En studie som evaluerer fysisk aktivitet og leddhelse ved alvorlig hemofili A-pasienter ≥12 år behandlet en gang ukentlig med Efanesoctocog Alfa (FREEDOM)
1. juli 2026 oppdatert av: Swedish Orphan Biovitrum
En fase 3b åpen studie som evaluerer fysisk aktivitet og leddhelse hos tidligere behandlede pasienter ≥12 år med alvorlig hemofili A behandlet med rekombinant koagulasjonsfaktor VIII Fc-von Willebrand Factor-XTEN Fusion Protein (Efanesoctocog Alfa) i 24 måneder
FREEDOM er en multisenter, åpen, enkeltarms, fase 3b-studie i Europa som tar sikte på å inkludere ca. 90 tidligere behandlede alvorlig hemofili A-pasienter i alderen ≥12 år, som for tiden er i profylakse. Etter en innkjøringsperiode på 30-45 dager vil pasienter få efanesoctocog alfa-profylakse, 50 IE/kg én gang ukentlig i 24 måneder (ytterligere forebyggende dose er ikke tillatt). En aktivitetsmåler og en elektronisk pasientdagbok vil bli brukt til å samle inn data om fysisk aktivitet, blødninger, faktordosering, smerter og skader fra screening gjennom hele studien.
Det primære målet er å beskrive endringer i fysisk aktivitet over 24 måneder med efanesoctocog alfa-profylakse, med et primært endepunkt for endring fra baseline i International Physical Activity Questionnaire (IPAQ) ved måned 24.
Sekundære mål inkluderer forholdet mellom fysisk aktivitet og andre variabler (blødninger, leddstatus, smerte, skader og livskvalitet); endringer i leddstatus vurdert av HEAD-US, HJHS og MR; forekomst av blødninger, skader, smerte. Sikkerhet og toleranse for efanesoctocog alfa vil også bli evaluert.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
93
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Bordeaux, Frankrike
- Investigational Site
-
Le Kremlin-Bicêtre, Frankrike
- Investigational Site
-
Marseille, Frankrike
- Investigational Site
-
Strasbourg, Frankrike
- Investigational Site
-
-
-
-
-
Athens, Hellas
- Investigational Site
-
-
-
-
-
Dublin, Irland
- Investigational Site
-
-
-
-
-
Catanzaro, Italia
- Investigational Site
-
Florence, Italia
- Investigational Site
-
Naples, Italia
- Investigational Site
-
Parma, Italia
- Investigational Site
-
Rome, Italia
- Investigational Site
-
-
-
-
-
Zagreb, Kroatia
- Investigational Site
-
-
-
-
-
Utrecht, Nederland
- Investigational Site
-
-
-
-
-
Oslo, Norge
- Investigational Site
-
-
-
-
-
Ljubljana, Slovenia
- Investigational Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Spania
- Investigational Site
-
Madrid, Spania
- Investigational Site
-
Oviedo, Spania
- Investigational Site
-
-
-
-
-
Canterbury, Storbritannia
- Investigational Site
-
Newcastle upon Tyne, Storbritannia
- Investigational Site
-
Oxford, Storbritannia
- Investigational Site
-
-
-
-
-
Lund, Sverige
- Investigational Site
-
Solna, Sverige
- Investigational Site
-
-
-
-
-
Brno, Tsjekkia
- Investigational Site
-
Prague, Tsjekkia
- Investigational Site
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland
- Investigational Site
-
Frankfurt, Tyskland
- Investigational Site
-
Giessen, Tyskland
- Investigational Site
-
Hamburg, Tyskland
- Investigational Site
-
-
-
-
-
Vienna, Østerrike
- Investigational Site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Viktige inkluderingskriterier:
- Tidligere behandling for hemofili A med markedsført rekombinant og/eller plasma-avledet FVIII i minst 150 ED.
- Etter å ha mottatt profylaktisk behandling med markedsført rekombinant og/eller plasma FVIII eller emicizumab i henhold til lokal etikett i minst 12 måneder før registrering.
- Å ha 12 måneders dokumenterte behandlingsdata før studien angående profylaktiske behandlingsforskrifter og 6 måneders data om blødningsepisoder før baseline-besøket.
- Vilje og evne til å gjennomføre opplæring i bruk av studie-ePD og å bruke ePD i egen smarttelefon gjennom hele studiet.
- Vilje og evne til å bruke aktivitetsmåleren levert av sponsor for å måle fysisk aktivitet og hjertefrekvens.
- Kunne og vil gi efanesoctocog alfa intravenøst hjemme.
Nøkkelekskluderingskriterier:
- Alvorlig muskel- og skjelettsvikt og/eller nevrologisk svekkelse som begrenser bevegeligheten og den fysiske evnen i en grad som gjør pasienten uegnet for studien som vurderes av utrederen.
- Andre kjente koagulasjonsforstyrrelser i tillegg til hemofili A.
- Anamnese og/eller nåværende positiv inhibitortest definert som ≥0,6 BU/ml.
- Behandling med NSAIDs over maksimal dose spesifisert i forskrivningsinformasjonen innen 2 uker før screening.
- Systematisk behandling innen 12 uker før screening med kjemoterapi og/eller andre immundempende legemidler.
- Behandling med et undersøkelsesprodukt innen 30 dager eller 5,5 halveringstider før screening, avhengig av hva som er lengst.
- Større kirurgi innen 12 uker før screening eller planlagt større ortopedisk kirurgi i løpet av studien.
- Ved baseline-besøk, pasienter som ikke har vært kompatible med å bruke aktivitetsmåleren.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Efanesoctocog alfa
Alle pasienter vil bli behandlet intravenøst en gang i uken med 50 IE/kg efanesoctocog alfa
|
Rekombinant koagulasjonsfaktor VIII Fc-von Willebrand Factor-XTEN fusjonsprotein (rFVIIIFc-VWF-XTEN)
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra baseline i International Physical Activity Questionnaire (IPAQ) scoring
Tidsramme: Grunnlinje og måned 24
|
IPAQ er et validert, 7-dagers spørreskjema som måler gjeldende nivåer av fysisk aktivitet.
Scoring av IPAQ resulterer i en kontinuerlig variabel i form av totale MET-minutter per uke.
Høyere score betyr høyere fysisk aktivitetsnivå.
|
Grunnlinje og måned 24
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra baseline i International Physical Activity Questionnaire (IPAQ) scoring
Tidsramme: Grunnlinje og måned 12
|
IPAQ er et validert, 7-dagers spørreskjema som måler gjeldende nivåer av fysisk aktivitet.
Scoring av IPAQ resulterer i en kontinuerlig variabel i form av totale MET-minutter per uke.
Høyere score betyr høyere fysisk aktivitetsnivå.
|
Grunnlinje og måned 12
|
|
Score for International Physical Activity Questionnaire (IPAQ).
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6, 12, 18 og 24
|
IPAQ er et validert, 7-dagers spørreskjema som måler gjeldende nivåer av fysisk aktivitet.
Scoring av IPAQ resulterer i en kontinuerlig variabel i form av totale MET-minutter per uke.
Høyere score betyr høyere fysisk aktivitetsnivå.
