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Doppelblindstudie bei Kindern mit Autismus-Spektrum-Störung

22. September 2023 aktualisiert von: Paxmedica

Eine dreiarmige, prospektive, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von 2 Dosen Suramin im Vergleich zu Placebo bei männlichen Kindern mit ASD, die eine Standardbehandlung erhalten

Diese Studie untersuchte den sicheren und wirksamen Einsatz von Suramin als neuartige Behandlung von ASD, indem zwei Suramin-Dosen im Vergleich zu Placebo getestet wurden

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

PUR-ONQ-ASD-001 war eine multizentrische, dreiarmige, prospektive, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Mehrfachdosisstudie mit zwei Dosierungen von Suramin vs. Placebo. Die Studie umfasste randomisiert 52 männliche Teilnehmer, die Behandlungsinterventionen gegen ASD erhielten; Jedem Behandlungsarm wurden etwa 17 Teilnehmer zugewiesen. Die Teilnehmerzahl wurde auf 52 Teilnehmer erhöht (ursprünglich 48 geplant), da die Teilnehmer aufgrund der weltweiten COVID-19-Pandemiesperren und anderer Umstände vorzeitig zurücktraten. Die Teilnehmer wurden nach Alter, ADOS-2 und Nonverbal Intelligence Quotient (NVIQ) geschichtet. Teilnehmer, die alle Einschlusskriterien und keines der Ausschlusskriterien erfüllten, wurden über ein elektronisches System randomisiert entweder Arm A (10 mg/kg Suramin) oder Arm B (20 mg/kg Suramin) oder Arm C (Placebo) in einer gezielten 1 :1:1-Verhältnis, gemäß Randomisierungsplan und stratifiziert nach Alter, ADOS-2 und NVIQ. Alle Teilnehmer erhielten bei ihrer ersten Verabreichung eine Testdosis von 50 mg (0,5 ml frisch rekonstituierte 10 %ige Lösung in 5 ml Kochsalzlösung), um auf allergische Reaktionen zu prüfen. Die Testdosis wurde durch langsame intravenöse (IV) Infusion über 30 Minuten verabreicht und anschließend mit 10 ml Kochsalzlösung gespült. Die Vitalwerte wurden 30 Minuten lang überprüft und wenn es keine Veränderungen oder Hinweise auf eine allergische Reaktion gab, wurde der Rest der Dosis des Studienmedikaments verabreicht (10 mg/kg oder 20 mg/kg minus Testdosis [minus 50 mg] in 50 ml Kochsalzlösung). bis zu einem Maximum von 1 g über 30 Minuten verabreicht). Arm A – 50 mg Testdosis Suramin (bei der ersten Verabreichung), dann 10 mg Suramin/kg (minus 50 mg Suramin-Testdosis) in 50 ml Kochsalzlösung, verabreicht durch intravenöse Infusion über 30 Minuten, wurde bei den Besuchen 2, 4 und 5 verabreicht . Die maximal verabreichte Dosis betrug 1 g.

Arm B – 50 mg Testdosis Suramin (bei der ersten Verabreichung), dann 20 mg Suramin/kg (minus 50 mg Suramin-Testdosis) in 50 ml Kochsalzlösung, verabreicht durch intravenöse Infusion über 30 Minuten, wurde bei den Besuchen 2, 4 und 5 verabreicht . Die maximal verabreichte Dosis betrug 1 g.

Arm C – Testdosis Kochsalzlösung-Placebo, dann wurde bei den Besuchen 2, 4 und 5 eine intravenöse Infusion von 50 ml Kochsalzlösung-Placebo verabreicht, die über 30 Minuten verabreicht wurde

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

52

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männliche Kinder im Alter von 4 – 17 Jahren
  • Teilnehmer mit oder ohne Behandlungseingriffe für ASD
  • Bei den Teilnehmern muss im Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, 5. Auflage (DSM-V) ASD diagnostiziert worden sein.
  • Autismus-Diagnose-Beobachtungsplan, Version 2 (ADOS-2) Vergleichsergebnisse im
  • mittleres und hohes Niveau, bewertet mit dem ADOS-2
  • Stabile Behandlungsintervention für ≥ 2 Monate
  • Die Teilnehmer stimmten zu, ihre Behandlungsinterventionen während der gesamten Studie nicht zu ändern
  • Dauer
  • Teilnehmer, die Ritalin und Risperdal oder ähnliche Medikamente einnahmen, stimmten zu, ihre Medikamente nicht zu ändern
  • Dosis während der Studie

Ausschlusskriterien:

  • Krankenhausaufenthalt innerhalb der letzten 2 Monate
  • Ein akutes medizinisches Problem, Rett-Syndrom, Mikrozephalie, tuberöse Sklerose, Neurofibromatose, Epilepsie oder eine klinisch bedeutsame Leber-, Nieren- oder Nebennierenerkrankung oder Personen, die an einer schwerwiegenden akuten Erkrankung leiden, bei der nach Ansicht des Prüfers das Wohlbefinden des Teilnehmers beeinträchtigt sein könnte kompromittiert
  • Planen Sie, während der Studie mit einem neuen Medikament, einer neuen Diät oder einer neuen Verhaltensintervention zu beginnen
  • Gewicht unter dem 5. Perzentil für das Alter
  • Kann eine Venenpunktion, Urinsammlung oder einen intravenösen Dauerkatheter für 3–4 Stunden nicht tolerieren
  • Plasma-Kreatinin über dem Normalwert für Alter und Gewicht gemäß den Laborreferenzbereichen.
  • Leberfunktion Alanin-Aminotransferase (ALT) oder Aspartat-Aminotransferase (AST) ≥ 1,5-fach über der Obergrenze des Normalwerts
  • Bekannte Unverträglichkeit gegenüber Suramin oder anderen antipurinergen Arzneimitteln
  • Nicht in der Lage, die Studienanforderungen zu erfüllen oder daran mitzuarbeiten
  • Kinder mit bekannten syndromalen Formen von ASD, die durch DNA-Mutationen oder Variationen der chromosomalen Kopienzahl verursacht werden

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Arm A
Bei den Besuchen 2, 4 und 5 wurde eine Testdosis von 50 mg Suramin (bei der ersten Verabreichung) und dann 10 mg/kg Suramin (minus 50 mg Suramin-Testdosis) in 50 ml Kochsalzlösung, verabreicht als intravenöse Infusion über 30 Minuten, verabreicht.
Arzneimittel: Suramin-Natrium
Suramin-Natrium ist eine Natriumsalzform von Suramin, einer antitrypanosomalen Verbindung.
Andere Namen:
  • Placebo
Experimental: Arm B
Bei den Besuchen 2, 4 und 5 wurde eine Testdosis von 50 mg Suramin (bei der ersten Verabreichung) und dann 20 mg/kg Suramin (minus 50 mg Suramin-Testdosis) in 50 ml Kochsalzlösung verabreicht, die als intravenöse Infusion über 30 Minuten verabreicht wurde.
Arzneimittel: Suramin-Natrium
Suramin-Natrium ist eine Natriumsalzform von Suramin, einer antitrypanosomalen Verbindung.
Andere Namen:
  • Placebo
Placebo-Komparator: Arm C
Bei den Besuchen 2, 4 und 5 wurde eine Testdosis Kochsalzlösung-Placebo verabreicht, dann wurde eine Kochsalzlösung-Placebo-Infusion von 50 ml über 30 Minuten verabreicht.
Arzneimittel: Suramin-Natrium
Suramin-Natrium ist eine Natriumsalzform von Suramin, einer antitrypanosomalen Verbindung.
Andere Namen:
  • Placebo

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Das Hauptziel bestand darin, die Sicherheit und Wirksamkeit von zwei Dosierungen von niedrig dosiertem Suramin im Vergleich zu Placebo bei Kindern mit ASD zu bewerten, die eine Standardbehandlung erhielten.
Zeitfenster: 98 Tage
ABC-Core- und CGI-I-Skalen zur Bewertung der Wirksamkeit
98 Tage

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Paxmedica

Ermittler

  • Studienleiter: jennifer L bonfrisco, PaxMedica

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Juni 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

15. Januar 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

15. März 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. September 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

22. September 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

28. September 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

28. September 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

22. September 2023

Zuletzt verifiziert

1. September 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • PUR-ONQ-ASD-001

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

Zusammenfassung und CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Autismus-Spektrum-Störung

Klinische Studien zur Suramin-Natrium

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