: Måned 6, 12, 18, 24
Antallet og andelen af ​​patienter med målledsudvikling og det samlede antal udviklede målled vil blive vurderet.
Måned 6, 12, 18, 24
Målopløsning af leddet (≤2 blødninger ind i leddet inden for en på hinanden følgende 12-måneders periode betragtes leddet ikke længere som et målled)
Tidsramme: Måned 6, 12, 18, 24
Antallet og andelen af ​​patienter med målledopløsning og det samlede antal målledopløsninger vil blive vurderet
Måned 6, 12, 18, 24
Mål for gentagelse af led (≥3 spontane blødninger i et enkelt led inden for en på hinanden følgende 6-måneders periode efter målopløsning af led)
Tidsramme: Måned 6, 12, 18, 24
Antallet og andelen af ​​patienter med target-residiv og det samlede antal target-led-recidiv vil blive vurderet
Måned 6, 12, 18, 24
Antal blødningsepisoder
Tidsramme: Per 6-måneders periode og kumulativt
Per 6-måneders periode og kumulativt
Årlig blødningshastighed (ABR)
Tidsramme: Baseline til måned 24
Baseline til måned 24
Samlet annualiseret efanesoctocog alfa-forbrug
Tidsramme: Baseline til måned 24
Baseline til måned 24
Antal injektioner og dosis til behandling af en blødningsepisode
Tidsramme: Baseline til måned 24
Baseline til måned 24
Smerter rapporteret via elektronisk patientdagbog
Tidsramme: Baseline til måned 24
Patienten vil rapportere smerte (årsag til smerte, placering og intensitet. Intensiteten vil rapporteres som mild, moderat lav, moderat høj, svær og værst mulig.
Baseline til måned 24
Smerteintensitet rapporteret i Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS)-skalaen - Smerteintensitet 3a
Tidsramme: Baseline, måned 6, 12, 18, 24
PROMIS Pain Intensity-instrumentet vurderer smerteintensiteten på en 5-punkts Likert-skala, der spænder fra 1 (havde ingen smerter) til 5 (meget alvorlig)
Baseline, måned 6, 12, 18, 24
Smerteinterferens rapporteret i skalaen Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) - Smerteinterferens 6a
Tidsramme: Baseline, måned 6, 12, 18, 24
PROMIS Pain Interference 6a er et patientvurderet instrument og skal måle smerteinterferens på en 5-punkts Likert-skala, der spænder fra 1 (slet ikke) til 5 (meget)
Baseline, måned 6, 12, 18, 24
Livskvalitet vurderet af EuroQoL 5-dimension 5-niveau (EQ-5D-5L)
Tidsramme: Baseline, måned 6, 12, 18, 24

EQ-5D-5L vurderer 5 dimensioner af sundhedsresultat (mobilitet, egenomsorg, sædvanlige aktiviteter, smerter/ubehag, angst/depression). Hver af dimensionerne i EQ-5D-5L spørgeskemaet er opdelt i 5 niveauer:

  • Niveau 1: angiver intet problem
  • Niveau 2: indikerer små problemer
  • Niveau 3: indikerer moderate problemer
  • Niveau 4: indikerer alvorlige problemer
  • Niveau 5: indikerer ude af stand til/ekstreme problemer Patienter vil vælge et niveau for hver dimension, der bedst beskriver deres helbredsstatus for den pågældende dimension. Der opnås en 5-cifret kode, der består af svaret for hver dimension. Denne kode vil derefter blive konverteret til en indeksscore. EQ-5D-5L VAS er en samlet vurdering af helbred på en skala fra 1-100, som patienten oplyser i slutningen af ​​EQ-5D-5L spørgeskemaet. 100 repræsenterer det bedste helbred, du kan forestille dig, og 0 repræsenterer det værste helbred, du kan forestille dig.
Baseline, måned 6, 12, 18, 24
Vurdering af behandlingspræference
Tidsramme: 24 måneder
Dette vil blive vurderet med Behandlingspræferenceundersøgelsen, der består af 2 spørgsmål om oplevet effekt af behandlingen.
24 måneder
Forekomsten af ​​uønskede hændelser og alvorlige bivirkninger
Tidsramme: Fra visning til måned 24
Fra visning til måned 24
Forekomsten af ​​klinisk signifikante ændringer
Tidsramme: Baseline, måned 6, 12, 18, 24
Vurderet ved fysisk undersøgelse, vitale tegn og laboratorietests
Baseline, måned 6, 12, 18, 24
Udvikling af inhibitorer (neutraliserende antistoffer rettet mod FVIII)
Tidsramme: Baseline, måned 6, 12, 18, 24
Bestemt via det Nijmegen modificerede Bethesda-assay
Baseline, måned 6, 12, 18, 24
Forekomsten af ​​trombotiske og emboliske hændelser
Tidsramme: Fra visning til måned 24
Fra visning til måned 24
Antallet af møder uden undersøgelse af lægehjælp
Tidsramme: Fra baseline til måned 24
Antallet og andelen af ​​patienter, der har ikke-undersøgelsesmedicinske mødebesøg, vil blive beskrevet, samt det tilsvarende samlede antal besøg.
Fra baseline til måned 24
Varighed af ikke-studie medicinsk behandling møder
Tidsramme: Fra baseline til måned 24
Varigheden af ​​ikke-studiebesøg for lægebehandling vil blive beskrevet.
Fra baseline til måned 24

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Swedish Orphan Biovitrum

Samarbejdspartnere

Syneos Health

Efterforskere

  • Studieleder: Study Physician, MD, PhD, Swedish Orphan Biovitrum AB

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

31. juli 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

22. maj 2026

Studieafslutning (Anslået)

12. juni 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. marts 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

5. april 2023

Først opslået (Faktiske)

18. april 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

9. oktober 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

8. oktober 2025

Sidst verificeret

1. oktober 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • Sobi.BIVV001-001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til data på patientniveau og relaterede undersøgelsesdokumenter, herunder den kliniske undersøgelsesrapport, undersøgelsesprotokol med eventuelle ændringer, blank case-rapportformular, statistisk analyseplan og datasætspecifikationer. Data på patientniveau vil blive anonymiseret, og undersøgelsesdokumenter vil blive redigeret for at beskytte forsøgsdeltagernes privatliv. Yderligere detaljer om Sobis datadelingskriterier og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://www.sobi.com/en/policies

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili A, svær

Kliniske forsøg med Efanesoctocog alfa

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Turkmenistan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner