자폐 스펙트럼 장애 아동에 대한 이중 맹검 시험
표준 치료를 받는 ASD가 있는 남자 아동을 대상으로 2가지 용량의 Suramin과 위약의 유효성과 안전성을 평가하는 3군, 전향적, 무작위 배정, 이중 맹검, 위약 대조 시험
연구 개요
상세 설명
PUR-ONQ-ASD-001은 수라민과 위약의 2가지 용량 수준을 포함하는 다기관, 3군, 전향적, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 다중 용량 시험이었습니다. 이 연구에서는 ASD에 대한 치료 중재를 받은 52명의 남성 참가자를 무작위로 선정했습니다. 각 치료군에는 약 17명의 참가자가 배정되었습니다. 코로나19 글로벌 팬데믹(세계적 대유행) 봉쇄 및 기타 사항으로 인한 조기 철수로 인해 참가자 수를 52명(원래 계획 48명)으로 늘렸습니다. 참가자는 연령, ADOS-2 및 NVIQ(비언어적 지능 지수)별로 계층화되었습니다. 모든 포함 기준을 충족하고 제외 기준 중 어느 것도 충족하지 않은 참가자는 전자 시스템을 통해 표적 1 치료에서 A군(10mg/kg 수라민), B군(20mg/kg 수라민) 또는 C군(위약)으로 무작위 배정되었습니다. :1:1 비율, 무작위 배정 일정에 따라 연령, ADOS-2 및 NVIQ별로 계층화됩니다. 모든 참가자는 알레르기 반응을 확인하기 위해 첫 번째 투여 시 50mg의 테스트 용량(5mL 식염수에 새로 재구성된 10% 용액 0.5mL)을 받았습니다. 시험 용량은 30분 동안 천천히 정맥(IV) 주입한 후 10mL 식염수로 씻어냈습니다. 30분 동안 활력을 확인하고 알레르기 반응의 변화나 증거가 없는 경우 나머지 연구 약물 용량을 투여했습니다(10mg/kg 또는 20mg/kg에서 시험 용량[-50mg]을 뺀 50mL 식염수) 30분에 걸쳐 최대 1g까지 투여 가능). 군 A - 수라민 50mg 시험 용량(첫 번째 투여 시), 이후 30분에 걸쳐 IV 주입으로 투여된 식염수 50mL에 수라민 10mg/kg(수라민 시험 용량 50mg 빼기)을 방문 2, 4, 5에 투여했습니다. . 투여된 최대 용량은 1g이었다.
군 B - 수라민 50mg 시험 용량(첫 번째 투여 시), 이후 30분에 걸쳐 IV 주입으로 투여된 식염수 50mL에 수라민 20mg/kg(수라민 시험 용량 50mg 빼기)을 방문 2, 4, 5에 투여했습니다. . 투여된 최대 용량은 1g이었다.
Arm C - 식염수 위약의 시험 용량, 이어서 30분에 걸쳐 투여된 50mL의 식염수 위약 IV 주입이 방문 2, 4 및 5에서 제공되었습니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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New York
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Tarrytown, New York, 미국, 10591
- PaxMedica
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 4~17세 남자 어린이
- ASD에 대한 치료 중재가 있거나 없는 참가자
- 참가자는 정신 장애 진단 및 통계 매뉴얼 제5판(DSM-V)에 따라 ASD 진단을 받아야 합니다.
- 자폐 진단 관찰 일정, 버전 2(ADOS-2)의 비교 점수
- ADOS-2에서 평가된 중간 및 높은 수준
- 2개월 이상 안정적인 치료 개입
- 참가자들은 연구 기간 동안 치료 중재를 변경하지 않기로 동의했습니다.
- 지속
- Ritalin과 Risperdal 또는 유사한 약물을 복용하는 참가자는 자신의 상태를 변경하지 않기로 동의했습니다.
- 연구 중 복용량
제외 기준:
- 최근 2개월 이내 입원
- 급성 의료 문제, 레트 증후군, 소두증, 결절성 경화증, 신경섬유종증, 간질 또는 임상적으로 심각한 간, 신장 또는 부신 질환 또는 연구자의 의견에 따르면 참가자의 안녕이 좋지 않을 수 있는 심각한 급성 질환을 앓고 있는 사람 타협하다
- 연구 기간 동안 새로운 약물, 식이 요법 또는 행동 중재를 시작할 계획
- 연령 대비 5번째 백분위수 미만의 체중
- 3~4시간 동안 정맥 천자, 소변 수집 또는 유치 IV 카테터를 견딜 수 없음
- 실험실 기준 범위에 따르면 혈장 크레아티닌이 연령 및 체중에 비해 정상보다 높습니다.
- 간 기능 알라닌 아미노트랜스퍼라제(ALT) 또는 아스파르테이트 아미노트랜스퍼라제(AST)가 정상 상한치의 1.5배 이상
- 수라민이나 기타 항퓨린성 약물에 대한 알려진 불내증
- 연구 요구 사항을 수행하거나 협조할 수 없습니다.
- DNA 돌연변이 또는 염색체 복제수 변이로 인해 알려진 증후군 형태의 ASD가 있는 아동
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 팔 A
수라민 50mg 시험 용량(첫 번째 투여 시), 그 다음 방문 2, 4, 5에서 30분에 걸쳐 IV 주입으로 투여된 식염수 50mL에 수라민 10mg/kg(마이너스 50mg 수라민 시험 용량)을 투여했습니다.
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수라민 나트륨은 항트리파노솜 화합물인 수라민의 나트륨염 형태입니다.
다른 이름들:
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실험적: 팔 B
수라민 50mg 시험 용량(첫 번째 투여 시), 그 다음 30분에 걸쳐 IV 주입으로 투여된 식염수 50mL에 수라민 20mg/kg(마이너스 50mg 수라민 시험 용량)을 방문 2, 4, 5회에 투여했습니다.
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수라민 나트륨은 항트리파노솜 화합물인 수라민의 나트륨염 형태입니다.
다른 이름들:
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위약 비교기: 암 C
식염수 위약의 시험 용량을 투여한 후 30분에 걸쳐 50mL의 식염수 위약 주입을 방문 2, 4, 5회에 실시했습니다.
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수라민 나트륨은 항트리파노솜 화합물인 수라민의 나트륨염 형태입니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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1차 목표는 표준 치료를 받는 ASD 아동을 대상으로 위약과 비교하여 2가지 용량 수준의 저용량 수라민의 안전성과 효능을 평가하는 것이었습니다.
기간: 98일
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효능을 평가하는 데 사용되는 ABC-Core 및 CGI-I 척도
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98일
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공동 작업자 및 조사자
스폰서
수사관
- 연구 책임자: jennifer L bonfrisco, PaxMedica
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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