|
Grunnlinje, måned 6, 12, 18 og 24
|
|
Endring i gjennomsnittlige daglige minutter i fysisk aktivitet
Tidsramme: Innkjøringsmåned, måned 12 og 24
|
Tracker-innspilt
|
Innkjøringsmåned, måned 12 og 24
|
|
Gjennomsnittlig daglige minutter med fysisk aktivitet
Tidsramme: Per 6-måneders periode
|
Tracker-innspilt
|
Per 6-måneders periode
|
|
Endring i type treningsøkter
Tidsramme: Innkjøringsmåned, måned 12 og 24
|
Pasient og sporer rapportert
|
Innkjøringsmåned, måned 12 og 24
|
|
Endring i frekvens av treningsøkter
Tidsramme: Innkjøringsmåned, måned 12 og 24
|
Pasient og sporer rapportert
|
Innkjøringsmåned, måned 12 og 24
|
|
Endring i varighet av treningsøktene
Tidsramme: Innkjøringsmåned, måned 12 og 24
|
Pasient og sporer rapportert
|
Innkjøringsmåned, måned 12 og 24
|
|
Endring i pasientrapportert intensitet av treningsøkter
Tidsramme: Innkjøringsmåned, måned 12 og 24
|
Pasienten vil rapportere treningsøkter i en pasientdagbok og vurdere intensiteten på en 5-nivåskala. Nivåene er: 1 = lett, 2 = moderat, 3 = litt utfordrende, 4 = utmattende, 5 = veldig utmattende. Endringene vil bli beregnet på intrapasientbasis |
Innkjøringsmåned, måned 12 og 24
|
|
Endring i tracker registrert intensitet av treningsøkter
Tidsramme: Innkjøringsmåned, måned 12 og 24
|
Pasienten vil bli utstyrt med en aktivitetsmåler som automatisk registrerer treningsøkter når pasienten har på seg trackeren. Intensitetsnivåene vil være basert på hjertefrekvensen og vil bli presentert på en 4 nivå skala. Nivåene er: 1 = utenfor rekkevidde, 2 = fettforbrenning, 3 = cardio, 4 = topp |
Innkjøringsmåned, måned 12 og 24
|
|
Gjennomsnittlig verdi av pasient- og trackerrapportert type treningsøkter
Tidsramme: Per 6-måneders periode
|
Type trening vil bli transkribert til et risikonivå for å delta i en gitt aktivitet for en hemofilipasient. Risikonivåer er basert på en vurdering på 1-3 der nivå 1 representerer lav risiko for å forårsake blødningsepisode og nivå 3 representerer høy risiko. Middelverdien vil bli beregnet per 6-måneders periode |
Per 6-måneders periode
|
|
Gjennomsnittlig verdi av frekvensen av treningsøktene
Tidsramme: Per 6-måneders periode
|
Pasient og sporer rapportert
|
Per 6-måneders periode
|
|
Gjennomsnittlig verdi av varigheten av treningsøktene
Tidsramme: Per 6-måneders periode
|
Pasient og sporer rapportert
|
Per 6-måneders periode
|
|
Gjennomsnittlig verdi av pasientrapportert intensitet av treningsøkter
Tidsramme: Per 6-måneders periode
|
Pasienten vil rapportere treningsøkter i en pasientdagbok og vurdere intensiteten på en 5-nivåskala. Nivåene er: 1 = lett, 2 = moderat, 3 = litt utfordrende, 4 = utmattende, 5 = veldig utmattende. Middelverdien vil bli beregnet per 6-måneders periode |
Per 6-måneders periode
|
|
Gjennomsnittlig verdi av tracker registrert intensitet av treningsøkter
Tidsramme: Per 6-måneders periode
|
Pasienten vil bli utstyrt med en aktivitetsmåler som automatisk registrerer treningsøkter når pasienten har på seg trackeren. Intensitetsnivåene vil være basert på hjertefrekvensen og vil bli presentert på en 4 nivå skala. Nivåene er: 1 = utenfor rekkevidde, 2 = fettforbrenning, 3 = cardio, 4 = topp Middelverdien vil bli beregnet per 6-måneders periode |
Per 6-måneders periode
|
|
Endring i gjennomsnittlig daglig antall skritt
Tidsramme: Innkjøringsmåned, måned 12 og 24
|
Tracker-innspilt
|
Innkjøringsmåned, måned 12 og 24
|
|
Gjennomsnittlig daglig antall skritt
Tidsramme: Per 6-måneders periode
|
Tracker-innspilt
|
Per 6-måneders periode
|
|
Oppnå WHO-anbefalte nivåer av MVPA
Tidsramme: Innkjøringsmåned, måned 12 og 24
|
Tracker-innspilt
|
Innkjøringsmåned, måned 12 og 24
