Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Dobbeltblind forsøk hos barn med autismespektrumforstyrrelse

22. september 2023 oppdatert av: Paxmedica

En trearms, prospektiv, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie som evaluerer effektiviteten og sikkerheten til 2 doser Suramin vs. placebo hos mannlige barn med ASD som mottar standardbehandling

Denne studien undersøkte sikker og effektiv bruk av suramin som en ny behandling for ASD ved å teste to suramindoser kontra placebo

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

PUR-ONQ-ASD-001 var en multisenter, 3-arm, prospektiv, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert flerdosestudie som involverte 2 dosenivåer av suramin vs. placebo. Studien randomiserte 52 mannlige deltakere som mottok behandlingsintervensjoner for ASD; hver behandlingsarm ble tildelt omtrent 17 deltakere. Antallet deltakere ble økt til 52 deltakere (48 opprinnelig planlagt) på grunn av tidlige uttak relatert til den globale pandemien av covid-19 og andre forhold. Deltakerne ble stratifisert etter alder, ADOS-2 og Non-verbal Intelligence Quotient (NVIQ). Deltakere som oppfylte alle inklusjonskriteriene og ingen av eksklusjonskriteriene ble randomisert gjennom et elektronisk system til enten arm A (10 mg/kg suramin) eller Arm B (20 mg/kg suramin) eller Arm C (Placebo) i en målrettet 1 :1:1-forhold, i henhold til randomiseringsplanen og stratifisert etter alder, ADOS-2 og NVIQ. Alle deltakerne fikk en testdose på 50 mg ved første administrasjon (0,5 ml nyrekonstituert 10 % oppløsning i 5 ml saltvann) for å se etter allergiske reaksjoner. Testdosen ble gitt ved langsom intravenøs (IV) infusjon i 30 minutter og deretter spylt med 10 ml saltvann. Vitals ble kontrollert i 30 minutter, og hvis det ikke var noen endringer eller tegn på allergisk reaksjon, ble resten av studiemedikamentdosen administrert (10 mg/kg eller 20 mg/kg minus testdose [minus 50 mg] i en 50 ml saltvann opptil maksimalt 1 g gitt over 30 minutter). Arm A - 50 mg testdose av suramin (ved første administrasjon), deretter suramin 10 mg/kg (minus 50 mg suramin testdose) i 50 ml saltvann administrert ved IV-infusjon over 30 minutter ble gitt ved besøk 2, 4 og 5 . Maksimal administrert dose var 1 g.

Arm B - 50 mg testdose av suramin (ved første administrasjon), deretter suramin 20 mg/kg (minus 50 mg suramin testdose) i 50 ml saltvann administrert ved IV-infusjon over 30 minutter ble gitt ved besøk 2, 4 og 5 . Maksimal administrert dose var 1 g.

Arm C - Testdose med saltvann placebo, deretter saltvann placebo IV infusjon på 50 mL administrert over 30 minutter ble gitt ved besøk 2, 4 og 5

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

52

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • New York
      • Tarrytown, New York, Forente stater, 10591
        • PaxMedica

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mannlige barn i alderen 4 - 17 år
  • Deltakere med eller uten behandlingsintervensjoner for ASD
  • Deltakere må ha blitt diagnostisert med ASD av Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, 5. utgave (DSM-V)
  • Autismediagnostisk observasjonsplan, versjon 2 (ADOS-2) Sammenligningsskår i
  • moderat og høyt nivå som evaluert på ADOS-2
  • Stabil behandlingsintervensjon i ≥ 2 måneder
  • Deltakerne gikk med på å ikke endre behandlingsintervensjonene gjennom hele studien
  • varighet
  • Deltakere på Ritalin og Risperdal eller lignende medisiner gikk med på å ikke endre deres
  • dose under studien

Ekskluderingskriterier:

  • Sykehusinnleggelse de siste 2 månedene
  • Et akutt medisinsk problem, Rett syndrom, mikrocefali, tuberøs sklerose, nevrofibromatose, epilepsi eller klinisk signifikant lever-, nyre- eller binyresykdom eller personer som lider av en alvorlig akutt tilstand hvor, etter etterforskerens mening, deltakerens velvære kan ha vært kompromittert
  • Planlegger å starte et nytt stoff, diett eller atferdsintervensjon under studien
  • Vekt under 5. persentil for alder
  • Kan ikke tolerere venepunktur, urinoppsamling eller et inneliggende IV-kateter i 3-4 timer
  • Plasmakreatinin over normal for alder og vekt i henhold til laboratoriets referanseområder.
  • Leverfunksjon alanin aminotransferase (ALT) eller aspartat aminotransferase (AST) ≥ 1,5 ganger over den øvre normalgrensen
  • Kjent intoleranse overfor suramin eller andre antipurinerge legemidler
  • Kan ikke utføre eller samarbeide med studiekrav
  • Barn med kjente syndromiske former for ASD forårsaket av DNA-mutasjon eller variasjon i kromosomalt kopiantall

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Arm A
50 mg testdose av suramin (ved første administrasjon), deretter suramin 10 mg/kg (minus 50 mg suramin testdose) i 50 ml saltvann administrert ved IV-infusjon over 30 minutter ble gitt ved besøk 2, 4 og 5.
Legemiddel: Suraminnatrium
Suraminnatrium er en natriumsaltform av suramin, en antitrypanosomal forbindelse.
Andre navn:
  • Placebo
Eksperimentell: Arm B
50 mg testdose suramin (ved første administrasjon), deretter suramin 20 mg/kg (minus 50 mg suramin testdose) i 50 ml saltvann administrert ved IV-infusjon over 30 minutter ble gitt ved besøk 2, 4 og 5.
Legemiddel: Suraminnatrium
Suraminnatrium er en natriumsaltform av suramin, en antitrypanosomal forbindelse.
Andre navn:
  • Placebo
Placebo komparator: Arm C
Testdose med saltvannsplacebo, deretter saltvannsplaceboinfusjon på 50 mL administrert over 30 minutter ble gitt ved besøk 2, 4 og 5.
Legemiddel: Suraminnatrium
Suraminnatrium er en natriumsaltform av suramin, en antitrypanosomal forbindelse.
Andre navn:
  • Placebo

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Hovedmålet var å evaluere sikkerheten og effekten av 2 dosenivåer av lavdose suramin mot placebo hos barn med ASD som får standardbehandling.
Tidsramme: 98 dager
ABC-Core og CGI-I skalaer brukt for å evaluere effektivitet
98 dager

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Paxmedica

Etterforskere

  • Studieleder: jennifer L bonfrisco, PaxMedica

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. juni 2019

Primær fullføring (Faktiske)

15. januar 2021

Studiet fullført (Faktiske)

15. mars 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

18. september 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

22. september 2023

Først lagt ut (Faktiske)

28. september 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

28. september 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

22. september 2023

Sist bekreftet

1. september 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • PUR-ONQ-ASD-001

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

IPD-planbeskrivelse

Abstrakt og CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Autismespektrumforstyrrelse

Kliniske studier på Suraminnatrium

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Czech Republic

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere