Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dvojitě slepá studie u dětí s poruchou autistického spektra

22. září 2023 aktualizováno: Paxmedica

Tříramenná, prospektivní, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie hodnotící účinnost a bezpečnost 2 dávek suraminu vs. placeba u dětí mužského pohlaví s ASD, kteří dostávají standardní léčbu

Tato studie zkoumala bezpečné a účinné použití suraminu jako nové léčby ASD testováním dvou dávek suraminu oproti placebu.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

PUR-ONQ-ASD-001 byla multicentrická, tříramenná, prospektivní, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná vícedávková studie zahrnující 2 dávkové hladiny suraminu vs. placebo. Studie randomizovala 52 mužských účastníků, kteří dostávali léčebné intervence pro ASD; každé léčebné větvi bylo přiděleno přibližně 17 účastníků. Počet účastníků byl navýšen na 52 účastníků (původně bylo plánováno 48) kvůli předčasným odchodům souvisejícím s celosvětovou pandemií COVID-19 a dalšími záležitostmi. Účastníci byli stratifikováni podle věku, ADOS-2 a neverbálního inteligenčního kvocientu (NVIQ). Účastníci, kteří splnili všechna zařazovací kritéria a žádné z vylučovacích kritérií, byli prostřednictvím elektronického systému randomizováni buď do ramene A (10 mg/kg suraminu) nebo ramene B (20 mg/kg suraminu) nebo ramene C (placebo) v cíleném 1 poměr :1:1 podle plánu randomizace a stratifikovaný podle věku, ADOS-2 a NVIQ. Všichni účastníci dostali 50 mg testovací dávku při prvním podání (0,5 ml čerstvě rekonstituovaného 10% roztoku v 5 ml fyziologického roztoku) ke kontrole alergických reakcí. Testovaná dávka byla podávána pomalou intravenózní (IV) infuzí po dobu 30 minut, poté byla propláchnuta 10 ml fyziologického roztoku. Vitaly byly kontrolovány po dobu 30 minut a pokud nebyly žádné změny nebo známky alergické reakce, byl podán zbytek dávky studovaného léku (10 mg/kg nebo 20 mg/kg minus testovací dávka [minus 50 mg] v 50 ml fyziologickém roztoku do maximálně 1 g podané během 30 minut). Rameno A – při návštěvách 2, 4 a 5 byla podána 50 mg testovací dávka suraminu (při prvním podání), poté suramin 10 mg/kg (mínus 50 mg testovací dávka suraminu) v 50 ml fyziologického roztoku podávaná intravenózní infuzí po dobu 30 minut . Maximální podaná dávka byla 1 g.

Rameno B - 50 mg testovací dávka suraminu (při prvním podání), poté suramin 20 mg/kg (minus 50 mg testovací dávka suraminu) v 50 ml fyziologického roztoku podávaná IV infuzí po dobu 30 minut byla podána při návštěvách 2, 4 a 5 . Maximální podaná dávka byla 1 g.

Rameno C – Testovací dávka fyziologického roztoku placeba, poté fyziologického roztoku placeba IV infuze 50 ml podávaná během 30 minut byla podána při návštěvách 2, 4 a 5

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

52

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • New York
      • Tarrytown, New York, Spojené státy, 10591
        • PaxMedica

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Děti muži ve věku 4 - 17 let
  • Účastníci s nebo bez léčebných intervencí pro ASD
  • Účastníci musí mít diagnostikovanou ASD podle Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, 5. vydání (DSM-V)
  • Plán diagnostického pozorování autismu, verze 2 (ADOS-2) Srovnání skóre v
  • střední a vysoká úroveň, jak bylo hodnoceno na ADOS-2
  • Stabilní léčebná intervence po dobu ≥ 2 měsíců
  • Účastníci souhlasili, že nebudou měnit své léčebné intervence v průběhu studie
  • doba trvání
  • Účastníci užívající Ritalin a Risperdal nebo podobné léky souhlasili s tím, že nebudou měnit své
  • dávku během studie

Kritéria vyloučení:

  • Hospitalizace během předchozích 2 měsíců
  • Akutní zdravotní problém, Rettův syndrom, mikrocefalie, tuberózní skleróza, neurofibromatóza, epilepsie nebo klinicky významné onemocnění jater, ledvin nebo nadledvin nebo osoby trpící jakýmkoli závažným akutním stavem, kdy podle názoru zkoušejícího mohlo být zdraví účastníka kompromitován
  • Plánování zahájení nového léku, diety nebo behaviorální intervence během studie
  • Hmotnost pod 5. percentil pro věk
  • Není schopen tolerovat napíchnutí žíly, sběr moči nebo zavedený IV katétr po dobu 3-4 hodin
  • Plazmatický kreatinin nad normou pro věk a hmotnost podle laboratorních referenčních rozmezí.
  • Funkce jater alaninaminotransferáza (ALT) nebo aspartátaminotransferáza (AST) ≥ 1,5krát nad horní hranicí normálu
  • Známá intolerance suraminu nebo jiných antipurinergních léků
  • Neschopný plnit studijní požadavky nebo na nich spolupracovat
  • Děti se známými syndromickými formami ASD způsobenými mutací DNA nebo změnou počtu chromozomálních kopií

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Rameno A
Při návštěvách 2, 4 a 5 byla podána 50 mg zkušební dávka suraminu (při prvním podání), poté 10 mg/kg suraminu (mínus 50 mg zkušební dávka suraminu) v 50 ml fyziologického roztoku podávaná IV infuzí po dobu 30 minut.
Lék: Suramin sodný
Suramin sodný je forma sodné soli suraminu, antitrypanosomální sloučeniny.
Ostatní jména:
  • Placebo
Experimentální: Rameno B
Při návštěvách 2, 4 a 5 byla podána 50 mg zkušební dávka suraminu (při prvním podání), poté 20 mg/kg suraminu (mínus 50 mg zkušební dávka suraminu) v 50 ml fyziologického roztoku podávaná IV infuzí po dobu 30 minut.
Lék: Suramin sodný
Suramin sodný je forma sodné soli suraminu, antitrypanosomální sloučeniny.
Ostatní jména:
  • Placebo
Komparátor placeba: Rameno C
Při návštěvách 2, 4 a 5 byla podána testovací dávka fyziologického roztoku placeba, poté infuze fyziologického roztoku o objemu 50 ml podaná během 30 minut.
Lék: Suramin sodný
Suramin sodný je forma sodné soli suraminu, antitrypanosomální sloučeniny.
Ostatní jména:
  • Placebo

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Primárním cílem bylo vyhodnotit bezpečnost a účinnost 2 dávek nízké dávky suraminu proti placebu u dětí s ASD, které dostávaly standardní léčbu.
Časové okno: 98 dní
Škály ABC-Core a CGI-I používané k hodnocení účinnosti
98 dní

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Paxmedica

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: jennifer L bonfrisco, PaxMedica

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. června 2019

Primární dokončení (Aktuální)

15. ledna 2021

Dokončení studie (Aktuální)

15. března 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. září 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

22. září 2023

První zveřejněno (Aktuální)

28. září 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

28. září 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

22. září 2023

Naposledy ověřeno

1. září 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • PUR-ONQ-ASD-001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Abstrakt a CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Poruchou autistického spektra

Klinické studie na Suramin sodný

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Malawi

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit