Ensayo doble ciego en niños con trastorno del espectro autista

PUR-ONQ-ASD-001 fue un ensayo multicéntrico, de tres brazos, prospectivo, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo de dosis múltiples que incluyó 2 niveles de dosis de suramina frente a placebo. El estudio aleatorizó a 52 participantes masculinos que recibieron intervenciones de tratamiento para el TEA; A cada grupo de tratamiento se le asignaron aproximadamente 17 participantes. El número de participantes se incrementó a 52 (48 planificados originalmente) debido a retiros anticipados relacionados con los cierres pandémicos globales de COVID-19 y otros asuntos. Los participantes fueron estratificados por edad, ADOS-2 y Cociente de Inteligencia No Verbal (NVIQ). Los participantes que cumplieron con todos los criterios de inclusión y ninguno de los criterios de exclusión fueron asignados al azar a través de un sistema electrónico al brazo A (10 mg/kg de suramina) o al brazo B (20 mg/kg de suramina) o al brazo C (placebo) en un grupo objetivo de 1 Relación: 1: 1, según el programa de aleatorización y estratificado por edad, ADOS-2 y NVIQ. Todos los participantes recibieron una dosis de prueba de 50 mg en su primera administración (0,5 ml de solución al 10 % recién reconstituida en 5 ml de solución salina) para comprobar si había reacciones alérgicas. La dosis de prueba se administró mediante infusión intravenosa (IV) lenta durante 30 minutos y luego se lavó con 10 ml de solución salina. Se controlaron los signos vitales durante 30 minutos y, si no había cambios o evidencia de reacción alérgica, se administró el resto de la dosis del fármaco del estudio (10 mg/kg o 20 mg/kg menos la dosis de prueba [menos 50 mg] en una solución salina de 50 ml). hasta un máximo de 1 g administrado en 30 minutos). Grupo A: dosis de prueba de 50 mg de suramina (tras la primera administración), luego suramina 10 mg/kg (menos dosis de prueba de 50 mg de suramina) en 50 ml de solución salina administrada mediante infusión intravenosa durante 30 minutos en las visitas 2, 4 y 5. . La dosis máxima administrada fue de 1 g.

Grupo B: dosis de prueba de 50 mg de suramina (tras la primera administración), luego suramina 20 mg/kg (menos dosis de prueba de 50 mg de suramina) en 50 ml de solución salina administrada mediante infusión intravenosa durante 30 minutos en las visitas 2, 4 y 5. . La dosis máxima administrada fue de 1 g.

Grupo C: en las visitas 2, 4 y 5 se administró una dosis de prueba de placebo salino, luego una infusión intravenosa de placebo salino de 50 ml administrada durante 30 minutos.