|
|
Forekomst av blødninger i forhold til trening
Tidsramme: Grunnlinje til måned 24
|
Grunnlinje til måned 24
|
|
|
Forekomst av smerter i forhold til trening
Tidsramme: Grunnlinje til måned 24
|
Grunnlinje til måned 24
|
|
|
Forekomst av skader i forhold til treningsøkter
Tidsramme: Grunnlinje til måned 24
|
Grunnlinje til måned 24
|
|
|
Forekomst av blødningsepisoder som påvirker daglig aktivitet
Tidsramme: Grunnlinje til måned 24
|
Grunnlinje til måned 24
|
|
|
Endring fra baseline i Haemophilia Joint Health Score (HJHS)-score
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6, 12, 18, 24
|
De seks indeksleddene (albuer, knær og ankler) vil bli undersøkt og skåret. Minste poengsum per ledd er 0, maksimal poengsum er 20. I tillegg skåres Gait på en skala fra 0 til 4 basert på antall ferdigheter som ikke er innenfor de normale grensene. Den totale poengsummen vil være summen av poengsummene på tvers av alle seks ledd pluss gangpoengsummen (spenner fra 0 til 124, hvor 0 er normal og 124 er den alvorligste sykdommen). |
Grunnlinje, måned 6, 12, 18, 24
|
|
Endring fra baseline i hemofili tidlig artropati deteksjon med ultralyd (HEAD-US)
Tidsramme: Baseline, måned 12 og 24
|
HEAD-US leddpoengsum vil bli beregnet for seks ledd, høyre og venstre ankel-, kne- og albueledd.
Den spesifikke leddskåren består av tre elementskårer, sykdomsaktivitet (synovitt), sykdomsskade på leddflater og sykdomsskade på subkondralt bein.
Spesifikk fellespoengsum er summen av de tre elementskårene for hver spesifikke ledd.
Verdiene varierer fra 0 (minimum) til 8 (maksimum). Den totale poengsummen representerer summen av varepoeng for avvik som er oppdaget.
|
Baseline, måned 12 og 24
|
|
Endring fra baseline i hemofil artropati vurdert av International Prophylaxis Study Group (IPSG) Magnetic Resonance Imaging (MRI) skala
Tidsramme: Baseline, måned 24
|
IPSG-skalaen består av to subscores, en for bløtvevsforandringer og en for osteokondrale forandringer.
MR-leddskåre er summen av bløtvev og osteokondrale subscores for hvert ledd, fra 0-17 hvor 0 er fravær av skade.
MR totalskåre er summen av leddskåre på tvers av alle ledd.
|
Baseline, måned 24
|
|
Målleddutvikling (tre eller flere spontane blødninger i et enkelt ledd i løpet av en påfølgende 6-måneders periode)
Tidsramme: Måned 6, 12, 18, 24
|
Antall og andel pasienter med målleddutvikling og totalt antall utviklede målledd vil bli vurdert.
|
Måned 6, 12, 18, 24
|
|
Målleddoppløsning (≤2 blødninger inn i leddet i løpet av en sammenhengende 12-måneders periode leddet regnes ikke lenger som et målledd)
Tidsramme: Måned 6, 12, 18, 24
|
Antall og andel pasienter med måloppløsning og totalt antall leddoppløsninger vil bli vurdert
|
Måned 6, 12, 18, 24
|
|
Mål for tilbakefall av ledd (≥3 spontane blødninger i et enkelt ledd i en påfølgende 6-måneders periode etter måloppløsning)
Tidsramme: Måned 6, 12, 18, 24
|
Antallet og andelen pasienter med målresidiv og totalt antall leddresidiv vil bli vurdert
|
Måned 6, 12, 18, 24
|
|
Antall blødningsepisoder
Tidsramme: Per 6-måneders periode og kumulativ
|
Per 6-måneders periode og kumulativ
|
|
|
Annualisert blødningsfrekvens (ABR)
Tidsramme: Grunnlinje til måned 24
|
Grunnlinje til måned 24
|
|
|
Totalt årlig forbruk av efanesoctocog alfa
Tidsramme: Grunnlinje til måned 24
|
Grunnlinje til måned 24
|
|
|
Antall injeksjoner og dose for å behandle en blødningsepisode
Tidsramme: Grunnlinje til måned 24
|
Grunnlinje til måned 24
|
|
|
Smerte rapportert via elektronisk pasientdagbok
Tidsramme: Grunnlinje til måned 24
|
Pasienten vil rapportere smerte (årsak til smerte, plassering og intensitet.
Intensiteten vil rapporteres som mild, moderat lav, moderat høy, alvorlig og verst mulig.
|
Grunnlinje til måned 24
|
|
Smerteintensitet rapportert i skalaen Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) - Smerteintensitet 3a
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6, 12, 18, 24
|
PROMIS Pain Intensity-instrumentet vurderer smerteintensiteten på en 5-punkts Likert-skala, fra 1 (hadde ingen smerte) til 5 (svært alvorlig)
|
Grunnlinje, måned 6, 12, 18, 24
|
|
Smerteinterferens rapportert i skalaen Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) - Smerteinterferens 6a
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6, 12, 18, 24
|
PROMIS Pain Interference 6a er et pasientvurdert instrument og skal måle smerteinterferens på en 5-punkts Likert-skala, fra 1 (ikke i det hele tatt) til 5 (veldig mye)
|
Grunnlinje, måned 6, 12, 18, 24
|
|
Livskvalitet vurdert av EuroQoL 5-dimensjon 5-nivå (EQ-5D-5L)
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6, 12, 18, 24
|
EQ-5D-5L vurderer 5 dimensjoner av helseutfall (mobilitet, egenomsorg, vanlige aktiviteter, smerte/ubehag, angst/depresjon). Hver av dimensjonene i EQ-5D-5L spørreskjemaet er delt inn i 5 nivåer:
|
Grunnlinje, måned 6, 12, 18, 24
|
|
Vurdering av behandlingspreferanse
Tidsramme: 24 måneder
|
Dette vil bli vurdert med Behandlingspreferanseundersøkelsen som består av 2 spørsmål om opplevd effekt av behandlingen.
|
24 måneder
|
|
Forekomsten av uønskede hendelser og alvorlige uønskede hendelser
Tidsramme: Fra visning til måned 24
|
Fra visning til måned 24
|
|
|
Forekomsten av klinisk signifikante endringer
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6, 12, 18, 24
|
Vurdert ved fysisk undersøkelse, vitale tegn og laboratorietester
|
Grunnlinje, måned 6, 12, 18, 24
|
|
Utvikling av inhibitorer (nøytraliserende antistoffer rettet mot FVIII)
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6, 12, 18, 24
|
Bestemt via den Nijmegen modifiserte Bethesda-analysen
|
Grunnlinje, måned 6, 12, 18, 24
|
|
Forekomsten av trombotiske og emboliske hendelser
Tidsramme: Fra visning til måned 24
|
Fra visning til måned 24
|
|
|
Antall ikke-studier medisinsk behandling møter
Tidsramme: Fra baseline til måned 24
|
Antall og andel pasienter som ikke har studiebesøk vil bli beskrevet, samt tilsvarende totalt antall besøk.
|
Fra baseline til måned 24
|
|
Varighet av ikke-studier medisinsk behandling møter
Tidsramme: Fra baseline til måned 24
|
Varigheten av ikke-studiebesøk for medisinsk behandling vil bli beskrevet.
|
Fra baseline til måned 24
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Studieleder: Study Physician, MD, PhD, Swedish Orphan Biovitrum
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
31. juli 2023
Primær fullføring (Faktiske)
2. juni 2026
Studiet fullført (Faktiske)
2. juni 2026
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
21. mars 2023
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
5. april 2023
Først lagt ut (Faktiske)
18. april 2023
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
2. juli 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
1. juli 2026
Sist bekreftet
1. juli 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- Sobi.BIVV001-001
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til data på pasientnivå og relaterte studiedokumenter, inkludert den kliniske studierapporten, studieprotokollen med eventuelle endringer, blankt case-rapportskjema, statistisk analyseplan og datasettspesifikasjoner.
Data på pasientnivå vil bli anonymisert og studiedokumenter vil bli redigert for å beskytte personvernet til forsøksdeltakerne.
Ytterligere detaljer om Sobis datadelingskriterier og prosess for å be om tilgang finner du på: https://www.sobi.com/en/policies
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- STUDY_PROTOCOL
- SEVJE
- ICF
- CSR
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Ja
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .