Essai en double aveugle chez des enfants atteints de troubles du spectre autistique

PUR-ONQ-ASD-001 était un essai multicentrique à 3 bras, prospectif, randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo, à doses multiples, impliquant 2 niveaux de dose de suramine par rapport au placebo. L'étude a randomisé 52 participants masculins ayant reçu des interventions thérapeutiques pour les TSA ; chaque bras de traitement a été affecté à environ 17 participants. Le nombre de participants a été augmenté à 52 participants (48 initialement prévus) en raison de retraits anticipés liés aux confinements liés à la pandémie mondiale de COVID-19 et à d'autres facteurs. Les participants ont été stratifiés par âge, ADOS-2 et quotient intellectuel non verbal (NVIQ). Les participants qui répondaient à tous les critères d'inclusion et à aucun des critères d'exclusion ont été randomisés via un système électronique dans le bras A (10 mg/kg de suramine), le bras B (20 mg/kg de suramine) ou le bras C (placebo) dans un groupe ciblé de 1 Rapport : 1 : 1, selon le calendrier de randomisation et stratifié par âge, ADOS-2 et NVIQ. Tous les participants ont reçu une dose test de 50 mg lors de leur première administration (0,5 ml de solution à 10 % fraîchement reconstituée dans 5 ml de solution saline) pour vérifier les réactions allergiques. La dose test a été administrée par perfusion intraveineuse (IV) lente pendant 30 minutes, puis rincée avec 10 ml de solution saline. Les signes vitaux ont été vérifiés pendant 30 minutes et s'il n'y avait aucun changement ou signe de réaction allergique, le reste de la dose du médicament à l'étude a été administré (10 mg/kg ou 20 mg/kg moins la dose test [moins 50 mg] dans une solution saline de 50 ml). jusqu'à un maximum de 1 g administré en 30 minutes). Bras A - Une dose test de 50 mg de suramine (lors de la première administration), puis 10 mg/kg de suramine (moins la dose test de 50 mg de suramine) dans 50 ml de solution saline administrée par perfusion IV pendant 30 minutes ont été administrés lors des visites 2, 4 et 5. . La dose maximale administrée était de 1 g.

Bras B - Une dose test de 50 mg de suramine (lors de la première administration), puis 20 mg/kg de suramine (moins la dose test de 50 mg de suramine) dans 50 ml de solution saline administrée par perfusion IV pendant 30 minutes ont été administrés lors des visites 2, 4 et 5. . La dose maximale administrée était de 1 g.

Bras C - Une dose test de placebo salin, puis une perfusion IV de placebo salin de 50 ml administrée sur 30 minutes ont été administrées lors des visites 2, 4 et 5.